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镰状细胞病和β地中海贫血的基因治疗最新进展
b 型血红蛋白病，包括镰状细胞病 (SCD) 和 b 型地中海贫血，是导致血红蛋白结构或生成异常的普遍单基因疾病，影响全球数百万人。目前可用于治疗 SCD 和 b 型地中海贫血的疗法主要是对症治疗和异基因造血干细胞移植 (HSCT)。异基因造血干细胞移植是唯一的治愈性疗法，但有局限性。使用基因改造造血干细胞 (HSC) 的基因疗法有望成为一种有效的治愈性疗法。最近批准的基于基因改造造血干细胞的体外疗法 (CASGEVY、LYFGENIA、ZYNTEGLO) 已显示出对 SCD 和 b 型地中海贫血的显著和持久的治疗益处。在这篇评论文章中，我们讨论了当前的遗传方法和创新策略，以确保 SCD 和 b 型地中海贫血的基因治疗安全有效，并总结了已完成和正在进行的临床试验的结果。我们还讨论了使用 CRISPR/Cas 技术进行体内基因编辑治疗镰状细胞性贫血和β-地中海贫血的前景和挑战，这可能会简化制造和治疗过程。体内基因治疗可以最大限度地降低体外基因治疗的风险，并可以克服与复杂基因治疗产品相关的多重障碍，让更多患者能够获得治疗，尤其是在这些疾病高度流行的发展中地区。