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考虑levidys基因疗法？
有关leveridys的最重要信息是什么？输注相关反应，包括超敏反应和严重的过敏反应（过敏反应），在升高后和后输注后发生。症状可能包括快速心率，快速呼吸，嘴唇肿胀，呼吸急促，鼻孔扩大，蜂箱，红色和斑点皮肤，发痒或发炎的嘴唇，皮疹，皮疹，呕吐，恶心，发冷和发烧。您的医生将在Elevidys输液后至少3小时监视您。如果发生与输注相关的反应，您的医生可能会减慢或阻止Elevidys输注，并根据需要提供额外的医疗治疗。如果出现与输注相关的症状，请立即与医疗保健提供者联系。
包装说明书 - ELEVIDYS
对于体重低于 70 公斤的患者，ELEVIDYS 的推荐剂量为每公斤体重 1.33 × 10 14 个载体基因组 (vg/kg)（或 10 mL/kg 体重），对于体重 70 公斤或以上的患者，总固定剂量为 9.31 × 10 15 vg。在临床试验中，体重 70 公斤或以上的非卧床患者接受最大剂量 ELEVIDYS 9.31 × 10 15 vg 的安全数据有限。有关所需药瓶数量，请参阅表 10 [参见如何供应/储存和处理 (16.1)]。剂量计算如下：ELEVIDYS 剂量（以 mL 为单位）= 患者体重（四舍五入至最接近的千克）x 10 乘积因子 10 表示每千克剂量（1.33 × 10 14 vg/kg）除以每 mL ELEVIDYS 悬浮液中的载体基因组拷贝数（1.33 × 10 13 vg/mL）。所需 ELEVIDYS 药瓶数量 = ELEVIDYS 剂量（以 mL 为单位）除以 10。
leverdys（delandistrogene moxeparvovec-rokl）
- Duchenne肌肉营养不良症（DMD）是一种罕见的，限制生命的，进步的儿童疾病，影响3500-5,000名活着的男性出生。它的特征是进行性肌肉无力和由于缺乏引起骨骼肌和心脏肌肉变性的肌营养不良蛋白蛋白而浪费。受影响的个体由于腿部和骨盆肌肉的近端肌肉无力而无法奔跑和跳跃。dMD是由于X染色体上的肌营养不良蛋白基因突变而发生的，该基因的X染色体通常发挥作用以产生肌营养不良蛋白，这是肌肉细胞的结构蛋白。肌营养不良蛋白基因中的突变导致肌营养不良蛋白蛋白缺失或缺陷，导致DMD患者出现的进行性症状。- 糖皮质激素是DMD中使用的主要药理治疗选择。2018年DMD治疗指南支持使用糖皮质激素，因为它们是目前可用于减缓肌肉力量下降和功能下降的唯一药物，进而降低了脊柱侧弯的风险并稳定肺功能。试验表明，用泼尼松以0.75 mg/kg的剂量治疗肌肉力量，每天最多6个月。卧床患者中糖皮质激素的目的是保存行动和最小化心脏，呼吸道和骨科并发症的目标。持续治疗患者变为非胸腔，已经显示出进行性脊柱侧弯和肺功能测试稳定的风险降低。但是，它是
Levicept 宣布新型神经营养因子 3 抑制剂 LEVI-04 用于治疗患者的 II 期试验取得积极结果
NIHR 利兹生物医学研究中心主任兼首席研究员 Philip Conaghan 医学博士表示：“这些结果确实非常出色，具有临床意义。安全有效的疼痛管理对于关节炎至关重要，现有的治疗方法受到副作用、成瘾性和疗效不佳的限制。在这次试验中，LEVI-04 已证明可以安全利用神经营养因子 3 抑制剂的镇痛特性，并为数百万急需治疗的患者提供重要的新治疗选择。如果 III 期试验能够复制这些结果，LEVI-04 将代表骨关节炎治疗的重大突破，并在其他疼痛适应症方面具有巨大潜力。”
使用超声传感器和Arduino
声音悬浮器可以在空中悬挂小的轻巧的颗粒，例如聚苯乙烯泡沫球。在这项研究中，通过借助Arduino微控制器配置超声传感器来生成声场。由于声波的碰撞而产生了常驻波，该声波由节点（无位移点）和抗inodes（最大位移点）组成，它创建了一个由于声压力差而可以悬浮对象的区域。将物体放在这些压力点处会产生悬浮。实验设置，其中包括H桥和12V电源，成功地悬浮了声场中的小颗粒。精确的频率校准和传感器对准对于悬浮而言至关重要。声悬浮在科学领域中具有各种潜在应用，包括非接触式材料处理，研究外层空间的流体和颗粒的特性以及美学目的。
统计审查-Everidys
