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World File Search SystemMyostatin
疾病严重程度和疾病改良疗法对SMA患者肌生抑素水平的影响
1成人神经病学部，城堡医院，1 Boulevard du 12e de ligne，4000 Liege，比利时2 Mduk牛津牛津神经肌肉中心，儿科学系，NIHR牛津生物医学研究中心，牛津大学，牛津大学，牛津大学，牛津大学laurent.servais@paediatrics.ox.ac.uk 3 Nihr Great Ormond Street医院生物医学研究中心和英国伦敦大学WC1N 1EH的伦敦大学学院大奥蒙德街儿童健康研究所； Virginie.mariot@ucl.ac.uk 4 Neuromuscular Center，Citadelle Hospital，1 Boulevard du 12e de Ligne，4000 Liege，比利时； laura.buscemi@citadelle.be 5 Neuromuscular Center，Paediatrics，Liège大学医院，Li fe e ge大学医院，BOULEVARD DU 12E DE LIGNE，4000 LIEGE，BELGIUM，BELGIUM *通信 *通信：‡这些作者也为这项工作做出了同样的贡献。
Myostatin和心脏
摘要：Myostatin（生长分化因子8）是转化生长因子-β超家族的成员。它主要由骨骼肌分泌，尽管少量的肌蛋白素也由心肌和脂肪组织产生。肌抑制素与激活素IIB膜受体结合，以激活下游细胞内典型的SMAD2/SMAD3途径，并在非SMAD（非传统）途径上作用。对转基因动物的研究表明，肌抑制素的过表达减少心脏质量，而去除肌抑制素的作用相反。在这篇综述中，我们总结了该蛋白在与心脏有关的条件下的潜在诊断和预后价值。首先，在肌抑制素无小鼠中，左心室内径以及舒张压和收缩压量大于野生型小鼠的各个值。Myostatin可能被分泌为负反馈回路的一部分，该反馈循环降低了促进生长因子的释放和对肥大刺激的响应的能量重编程的影响。另一方面，人类和动物的数据都表明，肌抑制素参与了慢性心力衰竭过程中心脏恶病和心脏纤维的发展。对肌生抑制素在这种情况下的作用的理解可能会基于肌生信号抑制引发靶向疗法的发展。
肌抑制素的新型，活性的，口腔活跃的选择性大环肽抑制剂
•肌生抑素是肌肉生长的主要负调节剂之一。1•尽管肌抑制素信号阻滞的临床意义尚未在神经肌肉疾病（例如DMD，Sarcopenia and IBM）中得到验证，但2选择性第二代肌抑制剂抑制剂目前正在对SMA进行P3试验，这表明Myostatin的MoA对Myostatin的MOA对MOA的MOA对肌肉功能的改善的重要性。3,4•生物制剂（抗体，FC融合蛋白等）需要重复注射（IV或SC），这是患者的负担。•大环肽具有口服给药的效力，这为患者和护理人员提供了巨大的好处。•通过Peptidream的专有PDP（肽发现平台系统）技术鉴定出选择性肌抑制剂抑制剂大环肽，该技术显示具有多样性的肽（> 10 13）。5•评估了里程碑肽99m的体外和体内功效。
