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Karolinska大学医院Mat02 Fludarabine 1 ...年度报告2024
注： *2024年9月18日。研究仅在数据排序的数据中归类为I阶段I。来自Intellia Therapeutics的研究，没有提供数据的临床阶段。来源：基于从ATMPSWEDEN.SE（链接）的ATMP中心收到的临床试验数据的铁人三项分析。
ntla-5001，crispr- ...
本演示文稿包含Intellia Therapeutics，Inc。（“ Intellia”，“我们”或“我们的”）的“前瞻性陈述”，这是1995年《私人证券诉讼改革法》的含义。这些前瞻性陈述包括但不限于有关Intellia关于其信念和期望的明示或暗示陈述：向NTLA-5001提交研究性新药（“ IND”）申请或类似的临床试验申请，其第一个T细胞受体（“ TCR”）指导性细胞治疗疗法开发的第一个急诊Myeloid Leukemia（AM）（AM）的第一个指导性细胞治疗疗法（“ TCR”）的疗法（计划进步和完成临床前研究以及其他支持其他体内和体内计划的动物研究，包括其AML计划；开发模块化平台，以提高其复杂的基因组编辑功能，例如基因插入；进一步开发其专有的细胞工程过程，用于多次顺序编辑；在即将举行的科学会议上介绍其他数据，以及2020年的其他临床前数据；其CRISPR/CAS9技术的发展和扩展，以开发人类治疗产品，以及维护和扩展其相关知识产权组合的能力；能够在临床前研究中证明其平台的模块化并复制或应用结果，包括其未来的AML计划中的任何研究，包括人类临床试验；能够使用CRISPR/CAS9技术开发所有类型的其他类型的其他体内或Ex Vivo细胞疗法，尤其是针对AML中的WT1；以及有关监管申请和临床试验执行时间的时间，包括患者的剂量，有关其开发计划的剂量；以及我们产品候选人的潜在商业机会，包括价值和市场。
利用CRISPR系统：
Biotech初创公司使用CRISPR-CAS9技术作为其战略的主要组成部分，几乎自从发现CRISPR可以重新编程以针对任何基因组的任何区域以来，就已经存在。CRISPR疗法，Editas Medicine和Intellia Therapeutics等几家CRISPR技术公司已经超过了启动状态，现在已成为公开交易的公司。
基因组编辑疗法改变生活的故事
员工股票购买计划 (ESPP) Intellia 为符合条件的员工提供以 15% 折扣购买 NTLA 股票的机会（以发行期第一天和最后一天的市场价格中较低者为准）。发行期从每年 1 月 1 日和 7 月 1 日开始。员工可以通过授权从工资中扣除最多 10% 的工资来做出贡献，每年最多可购买价值 25,000 美元的股票。
用于乙肝治疗的基因编辑和表观遗传平台
• 全球已有 143 多名患者接受了基因编辑疗法治疗。• FDA 最近批准 Intellia 的 NTLA-2001 计划启动关键的 III 期试验。• 已批准基因编辑临床试验的监管机构包括美国、英国、法国、澳大利亚、加拿大新西兰、德国、瑞典和荷兰。• 利用 Precision BioSciences 专有的 ARCUS 平台进行体内基因编辑，最近已获准在英国、美国和澳大利亚进行临床试验（ECUR-506）。
CRISPR/Cas9 介导的肝脏基因敲除 KLKB1 以...
