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专科医疗福利药品清单
Antineoplastic Agents Abraxane, Adcetris, Adstiladrin, Alimta, Aliqopa, Alymsys, Anktiva, Arzerra, Asparlas, Avastin, Avzivi, Azedra, Beleodaq, Belrapzo, Bendeca, Besponsa, Blenrep, Blincyto, Columvi, Cyramza, Danxel, Darzale, Elzale, Elzala, Eprozahere rexfio, Elzonris, Empliciti, Enhertu, Epkinly, Erbitux, Erwinaze, Faslodex, Firmagon, Folotyn, Gazyva, Halaven, Hepzato Kit, Herceptin, Herceptin Hylecta, Hercessi, Herzuma, Imdelltra, Imjudo, Imlygic, Intron-A, Istomy, Jela, Jel, Katjin, Khapzory, Kimmtrak, Kyprolis, Lunsumio, Margenza, Monjuvi, Mvasi, Mylotarg, Ogivri, Oncaspar, Ontruzant, Opdualag, Padcev, Pemfexy, Pemrydi RTU, Perjeta, Phesgo, Pluvicto, Polivy, Portrazza, Poteligeo, Provence, Rioxila, Hyunce, Rtu Rix vant, Rylaze, Sarclisa, Synribo, Talvey, Tecvayli, Temodar, Tivdak, Trazimera, Treanda, Trodelvy, Truxima, Vegzelma, Vivimusta, Vyxeos, Xofigo, Yervoy, Zepzelca, Zevalin, Zirabev, Zynlonta
用基于OHSV的癌性病毒免疫疗法靶向癌症
摘要：癌症免疫疗法的最新成功，例如免疫检查点抑制剂（ICIS），单克隆抗体（MAB），癌症疫苗和收养细胞疗法（ACTS），彻底改变了传统的癌症治疗。但是，这些免疫治疗方式具有可变的效力，其中许多表现出不良反应。癌性病毒免疫疗法（OVIT），该病毒被用来直接或间接诱导抗癌免疫反应，已成为一种用于治疗不同类型癌症患者的新型免疫疗法。单纯疱疹病毒类型-1（HSV-1）具有许多特征，可以使其用作有效的OVIT剂，并且仍然是领先的候选人。其最近的临床成功导致食品药物管理局（FDA）在2015年批准了Talimogene Laherparevec（T-VEC或Imlygic），以治疗晚期黑色素瘤。在这篇综述中，我们讨论了基于Oncolytic HSV-1的OVIT的发展，其抗肿瘤作用机理以及最近临床试验的疗效数据的最新进展。我们设想这些知识可以用来为未来OHSV在癌症治疗中的合理设计和应用。
专科医疗福利药品清单
Antineoplastic agents Abraxane, Adcetris, Adstiladrin, Alimta, Aliqopa, Alymsys, Anktiva, Arzerra, Asparlas, Avastin, Avzivi, Azedra, Beleodac, Belrapzo, Bendeca, Besponsa, Blenrep, Blincyto, Columvy, Cyram, Darzale, Darzale, Esa, Esa, Fax antibiotic, Elrexfio, Elzonris, Empliciti, Enhertu, Epkinly, Erbitux, Erwinaze, Faslodex, Firmagon, Folotyn, Gazyva, Halaven, Hepzato Kit, Herceptin, Herceptin Hylecta, Hercessi, Herzuma, Imdelltra, Imjudo, Imlygic, Instoron-A, Jelato, Jelato, Jena, Kanjinti, Khapzory, Kimmtrak, Kyprolis, Lunsumio, Margenza, Monjuvi, Mvasi, Mylotarg, Ogivri, Oncaspar, Ontruzant, Opdualag, Padcev, Pemfexy, Pemrydi RTU, Perjeta, Phesgo, Pluvicto, Polivy, Portrazza, Potelige, Provence, Hyundai, Hyundai, Rioxila , Rybrevant, Rylaze, Sarclisa, Synribo, Talvey, Tecvayli, Temodar, Tivdak, Trazimera, Treanda, Trodelvy, Truxima, Vegzelma, Vivimusta, Vyxeos, Xofigo, Yervoy, Zepzelca, Zevalin, Zirabev, Zynlonta >
利用基于 oHSV 的溶瘤病毒免疫疗法治疗癌症
