摘要引入尽管医疗管理有所改善,但许多患有输血依赖性β-丘脑贫血的患者由于输血相关的铁超负荷而过早死亡。根据当前的指南,即使有两个铁螯合剂的最大治疗剂量,也无法实现铁的最佳螯合。在这里,我们评估了三合一组合治疗与脱脂氧胺和脱发氧胺和脱甲酸脱脂型对铁螯合β-硫代基质症患者的双重组合对铁螯合对铁螯合的双重组合的疗效和安全性。方法和分析,这是一个单中心,开放标签,随机,对照,对照临床试验,该试验在斯里兰卡拉加马州ragama的科伦坡北教学医院成人和青少年丘脑中心进行。血液学和遗传确认的输血 - 依赖性β-甲性贫血的患者被纳入干预或对照组。干预臂将接受口服脱脂,口服脱脂酮和皮下去feroxamine的组合6个月。控制臂将接受口服脱发和皮下脱氧胺的组合6个月。通过减少治疗后血清铁蛋白的减少来衡量的铁超负荷将是主要结局指标。通过T2* MRI测量的肝脏和心脏铁含量的降低以及试验药物的副作用概况是次要结果指标。P/06/02/2023)。试验结果将在知名期刊的科学出版物中传播。伦理和传播该研究的伦理批准是从凯拉尼亚大学医学院伦理委员会获得的(参考文献试验注册号该试验在斯里兰卡临床试验注册中注册(参考:SLCTR/2023/010)。