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核酸治疗药物（NATI） - 新加坡
通过开发下一代制造技术和流程， RNA制造。 问题陈述包括缺乏本地生产和自动化功能，无法加速RNA资产发展为临床准备就绪。 RNA Foundry设计为无缝地翻译来自科学家和临床医生的RNA资产，以产生临床前级配方的RNA。 在此推力下，将建立两个用于mRNA基于mRNA的疗法和基于siRNA/ASO的疗法的铸造剂。 使用在RNA铸造厂建立的过程，研究人员可以无缝从临床前生产到良好的制造实践（GMP）生产（GMP），用于研究新药（IND）临床前研究和与行业伙伴的临床试验。 公司如何利用Nati？RNA制造。问题陈述包括缺乏本地生产和自动化功能，无法加速RNA资产发展为临床准备就绪。RNA Foundry设计为无缝地翻译来自科学家和临床医生的RNA资产，以产生临床前级配方的RNA。在此推力下，将建立两个用于mRNA基于mRNA的疗法和基于siRNA/ASO的疗法的铸造剂。使用在RNA铸造厂建立的过程，研究人员可以无缝从临床前生产到良好的制造实践（GMP）生产（GMP），用于研究新药（IND）临床前研究和与行业伙伴的临床试验。公司如何利用Nati？
使用核酸探针鉴定微生物
核酸杂交技术，包括聚合酶链反应（PCR），连接酶或解旋酶依赖性扩增以及转录介导的扩增，是由于高特异性和灵敏度而引起的血液培养和其他临床标本中病原体检测的有益工具（Khan，2014）。在临床实验室环境中使用基于核酸的方法检测细菌病原体，其特异性，敏感性，时间的降低和高吞吐能力，提供了“对传统微生物技术的敏感性和特异性”；但是，“污染潜力，缺乏标准化或某些测定法的验证，结果的复杂解释以及成本增加是这些测试的可能局限性”（Mothershed＆Whitney，2006年）。
使用核酸探针鉴定微生物
核酸杂交技术，包括聚合酶链反应（PCR），连接酶或解旋酶依赖性扩增以及转录介导的扩增，是由于高特异性和灵敏度引起的血液培养和其他临床标本的病原体检测的有益工具（Khan，2014）。在临床实验室环境中使用基于核酸的方法检测细菌病原体，其特异性，敏感性，时间的降低和高通量能力，提供了“对传统微生物技术的敏感性和特异性”；但是，“污染潜力，缺乏标准化或某些测定法的验证，结果的复杂解释以及成本增加是这些测试的可能局限性”（Mothershed＆Whitney，2006年）。
核酸药物研发与靶向治疗
胰腺癌 (PC) 是最致命的癌症之一，5 年生存率接近 10%。由于 PC 具有高度异质性、促纤维化肿瘤微环境和低效药物渗透性，目前推荐用于治疗 PC 的化疗策略临床获益有限。基于核酸的靶向疗法已成为药物发现和靶向治疗领域的强大竞争对手。大量证据表明，基于抗体或适体的策略在很大程度上促进了药物在肿瘤中的积累增加，同时降低了系统性细胞毒性。本综述介绍了反义寡核苷酸 (ASO)、小干扰 RNA (siRNA)、微小 RNA (miRNA)、信使 RNA (mRNA) 和适体-药物偶联物 (ApDC) 在 PC 治疗中的进展，揭示了 PC 治疗的光明应用和发展方向。
第 1 卷第 6 期 1983 年核酸研究
参考文献 1. Chang,ACY 和 Cohen,SM (1978) J. Bacteriol. 134, 1141-1156。 2. Bolivar,F., Rodriguez,RL, Green,PJ, Betlach,M., Heyneker,HL, Boyer, HW, Crosa,JH 和 Fallow,S. (1977) Gene 2, 95-113。 3. Vieira,J., 和 Messing,J. (1982) Gene 19, 259-268。 4. Sanger,F., Coulson,AR, Barrell,BG, Smith,AJH 和 Roe, B. (1980) J. Mol. Biol. 143, 161-178。 5. Zoller,MJ 和 Smith,M. (1982)核酸研究10,6487-6500。6.Zinder,ND和Boeke,JD(1982)基因19,1-10。7.Messing,J.、Gronenborn,B.、MUller-Hill,B.和Hofschneider,PH(1977)美国国家科学院院刊74,3642-3646。8.Gronenborn,B.和Messing,J.(1978)自然272,275-377。9.Messing,J.、Crea,J.和Seeburg,PH(1981)核酸研究9,309-321。10.Dotto,GP、Enea,V.和 Zinder,HD (1981) 病毒学 114, 463-473。 11. Dotto，GP 和 Horiuchi，K。 (1981) J.摩尔。生物。 153、169-176。 12. Miller，JH，Ganen，D.，Lu，P。和施密茨，A. (1977) J.摩尔。生物。 109, 275-301。 13. Mileham,AJ、Revel,HR 和 Murray,NE (1980) Mol。热内将军。 179、227-239。14.桑格，F.，尼克伦，S。和 Coulson，AR (1977) Proc。国家。科学学院。美国 74，5463-5467。 15. Schreier,PH 和 Cortese,R。 (1979) J.摩尔。生物。 129、169-172。 16. Ciliberto,G.、Raugei,G.、Costanzo,F.、Dente,L.和科蒂斯，R. (1983) 细胞正在出版。 17. Costanzo,F.、Castagnoli,L.、Dente,L.、Arcari,P.、Smith,M.、Costanzo,P.、Raugei,G.、Izzo,P.、Pietropaolo,TC、Bougueleret,L.、Cimino,F.、Salvatore,F.和科蒂斯，R. (1983) EMBO J. 2, 57-61 18. Hill,DF 和 Petersen,GB (1982) J.病毒学 44, 32-46。
混合核酸的治疗潜力...