AAV Adeno-Associated Virus AE Adverse Event AESI Adverse Event of Special Interest BLA Biologics License Application CI Confidence Interval DMD Duchenne Muscular Dystrophy FDA Food and Drug Administration IR Information Request ISE Integrated Summary of Efficacy ISS Integrated Summary of Safety ITT Intent-to-Treat IV Intra-Venous LSM Least Squares Mean MAR Missing At Random mITT Modified Intent-to-Treat MMRM Mixed Model for Repeated Measures MNAR Missing Not At Random MWR Meter Walk/Run NSAA North Star Ambulatory Assessment PROMIS Patient-Reported Outcomes Measurement Information System REML Restricted Maximum Likelihood SAE Serious Adverse Event SAP Statistical Analysis Plan SAS Statistical Analysis System sBLA Supplemental Biologics License Application SE Standard Error SV95C Stride Velocity 95th Centile TEAE Treatment-Emergent Adverse Event
2024年6月20日批准信-Everidys
2024年6月20日Sarepta Therapeutics，Inc。Attention: Patrick O'Malley 215 First Street Cambridge, MA 02142 Dear Patrick O'Malley: We have approved your request received December 21, 2023, to supplement your Biologics License Application (BLA) submitted under section 351(a) of the Public Health Service Act (PHS Act) for delandistrogene moxeparvovec-rokl to expand the approved indication to individuals at least 4 years of age for the treatment of卧床患者的Duchenne肌肉营养不良（DMD），并在DMD基因中确认突变。We have also approved your request to supplement your BLA submitted under section 351(a) of the PHS Act for delandistrogene moxeparvovec-rokl to expand the approved indication to individuals at least 4 years of age for the treatment of DMD in patients who are non-ambulatory and have a confirmed mutation in the DMD gene, according to the regulations for accelerated approval, 21 CFR 601.41.基于Elevidys Micro-Dystrophin的表达，非门诊患者的DMD指示得到了加速批准。对该补充的审查与以下国家临床试验（NCT）数字有关：NCT05096221和NCT04626674。此批准要求您进一步研究生物产品，以验证和描述其临床益处，而在替代终点与临床益处的关系或观察到的临床益处与最终结果的临床益处存在不确定性。ACCELERATED APPROVAL REQUIREMENTS Under accelerated approval regulations statutory provisions and we may grant marketing approval for a biological product on the basis of adequate and well-controlled clinical trials establishing that the biological product has an effect on a surrogate endpoint that is reasonably likely, based on epidemiologic, therapeutic, pathophysiologic, or other evidence, to predict clinical benefit or on the basis of an effect on a clinical终点除了生存或不可逆转的发病率。
Clascoterone（WINLEVI）乳膏国家药品专论...
