该文档的这一部分提供了在文档中所述日期获得欧洲营销授权(MA)的所有孤儿药物的清单。这些药物现在可以在某些欧洲国家 /地区可以使用。实际上,某个国家 /地区某种孤儿药的可及性取决于实验室的策略以及国家卫生当局对报销的决定。欧洲的孤儿药是被授予欧洲孤儿指定的药品(根据第141/2000号法规),然后已获得欧洲市场授权,并且 - 如果适用 - 对大量收益进行了积极评估。
g蛋白偶联受体(GPCR)对于细胞感知其外部环境很重要。对其结构,药理学等的研究导致了与GPCR相关疾病的成功疗法。但是,仍然有数百个«孤儿»GPCR,其功能仍然未知。揭示孤儿GPCR的功能和配体称为“去义化”。这些受体的去畸形化可能对人类的生理和疾病治疗产生重大影响,但是在过去的十年中,找到其激活分子的努力已减慢。缺乏激活剂使得很难研究下游信号通路,并开发用于探针分子发现孤儿GPCR的测定法。我的研究旨在开发新的方法来阐明孤儿GPCR的功能,尤其是在中枢神经系统中表达的方法。
本报告的目的是描述在报告中所示日期已获得集中营销授权 (MA)(由欧洲药品管理局 - EMA 授予)的罕见病药品的主要特征,无论是否具有孤儿药资格。欧洲的孤儿药是指已获得欧洲孤儿药资格(根据 (EC) No 141/2000 法规),然后获得欧洲营销授权,并且(如果适用)具有显著益处的积极评价的药品。孤儿药资格是根据欧盟出台的一项法律建立的监管程序,旨在鼓励制药行业和生物技术公司开发用于诊断、预防或治疗罕见疾病的药物:这是 1999 年 12 月 16 日欧洲议会和理事会关于孤儿药的 (EC) No. 141/2000 法规 1 的目的。该法规的目的是建立一个社区程序来指定孤儿药,并通过各种激励措施鼓励其研究、开发和营销 1,2 。这是一个监管程序,允许在首次用于人体之前或临床开发期间指定具有治疗罕见疾病治疗潜力的药品。未获得 MA 的孤儿药资格尚未批准和无法商业化。此外,获得欧洲 MA 并不意味着该药物可以在所有成员国使用。它们可能尚未在欧洲上市,或者在本报告发布之日仅在特定的欧洲国家上市。事实上,各国的可及性可能取决于制药公司的战略、国家行政/监管延迟以及
§ Human immunodeficiency virus or acquired immune deficiency syndrome § Cancer § Diabetes § Neurodegenerative diseases § Auto-immune and other immune dysfunctions § Viral diseases o Medicines derived from biotechnology processes, such as genetic engineering o Gene, cell, or tissue-engineered ‘advanced-therapy medicinal products' (ATMPs) o Orphan药品•…强制性范围只能通过集中程序在欧盟授权
一个溶酶体疾病单位,艾登布鲁克医院,剑桥大学医院中心兼儿科大学辛辛那提大学医学院,俄亥俄州俄亥俄州俄亥俄州俄亥俄州E国家E国家血液学医学研究中心,莫斯科,俄罗斯f儿科,营养和代谢疾病系,儿童纪念健康研究所,波兰G sanoide comfornity c Comprister,Qurand comfine comcan i comfor阿姆斯特丹,荷兰J,以前是美国马萨诸塞州剑桥的萨诺夫;目前,美国马萨诸塞州沃特敦的Eloxx Pharmaceuticals,马萨诸塞州沃特敦,前美国马萨诸塞州弗雷明汉。目前,目前,美国马萨诸塞州牛顿的贝丝·瑟伯格·孤儿(Beth Thurberg Orphan Science LLC) FilièreG2M,Metabern网络,凡尔赛大学医学遗传学系目前,美国马萨诸塞州牛顿的贝丝·瑟伯格·孤儿(Beth Thurberg Orphan Science LLC) FilièreG2M,Metabern网络,凡尔赛大学医学遗传学系
George 在为制药和生物技术公司提供生命周期管理问题(包括监管排他性和 FDA 面临的专利问题)监管建议方面拥有丰富的经验。他是孤儿药问题(包括孤儿药指定和排他性)方面的领先专家,并曾代表客户成功向 FDA 就与流行率、孤儿亚群和临床优越性相关的问题进行辩护。George 还定期为制药和生物技术公司提供有关《儿童最佳药物法案》和《儿科研究公平法案》下出现的儿科研究和儿科排他性问题的咨询。
1 积极意见摘要的发布不影响委员会的决定,委员会的决定通常在通过意见后 67 天内发布 2 该产品在开发过程中被指定为孤儿药。申请人于 2024 年 12 月 5 日请求将其从孤儿药产品社区登记册中删除。
