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Intellia EAACI NTLA-2002 中期数据演示
本演示文稿包含 Intellia Therapeutics, Inc.（“Intellia”、“我们”或“我们的”）根据 1995 年私人证券诉讼改革法所做出的“前瞻性陈述”。这些前瞻性陈述包括但不限于关于 Intellia 对以下方面的信念和期望的明示或暗示的陈述：我们用于治疗遗传性血管性水肿（“HAE”）的 NTLA-2002 临床计划的安全性、有效性和进展性；其作为 HAE 潜在单剂量治疗方案生成 NTLA-2002 数据的能力，包括安全性、激肽释放酶减少和发作率数据，包括永久预防使人衰弱的肿胀发作；其相信 NTLA-2002 可以为患有 HAE 的患者提供功能性治愈方法；其预计将在 2023 年下半年完成第 2 阶段研究剂量扩展部分的招募；其在任何未来研究中复制或应用临床前或临床研究（包括我们的 HAE 计划中研究）所取得的成果的能力；关于我们开发计划的监管备案和临床试验执行时间的声明，包括患者招募和给药；以及我们候选产品的潜在商业机会，包括价值和市场。
首次在患有心肌病的转甲状腺素蛋白 (ATTR) 淀粉样变性患者体内使用 NTLA-2001 对 TTR 基因进行 CRISPR/Cas9 编辑
QoL，生活质量；Donnelly JP、Hanna M. Cleve Clin J Med 2017；84:12–26 Lane T 等人。Circulation 2019；140:16–26 Pinney JH 等人。J Am Heart Assoc 2013；2:e000098 Rowczenio D 等人。Orphanet J Rare Dis 2017；12（补充 1）：165；摘要 P1
使用 NTLA- 进行体内 CRISPR/Cas9 编辑 TTR 基因...
超过 2 名患者报告的不良事件 每行、每个剂量水平的患者计数一次，作为报告的最高等级 * 同一患者中发生的无关的 COVID-19 肺炎（研究第 121 天）和胸痛（研究第 296 天）的 3 级 SAE † 可能与有胃轻瘫病史的患者发生的呕吐 3 级 SAE 有关
NTLA-2002 的 CRISPR/Cas9 编辑在部分肝切除术后在 huKLKB1 小鼠中仍然持久
部分肝切除术 (PHx) 后切除时和术后 14 天尸检时肝组织中 KLKB1 基因组编辑百分比的平均图，静脉注射 0.3 mg/kg 或 0.1 mg/kg NTLA-2002 或 TSS 后 14 个月。静脉注射 0.3 mg/kg 或 0.1 mg/kg NTLA-2002 或 TSS 后 14 个月和术后 14 天 (第 14 天) 人血清前激肽释放酶水平的平均图，以对照 (TSS) 的百分比表示。数据为平均值 ± SEM (N=5-8/组)。**p<0.001 vs. 各自的 Pre-PHx 值。ns = 不显著
NTLA 的临床规模生产和表征...
过继性 T 细胞疗法在某些血液系统恶性肿瘤（尤其是 B 细胞肿瘤）的治疗中表现出令人兴奋的疗效。然而，迄今为止，对于其他癌症，成功率有限，开发安全有效的先进细胞疗法仍面临重大挑战。因此，Intellia Therapeutics 正在利用其专有的基因组编辑和细胞工程能力开发用于治疗急性髓系白血病 (AML) 的下一代 T 细胞疗法。NTLA-5001 是一种自体 T 细胞药物产品，使用 CRISPR/Cas9 进行基因改造以消除内源性 T 细胞受体 (TCR) 表达，并通过 AAV 转导以位点特异性地将编码 Wilms' Tumor 1 (WT1) 靶向 TCR 的转基因整合到 TRAC 基因座中。TCR 识别 WT1 的 HLA-A*02:01 限制性表位。
NTLA-2001和甲状腺素蛋白（attr）淀粉样变性
CRISPR/CAS9是一个基因组编辑系统，由Intellia创始人诺贝尔奖得主Jennifer Doudna博士共同领导的研究团队共同开发。该系统可以对一个人的DNA进行精确靶向，永久性编辑和/或维修，以治疗有助于疾病的潜在基因突变。CRISPR/CAS9基因组编辑系统由两个部分组成：一个能够修改DNA的CAS9酶，以及一个将Cas9靶向Cas9的指导RNA，可将CAS9靶向引起疾病的基因中的特定位置，并激活它，以便可以执行预期的编辑。
ntla-5001，crispr- ...
