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评论CRISPR的生物伦理问题：基因组编辑技术Ashima Bhan，Satish Sasikumar，Arvind Goja，Rajendra TK Genetics和Molecu
评论CRISPR的生物伦理问题：一种基因组编辑技术Ashima Bhan，Satish Sasikumar，Arvind Goja，Rajendra TK Genetics and Molecular Biologary Lim，D。Y. Patil Biotechnologicy and BiioInformatics D. Y. Patil Vidyapeeth博士，D。通讯作者：Ashima Bhan。电子邮件 - ashimabhan@gmail.com摘要生物技术领域的最新和重大科学成就是CRISPR的发现（聚集了定期散布的短篇小说重复序列）。crispr已成为最现代，最受欢迎的工具之一，这主要是由于其低成本和效率，可用于编辑基因组。因此，这项技术几乎是生物医学和农业科学的每个维度的关键，并且在治疗病毒感染，血友病，癌症和遗传遗传异常方面具有潜在的应用。但是，当这种用于编辑基因的技术不公平地用于改善生物学特征时，道德问题可能会出现，这仅仅是出于美学的目的或比人群中其他人的优势。这不仅会导致社会歧视和动荡，而且有可能改变生物的进化进化。在这方面，应制定对CRISPR技术，风险评估，政策和程序的监管实施，以防止严重滥用这项技术。关键词：生物伦理学，生物技术，CRISPR，进化，优生学，基因编辑
2025.02.23.639730.full.pdf
摘要。大肠杆菌是一种无处不在的肠道，但也是一种机会性病原体，负责严重的肠道和肠外感染。shiga毒素产生的大肠杆菌（STEC）构成了重大的公共卫生威胁，尤其是在儿童中，在儿童中，感染会导致血腥的腹泻并发展为溶血性尿毒症综合征（HUS），这是一种长期并发症的危及生命状况。抗生素在STEC感染中禁忌，因为它们有可能诱导携带志贺毒素（STX）基因的预言，从而触发毒素的产生。在这里，我们提出了一种基于CRISPR的抗菌策略，该策略有选择地靶向并消除O157 STEC临床分离株，同时预防毒素释放。我们设计了一个Cas12核酸酶，以裂解> O157菌株中所有STX变体的99％，从而导致细菌杀死和抑制毒素的产生。为了实现有针对性的输送，我们设计了一个噬菌体衍生的衣壳，以将非复制性DNA有效载荷特异性地转移到大肠杆菌O157上，从而防止其传播。在小鼠STEC定植模型中，我们的治疗候选者EB003使细菌负担减少了3x10 3。在婴儿兔疾病模型中，EB 003缓解了临床症状，消除了STX介导的毒性，并在治疗相关剂量时加速了上皮修复。这些发现证明了基于CRISPR的抗菌药物对治疗STEC感染的潜力，并支持EB003作为针对抗生素性抗生素性细菌病原体的精确治疗。
改进的 gRNA 二级结构允许编辑抵抗 CRISPR-Cas9 切割的靶位
CRISPR-Cas9 介导的基因组编辑的第一步是切割与 CRISPR 向导 RNA (gRNA) 中所谓的间隔序列互补的目标 DNA 序列。然而，一些 DNA 序列对 CRISPR-Cas9 切割具有抵抗性，这至少部分是由于 gRNA 折叠错误造成的。为了解决这个问题，我们设计了 gRNA，使其恒定部分具有高度稳定的发夹结构，并通过化学修饰进一步增强了它们的稳定性。“基因组编辑优化锁定设计”(GOLD)-gRNA 将基因组编辑效率提高了约 1000 倍（从 0.08% 到 80.5%），其他不同靶标的平均效率提高了 7.4 倍。我们预计，无论间隔序列组成如何，这种改进的 gRNA 都将实现高效编辑，并且在所需的基因组位点难以编辑时将特别有用。
农业中的CRISPR -CAS -Rothamsted存储库下载
