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World File Search SystemLenmeldy
lenmeldy（atidarsagene autotemcel）
专业 /机构原始生效日期：2024年9月1日最新审查日期：2024年12月23日当前生效日期：2024年12月23日，州和联邦授权和健康计划成员合同语言，包括特定的规定 /排除，对医疗政策进行优先考虑，必须首先被视为确定覆盖范围的资格。要验证会员的福利，请联系堪萨斯州客户服务的Blue Cross和Blue Shield。本文包含的BCBSKS医疗政策是为了信息目的，仅适用于通过BCBSK拥有健康保险或由BCBSK管理的自保组计划所涵盖的成员。FEP成员的医疗政策受FEP医疗政策的约束，这可能与BCBSK医疗政策不同。医疗政策不构成医疗建议或医疗服务。治疗医疗保健提供者是独立承包商，既不是堪萨斯州的蓝十字和蓝盾的雇员，也不是诊断，治疗和医疗建议。如果您的患者在不同的蓝色十字和蓝盾计划中涵盖，请参考该计划的医疗政策。
109 LenMeldy的事先授权请求表（...
基因疗法用于LenMeldy（Atidarsagene Autotemcel）的预授权申请表（Atidarsagene autotemcel）＃109医疗政策＃106基因治疗基因疗法用于临床文档的临床文档，以支持LenMeldy（Atidarsagene AtidarSagene Matile）的临床文档。▪如果患者不符合以下所有标准，请提交一份医疗必需书信，并要求临床例外（个人考虑），以解释为什么例外是合理的。请求事先使用授权管理器提供商的事先授权，需要使用授权管理器来提交服务初始授权请求。授权经理，24/7可用，是审查授权要求，请求授权，提交临床文件，检查现有案例状态并查看/打印决策信的最快方法。对于商业成员，这些请求必须符合医疗政策指南。确保请求准确，快速处理请求：•输入设施的NPI或提供者ID以进行服务的位置。•输入适当的外科医生的NPI或提供者ID作为服务提供商，而不是计费组。授权管理器资源•请参阅我们的授权管理器页面以获取提示，指南和视频演示。使用授权管理器（对于网络提供商：请求仍应传真至888-973-0726。
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前面的信息旨在用于非医疗保险确定。Medicare Benefit Policy手册中概述了门诊病人的医疗保险（B部分）药物（Pub。100-2），第15章，第50条药物和生物学。 此外，可能存在国家承保范围确定（NCD）和/或本地覆盖范围确定（LCD），并且在适用的情况下需要遵守这些政策。 本地覆盖范围文章（LCA）也可能出于索赔付款目的而存在，或阐明B部分根据可能自我管理的药物的福利资格。 以下链接可用于搜索NCD，LCD或LCA文档：https：//www.cms.gov/medicare-coverage--database-database/search.aspx。 可以根据健康计划的酌情决定其他指示，包括任何前面的信息。100-2），第15章，第50条药物和生物学。此外，可能存在国家承保范围确定（NCD）和/或本地覆盖范围确定（LCD），并且在适用的情况下需要遵守这些政策。本地覆盖范围文章（LCA）也可能出于索赔付款目的而存在，或阐明B部分根据可能自我管理的药物的福利资格。以下链接可用于搜索NCD，LCD或LCA文档：https：//www.cms.gov/medicare-coverage--database-database/search.aspx。可以根据健康计划的酌情决定其他指示，包括任何前面的信息。
lenmeldy™（atidarsagene autotemcel）