本演示文稿包含Intellia Therapeutics，Inc。（“ Intellia”，“我们”或“我们的”）的“前瞻性陈述”，这是1995年《私人证券诉讼改革法》的含义。这些前瞻性陈述包括但不限于有关Intellia关于其信念和期望的明示或暗示陈述：向NTLA-5001提交研究性新药（“ IND”）申请或类似的临床试验申请，其第一个T细胞受体（“ TCR”）指导性细胞治疗疗法开发的第一个急诊Myeloid Leukemia（AM）（AM）的第一个指导性细胞治疗疗法（“ TCR”）的疗法（计划进步和完成临床前研究以及其他支持其他体内和体内计划的动物研究，包括其AML计划；开发模块化平台，以提高其复杂的基因组编辑功能，例如基因插入；进一步开发其专有的细胞工程过程，用于多次顺序编辑；在即将举行的科学会议上介绍其他数据，以及2020年的其他临床前数据；其CRISPR/CAS9技术的发展和扩展，以开发人类治疗产品，以及维护和扩展其相关知识产权组合的能力；能够在临床前研究中证明其平台的模块化并复制或应用结果，包括其未来的AML计划中的任何研究，包括人类临床试验；能够使用CRISPR/CAS9技术开发所有类型的其他类型的其他体内或Ex Vivo细胞疗法，尤其是针对AML中的WT1；以及有关监管申请和临床试验执行时间的时间，包括患者的剂量，有关其开发计划的剂量；以及我们产品候选人的潜在商业机会，包括价值和市场。
NTLA-编号-REN-N03
指导免责声明 除本文件内容源自法规、条例、租约、合同或其他具有约束力的法律机构所规定的要求外，本文件内容不具有法律效力，也不以任何方式约束公众。本文件仅旨在向公众澄清法律要求、相关机构政策和技术问题。 取消 本《承租人、运营商和申请人通知》（NTLA）取消并取代 2016 年 2 月 11 日发布的 NTLA No. REN-N02，并将一直有效，直到被取消。 本 NTLA 更正了 NTLA No. REN-N02 中列出的海洋能源管理局 (BOEM) 地区办事处的备案地址中的小错误，申请人应在此提交美国近海外大陆架 (OCS) 可再生能源租约、补助金和替代用途补助金的申请。本 NTLA 还提供电子邮件地址以提交申请的电子副本。除非另有说明，否则您必须根据 30 CFR 585.110(b) 提交一份纸质副本和一份电子副本。BOEM 认为存储在光盘或其他存储媒体设备上的 Adobe PDF 文件是通过邮件或其他递送服务提交电子副本的可接受格式。通过电子邮件发送至 renewableenergy@boem.gov 的电子副本被视为提交电子副本的可接受格式。背景 2009 年 4 月 29 日（74 FR 19638）在《联邦公报》上公布并编纂为 30 CFR 第 585 部分的最终规则建立了一个计划，以颁发租约、使用权和地役权授予 (RUE)、通行权授予 (ROW) 以及替代使用权和地役权授予（替代使用 RUE），以实现有序、安全和对环境负责的可再生能源和替代使用活动，例如 OCS 风能设施的选址。
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空中航行危险 RWY 07/25： BRA 在 THR 07 和 25 250 米处，高度 9 厘米 在距左边缘 27.5 米处有标记的 OBST（着陆光学系统） 正在使用的 RWY（高度 10 英尺 ASFC）位于距 THR 07 185 米和距 DTHR 25 198 米处 纺织拦阻索高度 9 厘米，距 THR 07 114 米和距 DTHR 25 8 米处 LOC 天线 10 英尺 ASFC，位于 150 米 THR 07，需要特别注意进近 特殊程序和说明 A/A 专为根据航空 MIL 协议授权用户保留： LORIENT CTR 的 ARR、DEP 和 TRANSIT 程序： 当 ARR 时，要求 CLR 在飞越前 5 分钟进入 LORIENT APP 的 D 类空域入口点除非 ATC 另有指示，否则应以 1000 英尺 AMSL 的高度飞越入口点和航线（在 S 和 SL 之间过境的特殊情况：1500 英尺 AMSL）CTR 飞行限制：避免飞越位于 LOR 106°、区域边缘、靠近池塘的野生动物养殖场（47°42'51''N - 003°10'24''W）