摘要：细胞外囊泡（EV），蛋白质的内源性纳米载体，脂质和遗传物质已被用作核酸疗法的内在递送载体。ev是纳米化的脂质双层结合囊泡，从大多数细胞类型中释放出负责传递功能性生物学材料以介导细胞间通信并调节受体细胞表型。由于其先天的生物学作用和组成，电动汽车作为基于核酸的疗法的递送向量具有多种优势，包括低免疫原性和毒性，高生物利用度以及能够设计出对体内特定受体细胞的靶向能力。在这篇综述中，总结了目前对电动汽车生物学作用的理解以及载荷电动汽车在输送核酸疗法方面的进步。我们讨论了加载电动汽车的当前方法和相关的挑战，以及利用电动汽车的固有特征作为遗传疾病的核酸疗法的递送载体的前景。关键词：细胞外囊泡，核酸输送，外泌体，药物输送，装载1.基于核酸的治疗学，小的干扰RNA（siRNA），microRNA（miRNA），双链DNA（DSDNA）和反义寡核苷酸（ASOS）的序列是模态，因为它们是对造成的，因为它们是对造成的，因为它们是对造成的，因为它们是针对模态的。这些疗法的特异性是一种用于治疗各种疾病的靶向方法，包括遗传性淀粉样蛋白生成的转世肌动蛋白淀粉样变性，脊柱肌肉萎缩，杜尚的肌肉营养不良疾病，淀粉营养性侧壁硬化症，等等[1-3]。
肽辅助核酸输送系统正在兴起
摘要：对纳米载体治疗效果和副作用的担忧导致了将其推进为靶向和响应性递送系统的策略的发展。由于其生物活性和生物相容性，肽在这些策略中起着关键作用，因此在纳米医学中得到了广泛的研究。特别是基于肽的纳米载体，随着纯肽结构以及天然和改性肽与聚合物、脂质和无机纳米颗粒的组合的进步而蓬勃发展。在这篇综述中，我们总结了肽促进基因递送系统的进展。核酸疗法的功效在很大程度上取决于细胞内化和向亚细胞器的递送。因此，这篇综述重点介绍了纳米载体，其中肽在将核酸运送到其作用位点方面起着关键作用，特别强调了帮助阴离子、水溶性核酸跨越它们在有效发挥作用的途中遇到的膜屏障的肽。在第二部分中，我们讨论了肽如何推进纳米组装递送工具，使得它们能够穿越递送障碍并以受控的方式在特定位置释放其核酸货物。
针对实体肿瘤患者的核酸药物
晚期实体瘤患者的治疗通常涉及多模态疗法（包括手术、化疗、放疗、靶向治疗和/或免疫治疗），但通常最终无效。核酸药物，无论是作为单一疗法还是与标准疗法相结合，都正在迅速成为一种新型疗法，能够在其他难治性肿瘤中产生反应。这些疗法包括使用病毒载体的疗法（也称为基因疗法），其中一些疗法现已获得监管机构的批准，以及含有 mRNA 和一系列其他核苷酸的纳米颗粒。在本综述中，我们描述了病毒和非病毒核酸疗法的开发和临床活动，包括它们的作用机制、耐受性和来自实体瘤患者的可用疗效数据。我们还描述了肿瘤微环境对全身给药和局部给药药物输送的影响。最后，我们讨论了正在进行的临床试验和临床前测试以及制造和/或稳定性考虑所产生的重要趋势，这些趋势有望为针对实体肿瘤患者的下一代核酸药剂奠定基础。