XiaoMi-AI文件搜索系统
World File Search SystemInd
工业指南
I. 引言 人类基因治疗旨在修改或操纵基因的表达或改变活细胞的生物学特性以用于治疗。我们，FDA，为您，人类基因治疗新药临床试验申请 (IND) 的申办者，提供有关在 IND 中提交的化学、制造和控制 (CMC) 信息的建议。本指南旨在告知申办者如何提供足够的 CMC 信息，以确保试验产品的安全性、特性、质量、纯度和强度（包括效力）（21 联邦法规 (CFR) 312.23(a)(7)(i)）。本指南适用于人类基因治疗产品和包含人类基因治疗与药物或器械的组合产品 1。 2 本指南最终确定了 2018 年 7 月发布的同名指南草案，并取代了 2008 年 4 月发布的文件“FDA 审评人员和申办方指南：人类基因治疗临床试验新药申请 (IND) 的化学、制造和控制 (CMC) 信息的内容和审评”（2008 年 4 月指南）。自我们发布 2008 年 4 月指南以来，基因治疗领域取得了迅速发展。因此，我们正在更新该指南，为您提供有关基因治疗 IND 的 CMC 内容的最新 FDA 建议。本指南的组织结构遵循 FDA 关于通用技术文件 (CTD) 的指南结构。有关 CTD 的信息可在 FDA 的行业指南中找到：“M4Q：CTD - 质量”（参考文献 1）。有关提交电子 CTD（eCTD）的信息，请参阅 FDA 网站 https://www.fda.gov/drugs/electronic-regulatory-submission-and-review/electronic-common-technical-document-ectd 。
IND CPIN 保护参与者
2.1.8 虽然总体而言，司法系统独立运作，包括公开审判、无罪推定和免费法律咨询，但据报道司法系统内部腐败现象普遍存在。司法系统的效力也因人手不足而受到限制，导致裁决严重拖延和案件积压，尤其影响到边缘化、贫困和弱势群体。2022 年，法院系统积压的未决案件超过 4000 万件，其中近 70% 为刑事案件，导致囚犯长时间被拘留。2022 年，超过 70% 的囚犯处于审前拘留状态（见法治和司法系统和审前拘留）。
国家原住民计划
参与的国家机构：巴拉圭土著研究所 Edgar Olmedo，主席 经济和社会发展规划技术秘书处 Viviana Casco，部长 外交部执行秘书 Euclides Acevedo Candia，部长 社会发展部 Mario Varela，部长 教育和科学部 Juan Manuel Brunetti，部长 土著学校教育总局 Cesar González，主任 农业和畜牧业部 Moisés Santiago Bertoni Hicar，部长 公共卫生和社会福利部 Julio Cesar Borba，部长 妇女部 Celina Esther Lezcano Flores，部长 文化国家秘书处 Rubén Capdevila，部长 青年国家秘书处执行秘书 Felipe Sebastián Salomón Casola，部长 参议院土著人民委员会执行秘书 Miguel Fulgencio Rodríguez Romero，参议员 众议院土著人民委员会 Marlene Ocampos，副
FDA研究新药（IND）工具包
§第一部分：必须包括药物的名称，活性成分，其药理类别，结构配方（如果已知），要使用的剂型的配方，用于使用的剂量，给药途径，广泛的目标以及研究的期望持续时间。§第二部分：必须包括以前的人类经验的摘要，参考其他IND（如果相关）以及在其他国家 /地区的研究和营销经验（如果适用）。§第三部分：指出出于任何安全或有效性的原因，包括在哪里和原因，该药物是否已从调查或营销中撤回。§上一节：提供一个总结计划在接下来的12个月内调查该药物的计划，包括研究的基本原理，要研究的迹象，评估药物的一般计划，计划的第一年的研究（确定这些计划尚未完成），是否尚未完成这些计划，预期的患者数量是基于动物毒理学数据的患者的预期数量。
IND 16337-扩展访问调查新药（IND）协议：ERVEBO®BOOSTER剂量 - 版本4.0
计划联系信息主要研究者：MARY CHOI，医学博士，MPH的病原与病理学和病理学（DHCPP）国家新兴和人畜共患性传染病中心（NCEZID）/疾病控制与预防中心/疾病控制与预防中心（CDC）1600 CLIFTON ROAD，CLIFTON ROAD，邮报H24-12 H24-12 Atlanta，GA 303329-14-14-14027.4027.4027.4027.4027.4027（4027）。 whz2@cdc.gov Sub-Investigator: Caitlin Cossaboom, DVM, PhD, MPH DHCPP/NCEZID/CDC 1600 Clifton Road, Mailstop H24-12 Atlanta, GA 30329-4027 Tel: (404) 718-6813 nrm9@cdc.gov Trevor Shoemaker, PhD, MPH DHCPP/NCEZID/CDC 1600 Clifton Road, Mailstop H24-12 Atlanta, GA 30329-4027 Tel: (404) 553-7492 tis8@cdc.gov Joel Montgomery, PhD, MS DHCPP/NCEZID/CDC 1600 Clifton Road, Mailstop H18-B Atlanta, GA 30329-4027电话：（404）718-1444 ztq9@cdc.gov疫苗安全审稿人：John Su，MD，PhD，MPH免疫安全办公室健康质量和促销部/NCEZID/NCEZID/CDC 1600 CLIFTON ROAD，MAILSTOP V18-4 ATLANTA GA 30329-4027 TELC.（404）tele：404）事务：YON YU，准备和新兴感染的药品科/NCEZID/CDC 1600 Clifton Road，MailStop H24-11 Atlanta GA 30329-4027电话：（404）639-3046 fkb8@cdc.gov
in ata-200，一种用于治疗肢体的基因疗法...