3.1.12。2'-O,4'-C-甲基 - p-thio-adenylyl-(3'→5')-2'-O,4'-c-甲基 - 甲基 - thio-thio-guanylyl-(3'→5'→5')-2'-o 5′)-2′-deoxy-P-thio-adenylyl-(3′ → 5′)-2′-deoxy-P- thio-thymidylyl-(3′ → 5′)-2′-deoxy-P-thio-guanylyl-(3′ → 5′)-2′-deoxy-P-thio-guanylyl-(3′ → 5′)- 2'-脱氧 - thio-cytidylyl-(3'→5')-2'-脱氧 - 氧基-p- thio-adenylyl-(3'→5') - 2'-二氧基 - deoxy-pthio-tio-cytidyllyl-(3'→5'→5'→5') - 2'-二氧基) - 2'-二氧化物 - 2'氧基 - thio-phio-thio-thyly-nyly-nyly-(3'ioll-lyl-(3) 5′)-2′-deoxy-P-thio-thymidylyl-(3′ → 5′)- 2′-deoxy-P- thio-cytidylyl-(3′ → 5′)-2′-deoxy-P-thio-thymidylyl-(3′ → 5′)-2′-O, 4′-C-methylene-5-methyl-P- thio-cytidylyl-(3′ → 5′)-2′-O, 4′-C-methylene-5-methyl-P-thio-uridylyl-(3′ → 5′)-2′-O, 4′-C- methylene-5-methyl-P-thio-uridylyl-(3′ → 5′)-2′-O, 4′-C-methyleneguanosine, heptadecasodium salt - Orphan - EMEA-003595-PIP01-24 ............................................ 32
费城——2023 年 3 月 22 日——iECURE 是一家基因编辑公司,专注于开发与突变无关的体内基因插入或敲入编辑疗法,用于治疗具有重大未满足需求的肝脏疾病。该公司今天宣布,欧盟委员会授予该公司的主要候选产品 GTP-506 孤儿药资格,用于治疗鸟氨酸转氨甲酰酶 (OTC) 缺乏症。GTP-506 此前已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 授予的治疗 OTC 缺乏症的孤儿药和儿科罕见病资格。iECURE 首席执行官乔·特鲁伊特 (Joe Truitt) 表示:“获得美国和欧盟的孤儿药资格凸显了我们所做的工作,以证明我们的体内基因编辑方法有可能为急需治疗 OTC 缺乏症的患者提供临床益处。” “如果没有孤儿药资格认定这样的项目,成千上万患有各种罕见病的患者将无法获得药物治疗,从而导致症状无法控制,甚至死亡。获得这一资格认定使我们距离为患有这种毁灭性疾病的儿童提供具有变革性的治疗方案更近了一步。” 欧盟 (EU) 的孤儿药资格认定是由欧盟委员会根据欧洲药品管理局 (EMA) 孤儿药委员会的积极意见授予的。欧盟委员会授予以下产品的孤儿药资格认定:用于治疗、预防或诊断危及生命或慢性衰弱性疾病的产品,这些疾病影响到欧盟不超过万分之五的人,并且如果欧盟没有授权销售的治疗、预防或诊断此类疾病的令人满意的方法,或者如果存在此类方法,该产品对受此疾病影响的人具有显著益处。孤儿药资格认定为公司在欧盟提供了某些好处和激励措施,包括临床方案协助、可能的监管费用豁免或减少以及获批后十年的市场独占权。关于非处方药缺乏症非处方药缺乏症是最常见的尿素循环障碍,是一种遗传性代谢障碍,由负责氨解毒的肝酶基因缺陷引起。患有非处方药缺乏症的个体血液中氨含量可能过高,可能导致严重后果,包括不可逆的神经损伤、昏迷和死亡。这种疾病的严重形式在出生后不久出现,男孩比女孩更常见。早发性严重非处方药缺乏症的唯一治疗方法是肝移植。目前可用的医学疗法不能纠正疾病,也不能消除危及生命的症状或危机的风险。关于 GTP-506 iECURE 对其初始项目(包括非处方药缺乏症)的基因编辑方法,依赖于携带不同有效载荷的双腺相关病毒 (AAV) 衣壳的递送。GTP-506 包含两个载体,一个 ARCUS® 核酸酶载体 (GTP-506A),用于靶向已充分表征的 PCSK9 基因位点的基因编辑,另一个治疗供体载体 (GTP-506D),用于插入 OTC 基因以提供
WR has served as a speaker for AbbVie, Celltrion, Ferring, Janssen, Galapagos Medice, MSD, Roche, Pfizer, Sobi, Takeda, as a consultant for AbbVie, Amgen, AOP Orphan, Boehringer Ingelheim, Bristol Myers Squibb, Calyx, Celltrion, Eli Lilly, Galapagos, Gilead, Index Pharma,Janssen,Medahead,Microbiotica,Pfizer,Teva,Takeda;作为Abbvie,Amgen,Boehringer Ingelheim,Bristol Myers Squibb,Celltrion,Galapagos,Janssen,Janssen,Pfizer,Teva的顾问委员会成员,并获得了Abbvie,Janssen,Janssen,Sandoz,Sandoz,Sandoz,Sanofi。