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World File Search SystemNishimasu
使用患者来源的 iPS 细胞对血友病 A 致病基因进行基因编辑......
作者：Hiramoto T、Inaba H、Baatartsogt N、Kashiwakura Y、Hayakawa M、Kamoshita N、Nishimasu
基因组编辑开辟了生命科学的新途径
Michael BASSIK 高彩霞 Pietro GENOVESE 星野淳 秋津堀田 许爱龙 柯亨范 Henry KIM Silvana KONERMANN 智二 真尾圭二 西田宏 西濱修 濕木司 大森秀之 冈野秀之 Leopold PARTS 秦文宁 斋藤弘英 斋藤诚 佐佐木惠梨香 佐藤森敏 Virginijus SIKSNYS 矢千江望 山本隆 游佐耕介
迷你评论
大学。东京，日本东京都文京区本乡 7-3-1，邮编 113-0033 通讯作者：Hiroshi Nishimasu，nisimasu@bs.s.u-tokyo.ac.jp 电话：+81-3-5841-4391 收稿日期：2018 年 1 月 8 日/修订日期：2018 年 2 月 17 日/接受日期：2018 年 2 月 17 日 摘要 RNA 引导的核酸内切酶 Cas9 参与原核生物 CRISPR-Cas 过继免疫系统，可与引导 RNA 结合并切割与 RNA 引导互补的双链 DNA。近年来，Cas9 已被用作从基础研究到临床应用等广泛领域的多功能基因组编辑工具。然而，Cas9 识别和切割 DNA 的分子机制尚不清楚，其在基因组编辑中的应用仍有许多问题有待解决。我们阐明了最广泛用于基因组编辑的 S. pyogenes Cas9 与向导 RNA 及其靶 DNA 复合的晶体结构，从而首次深入了解了 Cas9 介导的 DNA 切割机制。此外，我们还解决了来自三种不同细菌的 Cas9 核酸酶和 Cas12a (Cpf1) 核酸酶的晶体结构，它们也用于基因组编辑。总的来说，这些结构研究阐明了 CRISPR-Cas 核酸酶的机制趋同和发散，为
基因组编辑
1）山本2018 2）Jinek M，Chylinski K，Fonfara I等。适应性细菌免疫中可编程的双RNA引导的DNA内切酶。Science，337（6096）：816-821，2012 3）Nishimasu H，Shi X，Ishiguro S等。工程CRISPR-CAS9核酸酶，具有扩展的靶向空间。Science，361（6408）：1259-1262，2018 4）RAN FA，HSU PD，LIN CY等。通过RNA引导的CRISPR CAS9进行双重划痕，以增强基因组编辑特异性。Cell，154（6）：1380-1389，2013 5）Vakulskas CA，Dever DP，Rettig GR等。作为核糖核蛋白复合物传递的高保真CAS9突变体可以在人造血茎和祖细胞中有效地编辑。nat Med。24（8），1216-1224，2018 6）Suzuki K，Tsunekawa Y，Hernandez-Benitez R等。通过CRISPR/CAS9介导的同源性靶向整合进行体内基因组编辑。 自然，540（7631）：144-149，2016 7）Sakuma T，Nakade S，Sakane Y等。 使用Talens和CRISPR-CAS9与音高系统进行 MMEJ辅助基因敲入。 自然方案，11（1），118–133，2016 8）Sakuma T，Nishikawa A，Kume S等，使用多合一的CRISPR/CAS9矢量系统在人类细胞中的多重基因组工程。 科学报告，4：5400，2014）Nishida K，Arazoe T，Yachie N等。 使用杂种p ro kar yotic yotic and d ver teb速率自适应IM MU N E系统进行靶向核苷酸编辑。 Science，353（6305）：AAF8729，2016 10）Anzalone AV，Randolph PB，Davis JR等。 搜索和重新定位基因组编辑通过CRISPR/CAS9介导的同源性靶向整合进行体内基因组编辑。自然，540（7631）：144-149，2016 7）Sakuma T，Nakade S，Sakane Y等。MMEJ辅助基因敲入。自然方案，11（1），118–133，2016 8）Sakuma T，Nishikawa A，Kume S等，使用多合一的CRISPR/CAS9矢量系统在人类细胞中的多重基因组工程。科学报告，4：5400，2014）Nishida K，Arazoe T，Yachie N等。使用杂种p ro kar yotic yotic and d ver teb速率自适应IM MU N E系统进行靶向核苷酸编辑。Science，353（6305）：AAF8729，2016 10）Anzalone AV，Randolph PB，Davis JR等。搜索和重新定位基因组编辑
基于CRISPR/Cas9 的激活系统研究进展
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