摘要：癌症免疫疗法（例如免疫检查点抑制剂 (ICI)、单克隆抗体 (mAb)、癌症疫苗和过继细胞疗法 (ACT)）最近取得了成功，彻底改变了传统的癌症治疗。然而，这些免疫治疗方式的疗效各不相同，其中许多都表现出不良反应。溶瘤病毒免疫疗法 (OViT) 是一种利用病毒直接或间接诱导抗癌免疫反应的新型免疫疗法，正在成为治疗不同类型癌症患者的新型免疫疗法。单纯疱疹病毒 1 型 (HSV-1) 具有许多特性，可用作有效的 OViT 药物，并且仍然是领先的候选药物。它最近的临床成功促使美国食品和药物管理局 (FDA) 于 2015 年批准 Talimogene laherparevec (T-VEC 或 Imlygic) 用于治疗晚期黑色素瘤。在本综述中，我们讨论了基于溶瘤 HSV-1 的 OViT 的最新进展、其抗肿瘤作用机制以及最近临床试验的疗效数据。我们设想这些知识可用于指导未来 oHSV 在癌症治疗中的合理设计和应用。
罕见疾病基因治疗的临床应用：综述
摘要 罕见病数量庞大、患病率高，给社会造成了巨大损失。它们的异质性、多样性和性质对管理和治疗都提出了艰巨的临床挑战。在本综述中，我们讨论了罕见病基因治疗临床应用的最新进展，重点关注各种病毒和非病毒策略。在 Luxturna 的背景下讨论了腺相关病毒 (AAV) 载体的使用，Luxturna 获准用于治疗视网膜上皮中的 RPE65 缺乏症。Imlygic 是一种获准用于治疗难治性转移性黑色素瘤的疱疹病毒载体，它将成为针对罕见癌症开发的溶瘤载体的一个例子。Yescarta 和 Kymriah 将展示逆转录病毒和慢病毒载体在自体体外生产嵌合抗原受体 T 细胞 (CAR-T) 中的应用，CAR-T 获准用于治疗难治性白血病和淋巴瘤。类似的逆转录病毒和慢病毒技术可应用于自体造血干细胞，例如 Strimvelis 和 Zynteglo，它们分别是获得许可的腺苷脱氨酶-严重联合免疫缺陷 (ADA-SCID) 和 β-地中海贫血治疗方法。反义寡核苷酸技术将通过 Onpattro 和 Tegsedi（获得许可用于家族性转甲状腺素蛋白 (TTR) 淀粉样变性的 RNA 干扰药物）和 Spinraza（一种用于脊髓性肌萎缩症 (SMA) 的剪接转换治疗方法）进行重点介绍。使用 Zolgensma（一种 AAV 血清型 9 载体）和 Spinraza 可以初步比较 AAV 和寡核苷酸疗法在 SMA 中的有效性。通过这些已上市的基因疗法和基因细胞疗法的例子，我们将讨论此类新技术在以前难以治愈的罕见疾病中的不断扩展的应用。
传播科学和疾病系
•使用ctDNA预测黑色素瘤主要研究者对病情疗法的反应：Jessica Cintolo-Gonzalez，MD Lay摘要：黑色素瘤已通过FDA批准的Talimogenelaherparepepvec®（Imlylylylylylylyparpvectecte）通过Incoption（talimygeen）（talimogene laherlyagepvec）进行治疗。这包括每2-3周注射一次。有时由于肿瘤的进展或完整的临床反应而导致的不连续治疗是一个非常明确的决定，导致没有进一步的注射病变，但如果随着时间的流逝，病变的稳定性稳定时，停止注射的决定可能是具有挑战性的。这可能会发生，因为身体检查或射线照相发现并不总是表明存在可行的肿瘤。使用循环肿瘤DNA（CTDNA）监测血液中肿瘤的存在，越来越多地用作预测疾病的存在和对癌症疗法的反应的一种方式。因此，我们认为，测试商业上可用的CTDNA测试（Signateratm），因为它能够反映用TVEC治疗的黑色素瘤患者的存在/不存在可行肿瘤的能力，可以将该平台识别为有价值的工具，可以为这些具有挑战性的治疗决策提供信息。• Determining Patient Outcomes in the Treatment of Mesothelioma with Proteomic Fingerprints Principal Investigators: Brian Cunniff, PhD & Christopher Landry, PhD Lay Summary: The goal of this study is to use proteomics to identify patterns of protein up- and down-regulation in malignant pleural effusion (MPE) fluid of patients diagnosed with mesothelioma.硫代（RSO-021）是一种新的治疗方法，该治疗方法是通过直接给药到胸膜腔（NCT05278975）对1期Mitope试验进行了测试。鉴于间皮瘤从诊断点开始迅速发展，并且在一线和二线治疗后，在早期阶段制定有效的治疗策略很重要。目前，缺乏对影响患者对RSO-021反应的因素的理解。• Impact of environmental toxins on BRPF1 bromodomain acetylated lysine recognition in leukemogenesis Principal Investigator: Karen C. Glass, PhD Lay Summary: Leukemia is a cancer of the blood caused by both genetic and environmental factors that cause the bone marrow cells to grow too rapidly, which interferes with the function of normal red blood cells in transporting oxygen around our body.暴露于有毒物质（即苯和烟草烟雾），农药甚至是土壤中的镍都是患白血病的危险因素。也已知它们会改变我们细胞中对于调节细胞生长很重要的化学信号传导模式。我们建议开发新方法，以识别和表征与这些化学信号结合的蛋白质的相互作用，以确定环境毒素如何改变结合相互作用并促进白血病的发展。