最古老、规模最大的生物多样性相关公民科学 (CS) 项目之一是康奈尔鸟类学实验室开发的 eBird (https://ebird.org/home)。它为观鸟者提供了一个移动应用程序,用于记录他们何时、何地以及如何看到或听到鸟类的清单。康奈尔实验室还开发了一款移动应用程序 Merlin,它使用深度卷积神经网络帮助用户从照片、声音(转换为声谱图)或描述中自动识别鸟类物种。这项研究调查了机器学习 (ML) 分类模型的使用如何影响新手观鸟者的学习。我们的参与者(没有鸟类学背景的计算机科学专业学生)被随机分成三组:一组使用 eBird 应用程序并自己识别鸟类物种;一组使用 Merlin 应用程序,它使用 ML 自动从照片或声音中识别鸟类;还有一个对照组。在参与项目之前和之后,对参与者的鸟类知识进行了测试,以了解使用 ML 分类模型如何影响他们的学习。我们还在后测后采访了选定的参与者,以了解他们做了什么以及结果可能由什么解释。我们的结果表明,即使是参与 CS 项目的新手参与者,即使时间很短,也会显著提高他们对附近熟悉鸟类的知识水平,并且 eBird 用户在知识后测中的表现优于 Merlin 用户。虽然人工智能可能会提高志愿者的生产力和保留率,但也有可能降低他们的学习效率。需要对不同的参与者资料和项目设计进行进一步研究,以了解如何在人工智能辅助的 CS 项目中优化志愿者的生产力、保留率和学习。
摘要在2022年,我们对1911 - 12年殖民地Abor Expedition期间在阿鲁纳恰尔邦的西安格山谷进行了多税调查。调查包括来自东西安格,西安格和上西安格地区的鸟类。在2月至2022年5月之间进行的鸟类调查涉及通过直接或间接目击事件在该地区报告的所有鸟类物种进行分类,包括记录在摄像机陷阱上获得的鸟类数据,作为偶然捕获和死亡或狩猎鸟类标本的偶然捕获和相遇。由于调查,总共有267个清单和94种鸟类的发声为公民科学ebird门户提供了贡献。记录了共有285种(加上一种混合动力车),并在上西安格和西安格地区的Avifauna中增加了一些。这包括26种被记录为死亡或狩猎的物种。然而,目前尚未记录1911 - 12年研究中的12种研究。重要记录包括Temminck的Tragopan Tragopan Temminckii,Blyth的Tragopan Tragopan Blythii,Sclater的Monal Lophophorus sclateri和迁移的一群常见的起重机。这项来自阿鲁纳恰尔邦人类改造的栖息地的调查将是与该州类似海拔高度的完整栖息地的丰富性相比。
印度是世界上17个巨型生物多样性国家之一,在动植物中,物种多样性和特有性。森林覆盖下的地理区域的近25%,c。 35,000平方英尺km。内陆湿地的范围,约7,500公里的海岸线和广阔的海水,以及涵盖所有生态系统,印度荒野地区及其野生动植物的近1000个保护区,需要大量的人力资源来管理和保护它们。不幸的是,印度训练有素的野生动植物生物学家和管理人员的干部太小了,无法满足野生动植物保护中该国的需求和挑战。印度只有少数机构和大学在野生动植物和保护研究中进行了高等教育和培训,而且这些人数显然不足以满足该国的要求。在这种背景下,本课程旨在增强该国对野生动植物及其栖息地的研究和保护能力,并特别强调鸟类。
悬浮培养物对光照作出反应并开始分化,我们确定了光照后接种农杆菌的最佳时间。为此,将 O. dubium 细胞培养物在接种农杆菌前 0、5、10、15 和 20 天转移到光照下(图 3b)。接种农杆菌后,培养物在选择培养基中再生长十周。值得注意的是,虽然暗生长培养物的转化产生了两个转化子,但接种前 5、10、15 和 20 天暴露在光照下的培养物分别产生了 15、6、19 和 14 个卡那霉素抗性芽,其中 4、6、6 和 5 个芽(共 21 个芽)从第 21 天开始显示出弱的 RFP 荧光(图 4a、b、c)。经过挑选,绿色健康
摘要:鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症 (OTCD) 是最常见的尿素循环障碍,具有很高的未满足需求,因为目前的饮食和医疗治疗可能不足以防止高氨血症发作,高氨血症发作可能导致死亡或神经系统后遗症。迄今为止,肝移植是唯一的治愈选择,但由于供体短缺、需要终生免疫抑制和技术挑战,肝移植并未广泛应用。最近显示出巨大前景的研究领域是基因治疗,OTCD 已成为不同基因治疗方式的重要候选者,包括 AAV 基因添加、mRNA 治疗和基因组编辑。本综述将首先总结临床转化的主要步骤,强调每种基因治疗方法的优势和挑战,然后重点介绍当前的临床试验,最后概述 OTCD 基因治疗的未来发展方向。