疗效考量 • 一项活性药物和载体对照的 2 期随机临床试验 (RCT) 表明，clascoterone 在治疗轻度至中度面部痤疮方面的疗效与外用维甲酸相似。 3 • 两项载体对照的 3 期 RCT 证实了 clascoterone 在治疗中度至重度面部痤疮方面长达 12 周的疗效。 1,4 • 支持性试验包括一项针对面部、胸部和/或背部中度至重度痤疮患者的开放标签 2a 期药代动力学和安全性/耐受性研究 5 以及一项载体对照的 2b 期剂量递增 RCT，该研究比较了面部痤疮患者使用不同浓度的 clascoterone 乳膏（0.1%、0.5% 和 1%）的效果。2b 期 RCT 确定 1% 配方是进一步产品开发的最佳候选。 6
订阅 Sky 数字地面电视服务的一般条款和条件
第 1 条 - 定义 就本协议而言，所示术语应具有以下含义。以单数定义的术语也应理解为复数，反之亦然。 “订户”：签署订阅请求和本一般订阅条件的人，向其提供服务或根据以下艺术规定表明其身份的人。 12、向其提供服务的第三方； “预付款”：订户签署订阅请求时支付的金额，作为预付订阅费； “覆盖区域”：服务传输的区域，如本条款中更详细地规定。 2.2； “服务激活”：激活数字地面网络上可用的 Sky 订阅； “CAM 已启用”：条件接收模块已获得在订户拥有的数字地面网络上使用付费电视服务的认证，在服务激活之前，订户可以通过插入兼容数字电视的智能卡来使用服务； “订阅费”：订户为享受服务而应支付的金额； “一般订阅条件”：这些条件规定了订阅者和天空之间的关系； “合同”： 订阅请求和一般条件的集合； “激活费”：订户签署订阅请求时应支付的激活服务的一次性费用； “通话费”：订户通过 Sky 呼叫中心开立服务订单所欠的费用； “已启用解码器”：订户拥有的能够通过使用智能卡使用服务的解码设备； “降级”：订户提出的按照条款中指示的方式和方法减少套餐数量的请求。本一般条款 6.1； “启用材料”：订户拥有的材料，一旦插入智能卡，即可使用服务。为使用该服务而启用的材料是：启用的解码器和/或启用的CAM和/或智能CAM。可以在 sky.it/bar 网站上或通过联系 Sky 客户服务找到启用材料的特性及其示例列表； “套餐”：由 Sky 发行或已取得相关许可权利的一组付费频道。您可以在与该优惠相关的材料中以及网站 www.sky.it/business/bar 上查阅这些频道的更新列表； “公共场所”：向公众开放，提供慰安物品和/或其他服务的场所，例如：酒吧、酒馆、餐厅、比萨店、体育俱乐部、游戏室、销售点、协会、住宅、酒店、宾馆、军营、学校、大学、医院、诊所、教区和监狱的公共区域； “订阅请求”：订阅者签署的提议，请求提供服务，明确接受一般订阅条件； “服务”：订阅者在订阅请求中或根据第 14 条规定进行的后续修改中选择的 Sky 提供的一组套餐和可选产品（包括但不限于“查找天空酒吧服务”）。 6； “天空客户服务”：通过拨打专用电话号码为用户提供的客户支持服务； “查找天空酒吧服务”：向作为公共机构提供舒适食品的商业订户提供的服务，包括将其插入 Sky.it 网站的互联网搜索引擎中； “Sky”：Sky Italia Srl，注册办事处位于米兰，Via Monte Penice 720138。Sky Italia Srl 拥有唯一股东，受康卡斯特公司的管理和协调活动管辖。 “Smart CAM”：订户拥有的配备无线技术的条件接收模块； “智能卡”：授予订户使用的微芯片卡，一旦插入启用材料，即可解密服务的无线电和电视信号； “兼容数字电视”：配备与服务兼容的集成数字地面接收器的电视，其制造商已获得使用数字技术在地面网络上接收付费电视节目所需的认证； “领土”：意大利共和国、圣马力诺共和国和梵蒂冈城的领土； “第三方用户”： 可以指明订户为使用服务的人； “机票”：对服务订阅的任何附加服务，在 Sky 优惠中可用时，受本一般条款的相同条款和条件的约束，但合同期限和续签除外。门票有效期是预先确定的，并且不可续订； “升级”：增加套餐和/或可选产品，并按照条款中指明的形式和方法增加订阅费。本一般条款6.1。明确接受一般订阅条件； “服务”：订阅者在订阅请求中或根据第 14 条规定进行的后续修改中选择的 Sky 提供的一组套餐和可选产品（包括但不限于“查找天空酒吧服务”）。 