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Marstacimab在患有严重血友病A或B的青少年没有抑制剂的成年人和青少年中的持续疗效
•所有基础参与者和网站：Alfonso Iorio博士，Ana Boban博士，Laurent Frenzel博士，博士Godfrey Chi Fung，博士Laura Villarreal Martiny博士，Chi Cong Li博士，Miodrag Vucic，博士儿子，维克多博士，博士鲁尼·吴（Runhui Wu）。 Zuhre Kaya，Teruhisa Fujii，Tadashi Matssushita博士，Zaher博士，Mariya Todorova博士，Johnny Mahlangu博士，博士
标准治疗指南和基本药物清单...
R de Waal 博士 (联合主席) M Matlala 博士 A Parrish 教授 (联合主席) J Miot 博士 Z Adams 女士 B Molongoana 女士 A Jacobs 女士 K Motse 博士 L Bamford 博士 L Mvusi G Reubenson 女士 A Hargreaves 女士 Z Rhemtula 女士 Y Johnson 博士 T Kredo 博士 R Romero 博士 K Mahlako 先生 P Ruff 先生 L Mahlangu 女士 N Makalima 博士 B Semete 女士 S Singh 博士 M Makua 博士 K Vilakazi-Nhlapo 博士 H Mamorobela 博士 R Wiseman 先生 M Matandela 博士 评论和
血友病基因治疗的伦理问题
[1] Mancuso ME、Mahlangu JN、Pipe SW。血友病治疗格局的变化：从标准半衰期凝血因子浓缩物到基因编辑。柳叶刀。2021；6736:1 – 11。[2] Mendell JR、Al-Zaidy SA、Rodino-Klapac LR、Goodspeed K、Gray SJ、Kay CN 等人。AAV 体内基因治疗的当前临床应用。分子治疗。2021；29:464 – 88。[3] Peters R、Harris T。血友病治疗的进展和创新。自然药物发现评论。2018；17:493 – 508。[4] Ozelo MC、Yamaguti-Hayakawa GG。新型血友病疗法对全球的影响。血友病治疗研究与实践。 2022；6：e12695。https://doi.org/10.1002/RTH2.12695 [5] 欧洲药品管理局。首个治疗严重血友病 A 的基因疗法。欧洲药品管理局；2022 年。https://www.ema. europa.eu/en/news/ fi rst-gene-therapy-treat-severe-haemophilia
血友病基因治疗的伦理问题：叙述性评论
[1] Mannucci PM、Tuddenham E. 血友病 - 从皇室基因到基因治疗。Med Prog。2001；344：1773 – 9。10.1056/NEJM200106 073442307。[2] Gura T. 遭遇挫折后，基因治疗取得进展。小心翼翼。Science 2001；291：1692 – 7。https://doi.org/10.1126/SCIENCE.291.5509.1692/ASSET/C91F1A99-462E-4F73-9EEB-75E30E463989/ASSETS/GRAPHIC/1692-5.GIF。[3] BIOMARIN。首个针对成人重度血友病 A 的基因疗法，BioMarin 的 ROCTAVIANTM (valoctocogene roxaparvovec)，已获欧盟委员会 (EC) 批准。https://investors.biomarin.com/2022- 08-24-First-Gene-Therapy-for-Adults-with-Severe-Hemophilia-A,-Bio Marins-ROCTAVIAN-TM-valoctocogene-roxaparvovec-,-Approved- by-European-Commission-EC ; 2022 [2022 年 9 月 14 日访问]。[4] Mancuso ME、Mahlangu JN、Pipe SW。血友病治疗格局的变化：从标准半衰期凝血因子浓缩物到基因编辑。柳叶刀。