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World File Search SystemLyfgenia
lyfgenia
lyfgenia最初在2023年获得FDA批准，是一种自体造血干细胞基因疗法，用于治疗12岁或以上患有镰状细胞疾病的患者和瓦索 - 闭塞病史（VOC）。输注Lyfgenia后，转导的CD34+造血干细胞（HSC）植入骨髓中并分化以产生含有生物活性βA-T87Q-环球蛋白的红细胞，这些细胞将与α-蛋白结合使用，与α-蛋白结合，以产生含有βA-T87Q-Globin的功能性HB（HB）。HBAT87Q具有相似的氧结合亲和力和氧血红蛋白解离曲线至野生型HBA，可降低细胞内和总血红蛋白S（HBS）水平，并旨在在空间上抑制HBS的聚合，从而限制了红细胞的镰刀。SCD是由β球蛋白基因中的遗传突变引起的，导致称为镰状血红蛋白（HBS）的异常血红蛋白。红细胞变得僵硬，会过早溶血导致贫血，并且无法将氧气转运到临界器官。患者因血管熟悉的危机而遭受严重的疼痛。镰状细胞疾病的第一线治疗是羟基脲。lyfgenia（Lovotibeglogene autotemcel）在满足以下条件时将考虑覆盖：
lyfgenia（lovotibeglogene autotemcel）
lyfgenia最初在2023年获得FDA批准，是一种自体造血干细胞基因疗法，用于治疗12岁或以上患有镰状细胞疾病的患者和血管闭塞病史（VOCS）。输注Lyfgenia后，转导的CD34+造血干细胞（HSC）植入骨髓中并分化以产生含有生物活性βA-T87Q-环球蛋白的红细胞，这些细胞将与α-蛋白结合使用，与α-蛋白结合，以产生含有βA-T87Q-Globin的功能性HB（HB）。HBAT87Q具有相似的氧结合亲和力和氧血红蛋白解离曲线至野生型HBA，可降低细胞内和总血红蛋白S（HBS）水平，并旨在在空间上抑制HBS的聚合，从而限制了红细胞的镰刀。SCD是由β球蛋白基因中的遗传突变引起的，导致称为镰状血红蛋白（HBS）的异常血红蛋白。红细胞变得僵硬，会过早溶血导致贫血，并且无法将氧气转运到临界器官。患者因血管熟悉的危机而遭受严重的疼痛。镰状细胞疾病的第一线治疗是羟基脲。lyfgenia（Lovotibeglogene autotemcel）在满足以下条件时将考虑覆盖：
lyfgenia（lovotibeglogene autotemcel）
lyfgenia（lovotibeglogene autotemcel）是一种自体造血干细胞基因治疗镰状细胞疾病（SCD）。在这种疗法中，自体CD34+造血干细胞是从患者那里收集的，然后用lovotibeglogene自动塞转染。一旦准备好细胞，患者就会接受调节方案，用基因治疗干细胞代替其造血干细胞。基因疗法干细胞放在患者的骨髓中，在那里生长并产生含有正常血红蛋白基因的新血细胞。FDA批准的指示，用于治疗12岁及12岁以上的SCD患者以及血管熟悉的危机/发作史（VOC/VOE）。覆盖范围指南群众总杨树健康计划涵盖了以下所有内容：
lyfgenia（lovoti -blown autotemcel）
o基于疾病严重程度的个人考虑（IC）将考虑其他基因型。•患者没有处方药的禁忌症； •患者没有临床合适的，已知和可用的10/10人白细胞抗原匹配的兄弟姐妹供体，愿意参加同种异体造血干细胞移植； •患者尚未接受其他基因疗法或同种异体造血干细胞移植； •在合格的Lyfgenia（Lovotibeglogene autotemcel）的专家中为患者开了叶晶（Lovotibeglogene autotemcel）； •患者有羟基脲治疗或患者使用羟基脲的史； •在治疗之前，在过去的两年中，患者必须至少有4个严重的血管熟悉危机（VOC）事件，或者目前正在接受慢性红细胞（RBC）输血疗法，以预防严重的血管熟悉事件；和
lyfgenia®（lovotibeglogene autotemcel）