6； “天空客户服务”：通过拨打专用电话号码为用户提供的客户支持服务； “查找天空酒吧服务”：向作为公共机构提供舒适食品的商业订户提供的服务，包括将其插入 Sky.it 网站的互联网搜索引擎中； “Sky”：Sky Italia Srl，注册办事处位于米兰，Via Monte Penice 720138。Sky Italia Srl 拥有唯一股东，受康卡斯特公司的管理和协调活动管辖。 “Smart CAM”：订户拥有的配备无线技术的条件接收模块； “智能卡”：授予订户使用的微芯片卡，一旦插入启用材料，即可解密服务的无线电和电视信号； “兼容数字电视”：配备与服务兼容的集成数字地面接收器的电视，其制造商已获得使用数字技术在地面网络上接收付费电视节目所需的认证； “领土”：意大利共和国、圣马力诺共和国和梵蒂冈城的领土； “第三方用户”： 可以指明订户为使用服务的人； “机票”：对服务订阅的任何附加服务，在 Sky 优惠中可用时，受本一般条款的相同条款和条件的约束，但合同期限和续签除外。门票有效期是预先确定的，并且不可续订； “升级”：增加套餐和/或可选产品，并按照条款中指明的形式和方法增加订阅费。本一般条款6.1。明确接受一般订阅条件； “服务”：订阅者在订阅请求中或根据第 14 条规定进行的后续修改中选择的 Sky 提供的一组套餐和可选产品（包括但不限于“查找天空酒吧服务”）。 6； “天空客户服务”：通过拨打专用电话号码为用户提供的客户支持服务； “查找天空酒吧服务”：向作为公共机构提供舒适食品的商业订户提供的服务，包括将其插入 Sky.it 网站的互联网搜索引擎中； “Sky”：Sky Italia Srl，注册办事处位于米兰，Via Monte Penice 720138。Sky Italia Srl 拥有唯一股东，受康卡斯特公司的管理和协调活动管辖。 “Smart CAM”：订户拥有的配备无线技术的条件接收模块； “智能卡”：授予订户使用的微芯片卡，一旦插入启用材料，即可解密服务的无线电和电视信号； “兼容数字电视”：配备与服务兼容的集成数字地面接收器的电视，其制造商已获得使用数字技术在地面网络上接收付费电视节目所需的认证； “领土”：意大利共和国、圣马力诺共和国和梵蒂冈城的领土； “第三方用户”： 可以指明订户为使用服务的人； “机票”：对服务订阅的任何附加服务，在 Sky 优惠中可用时，受本一般条款的相同条款和条件的约束，但合同期限和续签除外。门票有效期是预先确定的，并且不可续订； “升级”：增加套餐和/或可选产品，并按照条款中指明的形式和方法增加订阅费。本一般条款6.1。Via Monte Penice 720138。Sky Italia Srl 拥有唯一股东，受康卡斯特公司的管理和协调活动管辖。; “Smart CAM”：订户拥有的配备无线技术的条件接收模块； “智能卡”：授予订户使用的微芯片卡，一旦插入启用材料，即可解密服务的无线电和电视信号； “兼容数字电视”：配备与服务兼容的集成数字地面接收器的电视，其制造商已获得使用数字技术在地面网络上接收付费电视节目所需的认证； “领土”：意大利共和国、圣马力诺共和国和梵蒂冈城的领土； “第三方用户”： 可以指明订户为使用服务的人； “机票”：对服务订阅的任何附加服务，在 Sky 优惠中可用时，受本一般条款的相同条款和条件的约束，但合同期限和续签除外。门票有效期是预先确定的，并且不可续订； “升级”：增加套餐和/或可选产品，并按照条款中指明的形式和方法增加订阅费。本一般条款6.1。Via Monte Penice 720138。Sky Italia Srl 拥有唯一股东，受康卡斯特公司的管理和协调活动管辖。; “Smart CAM”：订户拥有的配备无线技术的条件接收模块； “智能卡”：授予订户使用的微芯片卡，一旦插入启用材料，即可解密服务的无线电和电视信号； “兼容数字电视”：配备与服务兼容的集成数字地面接收器的电视，其制造商已获得使用数字技术在地面网络上接收付费电视节目所需的认证； “领土”：意大利共和国、圣马力诺共和国和梵蒂冈城的领土； “第三方用户”： 可以指明订户为使用服务的人； “机票”：对服务订阅的任何附加服务，在 Sky 优惠中可用时，受本一般条款的相同条款和条件的约束，但合同期限和续签除外。门票有效期是预先确定的，并且不可续订； “升级”：增加套餐和/或可选产品，并按照条款中指明的形式和方法增加订阅费。本一般条款6.1。
