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NTLA 的临床规模生产和表征...
过继性 T 细胞疗法在某些血液系统恶性肿瘤（尤其是 B 细胞肿瘤）的治疗中表现出令人兴奋的疗效。然而，迄今为止，对于其他癌症，成功率有限，开发安全有效的先进细胞疗法仍面临重大挑战。因此，Intellia Therapeutics 正在利用其专有的基因组编辑和细胞工程能力开发用于治疗急性髓系白血病 (AML) 的下一代 T 细胞疗法。NTLA-5001 是一种自体 T 细胞药物产品，使用 CRISPR/Cas9 进行基因改造以消除内源性 T 细胞受体 (TCR) 表达，并通过 AAV 转导以位点特异性地将编码 Wilms' Tumor 1 (WT1) 靶向 TCR 的转基因整合到 TRAC 基因座中。TCR 识别 WT1 的 HLA-A*02:01 限制性表位。
NTLA-编号-REN-N03
指导免责声明 除本文件内容源自法规、条例、租约、合同或其他具有约束力的法律机构所规定的要求外，本文件内容不具有法律效力，也不以任何方式约束公众。本文件仅旨在向公众澄清法律要求、相关机构政策和技术问题。 取消 本《承租人、运营商和申请人通知》（NTLA）取消并取代 2016 年 2 月 11 日发布的 NTLA No. REN-N02，并将一直有效，直到被取消。 本 NTLA 更正了 NTLA No. REN-N02 中列出的海洋能源管理局 (BOEM) 地区办事处的备案地址中的小错误，申请人应在此提交美国近海外大陆架 (OCS) 可再生能源租约、补助金和替代用途补助金的申请。本 NTLA 还提供电子邮件地址以提交申请的电子副本。除非另有说明，否则您必须根据 30 CFR 585.110(b) 提交一份纸质副本和一份电子副本。BOEM 认为存储在光盘或其他存储媒体设备上的 Adobe PDF 文件是通过邮件或其他递送服务提交电子副本的可接受格式。通过电子邮件发送至 renewableenergy@boem.gov 的电子副本被视为提交电子副本的可接受格式。背景 2009 年 4 月 29 日（74 FR 19638）在《联邦公报》上公布并编纂为 30 CFR 第 585 部分的最终规则建立了一个计划，以颁发租约、使用权和地役权授予 (RUE)、通行权授予 (ROW) 以及替代使用权和地役权授予（替代使用 RUE），以实现有序、安全和对环境负责的可再生能源和替代使用活动，例如 OCS 风能设施的选址。
基因组编辑疗法改变生活的故事
员工股票购买计划 (ESPP) Intellia 为符合条件的员工提供以 15% 折扣购买 NTLA 股票的机会（以发行期第一天和最后一天的市场价格中较低者为准）。发行期从每年 1 月 1 日和 7 月 1 日开始。员工可以通过授权从工资中扣除最多 10% 的工资来做出贡献，每年最多可购买价值 25,000 美元的股票。
