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研究遗传咨询师在促进患者中心性细胞和基因治疗临床试验中的作用
遗传辅导员还可以在提供研究教育，甚至可能管理基于面试的终点进行试验中发挥作用。作为训练有素的医疗保健专业人员，这些辅导员可以回答有关临床研究的问题，为患者问题提供支持，解释与任何与任何变异有关的风险的基因测试结果，并促进有关临床试验参与的知情决策。通过培训，他们还可以管理研究问卷并收集有关患者经验的数据，并有助于进行长期随访（LTFU）（LTFU）（LTFU）（LTFU），以促进患者及其家人的整合和连续性。
人类基因治疗产品给药后的长期随访；行业指南
I. 引言 我们，FDA，向您（正在开发人类基因治疗产品（GT 产品）的申办方）提供 1 条建议，涉及长期随访研究（LTFU 观察）的设计，以收集使用 GT 产品后延迟不良事件的数据。通常，GT 产品旨在通过对人体产生永久性或长期作用的变化来实现治疗效果。由于长期接触试验性 GT 产品，研究对象可能面临不良和不可预测结果的风险增加，这些结果可能表现为延迟不良事件。为了了解和减轻延迟不良事件的风险，基因治疗试验中的受试者可能会接受一段较长时间的监测，这通常称为（临床研究的）“长期随访”（LTFU）期。LTFU 观察是延长的评估，在积极随访期之后继续进行临床试验的一些预定观察，是一些试验性 GT 产品研究的一个组成部分。 LTFU 观察对于监测 GT 产品的长期安全性非常重要。对于对受试者存在长期风险的 GT 产品，还应在许可后制定 LTFU/监测计划，以监测延迟不良事件（有关详细信息，请参阅本文件第 VI 节）。并非所有 GT 产品都需要 LTFU 观察；风险评估应由申办方根据本指南中概述的几个因素进行。在本指南中，我们简要介绍了产品特性、患者相关因素以及在评估您的 GT 产品是否需要 LTFU 观察时应考虑的临床前和临床数据。我们还为 LTFU 观察的研究设计提供了建议，其中针对不同的 GT 产品提供了具体考虑，并针对许可的 GT 产品提供了患者监测建议。本指南中使用的术语定义在本文件第 VIII 节中提供。本指南最终确定了 2018 年 7 月的同名指南草案，并取代了题为“行业指南：基因治疗临床试验 - 观察受试者 1 参见第 VIII 节。定义：人类基因治疗产品。
2024年5月15日造血干细胞移植后的长期随访
这些准则及其包含的信息是弗雷德·哈钦森癌症中心（“ Fred Hutch”）的版权材料，保留了所有权利。它们仅用于使用参与弗雷德·哈奇（Fred Hutch）造血干细胞移植的患者护理的参考医师。它们不得用于任何其他目的，弗雷德·哈奇（Fred Hutch）对使用这些准则的使用违反了所有责任，除非弗雷德·哈奇（Fred Hutch）明确允许。未经弗雷德·哈奇（Fred Hutch）事先书面许可，可以复制这些准则的任何部分，以用于商业目的或任何非腐烂用途的第三方重新分配。这些准则描述了造血干细胞移植后普遍接受的医疗方法。已注意确保根据弗雷德·哈奇（Fred Hutch）的可用文献以及医生和患者的经验，这些准则中的信息是当前且准确的。这些指南中的建议必须以医学合理的方式实施，以说明单个患者的特定情况。针对参加特定方案的患者的建议可能与这些准则中的建议有所不同，并将单独进行交流。有关这些准则中有关建议或其对特定患者的建议的问题，应直接送往LTFU办公室。有关如何联系LTFU办公室的信息，请参见《指南》第一部分。对这些更新指南的贡献是由以下方式提出的：保罗·卡彭特（Paul Carpenter），医学博士; Michael Boeckh，医学博士;大通钟（Guang-Shing Cheng） Jean Stern，M.S.R.D。;和Leona Holmberg，医学博士，P.H.D
评估报告 - ALHEMO-欧洲药品局
ABR annualised bleeding rate ADA anti-drug antibodies ADS analysis data set AE adverse event ALT alanine aminotransferase ANCOVA analysis of covariance ANOVA analysis of variance AT antithrombin BMI body mass index BU Bethesda units CACO confirmatory analyses cut-off CI confidence interval CPoC clinical proof of concept CTR clinical trial report DIC disseminated intravascular coagulation DMC data monitoring committee EMA European Medicinal Agency ETD estimated treatment difference ETR estimated treatment ratios FAS full analyses set FDA US Food and Drug Administration FIX coagulation factor IX FVII coagulation factor VII FVIII coagulation factor VIII FXa coagulation factor Xa GCP good clinical practice GFR glomerular filtration rate HA haemophilia A without inhibitors Haem-A-QoL haemophilia quality of life questionnaire for adults