批准的治疗•从美国FDA授予法国ATA-200的孤儿药物名称（2024年11月12日） - Atamyo Therapeutics临床阶段的生物技术公司的临床阶段生物技术公司致力于开发新一代基因治疗，重点是针对肌肉疾病的肌肉疾病和心脏病的肌肉疗法，该药物已宣布了次数，该药物已宣布了其疗法（大多），该药物已宣布（FDA）（FDA） ATA-200在1B/2B期临床试验中进行。ATA-200是一种一次性基因疗法，用于治疗2C/R5型γ-六面相关的肢体肌营养不良症（LGMD2C/R5），这是一种严重且令人衰弱的疾病，会影响儿童，并导致成年后的流动丧失。多中心相1b开放标签剂量升级研究（NCT05973630）将评估接受静脉注射ATA-200的儿童的安全性，药效学，功效和免疫原性，这是一种单剂量腺癌（AAV）载体（AAV）载体（AAV）载体，载有人类γ-sarcog sarcog-sarcog transgeen。ATAMYO在ATA-200的临床试验中的部署由DION基金会为罕见疾病儿童提供资金。这项研究已经在法国和意大利获得了监管清除。“这一重要步骤是将ATA-200带给患有这种高度使人衰弱的LGMD-2C/R5疾病的儿童的重要步骤。“我们很荣幸能成为LGMD-2C/R5进入美国临床开发的第一个治疗方法，我们致力于在年底之前开设第一个美国中心。” Atamyo首席执行官StéphaneDegove补充说。此外，Atamyo宣布，美国FDA已授予ATA-200的孤儿药物名称。FDA的孤儿名称授予了美国七年的市场独占性。 ATA-200后几周批准了ATA-200的孤儿药物名称，该孤儿被FDA收到了罕见的儿科疾病指定。 LGMD-2C/R5是一种罕见的遗传疾病，是由基因中的突变引起的，该突变会产生γ-sarcoglycan，sarcoglycan是一种跨膜蛋白，与肌肉纤维及其环境之间的联系有关。 它影响欧洲和美国的2,000人。 经典形式，症状出现在幼儿时期，患者患有进行性肌肉无力的弱点，导致成年前失去行动。 心脏受累通常以扩张性心肌病的呈现，大约有一半的患者，最终会影响预期寿命。 没有治疗方法。 LGMD-2C/R5的管理完全支持。FDA的孤儿名称授予了美国七年的市场独占性。ATA-200后几周批准了ATA-200的孤儿药物名称，该孤儿被FDA收到了罕见的儿科疾病指定。LGMD-2C/R5是一种罕见的遗传疾病，是由基因中的突变引起的，该突变会产生γ-sarcoglycan，sarcoglycan是一种跨膜蛋白，与肌肉纤维及其环境之间的联系有关。它影响欧洲和美国的2,000人。经典形式，症状出现在幼儿时期，患者患有进行性肌肉无力的弱点，导致成年前失去行动。心脏受累通常以扩张性心肌病的呈现，大约有一半的患者，最终会影响预期寿命。没有治疗方法。LGMD-2C/R5的管理完全支持。
在11个月内从DNA到IND*
此往绩使Lonza能够使用基于风险的实心方法在DNA到IND过程中并行跟踪活动，从而通过平台，流程和分析来创建和优化工作流程，从而使其能够减少时间表，同时还可以最大程度地减少风险。这种方法与一次性技术相结合，可以在Lonza网络中进行重新调整，技术传输和扩展的灵活选择。除了药物外，Lonza还具有广泛的药品服务方面经验，具有跨越量化方式的药物产品开发和制造能力。Lonza过去支持的大约三分之二的产品是抗体，但它在非抗体方面也具有丰富的经验，例如双特异性抗体，抗体片段，重组蛋白和融合蛋白。Lonza的药品服务具有液体和冻干能力和不同浓度范围的经验，从低浓度到每毫升一百多毫克。
barycela ind。
从临床角度研究了Barycela Inj。是如何研究了活体疫苗疫苗的？在1期单中心研究疫苗，剂量锁定，单盲，主动控制的剂量降低临床试验，以评估健康成年人巴里塞拉（MG1111）的安全性和免疫原性。这项临床研究旨在将Barycela 2,000 PFU的剂量升级为Barycela 25,000 PFU。每个队列包括一个主动对照组。另外，进行了2阶段2/3期试验：阶段1：该研究是在3个队列中进行的（健康的儿童，年龄在12个月至12年之间），每个队列比较Barycela和varivax。这项研究是随机，单盲，多中心和主动控制的。每个队列的比例3：1随机分配了大约100名符合包含/排除标准的受试者，并接受了Barycela或varivax。在筛查的308名受试者中，随机300名受试者（100％），298名受试者（99.3％）完成了这项研究。在ITT人群中包括202名受试者（67.3％）。没有重要的方案偏差，因此被包括在PP人群中。可以得出结论，剂量水平等于和高于2,000 PFU的Barycela表现出可比的免疫原性，具有良好的安全性。
Neurizon Therapeutics提供了NUZ-001 IND应用程序的更新
2025年1月17日 - 澳大利亚墨尔本：Neurizon Therapeutics Limited（ASX：Nuz＆Nuzoa）（“ Neurizon”或“ Company”），致力于临床生物技术公司，致力于促进用于神经退行性疾病的创新疾病的临床生物技术，以接受NeuroDegenerative for Neurodegenative for Apection Foragitific for U.S. Food Factor Inspection from U.S. Food from from U.S. Food and New Press for New to to to ne Grunding（FDA（FDA） NUZ-001在临床上持有，待进一步澄清和其他信息。在他们的交流中，FDA概述了对信息的充分性，以评估适用的信息以及对试验的人类受试者以及拟议的给药制度的任何风险。预计详细的FDA反馈将在30天内，应提供进行IND应用程序所需的具体澄清。我们致力于在收到收据，采取所有必要的措施以及与FDA进行建设性对话以解决他们的反馈并提供所需信息，以便FDA为IND提供许可。Neurizon董事总经理兼首席执行官Michael Thurn博士评论说：“尽管这是一个意外的发展，但我们了解到在监管审查过程中可能会出现这样的步骤。 我们对NUZ-001作为肌萎缩性侧索硬化症（ALS）的变革性疗法的潜力仍然有信心，我们期待与FDA紧密合作，以努力解决他们的反馈并以勤奋和透明度来推进我们的计划。 我们的使命保持不变：为受神经退行性疾病影响的患者和家庭带来希望和创新的解决方案。”Neurizon董事总经理兼首席执行官Michael Thurn博士评论说：“尽管这是一个意外的发展，但我们了解到在监管审查过程中可能会出现这样的步骤。我们对NUZ-001作为肌萎缩性侧索硬化症（ALS）的变革性疗法的潜力仍然有信心，我们期待与FDA紧密合作，以努力解决他们的反馈并以勤奋和透明度来推进我们的计划。我们的使命保持不变：为受神经退行性疾病影响的患者和家庭带来希望和创新的解决方案。”Neurizon仍然坚定地推进针对ALS和其他神经退行性疾病的创新治疗的使命。我们对NUZ-001作为ALS患者的安全有效疗法的潜力充满信心，并致力于努力，全面地解决FDA的关注。我们感谢利益相关者的耐心和支持，因为我们在这一重要的监管过程中努力。Neurizon致力于使所有利益相关者获取更多信息，因为我们会收到其他反馈，并采取必要的下一步促进NUZ-001的开发。