MMRF的Venture慈善子公司骨髓瘤投资基金®(MIF®)继续提高尖端研究,并吸引有希望的新公司进入骨髓瘤领域。每次投资,MIF还有助于催化生物技术和风险投资界,以资助骨髓瘤最具创新性的研究。在2021年,新投资包括Fortis Therapeutics,Inc。,这是一种生物技术,开发了一种用于治疗骨髓瘤的新型抗体; Triumvira免疫学是一种生物技术,开发了一种创新的早期技术(TAC)-T细胞疗法;和CytoMmune Therapeutics是一家临床阶段免疫疗法公司,开发了一种新型的基于天然杀手(NK)基于细胞的癌症疗法。MIF还关注了对Abcuro,Inc。的投资,这是一种临床阶段生物技术,开发了一种新的免疫检查点疗法,用于治疗自身免疫性疾病和癌症。到2021年,MIF投资了总共八家公司,并在其投资组合中有前两家公司出口。潮汐疗法是由MIF的第一笔投资Sanofi和Neximmune收购的。随着MIF的不断增长,每个出口产生的资金将在新的投资中重新投资,从而为未来几年提供临床管道。
MMRF正在寻求研究人员或研究团队的申请,这些研究人员或研究团队具有患者衍生的生物样本,这些样本可能解决了这些关键问题中的任何一个。MMRF可以为研究人员提供高维免疫和基因组学分析平台以及相关的信息学支持相关分析的信息。申请人必须在多发性骨髓瘤或前体疾病中积极进行或已完成高价值临床试验,并且可以访问可行的生物样本和来自治疗患者的样品衍生物。对特别感兴趣的研究包括具有基线样本的患者,配对基线和/或复发样品,以及/或在开始一种(线)治疗时收集的样品,以及在开始下一次后续治疗之前。有趣的潜在治疗包括但不限于:
1. 季度总结 2. 目标和宗旨 3. 战略目标总结 – 描述 – 基本原理 – 成功愿景 – 方法/流程 4. 时间表 5. 风险 6. 预算 7. 人力资源需求 8. 季度总结
建立了MMRF的最全面的骨髓瘤图景,该图案已投资于几项大规模观察研究,以记录骨髓瘤的疾病生物学。MMRF COMMPASS SM研究为研究人员提供了高度详细的基因组和临床结果,从诊断开始就从1,100多名患者那里提供了数据。我们的免疫地图集表征了同一通信患者的免疫微环境,以帮助我们了解患者的免疫系统如何驱动治疗的反应和抵抗力。MMRFCurecloud®是另一项观察性研究,该研究汇总了电子健康记录,患者报告的结果数据以及来自1,000多名患者的基因组信息。,尽管在Commpass,Immune Atlas和Curecloud中,在数百名患者中,在学术中心的典型研究样本量可能被认为很大,但MMRF收集了来自2,100多名患者的数据。
标题:实习生,临床操作报告:Sr。经理,临床运营部:临床操作地点:远程MMRF概述:多发性骨髓瘤研究基金会(MMRF)是世界上最大的非营利组织,仅着重于加速每个多发性骨髓瘤患者的治疗方法。我们推动下一代疗法的开发和交付,利用数据来识别最佳和更个性化的治疗方法,并赋予骨髓瘤患者和更广泛的社区,并提供信息和资源以延长生命。我们任务的核心是我们致力于促进健康平等的承诺,以便所有骨髓瘤患者都可以从我们追求的科学和临床进步中受益。自成立以来,MMRF已投入超过6亿美元的研究,开设了近100次临床试验,并帮助将15多种FDA批准的疗法带到了市场,这使骨髓瘤患者的预期寿命增加了三倍。要了解更多信息,请访问www.themmrf.org。
多发性骨髓瘤双特异性抗体常见问题 2024 年 2 月 26 日 文字记录 Mary DeRome (MMRF):欢迎大家,感谢您参加今天关于多发性骨髓瘤双特异性抗体治疗常见问题的会议。我是多发性骨髓瘤研究基金会 (MMRF) 医学传播和教育高级总监 Mary DeRome。今天,我与田纳西州纳什维尔田纳西肿瘤学的医学博士 Jesus Berdeja 和佛罗里达州坦帕莫菲特癌症中心的医学博士 Melissa Alsina 一起参加。患者和护理人员对双特异性抗体疗法及其在多发性骨髓瘤各个阶段中不断扩大的作用有很多疑问。因此,让我们尝试回答我们在最近关于双特异性抗体的网络研讨会上收到的一些问题。让我们首先回顾一下什么是双特异性抗体疗法,然后开始讨论。Berdeja 博士,您能否大致解释一下双特异性抗体疗法的工作原理,以及哪些治疗方法已被批准用于治疗多发性骨髓瘤以及它们用于治疗的哪个阶段?Jesus Berdeja,医学博士:这显然是一个非常好的问题。因此,双特异性抗体是具有 2 个靶标的单克隆抗体,与抗体 daratumumab (Darzalex) 或 isatuximab (Sarclisa) 不同,它们是只有 1 个靶标的单克隆抗体。通常靶标是骨髓瘤细胞,然后抗体会向免疫系统发出信号,杀死骨髓瘤细胞。另一方面,双特异性抗体有 2 个靶标。一个靶标结合骨髓瘤细胞,另一个靶标结合 T 细胞。通过这样做,它会激活 T 细胞,这几乎就像套住 T 细胞来杀死骨髓瘤细胞一样。你基本上是在强迫或将 T 细胞重定向到骨髓瘤细胞。这些疗法实际上相当不错,目前有 3 种在美国获得 FDA 批准 - 2 种针对 BCMA,1 种针对 GPRC5D。针对 BCMA 的双特异性抗体都有相同的适应症,即 4 种先前的治疗方法,并且有先前的蛋白酶体抑制剂,如硼替佐米 (Velcade) 型药物;先前的免疫调节药物 (IMiD);来那度胺 (Revlimid) 型药物;以及先前的抗 CD38 抗体,如 Darzalex。Teclistamab (Tecvayli) 和 elranatamab (Elrexfio) 是针对 BCMA 的双特异性抗体,而 talquetamab (Talvey) 是针对 GPRC5D 的双特异性抗体。Mary DeRome (MMRF):所以,这些是目前的“大”双特异性抗体。而且,我认为我们可能即将在不久的将来获得另外几个批准。我们稍后会详细讨论这一点。Alsina 博士,您能否概述一下双特异性抗体疗法的给药方式以及患者开始接受此类疗法时可以期待什么?给药频率是多少,患者应该接受这种疗法多长时间?