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● 精氨酸酶缺乏症 (AD) 是一种远端尿素循环障碍，是一种罕见且致命的酶缺乏症，需要通过肝脏中的酶替代进行治疗。这最好通过基因疗法进行，本提案的目标是在 2 年半内将基因疗法推进到 IND 前开发阶段。 ● AD 是一种比其他尿素循环障碍更晚出现的疾病，但仍始于婴儿晚期。这种疾病表现为小头畸形、痉挛、癫痫发作、行走能力丧失、生长迟缓、周期性高氨血症发作和发育不良。这种疾病是毁灭性的，目前可用的饮食疗法效果不佳。 ● 该项目旨在使用病毒平台治疗精氨酸酶缺乏症，这是一种罕见但致命的疾病。目标明确，因此很有可能影响受影响的患者。 ● 鉴于目前治疗精氨酸酶缺乏症的标准护理面向针对疾病症状的风险规避方法，拟议产品很可能对未满足的医疗需求产生影响。 ● 是的。拟议产品旨在持续降低和维持治疗相关（正常）目标血浆精氨酸水平，以防止疾病进展。● 这种致命的尿素循环疾病没有治疗方法，是一种未满足的医疗需求，尤其是对于儿科患者及其父母和医疗保健专业人员而言。● 明确未满足的临床需求。没有治疗的毁灭性疾病。● 由于突变的多样性和疾病的复杂性，基因疗法是唯一的治疗选择。如果成功，该应用将改变精氨酸酶缺乏症患者的游戏规则。● 考虑到拟议的给药途径、递送的治疗基因和治疗的目标组织，该技术有可能在一定程度上改善患者护理。● 如果这项研究成功，那么这将改变 AD 患者的治疗模式，使他们从单纯的饮食方法（几乎没有好处）转向潜在的治愈方法。● 拟议的恢复精氨酸酶水平可能对该患者群体具有治愈作用。 ● 从开发首选载体、生成与 FDA 会面所需的数据以及 IND 前会议的前瞻性思维等方面来看，这些进展都非常出色。因此，对于目前没有有效选择的患者来说，这将是一个有影响力且非常实用的提议。● 提供的数据支持该计划在临床开发中的下一步。体外和体内数据均显示出潜在的治疗效果，并且药物产品概况通常很安全，适合转化为临床。● 一个缺点是预算的很大一部分集中在人员成本上，这可能会限制 IND 申请所需数据的生成。否：
“红外散射类型的供应和安装近场显微镜，具有伪黑差干涉法，用于ICFO”中间程序。
3。必要性IIDOneïtatde laContractació，探测纳米级材料的红外和Thz特性，只能使用散射型扫描近场光学显微镜（S-SNOM）进行。它是我实验室中的一种中心仪器，它可以确保我在基于石墨烯的纳米式电子学上成功进行研究，应用光学近场测量值，利用弹性散射的光线以及分析近场光电流。近年来，由我的小组开创的近场光电流测量值的突破为将来的石墨烯等化烯化铺平了道路。我们需要这种仪器来在2D材料和异质结构的项目中取得进一步的进展。