CRISPR-CAS基因组编辑技术正在快速开发，而新的分子工具（例如CRISPR核酸酶）正在定期使用。作为本研究主题的一部分，Bandyopadhyay等。提供了CAS12A的全面概述，CAS12A是一种CRISPR核酸酶，以前称为CPF1。在他们的评论文章中，作者涵盖了Cas12a的结构和机械方面，与Cas9相比，Cas9是最常用的CRISPR核酸酶。他们还强调了Cas12a的用途，目的是改善各种农作物中的农业重要特征。El-Mounadi等人提供了CAS9基因组编辑应用的概述。谁向读者介绍了Cas9活性的机制，其向植物细胞传递的方法（即转化技术），提供了使用CRISPR-CAS9改善作物性状的示例，并触摸了与基因组编辑相关的生物安全和调节方面。A number of countries (e.g., the USA, Brazil, Argentina, and Japan) have already exempted genome edited crops, which do not carry transgenic DNA or novel combination of genetic material (i.e., not similarly achievable through conventional breeding), from being regulated similarly to Genetically Modified Organisms (GMOs) as genetically engineered (GE) organisms ( Schmidt et al., 2020）。尽管上述国家通过了立法，允许在没有GE监管的情况下培养基因组编辑的农作物，但有关该问题的公众对话和政策发展正在发展。对于日本，Tabei等人。在2019年5月至2019年10月期间分析有关基因组编辑的食品及其标签的Twitter对话。分析表明，有54.5％的相关推文是与使用基因组编辑的农作物生产的食物相反的陈述，而只有7％是有利于它的陈述。其余38.5％的推文是被认为是中性的陈述。尽管由于Twitter用户之间的偏见，该分析不一定代表更广泛的日本社会，但该研究强调了关于基因组问题在日本和世界其他地区进行基因组问题的持续公开对话的重要性。
CRISPR Cas9——用于治疗镰状细胞病的基因剪刀
○ 哪些基因编码了红细胞镰状化？○ CRISPR-Cas9 在原核生物（如细菌）中的自然机制是什么，它是如何被修改并用于编辑真核生物（有细胞核的生物）中的基因的？○ CRISPR 基因编辑技术如何应用于镰状细胞病患者？
CRISPRMED24_摘要书_2024-04-30_I.docx
CRISPRMED24 摘要书_2024-04-30 首届 CRISPR 医学会议，丹麦哥本哈根，2024 年 4 月 23 日至 25 日（4 月 22 日虚拟活动）
CRISPR 技术用于多年生和半多年生作物柑橘、咖啡和甘蔗的基因组编辑
1 柑橘研究中心“Sylvio Moreira” - 农学研究所 (IAC)，Cordeiro ´ polis，巴西，2 生物研究所，坎皮纳斯州立大学 (Unicamp)，坎皮纳斯，巴西，3 甘蔗研究中心 - 农学研究所 (IAC)，里贝朗普雷图，巴西，4 里贝朗普雷图医学院，圣保罗大学 (USP)，里贝朗普雷图，巴西，5 坎皮纳斯农学研究所 (IAC) 咖啡中心，坎皮纳斯，巴西，6 Embrapa 咖啡，巴西农业研究公司，巴西利亚，联邦区，巴西，7 生物学系，哲学、科学与文学学院，圣保罗大学 (USP)，里贝朗普雷图，巴西，8 遗传学系，路易斯·德·凯罗斯农业学院 (ESALQ)，圣保罗大学 (USP)，皮拉西卡巴，巴西
Mammoth 已经是基于 CRISPR 的疾病检测领域的领导者，最新一轮融资将推动 Mammoth 强大的平台
