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关于Duchenne肌肉营养不良症的评论
- 仪性患者在NSAA的6MWT中表现出改善。- 上肢测试，强度和fa tigue耐药性和氨基胶质（EMG）参数的改良性能。- 不需要免疫抑制。- 索引在目标器官中的dys-trophin。
leverdys（delandistrogene moxeparvovec）
FDA批准的关键试验是第3阶段，随机，受控，双盲Endark试验（SRP-9001-301）。虽然尚未在同行评审期刊上发布，但提交给FDA的数据分析可用（Zhou 2024）。主要疗效终点，从基线到52周的NSAA得分的最小二乘平均变化在用Delandistrogene和安慰剂组治疗的组之间没有显着差异（2.57 vs 1.92，P = 0.244）。由于主要结果没有显示出显着差异，因此从基线到第52周的关键次要结果及时从地板上升到10分钟的步行/跑步测试。在两个指标的治疗组中都观察到了朝着优势的趋势，但是FDA分析师指出，应调整对这些终点的分析以进行多次比较，以减少I型错误的风险。
灰烬草稿针对青少年和年轻人（全都在AYAS）的急性淋巴细胞白血病的建议 - 前线管理面板
•所有 - 急性淋巴细胞性白血病•AYAS - 青少年和年轻人（15-39岁）•B-ALL - B-全部 - B-细胞急性淋巴细胞性白血病（费城染色体染色体染色体，染色体 - 染色体 - 染色体 - 急性急性淋巴细胞症状） lymphoblastic lymphoma • Ph-pos – Philadelphia chromosome-positive • MRD – Minimal residual disease • NSAA – Nadir serum asparaginase activity • HSCT – Hematopoietic stem cell transplantation • Allo-SCT – Allogeneic stem cell transplantation • CR1 – First complete remission • VTE – Venous thromboembolism • TKIs – Tyrosine kinase抑制剂•TDM - 治疗药物监测•CNS - 中枢神经系统
2025年1月28日，Duchenne社区的亲爱的成员，...
2025年1月28日，Duchenne社区的亲爱的成员，根据您要求收到有关Duchenne病临床发展计划的最新信息，我们很高兴分享III期全球临床研究第二年的初步结果。Embark（NCT05096221）正在研究Moxeparvovec（levidys™）驾驶 - 在研究开始时年龄在四到七岁之间的Duchenne肌肉营养不良（DMD）的儿童中。以下是《踏入研究》第二年的主要结果：●在三个主要功能测试中观察到统计和临床上显着改善：北星级生成评估的门诊评估（NSAA）（NSAA），上升时间（TTR）和十分米步行（10 MWR），两年后，与Delanders进行治疗后两年外部相应的无关对照组。●在运动功能的度量中，与上一年相比，治疗后两年后，用Moxeparvovec Delandersitrogen治疗的患者与外部对照组的患者之间的差异有所增加。●尚未在安全方面出现新信号，确认了到目前为止的安全性配置文件连贯且可由Delandistrogene Moxeparvovec管理。现在会发生什么？参加Embark研究的患者将在接受Moxeparvovec delandersterogen治疗后至少进行五年，以监测安全性和临床结果。没有您的协作和合作伙伴关系，我们的研究工作将是不可能的。我们衷心感谢Duchenne社区的宝贵支持和参与临床研究，以帮助对Duchenne和Delandistrogene Moxeparvovec的了解。我们仍然可以满足任何需要并发送诚意的问候，Duchenne Roche Italia团队
媒体和投资者发行
巴塞尔，2025年1月27日-Roche（六：RO，ROG； OTCQX：RHHBY）今天宣布了今天的前一年级的阳性顶线结果，这是一项全球，随机的，随机的，双盲阶段III的Everidys™（Delandistogene Moxeparvovec），Moxeparvovec），第一位归类基因治疗的人治疗了与Duchenne usc with and duchenne usc usc usc for duchnenne usc usc usc usc usc。在用leverdys治疗两年后，与预先指定的未经治疗的未经处理的外部对照组相比，在NSAA，TTR和10MWR的三个关键运动功能测量中，观察到具有统计学意义和临床意义的改进。*用Levidys治疗的个体与外部对照组中的个体之间的功能差异在给药后一到两年之间增加了。在一起，这些结果表现出一致，持续的利益，有利于leverdys。
统计审查-Everidys
AAV Adeno-Associated Virus AE Adverse Event AESI Adverse Event of Special Interest BLA Biologics License Application CI Confidence Interval DMD Duchenne Muscular Dystrophy FDA Food and Drug Administration IR Information Request ISE Integrated Summary of Efficacy ISS Integrated Summary of Safety ITT Intent-to-Treat IV Intra-Venous LSM Least Squares Mean MAR Missing At Random mITT Modified Intent-to-Treat MMRM Mixed Model for Repeated Measures MNAR Missing Not At Random MWR Meter Walk/Run NSAA North Star Ambulatory Assessment PROMIS Patient-Reported Outcomes Measurement Information System REML Restricted Maximum Likelihood SAE Serious Adverse Event SAP Statistical Analysis Plan SAS Statistical Analysis System sBLA Supplemental Biologics License Application SE Standard Error SV95C Stride Velocity 95th Centile TEAE Treatment-Emergent Adverse Event
药房管理药物政策
描述：leveriDys（Delandistrogene moxeparvovec-rokl）是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，用于治疗4至5岁年龄的卧床儿科患者。它旨在传递编码微肌营养蛋白的基因。由leveridys表达的微型链霉素是一种缩短版本，其中包含在正常肌肉细胞中表达的肌营养不良蛋白的选定结构域。该药物经加速批准批准，该药物允许替代终点（微肺炎水平）用于严重疾病，其中未满足治疗的需求。levidys的加速批准是基于两项正在进行的临床研究（研究102和研究103）的数据以及三项正在进行的试验的安全数据（研究101，研究102和研究103）。研究102是一个多中心三部分的2阶段研究，研究3是一项两部分的开放标签1期研究，在五个由年龄和卧床状态定义的DMD的男孩中。For the subset of patients 4-5 years of age who received the FDA approved dosage of Elevidys, the mean change from baseline in Elevidys micro-dystrophin expression levels at Week 12 following Elevidys infusion was 95.7% (n=3; standard deviation [SD]: 17.9%) in Study 102 Parts 1 and 2, and 51.7% (n=11; SD: 41.0%) in Study 103 Cohort 1。leverdys并未证明对功能结果具有统计学意义的治疗作用。然而，与安慰剂在北极星门诊评估（NSAA）的变化中，对16名参与者的探索性亚组分析（levidys：n = 8;安慰剂：n = 8）4至5岁，显示了leverbo的数值优势。2024年6月21日，FDA将加速的批准转化为Elevidys（Delandistrogene Moxeparvovec-Rokl），以完全批准，以治疗4岁及4岁以上年龄的Duchenne肌肉营养不良的卧床患者。该机构还批准了非注重患者的leverdys的批准。第三阶段的踏板研究正在作为评估临床益处的验证性试验。2023年10月30日，Sarepta宣布了Topline的结果，Embark招募了125名DMD患者4-7岁的DMD患者。主要终点没有得到满足，因为NSAA的总分从第52周的基线变化（经过高甲基治疗的患者为2.6分，而在安慰剂治疗中为1.9点）没有达到统计学意义（n = 125，p = 0.24）。关键的次要终点，包括上升时间（TTR）和10米步行测试，显示出统计上的