在甲基丙二酸血症小鼠模型中 • 摘要获得 ASGCT 卓越研究奖 意大利米兰,2024 年 5 月 9 日——Genespire 是一家生物技术公司,致力于为受遗传病影响的儿科患者开发现成的基因疗法,今天在美国马里兰州巴尔的摩举行的第 27 届美国基因和细胞治疗学会 (ASGCT) 年会上展示了积极的临床前数据。这些数据证明了该公司肝脏导向的整合免疫屏蔽慢病毒载体 (ISLV) 基因治疗在甲基丙二酸血症 (MMA) 小鼠模型中的长期临床前疗效。MMA 是一种罕见的遗传性代谢紊乱,最常见的原因是编码线粒体酶甲基丙二酰辅酶 A 变位酶 (MUT) 的基因缺陷。患有这种疾病的人无法分解和利用食物中的某些蛋白质和脂肪,因此,循环中的甲基丙二酸会在体内积聚,对大脑、肝脏、肾脏和其他器官造成损害。目前,尚无针对 MMA 的疾病靶向药物获批,受影响患者的发病率很高,预期寿命也大大缩短。在 ASGCT 上发表的研究中,在 MMA 小鼠模型中评估了编码人类 MUT 转基因的 ISLV 的静脉内给药。接受治疗的小鼠表现出循环中甲基丙二酸快速、显著且持久(>1 年)的减少,体重恢复正常并完全存活。此外,ISLV 给药还产生了全身效应,不仅肝脏中,而且大脑和肾脏中的甲基丙二酸水平也显著降低,表明通过肝脏介导的解毒实现了肝外益处。这项工作由博士后研究员 Elena Barbon 博士和小组组长 Alessio Cantore 博士在 San Raffaele Telethon 基因治疗研究所 (SR-Tiget) 与 Genespire 合作完成。Elena Barbon 博士凭借这篇摘要获得了 ASGCT 卓越研究奖。ASGCT 向从 ASGCT 成员或准成员收到的前 15 篇摘要颁发该奖项。SR-TIGET 团队负责人兼 Genespire 联合创始人 Alessio Cantore 补充道:“这些令人信服的数据为我们基于综合免疫屏蔽慢病毒载体 (LV) 的基因疗法的有效性、安全性和肝外益处以及重要的临床前验证提供了证据。” Genespire 首席执行官 Julia Berretta 评论道:“获得 ASGCT 卓越研究奖为我们研究的质量和技术前景提供了进一步的外部验证”。她补充道:“我们相信,我们独特的 ISLV 基因治疗方法可以实现稳定的基因转移和治疗基因的长期表达,可能最适合治疗 MMA 患者。”
佛罗里达州医疗补助计划有一个名为“管理医疗援助 (MMA)”计划的项目。该计划利用健康计划为有健康需求的参保人提供医疗补助州计划服务,例如患有慢性疾病的参保人。根据新合同,MMA 计划中的每个健康计划都将扩大其 CDM 计划。CDM 计划提供积极主动且有组织的干预措施,重点关注患有慢性疾病的特定人群。这些计划具有许多功能,可改善被诊断患有慢性疾病的参保人的健康结果。鼓励参保人联系他们的健康计划,询问该计划提供哪些 CDM 计划。根据新合同,健康计划必须与该机构合作,就其 CDM 计划的结构、开发和评估进行合作。健康计划将根据新合同中明确定义的参数开发和评估其 CDM 计划。健康计划提供哪些 CDM 计划?所有 SMMC 健康计划都将为患有以下健康状况的参保人提供 CDM 计划:
首次使用可聚合表面活性剂的伽马辐射引起的微乳液聚合剂制备了含有抗菌和紫外线激活涂层的相变材料的多功能纳米胶囊。首先,可聚合的表面活性剂,聚(2-甲基丙烯酰氧基十二烷基二甲基二甲基氯化铵-4-甲基丙烯酰氧基苯甲酮) - 甲基丙烯酸二甲基丙烯酸甲酯 - 二甲基二二酯 - 二氧化物 - 二(QAC 12 -BP) - be-bp-bpmma-iium ang bimma and Qualthary Ammon Ammon Ammon andon Ammon Nary Ammon,溶液碘转移聚合(溶液ITP)。之后,使用p(qac 12 -bp)-b-pmma-i As Polymeriz surfactants surfactantants制备了γ辐射引入的甲基甲基丙烯酸甲酯(MMA)(MMA)(MMA)和二氨基苯(DVB)(DVB)(DVB)的微型乳化聚合。加入从格拉姆辐射引发的连续水相中的羟基自由基,并用单体添加并逐渐成长为表面活性或z-商,它进入了由p(qac 12 -bp)-b -pmma-i链稳定的单体液体。在表面上获得了最终的P(MMA-DVB)/OD纳米胶囊,锚定P(QAC 12 -BP)-B -PMMA-I链在表面上获得。仅在1.5小时内,聚合顺利进行,并达到高转化率(≥90%)。获得的乳液具有高胶体稳定性而无需凝结。聚合物纳米胶囊是球形的,大小约为180 nm,高电荷(> +70 mV)。由于含有QAC 12和BP段的粒子表面,可以将基于BP组的UV激活的共价键覆盖在织物上,而它们由于呈现QAC 12而具有很高的抗细菌活性潜力。获得的聚合物乳液可用作具有抗菌特性的基于喷雾的热储存涂层。
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开路电压 V 72 93 焊接电压 V 20.4 - 28 焊接电流 A 10 200 占空比 X% 2 A 200(20%) 200(15%) 占空比 60% A 140 140 占空比 100% A 130 130 防护等级 IP IP 21 S 操作模式 MMA 焊条、TIG (DC) 电源 逆变器 绝缘等级 F 尺寸 (长 × 宽 × 高) cm 41.5 × 15 × 24 52.5×17×30.5 重量 Kg 7 12.6
∞ 列出的目标药物和替代药物可能不具有相同的作用机制,可能只是该病症的一线疗法。这些建议可能并不适合所有会员。阳光健康和儿童医疗服务 (CMS) 健康计划不收取管理医疗援助 (MMA) 索赔的回扣,并且不知道有任何制造商直接向佛罗里达州提供回扣。µ窄谱(局灶性)——主要用于治疗局灶性癫痫发作的药物缩写:CD = 控释、ER = 缓释、IR = 速释、XR = 缓释、ODT = 口腔崩解片上次更新时间:10/2024
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