蛋白质发现扩展到基因编辑和治疗应用 加州南旧金山（2020 年 1 月 30 日）Mammoth Biosciences 是世界上第一个基于 CRISPR 的疾病检测平台背后的公司，今天宣布其 B 轮融资获得 4500 万美元超额认购。此次融资由德诚资本领投，Mayfield、NFX、Verily 和 Brook Byers 参投，使公司的融资总额超过 7000 万美元。这笔资金将推动该公司进一步开发 CRISPR 诊断和下一代 CRISPR 产品，同时该公司将其平台扩展到包括基因编辑和下一代治疗方法。Mammoth 还在探索与生物技术和制药公司的深度合作，以利用 Mammoth CRISPR 平台改变医疗保健并造福患者。CRISPR 在治疗疾病方面具有巨大的前景，Cas9 的临床试验已经在进行中——这是将 CRISPR 从实验室带入日常生活的关键一步。但是，尽管这种酶在体外环境中显示出成功的初步迹象，但在体内应用方面仍然存在挑战，限制了 Cas9 在广泛疾病领域的广泛应用。此外，Cas9 不能用于基于 CRISPR 的诊断，这是 Cas 系统的一个新兴和突破性应用。Mammoth 凭借其广泛的新型 Cas 系统组合，在克服这些障碍方面具有独特的优势，这些系统可作为诊断、基因编辑和治疗应用的工具箱。4500 万美元的 B 轮融资将推动 CRISPR 平台的开发，特别关注 Mammoth 发现的 Cas14。Cas14 是一种独特的酶，由于其极小的尺寸、多样化的靶向能力和高保真度，开辟了新的可能性。这些特性将使 Mammoth 能够实现下一代编辑，在体外和体内应用中具有更广泛的靶标范围，并为实现先进的 CRISPR 模式（如靶向基因调控、精确编辑等）奠定基础。最近，包括 Casebia（拜耳与 CRISPR Therapeutics 的合资企业）前联合创始人 Peter Nell 和 Synthego 和 Bio-Rad 前高管 Ted Tisch 在内的业内资深人士分别以首席商务官和首席运营官的身份加入了该公司，以加速公司的发展。Grail 联合创始人、前 Illumina 董事会成员 Jeff Huber 已加入公司董事会担任独立董事，斯坦福大学医学院院长 Lloyd Minor 已加入 Mammoth 顾问委员会。Mammoth Biosciences 首席执行官兼联合创始人 Trevor Martin 解释说：“作为 CRISPR 发现前沿的团队，我们亲眼目睹了对新工具的需求，以实现这项技术所提供的治疗和诊断前景。通过为诊断以外的新产品提供支持，我们正在使
评估CRISPR-CAS9
背景：基于CRISPR-CAS9的基因编辑方法的发现为生物学和医学工程的前所未有的新潜力开放，引发了人们对CRISPR应用的潜在和危险的越来越多的公众辩论。鉴于技术发展的速度和几乎瞬时的全球新闻传播，重要的是要遵循不断发展的辩论，毫不拖延，足够详细地进行，因为某些事件可能会对公众舆论产生重大的长期影响，后来又影响了政策决策。目的：Twitter等社交媒体网络已证明是新闻传播和公共话语的主要驱动力。他们几乎实时提供大量的半结构数据，并直接访问对话的内容。由于机器学习和自然语言处理的最新发展，我们现在可以快速挖掘和分析此类数据。方法：在这里，我们使用了来自Transformers（BERT）的双向编码器表示，一种基于注意力的变压器模型，结合统计方法来分析自2013年第一个基因编辑应用以来的CRISPR上发表的所有推文。结果：我们表明，推文的平均感情最初是非常积极的，但随着时间的流逝开始下降，并且这种下降是由强烈的负面情感的罕见峰推动的。由于数据的高时间分辨率，我们能够将这些峰与特定事件相关联，并观察趋势主题如何随时间变化。结论：总的来说，这种类型的分析可以为正在进行的公开辩论提供宝贵的补充见解，从而扩展了传统的经验生物伦理工具集。
CRISPR/CAS通过同源重组的第3章基因组编辑
在整个细胞发育中，DNA可能遭受威胁基因组完整性和细胞存活的损害。最有害的病变之一是双链DNA断裂（DSB），因为它可能导致基因组信息的丢失。DSB可能自然发生在细胞代谢期间，也可能是由外部因素触发的（Deriano; Roth，2013）。无论哪种方式，这些损坏都会通过细胞立即修复，主要是通过两种途径：非同源末端连接（NHEJ）或同源指导修复（HDR）。与通过NHEJ进行修复不同，NHEJ仅将裂解的DNA的末端连接起来（请参阅第2章），HDR途径需要存在相同或非常相似的模板，即完整的序列，以准确地修复病变的DNA（Heyer等人，2010年）。提供用于HDR中使用的模板的可能性代表了通过同源重组（HR）途径进行基因编辑的关键元素，该途径可能被利用为几种新的繁殖技术（NBT）之一。