本新闻稿包含《1995 年私人证券诉讼改革法》所定义的 Intellia Therapeutics, Inc.（“Intellia”或“公司”）的“前瞻性陈述”。这些前瞻性陈述包括但不限于关于 Intellia 以下信念和期望的明示或暗示的陈述：计划于 2020 年中期提交 NTLA-2001 的试验性新药（“IND”）申请或类似的临床试验申请，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（“ATTR”），并计划于 2020 年下半年对首批患者进行给药；计划于 2021 年上半年提交 NTLA-5001 的 IND 申请，这是其首个 T 细胞受体（“TCR”）导向的工程细胞疗法开发候选药物，用于其急性髓细胞白血病（“AML”）项目；计划在 2021 年下半年为其遗传性血管性水肿（“HAE”）项目提交 IND 或类似的临床试验申请；计划推进和完成临床前研究，包括其 ATTR 项目和 HAE 项目的非人类灵长类动物研究，以及支持其他体内和离体项目的其他动物研究；开发专有的 LNP/AAV 混合递送系统及其模块化平台，以推进其复杂的基因组编辑能力，例如基因插入；在即将召开的科学会议上展示更多数据以及 2020 年的其他临床前数据；改进和扩展其 CRISPR/Cas9 技术以开发人类治疗产品，以及维护和扩展其相关知识产权组合的能力；展示其平台的模块化并复制或应用临床前研究（包括其 ATTR、AML 和 HAE 项目）中取得的成果的能力，包括在任何未来研究（包括人体临床试验）中；使用 CRISPR/Cas9 技术开发其他所有类型的体内或体外细胞疗法的能力，尤其是针对 AML 中的 WT1 的疗法；优化其合作对其开发计划的影响的能力，包括但不限于与 Novartis 或 Regeneron Pharmaceuticals, Inc. 的合作，以及 Regeneron 为 HAE 计划达成共同开发和共同推广协议的能力；关于其开发计划的监管备案时间的声明。
通过增强 tgTCR T 细胞产品属性...
本新闻稿包含《1995 年私人证券诉讼改革法》所定义的 Intellia Therapeutics, Inc.（“Intellia”或“公司”）的“前瞻性陈述”。这些前瞻性陈述包括但不限于关于 Intellia 以下信念和期望的明示或暗示的陈述：计划于 2020 年中期提交 NTLA-2001 的试验性新药（“IND”）申请或类似的临床试验申请，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（“ATTR”），并计划于 2020 年下半年对首批患者进行给药；计划于 2021 年上半年提交 NTLA-5001 的 IND 申请，这是其首个 T 细胞受体（“TCR”）导向的工程细胞疗法开发候选药物，用于其急性髓细胞白血病（“AML”）项目；计划在 2021 年下半年为其遗传性血管性水肿（“HAE”）项目提交 IND 或类似的临床试验申请；计划推进和完成临床前研究，包括其 ATTR 项目和 HAE 项目的非人类灵长类动物研究，以及支持其他体内和离体项目的其他动物研究；开发专有的 LNP/AAV 混合递送系统及其模块化平台，以推进其复杂的基因组编辑能力，例如基因插入；在即将召开的科学会议上展示更多数据以及 2020 年的其他临床前数据；改进和扩展其 CRISPR/Cas9 技术以开发人类治疗产品，以及维护和扩展其相关知识产权组合的能力；展示其平台的模块化并复制或应用临床前研究（包括其 ATTR、AML 和 HAE 项目）中取得的成果的能力，包括在任何未来研究（包括人体临床试验）中；使用 CRISPR/Cas9 技术开发其他所有类型的体内或体外细胞疗法的能力，尤其是针对 AML 中的 WT1 的疗法；优化其合作对其开发计划的影响的能力，包括但不限于与 Novartis 或 Regeneron Pharmaceuticals, Inc. 的合作，以及 Regeneron 为 HAE 计划达成共同开发和共同推广协议的能力；关于其开发计划的监管备案时间的声明。
NTLA-2001和甲状腺素蛋白（attr）淀粉样变性
CRISPR/CAS9是一个基因组编辑系统，由Intellia创始人诺贝尔奖得主Jennifer Doudna博士共同领导的研究团队共同开发。该系统可以对一个人的DNA进行精确靶向，永久性编辑和/或维修，以治疗有助于疾病的潜在基因突变。CRISPR/CAS9基因组编辑系统由两个部分组成：一个能够修改DNA的CAS9酶，以及一个将Cas9靶向Cas9的指导RNA，可将CAS9靶向引起疾病的基因中的特定位置，并激活它，以便可以执行预期的编辑。