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血友病的基因疗法B-您需要了解的一切
伦敦皇家自由医院的Ted Tuddenham教授和Amit Nathwani教授开创了血友病的基因疗法，并于2011年出版了血液友善基因治疗的首次成功试验。发现固定基因的PADUA变体具有五至10倍的活性，使Lindsey George博士及其同事可以降低所需的基因治疗剂量，同时提高因子水平。这项工作为最新试验的基础奠定了基础，该试验获得了嗜血杆菌的前两个基因疗法的许可。
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在GMAP计划经理Steffen Kaeser的整体指导下，联合国工业发展组织（UNIDO）在全球市场访问计划（GMAP）的框架内编写了该出版物。技术投入由GMAP埃塞俄比亚国家项目经理Cong Wu协调。该出版物是基于国际专家Nicholas Schlaepfer和Christopher Davey的工作，以及所罗门·蒙格萨（Solomon Mengesha）的国家专家。我们感谢Unido Core团队的几个成员的宝贵贡献和支持，包括Tsion Habtemariam和Suvdaa Dukhumbayar。该出版物的发展受益于从项目的所有主要利益相关者，尤其是农业部，贸易和地区一体化部以及埃塞俄比亚工业部收到的宝贵意见，评论和建设性评论。特别感谢所有在面试，会议和讲习班框架内分享他们宝贵知识，经验和意见的人。该出版物是由Radhika Nathwani设计的。我们感谢挪威发展合作机构（NORAD）的这一任务的财政支持。
血友病基因治疗知识和看法
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抗TFPI
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圣何塞州立大学本科生科研补助金
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利用“全内”技术在肝细胞中进行离体/体内基因编辑...
肝脏是细胞和基因治疗以及基因编辑的首选器官，因为遗传性疾病众多且常常危及生命。已证明酪氨酸血症小鼠作为模型生物的 HDR 可以纠正该疾病，尽管不诱导 DSB 的同源重组效率非常低（Paulk 等人，2010 年；Junge 等人，2018 年）。在类似的小鼠模型中，通过流体动力学 DNA 注射（Yin 等人，2014 年）和非病毒 Cas9 mRNA 与腺相关病毒 (AAV) 载体介导的 HDR 模板递送相结合（Yin 等人，2016 年）证明了 CRISPR/Cas9 介导的表型拯救。AAV 载体已成为肝脏的基因递送载体，据报道在人体临床试验中具有令人印象深刻的治疗效果（Nathwani 等人，2014 年）。最近，在一个载体上编码化脓性链球菌 Cas9 (SpCas9) 表达盒，在另一个载体上编码引导 RNA (gRNA) 和修复模板的双 AAV 载体系统的应用，逆转了新生小鼠鸟氨酸转氨甲酰酶基因的突变 ( Yang et al., 2016 )。这种体内基因编辑工具在两个载体上的分段归因于 AAV 的拟议包装尺寸限制，即 4.9 kb ( Grieger and Samulski, 2005 ) 至 5 kb ( Wu et al., 2010 )。两种不同的 AAV 载体共同递送是可行的，每种载体编码所需成分的一部分，这些成分在细胞内通过转剪、同源重组或内含肽重新结合（ Truong 等人， 2015 ），但在体内发生率较低（ Xu 等人， 2004 ）。
机械工程通讯 - 哥伦比亚大学
奖奖与区分理学学士学位，2010年比约恩·安德森（Bjorn Anderson），纳尔逊·安杜贾尔（Nelson Andujar），吉尔赫姆·阿劳霍（Guilherme Araujo），马里奥·阿维拉（Mario Avila），萨姆拉特·巴塔塔亚（Samrat Bhattacharyya），奥斯汀·布劳瑟（Austin Brauser），威尔·布朗（William Brown），威尔·布朗（William Brown），罗德尼（Rodney），罗德尼（Rodney） Estela Gonzalez, Frances Jeffrey-Coker, Monica Joshi, Tushar Khandelwal, Edward Kim, Ken- neth Koo, Todd Kwao-Vovo, Hiemann Lee, Ning Leung, Raphael Levy, Salvatore Marsico, Mirek Martincik, Ian McKinley, Ismael Nieto, Jefferson Okraku, Darren Pagan, Philippe Putzeys, Jie Qi, Khadijah Ransom, Jeffrey Rodri- guez, Chelsey Roebuck, Rajiv Shah, Islam Shawki, David Shimel, Anup Shrestha, Daniel Sievert, Adam Steege, Ian Van Sant, Tat-Hong Wong SPECIAL CONGRATULATIONS TO THE 2010 MECHANICAL ENGINEERING AWARD RECIPIENTS: The American Society of Mechanical Engineers Award: Edward Kim Edward A.