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诊断为分子氢的FDA孤儿药物指定用于治疗肌萎缩性侧索硬化
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抗体项目结果及孤儿药适应症
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确保孤儿疾病中的获取和批准：
在地理分散区域的患者人群有限，其特征是孤儿疾病，患者表型和相关医疗保健支出的差异显着。粘多糖糖型IIIA型（MPS III），也称为Sanfilippo综合征，是一种多系统溶酶体储存障碍（LSD），可导致中枢神经系统进行逐步退化，为影响官方的安置和重新预测的那些案例研究提供了案例研究。在MPS III中，存在严重的智力障碍，发育回归和各种神经系统症状，包括自闭症谱系障碍，行为挑战和睡眠障碍，所有这些都扩大了直接和间接成本，为报销机制提供了框架。FDA批准新疗法为患者提供了希望，但是付款人的限制和报销过程通常会阻碍其可及性。 如果包括商业保险计划或政府资助的计划（例如医疗补助计划和其他州派生）不包括新药或对其进行补偿，则该治疗的临床益处无法获得患者和家庭的临床益处。 诸如MPS III之类的罕见疾病加剧了这个问题，需要进行大量直接和间接成本，这些成本通常会导致政策决策，尤其是在美国 本白皮书探讨了当前LSD的地形，并探讨了增加付款人处置和报销的可能性的方法，最终改善了患者的访问。FDA批准新疗法为患者提供了希望，但是付款人的限制和报销过程通常会阻碍其可及性。如果包括商业保险计划或政府资助的计划（例如医疗补助计划和其他州派生）不包括新药或对其进行补偿，则该治疗的临床益处无法获得患者和家庭的临床益处。诸如MPS III之类的罕见疾病加剧了这个问题，需要进行大量直接和间接成本，这些成本通常会导致政策决策，尤其是在美国本白皮书探讨了当前LSD的地形，并探讨了增加付款人处置和报销的可能性的方法，最终改善了患者的访问。
Zydus 宣布获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 孤儿药称号……
印度艾哈迈达巴德，2025 年 1 月 22 日 Zydus 是一家领先的、以发现为基础的全球制药公司，今天宣布美国食品药品监督管理局已授予新型口服 NLRP3 抑制剂 Usnoflast 孤儿药资格 (ODD)，用于治疗肌萎缩侧索硬化症 (ALS)。美国食品药品监督管理局孤儿药办公室授予孤儿药资格以支持开发用于治疗影响美国不到 200,000 人的罕见疾病的药物。在谈到这一进展时，Zydus Lifesciences Limited 董事长 Pankaj Patel 表示：“美国食品药品监督管理局授予的这一孤儿药资格强调了开发 Usnoflast 以治疗致命的神经退行性疾病肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 的迫切需要。Zydus 致力于开拓神经科学的新前沿，并为 ALS 患者开发 Usnoflast。”患有 ALS 的人从确诊到死亡的平均存活期约为 2 至 5 年，大多数 ALS 患者死于呼吸衰竭。ALS 患者会出现神经炎症和快速神经退化。轴突神经退化会导致神经丝形成，这些神经丝首先在 ALS 患者的脑脊液中积聚，然后慢慢进入血液循环。由于快速神经退化，ALS 患者逐渐丧失移动、说话、进食的能力，最终导致呼吸、瘫痪和死亡。根据美国疾病控制和预防中心 (CDC) 的统计数据，ALS 影响了美国约 32,000 人，美国每年平均有 5,000 名新患者被诊断出患有此病。据估计，欧洲（欧盟和英国）有超过 30,000 人患有 ALS，而印度估计有 75,000 人患有 ALS。Usnoflast (ZYIL1) 是一种新型口服小分子 NLRP3 抑制剂。 Usnoflast 已在神经炎症、帕金森病、炎症性肠病 (IBD) 和多发性硬化症 (MS) 的几种临床前模型中进行了研究。美国食品药品监督管理局此前已授予 Zydus “孤儿药称号”，用于
2023年日历季度适用百分比增加的孤儿药物
J0208 Injection, Sodium Thiosulfate, 100 Mg J0223 Injection, Givosiran, 0.5 Mg J0224 Injection, Lumasiran, 0.5 Mg J0584 Injection, Burosumab-Twza 1 Mg J0596 Injection, C1 Esterase Inhibitor (Recombinant), Ruconest, 10 Units J0597 Injection, C-1 Esterase Inhibitor (Human), Berinert, 10 Units J0840 Injection, Crotalidae Polyvalent Immune Fab (Ovine), Up To 1 Gram J1305 Injection, Evinacumab-Dgnb, 5mg J1640 Injection, Hemin, 1 Mg J1743 Injection, Idursulfase, 1 Mg J1746 Injection, Ibalizumab-Uiyk, 10 Mg J1931 Injection, Laronidase, 0.1 Mg J2787 Riboflavin 