严重影响的患者可能会经历多种并发症，例如由于小周围障碍物（Vaso-Occlyclusive Carlisis [voc]；镰状细胞危机），急性疾病，急性胸部综合征（ACS;与肺炎症状的急性症状）有关，由于小血管造成的疾病（VOS-cocle危机），反复发生的急性疼痛（VOE）反复急性疼痛（VOE）（VOES），可能是症状，刺激性症状。骨骼，肾脏，心脏，肝脏和肺部或导致严重的感染并发症，例如功能性低下和早亡。治疗包括控制并发症，缓解疼痛，防止感染并最大程度地减少器官损伤的措施。标准药理治疗包括药物，例如羟基脲（HYDEREA），镇痛药和输血。造血干细胞移植适当的供体患者，直到基因治疗的发展为止一直是治愈的选择。基因疗法现在为没有愿意HLA匹配的家庭捐助者的严重镰状细胞疾病的成员提供治疗选择。食品药物管理局（FDA）批准的适应症：•Lyfgenia是一种自体造血干细胞基因疗法，用于治疗12岁或以上患有镰状细胞疾病的患者和血管核分裂事件的病史。lyfgenia使用过体内慢病毒载体基因疗法，该疗法通过通过BB305 LVV。注意：Lyfgenia只能在Lyfgenia合格的治疗中心（QTC）进行管理。CMS覆盖指南未针对此服务制定。CMS覆盖指南未针对此服务制定。输注Lyfgenia后，转导的CD34+ HSC植入了骨髓中并分化以产生含有生物活性βA-T87Q-珠蛋白的红细胞，该细胞将与α-蛋白结合起来，从而产生含有βA-T87Q-球蛋白（HBAT87Q）的功能性HB。HBAT87Q具有相似的氧结合亲和力和氧血红蛋白解离曲线至野生型HBA，可降低细胞内和总血红蛋白S（HBS）水平，并旨在抑制HBS的聚合，从而限制红细胞的小镰刀。每个Lyfgenia QTC都根据其在移植，细胞和基因治疗等领域的专业知识进行了仔细的选择。有关找到合格的治疗中心的信息，请访问https://www.lyfgenia.com/find-a-qualified-wartment-center该计划使用该计划的指导，以确定其双重产品计划成员和MASSHEALTH的医疗保险计划成员和CMS的MACEDARE ADLATICTION的覆盖范围。CMS国家承保范围确定（NCD），地方保险确定（LCD），地方覆盖范围文章（LCA）和医疗保险手册中包含的文件和Masshealth医疗必要性确定是覆盖范围确定的基础。当CMS和MassHealth不提供指导时，将使用该计划的内部开发的医疗必需指南。Point32Health按照MassHealth的覆盖标准涵盖了Lyfgenia。
lyfgenia®（lovotibeglogene autotemcel）
严重影响的患者可能会经历多种并发症，例如由于小周围障碍物（Vaso-Occlyclusive Carlisis [voc]；镰状细胞危机），急性疾病，急性胸部综合征（ACS;与肺炎症状的急性症状）有关，由于小血管造成的疾病（VOS-cocle危机），反复发生的急性疼痛（VOE）反复急性疼痛（VOE）（VOES），可能是症状，刺激性症状。骨骼，肾脏，心脏，肝脏和肺部或导致严重的感染并发症，例如功能性低下和早亡。治疗包括控制并发症，缓解疼痛，防止感染并最大程度地减少器官损伤的措施。标准药理治疗包括药物，例如羟基脲（HYDEREA），镇痛药和输血。造血干细胞移植适当的供体患者，直到基因治疗的发展为止一直是治愈的选择。基因疗法现在为没有愿意HLA匹配的家庭捐助者的严重镰状细胞疾病的成员提供治疗选择。食品药物管理局（FDA）批准的适应症：•Lyfgenia是一种自体造血干细胞基因疗法，用于治疗12岁或以上患有镰状细胞疾病的患者和血管合作术的病史。lyfgenia使用过体内慢病毒载体基因疗法，该疗法通过通过BB305 LVV。HBAT87Q具有相似的氧气 -输注Lyfgenia后，转导的CD34+ HSC植入了骨髓中并分化以产生含有生物活性βA-T87Q-珠蛋白的红细胞，该细胞将与α-蛋白结合起来，从而产生含有βA-T87Q-球蛋白（HBAT87Q）的功能性HB。