HAwI haemophilia A with inhibitors HB haemophilia B without inhibitors HBwI haemophilia B with inhibitors Hemo-TEM haemophilia treatment experience measure H-PPQ the haemophilia patient preference questionnaire ICH international council for harmonisation of technical requirements for pharmaceuticals for human use IPAS intra-patient分析集ISI集成的免疫原性ITEXBR进行处理，而无需重新启动ITEXIR进行审判。对两种方案IU国际单位的患者的初始方案数据的数据，法律上可以接受的代表性LD加载剂量LLOQ LLOQ量化ltfu的下限ltfu丢失了以跟随MI多重插定MMRM混合模型，以重复测量MRD最小稀释
基因治疗临床研发策略指导原则
具有嵌入（整合）能力、基因编辑（基因组编辑）活性、载体复制能力力可造成持续感染，以及具潜伏性（潜伏性）或再活化（再激活）特性之基因治疗制剂，造成迟发性不良反应的风险加重，否则不良反应可能在临床试验的主动监视期过后才发生，需特别注意长期追踪观察（长期跟踪观察，LTFU）之规划。所有的临床试验都应有良好的设计，以评估基因治疗的呼吸和风险。在无法进行随机对照临床试验的情况下，可能可以采用其他替代方法（如定量流行病自然史资料或让患者 做为自身的研究生），但须提出适当的合理性说明，并讨论使用这些替代方法的应注意事项。在临床试验设计中未使用研究生时，应根据试验的目标、所欲探讨之疾病和基因治疗制剂提供合理的说明。
与新生儿筛查计划中的长期随访数据系统有关的健康信息交换：一般概述和沙特状态
摘要背景：新生儿筛查计划（NBS）是一项重要的公共卫生服务，旨在通过早期发现和干预来防止发病，死亡率和残疾。该服务是一个复杂的系统，需要在其不同组成部分之间进行适当的交流。该领域的技术出现是由存在分析性诊断工具所代表的，这些工具可以快速分析许多罕见的先天性疾病以及健康信息技术的加速革命，这是改善个人生活质量和papeentient安全性的革命。摘要：有效的筛选计划需要一个有效的系统，该系统可以及时提供结果，跟踪受影响的人，并在人群层面上共享长期结果。最近，在实施长期随访（LTFU）数据系统方面，已将更多的fo cus作为连续评估NBS计划的有效工具。使用健康信息交换系统（HIE）传达健康信息的Abilty对于有效
临床审查备忘录-Beqvez
AAV adeno-associated virus AAV5 adeno-associated virus serotype 5 AAVRh74var adeno-associated virus serotype Rh74var ABR annualized bleeding rate AE adverse event ALT alanine aminotransferase AST aspartate aminotransferase BEQVEZ fidanacogene elaparvovec BLA biologics license application BMI body mass index CAG chicken beta ‐ actin CDRH Center for Devices and Radiological Health CI confidence interval CMC chemistry, manufacturing, and controls CSA chromogenic assay EEP efficacy evaluation period FIX clotting factor IX FIX:C circulating levels of FIX LTFU long-term follow-up nAb neutralizing antibody NI non-inferiority OSA one-stage assay PI package insert PMC postmarketing commitment PMR售后需求Pro患者报告的结果REMS风险评估和缓解策略RP常规预防SAE SAE严重不良事件SD标准偏差teae teae exter-everermergerement Extress Eversem forverse Everse uln USPI USPI USPI USPI美国处方信息VG矢量基因组的上限
COP 20 海地 SDS
i) 继续加强合作伙伴管理，确保遵守 MSPP 政策并实施以客户为中心的方法，以提高保留率。政策合规性包括继续招募以替诺福韦/拉米夫定/多替拉韦为基础的 (TLD) 和优化方案、6 个月多月配药 (MMD) 和优化病毒载量样本采集（指尖干血斑 [DBS]）。以客户为中心的方法包括针对新 ART 患者的 Easy Start、为失访 (LTFU) 客户以及流动和移民人口提供量身定制的服务（这还将包括与多米尼加共和国 PEPFAR 的跨境计划）。ii) 扩大社区 ART 配药点和同伴领导的社区 ART 小组 (CAG)，以确保覆盖负担最重的次国家单位 (SNU) 和失访率高的地区。利用社区卫生工作者和同伴来提高客户联系信息和位置数据的准确性。 iii) 增加有针对性的预防活动，例如针对青春期女孩和年轻女性（AGYW）的“决心、韧性、赋权、无艾滋病、指导和安全（DREAMS）”计划、信仰与社区倡议（FCI）以及孤儿和弱势儿童（OVC）计划以及暴露前预防（PrEP），以减少持续传播。具体来说，将地理覆盖范围扩大到西部省以外。