lenmeldy是一种基于自体造血干细胞（HSC）基因疗法，用于治疗患有症状前晚期症状晚期（PSLI），症状前早期炎症（PSEJ）或早期症状早期（PSEJ）或早期症状早期（ESEJ）的早期（ESEJ）过单（ESEJ）的过化症（ESEJ）过化症。LenMeldy的临床功效和安全性是在两项单臂开放标签临床试验（NCT01560182和NCT03392987）中建立的，并在欧盟扩大了访问计划。将Lenmeldy治疗的参与者（n = 37）的运动功能和整体存活与外部未经处理的自然历史史，患有晚期肢体的儿童（n = 28）和早期少年MLD（n = 21）。所有17名具有LenMeldy治疗的MLD后期形式的儿童中的所有儿童，紧接着至少5岁，仍然没有事件，并定义为丧失运动丧失和无需支撑的丧失（GROSS运动功能分类（GMFC）-MLD水平）或死亡或死亡，或与0％的儿童相比。与未经处理的自然历史组相比，用Lenmeldy的治疗显着延长了总体生存期；从出生后6年，所有经过Lenmeldy治疗的PSLI MLD的儿童都还活着，自然史组中有10名儿童死亡（42％）。PSEJ MLD的结果表明，所有3名具有可评估运动结果的儿童都保留了正常步态。ESEJ MLD的结果表明，有3/10名儿童的运动和认知结果和2/10名接受Lenmeldy治疗的儿童死亡。与治疗相关的最常见的不良反应包括发热
lenmeldy ccrd事先授权表格
a。患者的含有和芳基硫糖酶A（ARSA）基因型与早期少年MLD和b一致。疾病发作= 30个月大，c。根据处方医生的说法，患者是症状的。注意：预症状状态定义为缺乏MLD或体格检查发现的神经系统征兆和症状，仅限于异常反射和/或Clonus。然而，允许在脑磁共振成像和/或神经传导测试中具有异常反射或异常，与功能障碍无关（例如，无震颤，没有外周共济失调）。iii。患者患有早期症状的早期少年（ESEJ）定期白细胞营养不良（MLD），并满足以下所有（a，b和c）[所需的文档]，：
神经病学 - 基因疗法 - Lenmeldy
o Verview Lenmeldy是一种自体造血干细胞（HSC）基于基因治疗，用于治疗症状前婴儿晚期（PSLI），症状前早期青少年（PSEJ）或早期症状早期（PSEJ）或早期幼年（ESEJ）早期（ESEJ）过通（ESEJ）过通（Esej）过通（ESEJ）过通（ESEJ）过通（ESEJ），儿童（Mldomation Childron in Childron）（Mldstrantic tryprophy）（Mldstrymlatimation）（Mld）。1 lenmeldy作为一次性（每生）单剂量通过静脉输注给出。1最低建议的lenmeldy剂量基于MLD疾病亚型，为4.2 x 10 6分化34+（CD34+）细胞/kg，9 x 10 6 cd34+细胞/kg和6.6 x 10 6 x 10 6 CD34+细胞/kg患者的PSLI，PSEJ，PSEJ，PSEJ和ESEJ MLD相应地相应地相应；所有疾病亚型的最大建议剂量为30 x 10 6 CD34+细胞/kg。整个治疗过程涉及多个步骤。lenmeldy是根据儿童自己的HSC制备的，这些HSC是通过动员和放置程序收集的。此过程需要一天或多天才能收集足够数量的干细胞来制造Lenmeldy。收集的干细胞被发送到制造部位，用于制造Lenmeldy；这需要5到6周。在收到Lenmeldy之前，在合格的治疗中心进行了几天的化学疗法（与Busulfan），以准备骨髓以接受新细胞。完成骨髓性调节后，在输注Lenmeldy之前必须至少进行24小时的冲洗。在输注Lenmeldy后，该儿童在合格的治疗中心保持了4至12周的时间来监测恢复。用编码人类芳基硫酸酶A（ARSA）基因的慢病毒载体转导基因疗法。代理将ARSA基因的功能副本添加到孩子自己的HSC中。在患有PSLI，PSEJ和ESEJ MLD的儿童中已经建立了Lenmeldy的安全性和有效性。1涉及Lenmeldy治疗的20名PSLI儿童，7个患有PSEJ的儿童和10名ESEJ MLD儿童的临床试验；儿童的年龄在8个月和19个月之间（中位数12个月），11个月至5.56岁（中位年龄为2.57岁）和2.54岁至11.64岁（中位年龄为5.84岁）。尚未在患有该疾病晚期的儿童中确定Lenmeldy的安全性和功效。疾病概述MLD是由于ARSA基因突变引起的罕见的，遗传性的，常染色体隐性的，神经退行性的溶酶体储存疾病。2-4 MLD估计会影响美国每40,000个人中的一个。 MLD患者的ARSA活性降低（通常2-4 MLD估计会影响美国每40,000个人中的一个。MLD患者的ARSA活性降低（通常
lenmeldy（atidarsagene autotemcel）
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