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常规预防...
表1 Berotralstat（Orladeyo®）和Lanadelumab（Takhzyro®）的许可剂量，用于常规预防12岁及12岁以上的患者重量≥40千克的患者的复发性攻击........................................................................................................................年龄≥40kg ................... 2表2表2 reiimbursement代码和在高含水层和lanadelmabab的表现上都可以使用。 .........................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................
遗传性AMD-AMD-Angioedema-Algorithms.pdf
1 lanadelumab ta是指i）可能威胁生命的临床意义攻击，因为它会影响头部或颈部或II）导致疼痛或残疾，使患者无法继续其正常活动。应在至少56天内计算频率。2这包括确保C1-层酶抑制剂的静脉通道，以及从多个小瓶中重建剂量的能力。3一些成年患者被雄激素作为口服预防治疗。但是，证据是有限的，并且很难获得治疗，因此不建议新从预防开始的患者作为第一行。如果在雄激素疗法上建立现有患者，则如果认为临床适当的话，这可能会继续下去；如果既定患者进行雄激素疗法停止治疗，请审查对任何预防的需求。应进行个性化评估，以撤回雄激素并开始新的预防。如果记录了历史攻击频率，则可以用作选择其他预防治疗的基础。4 berotralstat应停止，如果经过3个月的治疗，与基线相比，攻击频率尚未降低至少50％。5一些患者，包括12岁以下的儿童，接受曲霉素酸治疗，但证据受到限制。6例无法忍受口服药物的患者也有资格获得LANADELUMAB/静脉内C1-撒酶抑制剂。7在适当的情况下，如果可用的情况，应考虑在治疗急性攻击的情况下，应考虑持牌重组产品。
引用Srinivasan C，Ritchie B和Adatia A（2024）在遗传性血管性水肿中由于C1抑制剂的发挥作用：第一个现实世界证据
遗传性血管性水肿（HAE）是一种罕见的遗传疾病，会导致发作性皮肤和粘膜下肿胀，主要影响四肢，面部，胃肠道和上呼吸道（1）。HAE的最常见形式是由于血浆Kallikrein（PK）的主要抑制剂（PK）的主要抑制剂以及接触激活途径中血浆Kallikrein（PK）的主要抑制剂和激活的凝结因子XII所致。pk从高分子量激素（HMWK）中裂解血管活性肽的心动激肽，因此其阴性调节剂的丧失会导致头肌激素过度肿胀，后来受影响的患者肿胀（2）。长期预防（LTP）预防血管性水肿发作是当前HAE管理的基石。随着现代高效的LTP疗法的出现，治疗的目的已成为完全控制的疾病控制和患者生活的正常化（3）。 2019年国际/加拿大HAE指南建议将静脉或皮下等离子体衍生的C1抑制剂（PD-C1）或靶向PK的LANADelumab作为第一个LTP LTP代理（4）。 berotralstat是一种使用结构引导设计开发的合成小分子以抑制PK（5）。 这是一种口服的可生物利用药物，与PK丝氨酸蛋白酶结构域的活性位点结合，从而防止HMWK裂解。 在2021年，第3阶段的APEX-2研究表明，BerotralStat将血管性水肿发作的平均频率降低了44％，其中一半的患者接受了150 mg剂量的攻击频率降低了约70％（6）。 Berotralstat在2022年获得了加拿大监管批准。随着现代高效的LTP疗法的出现，治疗的目的已成为完全控制的疾病控制和患者生活的正常化（3）。2019年国际/加拿大HAE指南建议将静脉或皮下等离子体衍生的C1抑制剂（PD-C1）或靶向PK的LANADelumab作为第一个LTP LTP代理（4）。berotralstat是一种使用结构引导设计开发的合成小分子以抑制PK（5）。这是一种口服的可生物利用药物，与PK丝氨酸蛋白酶结构域的活性位点结合，从而防止HMWK裂解。在2021年，第3阶段的APEX-2研究表明，BerotralStat将血管性水肿发作的平均频率降低了44％，其中一半的患者接受了150 mg剂量的攻击频率降低了约70％（6）。Berotralstat在2022年获得了加拿大监管批准。最常见的治疗急性不良事件是胃肠道（GI）的副作用，例如腹痛，腹泻和腹泻。在此，我们描述了加拿大berotralstat使用的第一个现实研究。
信息自由请求编号：24-857 11 月 19 日......
2024 年 11 月 19 日 通过电子邮件 尊敬的先生/女士 感谢您根据《2000 年信息自由法》提出信息请求。 信托基金的回复如下： • 我们可以确认我们确实持有您要求的信息 Q1。在过去 3 个月中，有多少患者接受了以下治疗（针对任何疾病）： • Berinert（人 C1 酯酶抑制剂）-* • Cinryze（人 C1 酯酶抑制剂）-0 • Firazyr（Icatibant）-0 • Icatibant - 除 Firazyr 以外的任何品牌 -* • Orladeyo（Berotralstat）-* • Ruconest（重组人 C1 酯酶抑制剂）-0 • Takhzyro（Lanadelumab）-* 请注意：如果数字介于 1 和 5 之间，则用 * 表示。由于数量较少，我们认为，当与可能属于公共领域的其他信息一起考虑时，可能会从提供的信息中识别出个人。我们认为，披露这些较低的数字将违反《数据保护法》附表 1 中规定的数据保护原则之一，即原则 1。因此，信托基金认为《2000 年信息自由法》中的第 40(2) 条豁免条款已生效。这遵循了 NHS Digital（以前称为 HSCIC）分析指南（2014 年），该指南指出，地方当局、病房、邮政编码区、提供商和信托基金中的少量数字可能会允许识别患者，因此不应公布。问题 2。在过去 3 个月中，有多少患者接受了以下免疫球蛋白治疗（针对任何疾病）：• Cutaquig - * • Cuvitru - 21 • Gammagard - 0 • Gammanorm - 0