5'-Phosphate, Ophthalmic Solution, Up To 3 Ml J2860 Injection, Siltuximab, 10 Mg J7170 Injection, Emicizumab-Kxwh, 0.5 Mg J7202 Injection, Factor Ix, Albumin Fusion Protein, (Recombinant), Idelvion, 1 i.u.J9032注射，Belinostat，10 mg J9057注射，Copanlisib，1 mg J9153注射，注射，脂质体，1毫克Daunorubicin和2.27 mg cytarabine J9262注射，注射emacetaxine mepescination，0.01 mg J9268，potation，10 MG J9268，POTET，POSTATICEN，PETATET，PORTATICENT，PERTATICENT，PERTATICEN注射，tagaxofusp-erzs，10微克J9295注射，死灵瘤，1毫克J9313注射，摩肌瘤pasudotox-tdfk，0.01 mg j9331注射，sirolimus蛋白质蛋白质颗粒，1 mg
废弃油气井封堵与修复技术与实践委员会
• 考察当前和新兴的封堵和废弃技术、最佳实践、设备和材料，用于井描述、井筒封堵和屏障放置、井筒完整性和验证以及耐久性和使用寿命。本次考察将考虑美国国家科学院关于“封堵孤立和废弃碳氢化合物井的实践和标准”研讨会的信息。 • 评估需要不同标准和标准的意外或特殊情况，包括工程设计、成本、物流或技术管理。 • 评估有关封堵故障的潜在原因、频率、后果和补救措施的可用数据。 • 考察封堵后监测技术、方法和技术，这些技术对于长期保护环境和公共健康和安全非常重要或将非常重要。包括任何已确定的封堵后风险管理最佳实践，以确保长期保护地下水和防止甲烷排放以及相关的经济考虑。 • 确定值得进一步研究并可能有助于行业、州、部落和联邦机构成功完成封井和废弃工作的技术、材料或政策。
网站披露_Impilo 孤儿药_2024
Impilo 应确保其投资组合公司在对医疗保健公司至关重要的环境、社会和治理问题方面遵循良好的治理实践。这包括但不限于健全的管理结构、员工关系、员工薪酬和税务合规等问题。为此，投资组合公司应遵守 Impilo 的 ESG 最低要求（“最低要求”），这是 Impilo 投资组合公司可持续发展蓝图的核心组成部分。最低要求要求投资组合公司实施适当的“保障措施”，以便在其运营和业务关系中识别、缓解和持续监控关键的环境、社会和治理风险。
Netris Pharma宣布NP137
在2024年11月21日在胰腺癌治疗中 - 法国里昂和瑞士日内瓦 - Netris Pharma，Netris Pharma，这是一种临床阶段的生物制药公司的开拓性疗法，以克服肿瘤学的抵抗力，今天宣布，美国食品药品管理局（FDA）授予ORPHAN药物的治疗方法（FDA）已授予PANCR CANCER（ORPHAN CANDERISECRECR）。NP137，以阻止转移和防止治疗性与化学疗法或免疫疗法结合使用。胰腺癌仍然是一种毁灭性的疾病，仅在美国，每年就有超过66,000例新病例。五年生存率小于5％，强调了对新型治疗方法的迫切需求。“ FDA决定为NP137授予ODD的决定强调了对胰腺癌创新治疗的关键需求，包括那些与Folfirinox相结合的胰腺癌症，包括Folfirinox，” Netris Pharma的创始人兼首席执行官Patrick Mehlen说。“进一步出版了NP137在两份后卫自然®论文中的行动方式，该名称支持我们在解决一些最具挑战性的癌症方面的野心。”他补充说。NP137，结合MFolfirinox作为局部晚期胰腺导管腺癌（PDAC）的一线治疗。“鉴于胰腺癌中Netrin-1的上调及其在促进上皮到间质转变（EMT）中的作用，这是转移的主要驱动力和对化疗的耐药性，我们相信NP137可以显着改善治疗结果。”“在LAP-NET1试验中，前20名患者的临时结果非常令人鼓舞，这强烈验证了NP137的潜力，并且我们正在积极准备Netris Pharma开发的下一步。” Gael Roth，法国Grenoble-Alpes医院的GI肿瘤学家，Lap-Net1的首席研究员，评论说：“ Folfirinox是使用FDA最广泛使用的胰腺癌化学疗法，而Lapnet1研究并未显示出与NP137组合的任何意外额外毒性。这项研究的患者入学率非常活跃，我期待对2025年第一季度参加LAP-NET1的43名患者进行初级分析。”
孤儿井计划向国会提交的年度报告 2024 年 11 月 两党基础设施法第 40601 节 由孤儿井计划编写
AAAS 美国科学促进会 BIL 两党基础设施法 BLM 土地管理局 BSEE 安全与环境执法局 CEJST 气候与经济正义筛查工具 CO2 二氧化碳部门 美国内政部 EMIS 环境管理信息系统 EPA 美国环境保护署 FWS 美国鱼类和野生动物服务局 FY 财政年度 g/h 每小时克数 GDP 国内生产总值 IIJA 基础设施投资和就业法案 IOGCC 州际石油和天然气契约委员会 NAS 美国国家科学院 NPS 国家公园管理局 OWPO 孤井计划办公室 SO 部长令模板 孤井数据报告模板 USFS 农业部 美国森林服务局 USGS 美国地质调查局
碳信用额和碳市场：插入孤儿，空闲...
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