2021；6736:1 – 11。https://doi。 org/10.1016/s0140-6736(20)32722-7 [5] Kimmelman J. 人类基因转移的伦理问题。自然基因评论。2008；9：239-44。https://doi.org/10.1038/nrg2317 [6] Berntorp E. 血友病护理进展：伦理问题。血友病。2002；8：435-8。https://doi.org/10.1046/j.1365-2516.2002.00615.x [7] DiMichele D、Miller FG、Fins JJ。基因治疗伦理与血友病：不可避免的治疗未来？血友病。 2003 年；9:145 – 52。https://doi.org/10.1046/j.1365-2516.2003.00725.x
水与循环经济，使南非的水安全通过2023年7月的循环经济
首次由科学和工业研究委员会（CSIR）首次发布，Meiring Naude Road Brummeria，Pretoria，0001，南非，©2023 CSIR。在没有版权持有人的书面许可的情况下授权该出版物以教育或其他非商业目的复制，前提是作者和出版商得到了充分的认可。在未经版权持有人事先书面许可的情况下，禁止将本出版物复制出于转售或其他商业目的。已经做出了合理且谨慎的努力，以发布可靠的数据和信息，但是编辑，作者和出版商以及他们每个人代表的机构，不能对所有材料的有效性或使用后果承担责任。作者试图追踪本出版物中复制的所有材料的版权持有人，并承认所有来源。如果尚未确认任何版权材料，请写信并告诉我们，以便我们将来在任何重印版中纠正。在法律上允许的范围内，出版商，编辑和作者均不应对任何利润损失或任何其他商业损害均不承担任何责任，包括但不限于因已发表文章的内容，其导入或公开材料的任何其他相关方面而造成的特殊，附带，结果或其他损害。本出版物中表达的发现，解释和结论并不一定反映了CSIR的观点。本出版物是科学与创新部（DSI）和CSIR资助的研究工作的结果。启用南方在这项工作中将组织，网站或产品作为引用，循环经济实践的示例和/或潜在信息来源的事实并不意味着出版商或作者认可组织，网站或产品可能提供的信息或服务。如何引用此出版物：Seetal，A.，Mathye，M.，Mahlangu，W。和L. Godfrey（2023）。
议会开幕致辞
2024 年 7 月 18 日 开普敦市政厅 国民议会议长、尊敬的 Thoko Didiza、全国省级事务委员会主席、尊敬的 Refilwe Mtshweni-Tsipane、副总统 Paul Mashatile、前总统 Thabo Mbeki、前副总统兼前议长 Baleka Mbete、前副总统 Phumzile Mlambo-Ngcuka、全国人民代表大会前主席 Amos Masondo、首席大法官 Raymond Zondo、副首席大法官 Mandisa Maya、开普敦市执行市长、Geordin Hill-Lewis、支持民主的机构负责人、尊敬的 Ikhamanga 勋章成员 Esther Mahlangu 博士、尊贵的来宾和知名人士、外交使团成员、尊敬的国会议员、南非同胞们，我们在西开普省相聚，见证猛烈而无情的暴风雨给房屋、企业和基础设施造成了破坏，影响了全省数万人的生活。最近几天，我们目睹了夸祖鲁-纳塔尔省发生失控火灾，造成包括六名消防员在内的 14 人丧生。火灾还导致房屋、牲畜和牧场被毁。所有南非人的心与所有遭受这些恶劣天气影响、努力恢复和重建的人们同在。尊敬的议员们，我已要求国会议长和全国省级事务委员会主席召开这次联席会议，在一个充满意义和重要性的日子正式开幕议会。今天，我们庆祝我们国家的开国元勋、和平、正义与和解的全球象征——总统纳尔逊·罗利拉赫拉·曼德拉的诞辰。在我们国家和世界各地，数百万人以服务和团结的行为纪念这一天。他们用自己的行动诠释了一个基本真理：我们的人性源自他人的人性。
血友病基因治疗知识和看法