• FDA 决定将 OTC 缺乏症认定为“罕见疾病或病症” • GTP-506 是一种潜在的单剂量基因编辑疗法,旨在恢复患有 OTC 缺乏症(一种罕见的尿素循环障碍)的患者的代谢功能 • iECURE 有望在 2023 年中期提交 GTP-506 的临床试验新药 (IND) 申请 费城——2022 年 8 月 23 日——iECURE 是一家基因编辑公司,专注于开发利用与突变无关的体内基因插入或敲入编辑来治疗具有重大未满足需求的肝脏疾病的疗法,今天宣布,美国食品药品监督管理局 (FDA) 已授予其主要候选产品 GTP-506 罕见儿科疾病认定,用于治疗鸟氨酸转氨甲酰酶 (OTC) 缺乏症,这是一种罕见的遗传病,可导致儿科人群出现不可逆的神经系统损伤、癫痫、昏迷和死亡。 iECURE 首席执行官 Joe Truitt 表示:“GTP-506 获得用于治疗 OTC 缺乏症的罕见儿科疾病认定,凸显了对这种毁灭性儿科疾病的新治疗方案的迫切需求。”“GTP-506 是一种可能对患有 OTC 缺乏症的婴儿产生变革性的疗法,我们预计将于 2023 年中期向 FDA 提交首次人体临床试验的 IND 申请。”FDA 授予罕见儿科疾病认定,用于治疗严重且危及生命的疾病,这些疾病主要影响 18 岁或以下的儿童,且美国人口不到 200,000。罕见儿科疾病优先审查券计划旨在解决制药公司在为这些特殊患者群体开发治疗方法时面临的挑战。根据该计划,获得“儿科罕见疾病”药物或生物制剂批准的申办方可能有资格获得一张优惠券,该优惠券可兑换为对不同产品的后续营销申请的优先审查,或出售给另一个申办方以优先审查其营销申请。关于 GTP-506 iECURE 在其初始项目(包括 OTC 缺乏症)中采用的基因编辑方法依赖于携带不同有效载荷的双腺相关病毒 (AAV) 衣壳的递送。GTP-506 包含两个载体,一个 ARCUS® 核酸酶载体 (GTP-506A) 针对已充分表征的 PCSK9 基因位点的基因编辑,以及一个治疗性供体载体 (GTP-506D),用于插入 OTC 基因以提供所需的基因校正。1 PCSK9 位点的切口作为治疗基因的插入位点,为健康基因的永久表达提供了潜在途径。关于 OTC 缺乏症 OTC 缺乏症是最常见的尿素循环障碍,是一种遗传性代谢障碍,由负责氨解毒的肝酶的基因缺陷引起。患有 OTC 缺乏症的人血液中氨含量会过高,可能导致毁灭性后果,包括累积和不可逆的神经损伤、昏迷和死亡。严重的症状在出生后不久出现,男孩比女孩更常见。早发性严重 OTC 缺乏症的唯一治疗方法是肝移植。目前可用的医疗
费城——2023 年 3 月 22 日——iECURE 是一家基因编辑公司,专注于开发与突变无关的体内基因插入或敲入编辑疗法,用于治疗具有重大未满足需求的肝脏疾病。该公司今天宣布,欧盟委员会授予该公司的主要候选产品 GTP-506 孤儿药资格,用于治疗鸟氨酸转氨甲酰酶 (OTC) 缺乏症。GTP-506 此前已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 授予的治疗 OTC 缺乏症的孤儿药和儿科罕见病资格。iECURE 首席执行官乔·特鲁伊特 (Joe Truitt) 表示:“获得美国和欧盟的孤儿药资格凸显了我们所做的工作,以证明我们的体内基因编辑方法有可能为急需治疗 OTC 缺乏症的患者提供临床益处。” “如果没有孤儿药资格认定这样的项目,成千上万患有各种罕见病的患者将无法获得药物治疗,从而导致症状无法控制,甚至死亡。获得这一资格认定使我们距离为患有这种毁灭性疾病的儿童提供具有变革性的治疗方案更近了一步。” 欧盟 (EU) 的孤儿药资格认定是由欧盟委员会根据欧洲药品管理局 (EMA) 孤儿药委员会的积极意见授予的。欧盟委员会授予以下产品的孤儿药资格认定:用于治疗、预防或诊断危及生命或慢性衰弱性疾病的产品,这些疾病影响到欧盟不超过万分之五的人,并且如果欧盟没有授权销售的治疗、预防或诊断此类疾病的令人满意的方法,或者如果存在此类方法,该产品对受此疾病影响的人具有显著益处。孤儿药资格认定为公司在欧盟提供了某些好处和激励措施,包括临床方案协助、可能的监管费用豁免或减少以及获批后十年的市场独占权。关于非处方药缺乏症非处方药缺乏症是最常见的尿素循环障碍,是一种遗传性代谢障碍,由负责氨解毒的肝酶基因缺陷引起。患有非处方药缺乏症的个体血液中氨含量可能过高,可能导致严重后果,包括不可逆的神经损伤、昏迷和死亡。这种疾病的严重形式在出生后不久出现,男孩比女孩更常见。早发性严重非处方药缺乏症的唯一治疗方法是肝移植。目前可用的医学疗法不能纠正疾病,也不能消除危及生命的症状或危机的风险。关于 GTP-506 iECURE 对其初始项目(包括非处方药缺乏症)的基因编辑方法,依赖于携带不同有效载荷的双腺相关病毒 (AAV) 衣壳的递送。GTP-506 包含两个载体,一个 ARCUS® 核酸酶载体 (GTP-506A),用于靶向已充分表征的 PCSK9 基因位点的基因编辑,另一个治疗供体载体 (GTP-506D),用于插入 OTC 基因以提供