lyfgenia®（lovotibeglogene autotemcel）
lyfgenia（lovotibeglogene autotemcel）用于治疗12岁或以上患有镰状细胞疾病的患者和血管熟悉事件的病史（VOES）。Lyfgenia的批准是基于在一项单臂，24个月，开放标签的多中心1/2研究中证明的疗效，该研究继续进行了长期的随访研究。在过去的24个月中，在43名患者中至少有4个VOE的患者中，有36名患者成功接受了骨髓性的Busulfan条件和Lyfgenia。在输注Lyfgenia后6个月至18个月之间，有效性结果是对VOE（VoeCr）和严重VOE（SVOE-CR）的完全分辨率。28/32患者完全分辨出VOE（88％，95％CI：71,97）和30/32的严重VOE（94％，95％CI：79,99）。最常见的不良反应≥3级（发病率≥20％）是口腔炎，血小板减少症，中性粒细胞减少症，发热性中性粒细胞减少症，贫血和白细胞减少症。
药房重点：Casgevy™和Lyfgenia
可根据需要使用发作和其他并发症，调整疾病的药物和输血。羟基脲是SCD预防的一线疗法，尤其是在镰状细胞贫血和镰状β-Zer-Zera-Zero thalassya中，因为它会减少疼痛发作和其他并发症。如果仍然无法控制该疾病，则可以将L-谷氨酰胺，Adakveo®（Crizanlizumab）和Oxbryta®（Voxelotor）等药物添加到羟基脲中。SCD的已知潜在疗法是骨髓移植。但是，寻找匹配的捐赠者的困难使此选项非常罕见，并且不能保证为所有人提供治疗。最近，在停止疾病进展并可能治愈疾病方面，基因疗法一直在显示出令人鼓舞的结果。在2023年12月，Casgevy™和Lyfgenia™Gene Therapies therapies therapies thee Therapies™获得了食品和药物管理局（FDA）的批准。
casgevy™（exagamglogene autotemcel）和lyfgenia®（...
- Casgevy被批准在12岁及以上患有血管熟悉的危机（VOC）的患者中治疗SCD。- 在12岁及以上患者的患者中，Lyfgenia被批准用于血管熟悉事件史（VOES）。•SCD是一种影响美国约100,000人的遗传性血液疾病这在非裔美国人中最常见。SCD中的主要问题是血红蛋白突变。这种突变导致红细胞形成新月形或“镰状”形状。这些谨慎的红细胞限制了血管中的流动，并将氧气递送到人体组织中，从而导致严重的疼痛和器官损害，称为VOE或VOC。这些事件或危机的复发会导致威胁生命的残疾和/或早期死亡。•Casgevy是使用CRISPR/CAS9（一种基因组编辑技术）的第一种FDA批准的疗法。患者的造血（血液）干细胞通过使用CRISPR/CAS9技术进行基因组编辑来改变。
药物名称lyfgenia（lovotibeglogene autotemcel）
lyfgenia最初在2023年获得FDA批准，是一种自体造血干细胞基因疗法，用于治疗12岁或以上患有镰状细胞疾病的患者和血管闭塞病史（VOCS）。输注Lyfgenia后，转导的CD34+造血干细胞（HSC）植入骨髓中并分化以产生含有生物活性βA-T87Q-环球蛋白的红细胞，这些细胞将与α-蛋白结合使用，与α-蛋白结合，以产生含有βA-T87Q-Globin的功能性HB（HB）。HBAT87Q具有相似的氧结合亲和力和氧血红蛋白解离曲线至野生型HBA，可降低细胞内和总血红蛋白S（HBS）水平，并旨在在空间上抑制HBS的聚合，从而限制了红细胞的镰刀。SCD是由β球蛋白基因中的遗传突变引起的，导致称为镰状血红蛋白（HBS）的异常血红蛋白。红细胞变得僵硬，会过早溶血导致贫血，并且无法将氧气转运到临界器官。患者因血管熟悉的危机而遭受严重的疼痛。镰状细胞疾病的第一线治疗是羟基脲。lyfgenia（Lovotibeglogene autotemcel）在满足以下条件时将考虑覆盖：