1. Mahlangu J、Cerquiera M、Srivastava A. 血友病的新兴疗法——全球视角。血友病。 2018；24(S6):15–21。 2. 管道 SW。血友病的基因治疗。儿童血癌。 2018；65：e26865。 3.Nathwani AC、Tuddenham EG、Rangarajan S、Rosales C、McIntosh J、Lynch DC 等人。血友病中腺病毒相关病毒的载体介导基因转移 B. N Engl J Med. 2011；365：2357-65。 4.Nathwani AC、Reiss UM、Tuddenham EG、Rosales C、Chowdary P、McIntosh J 等。血友病 IX 因子基因治疗的长期安全性和有效性 B. N Engl J Med. 2014；371：1994-2004。 5.George LA、Sullivan SK、Giermasz A、Rasko JEJ、Samelson-Jones BJ、Ducore J 等人。利用高比活性 IX 因子变体进行血友病 B 基因治疗。 N Engl J Med.修订版 2017；377：2215–27。 6. Rangarajan S、Walsh L、Lester W、Perry D、Madan B、Laffan M 等人。严重血友病中的 AAV5–因子 VIII 基因转移 A. N Engl J Med。 2017;377(26):2519–30。 7. Miesbach W、Meijer K、Coppens M、Kampmann P、Klamroth R、Schutgens R 等人。利用腺相关病毒载体 5-人类 IX 因子对成人血友病 B 进行基因治疗。血液。修订版 2018；131：1022–3 [ PubMed ] 8. Pierce GF，Coffin D，WFH 基因治疗圆桌会议计划委员会和组织委员会成员。第 1 届 WFH 基因治疗圆桌会议：了解全球血友病基因治疗的前景和挑战。血友病。 2019；1-6 9. 赫斯特 S、沃伦 C、佩斯 KJ。血友病的基因治疗：对血液学家的知识差距和态度的评估。血。 2018；132：3485。 [ PubMed ] 10. Dionyssopoulos A、Karalis T、Panitsides EA。重新审视继续医学教育：理论假设和实际意义：一项定性研究。 BMC 医学教育。 2014；14：1051。
进行同行评审-Eprints Soton-南安普敦大学
代表我的合着者，我很高兴地提交我们的手稿：“ valoctocogene roxaparvovec基因疗法可为血友病A提供长达7年的耐用止血控制，”以供血友病出版。在本手稿中，我们介绍了正在进行的1/2阶段1/2剂量升级研究的后续结果。接受了6x10 13 Vg/kg剂量的参与者已有7年的时间，并完成了他们参与研究的参与者。接受了4x10 13 VG/kg剂量的参与者已遵循6年，并将再经历1年的观察年。所有参与者都继续学习，除了1个个人来自4x10 13 VG/kg剂量队列的人，他们在去年失去了随访。这些数据包括对严重血友病的任何临床基因治疗研究的最长随访时间。在随访的最后一年中，有2名参与者（来自每个队列的1名）经验丰富的治疗 - 相关的不良事件（AES）：1级肝肿大（6x10 13 VG/kg剂量）和1级脾肿大和1级脾肿大和1级肝脂肪变性（4x10 13 Vg/kg剂量）。6x10 13 Vg/kg剂量队列的两名参与者在第7：1年恢复了预防，在非治疗相关的4级4级非常严重的AE自发性内部颈动脉出血，另一个以管理流血和因子VIII（FVIII）活动。FVIII活性水平随着时间的流逝而继续缓慢下降。但是，大多数参与者具有持续的止血控制。n Engl J Med 2017; 377：2519-30; Pasi KJ等。n Engl J Med 2020; 382：29-40; Pasi KJ等。血友病2021; 27：947-56; Symington E等。总体而言，我们表明，瓣膜roxaparvovec的安全性和功效通常与先前的报道一致，包括最近接受的6年手稿，来自Symington等6年的手稿（Rangarajan S等人（Rangarajan S等）血友病2024;接受； Ozelo MC等。n Engl J Med 2022; 386：1013-25; Mahlangu J等。n Engl J Med 2023; 388：694-705），在我们的试验人群中最多保持7年。在美国食品药品监督管理局最近获得了欧洲药品销售局Roxaparvovec的有条件批准后，它已成为一种商业上作为治疗选择，使临床数据及时更新非常重要。随着Valoctocone Roxaparvovec从临床试验转移到实践中，我们认为我们的报告对血友病和基因疗法群落以及血友病的读者具有很高的兴趣。这些数据的一部分将在2月6日至9日举行的2024年欧洲血友病和盟友国会的2024年。代表所有作者，这项工作尚未发表，也没有考虑在其他地方出版。我们期待很快收到您的来信，我们希望您能找到适合在血友病出版的手稿。