数据和方法:我们从数字医学协会(DIME)数字端点图书馆和美国临床试验注册中心获得了数据。收益指标是试验阶段持续时间的变化和与数字终点使用相关的注册。成本度量是从临床试验中包括数字终点的成本的行业调查中获得的。我们开发了一种预期的净现值(ENPV)现金流量,用于新的药物开发和商业化,以评估财务价值。值度量是使用数字端点时发生的ENPV的增量。我们还计算了投资回报率(ROI)作为ENPV估计增量与平均数字端点实施成本的比率。
背景血友病是一种罕见的终身遗传状况,会影响血液凝块的能力。这是由于人体产生称为凝结因子的物质的能力而引起的,这些因素是凝结所需的。血友病A和B是该疾病的两种主要类型。在血友病A中,受影响的因子称为因子VIII(八)。在血友病B中,受影响的因子称为因子IX(九)。 这两种情况通常都是遗传的,但是有些人可以没有该疾病的家族史的血友病B。 在女性中严重的血友病A或B的实例很少。 血友病的主要症状是长时间出血。 其他并发症可能包括出血成关节和肌肉而不会受伤。 与正常的凝血因子水平相比,根据凝血因子缺少多少凝血因子分类。 严重的血友病被归类为少于正常凝血因子的1%。 中度严重的血友病没有标准定义,但通常被认为是正常凝血因子的2%。 据估计,大约有25例血友病A每100,000个男性出生和5例每100,000个男性出生的血友病B。 1个注册表数据表明,在2022/2023中,有9,316人患有血友病A,其中包括2,230名在英国患有严重疾病。 2在2022/2023年英国有2069人患有血友病B,其中374人患有严重疾病,351人患有中度疾病。在血友病B中,受影响的因子称为因子IX(九)。这两种情况通常都是遗传的,但是有些人可以没有该疾病的家族史的血友病B。在女性中严重的血友病A或B的实例很少。血友病的主要症状是长时间出血。其他并发症可能包括出血成关节和肌肉而不会受伤。与正常的凝血因子水平相比,根据凝血因子缺少多少凝血因子分类。严重的血友病被归类为少于正常凝血因子的1%。中度严重的血友病没有标准定义,但通常被认为是正常凝血因子的2%。据估计,大约有25例血友病A每100,000个男性出生和5例每100,000个男性出生的血友病B。1个注册表数据表明,在2022/2023中,有9,316人患有血友病A,其中包括2,230名在英国患有严重疾病。2在2022/2023年英国有2069人患有血友病B,其中374人患有严重疾病,351人患有中度疾病。
掌握了我们的使命,Sydpath致力于为所有患者,他们的家人和护理人员,我们服务的社区和伴侣提供正义和富有同情心的照顾。sydpath提供了坚定不移的承诺,以快速的结果进行高质量测试,再加上我们的丰富经验,这使我们成为诊断病理学,研究和科学发展的最前沿。我们的患者和合作伙伴中心的服务提供由澳大利亚圣文森特卫生保护的支持,以先进的科学病理和实验室技术为基础,优化了结果和护理。作为位于圣文森特医院校园内的教学医院实验室,Sydpath还提供了针对制药,医疗技术和生物技术行业的临床试验和研究计划量身定制的专业服务。附属地点包括圣文森特医院墨尔本,加尔万研究所,金霍恩癌症中心,应用医学研究中心,维克多·张心脏研究所,巴黎圣母院澳大利亚,UNSW和澳大利亚天主教大学。
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不错的技术评估495、496和563建议与细胞周期蛋白依赖性激酶4和6(CDK 4/6)抑制剂(分别为palbociclib,ribociclib和ribociclib和abemaciclib)与芳香酶抑制剂结合使用,用于治疗激素阳性癌症,同时又有疗法的疗法,均与芳香酶抑制剂结合 成年人。NICE临床指南81(CG81)建议大多数患有晚期激素受体阳性乳腺癌患者进行内分泌治疗一线治疗。但对于疾病威胁生命或需要尽早缓解症状的人,CG81建议化学疗法,然后进行内分泌治疗。如果不耐受或禁用芳香酶抑制剂,则在更年期中使用的临床实践中使用的内分泌疗法包括非甾体类芳香酶抑制剂(Anastrozole和Letrozole)或他莫昔芬,或者是他莫昔芬的。男性可能会接受他莫昔芬作为一线内分泌治疗。
致谢这项工作最初由医疗保健研究和质量机构 (AHRQ) 资助,合同编号为 HHSA-290-2018-00001-C。AHRQ 衷心感谢俄亥俄州立大学美国健康信息管理协会 (AHIMA) 认证的 ICD-10-CM/PCS 培训师、加州大学戴维斯分校、兰德公司和美国国立卫生研究院的临床专家以及 IBM 和 ML Barrett, Inc. 的技术团队所做的贡献。根据 AHRQ 合同 75Q80123D00001,该软件工具的年度更新将继续进行,由加州大学戴维斯分校的临床专家、芝加哥大学 NORC 的技术团队和 ML Barrett, Inc. 提供。医疗保健成本和利用项目 (HCUP) 是由联邦-州-工业伙伴关系开发的一系列医疗保健数据库和相关软件工具和产品,由 AHRQ 赞助。如果没有来自美国各地的以下数据收集合作伙伴的贡献,HCUP 就不可能实现:
