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探索潜力：在荷兰背景下对孤儿药进行多标准决策分析 (MCDA)
1. Postma MJ、Noone D、Rozenbaum MH、Carter JA、Botteman MF、Fenwick E 等人。使用传统的成本效益分析评估孤儿药的价值：它是否适合目的？ Orphanet J Rare Dis 2022；17：157。 https://doi.org/10.1186/s13023-022-02283-z。 2. De Andrés-Nogales F、Cruz E、Calleja MÁ、Delgado O、Gorgas MQ、Espín J 等人。孤儿药报销的多利益相关者多标准决策分析（FinMHU-MCDA 研究）。 Orphanet J Rare Dis 2021；16：186。 https://doi.org/10.1186/s13023-021-01809-1。3. Schey C、Krabbe PFM、Postma MJ、Connolly MP。多标准决策分析 (MCDA)：测试针对孤儿药的拟议 MCDA 框架。Orphanet J Rare Dis 2017；12：10。https://doi.org/10.1186/s13023-016-0555-3。4. Eichler HG、Kossmeier M、Zeitlinger M、Schwarzer-Daum B。孤儿药的临床不确定性和价格：解决孤儿药报销中的配置和技术效率低下问题。Front Pharmacol 2023；14：1074512。https://doi.org/10.3389/fphar.2023.1074512。 5. Thokala P、Devlin N、Marsh K、Baltussen R、Boysen M、Kalo Z 等。《医疗保健决策的多标准决策分析——简介：ISPOR MCDA 新兴良好实践工作组报告 1》。《Value Health》2016；19：1-13。
通过欧洲新的联合临床评估途径对孤儿药进行真实世界评估
参考文献：1. Nguengang Wakap S、Lambert DM、Olry A 等人。估计罕见病的累积时点患病率：对 Orphanet 数据库的分析。欧洲人类遗传学杂志。2020；28(2):165-173。2. Kawalec P、Sagan A、Pilc A。欧洲 HTA 建议与孤儿药报销状况之间的相关性。Orphanet 罕见病杂志。2016；11(1):1-11。3. Nestler-Parr S、Korchagina D、Toumi M 等人。罕见病技术研究和卫生技术评估中的挑战：ISPOR 罕见病特别兴趣小组的报告。健康价值。2018；21(5):493-500。4. Stafinski T、Glennie J、Young A、Menon D。罕见病药物的 HTA 决策：各国流程比较。 Orphanet 罕见疾病杂志。2022；17(1):1-14。5. Giorgio F.，2021 年。新的 HTA 法规：关键要素和后续步骤https://www.ema.europa.eu/en/documents/presentation/new-hta-regulation-key-elements-next-steps-flora-giorgio_en.pdf。2022 年 10 月 11 日访问。6. Giorgio F.，2022 年。关于 HTA 关键原则和后续步骤的 (EU) 2021/2282 法规。https://www.has-sante.fr/upload/docs/application/pdf/2022-03/has_symposium_together_for_hta_in_europe_fgiorgio_slides.pdf。访问日期：2022 年 10 月 11 日。7. 欧盟委员会，2018 年。问答：委员会关于卫生技术评估的提案。https://ec.europa.eu/commission/presscorner/detail/en/memo_18_487。访问日期：2022 年 10 月 11 日。8. Baran-Kooiker A、Czech M、Kooiker C。欧盟为刺激研究和加速获得孤儿药和其他高医疗需求产品而采取的监管举措概述。Acta Poloniae Pharmaceutica-Drug Research。2019；76(1)：3-17。9. Brenna E、Polistena B、Spandonaro F。在有关孤儿药的公共决策中实施卫生技术评估原则。欧洲临床药理学杂志。2020；76(6)：755-764。 10. Campbell J. PNS76 泛欧洲 HTA，单一美国付款人？《健康价值》。2020；23：S297。11. Sheppard C、Bernardini A、Fernandes J、Kumar A。POSC255 欧洲跨国合作：重点关注联合 HTA 计划及其对孤儿药的未来影响。《健康价值》。2022；25(1)：S183。12. Tafuri G、Bracco A、Grueger J。欧盟罕见病患者的药品获取和定价：行业视角。《药物经济学与结果研究专家评审》。2022；22(3)：381-389。
诊断为分子氢的FDA孤儿药物指定用于治疗肌萎缩性侧索硬化
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胶质母细胞瘤的药物开发管道 - FDA孤儿产品名称数据库的横截面评估
高级神经胶质瘤是儿童和成人中大多数脑瘤相关的死亡。考虑到所有年龄段，胶质母细胞瘤代表了最常见的恶性脑肿瘤（占所有恶性脑肿瘤的43.5％[1]）。尽管绝对数量很少，但在美国，胶质母细胞瘤代表了每年约15,000名患者的普遍致命疾病类[1]。最近几年的出版物激增，突出了这些肿瘤中的肿瘤间和肿瘤内多样性[2，3]，但我们对疾病源泉的病理生理过程的越来越多，尚未将其转化为治疗成功。迄今为止，大量研究已经确定了胶质性癌中发生的典型遗传改变：IDH1中的突变或针对小儿胶质母细胞瘤，两者经常发生的组蛋白H3。3基因突变（H3。 3：PK27M和H3。 3：PG34R/V）只是定义不同分子类别的胶质母细胞瘤的常见基因突变的三个例子。 The well- known mutations identified in glioblastoma have subsequently lead to the identification of epi- genetic and transcriptomic mechanisms which perpetuate the disease: examples of this are the hypermethylation of CpG islands in IDH1-mutant glioblastoma [ 4 ] and the loss of histone H3.3 K27me3 in H3.3 mutant glioblastomas [ 5 ]. 尽管对胶质母细胞瘤的基因组，表观基因组和转录组的知识大大增加，但临床结果并没有改变，胶质母细胞瘤的药物发展却落后于胶质母细胞瘤（EPI）基因组学的重大进展。3基因突变（H3。3：PK27M和H3。3：PG34R/V）只是定义不同分子类别的胶质母细胞瘤的常见基因突变的三个例子。The well- known mutations identified in glioblastoma have subsequently lead to the identification of epi- genetic and transcriptomic mechanisms which perpetuate the disease: examples of this are the hypermethylation of CpG islands in IDH1-mutant glioblastoma [ 4 ] and the loss of histone H3.3 K27me3 in H3.3 mutant glioblastomas [ 5 ].尽管对胶质母细胞瘤的基因组，表观基因组和转录组的知识大大增加，但临床结果并没有改变，胶质母细胞瘤的药物发展却落后于胶质母细胞瘤（EPI）基因组学的重大进展。尽管可以通过治疗方法使用其中一些遗传靶标，但其中大多数不适合药物焦油，尽管它们可能会提供免疫疗法的使用前景。因此，对于能够占据疾病进展的新型化合物或组合的组合存在明确的医学需求。1983年的《美国孤儿药物法》旨在通过提供方案援助，孤儿赠款计划，临床试验费用的50％的税收抵免，美国食品和药物管理费（FDA）费用（FDA）费用（FDA）费用豁免以及7年的营销专有性来激励包括稀有癌症在内的罕见疾病的药物开发。在1983年至2015年之间，所有孤儿药物批准的三分之一以上（n = 177，总计492，即36％）是旨在治疗稀有癌症的相关化合物[7]。虽然可能存在新药物临床失败的多种原因，但仍缺乏对指定化合物的状态的全面看法。尤其尚不清楚葡萄瘤的物质类别和治疗原则已进入市场或正在开发中。此知识是
舞会会议记录2024年11月4日
2.7.2。 Device intended to benefit a relatively small group of patients in the treatment or diagnosis of a disease or condition (e.g., orphan devices and devices for paediatric use) ............................ 52.7.2。Device intended to benefit a relatively small group of patients in the treatment or diagnosis of a disease or condition (e.g., orphan devices and devices for paediatric use) ............................ 5
受体酪氨酸激酶样孤儿受体 1 抑制剂 strictinin 对高度侵袭性的雄激素非依赖性前列腺癌表现出抗癌特性
neg -AI DU145 细胞中，strictinin 抑制 ROR1 表达并调节下游 AKT-GSK3β 信号传导。此外，strictinin 在 DU145 细胞中表现出抗迁移、抗侵袭但促凋亡作用最小，这可能是因为 DU145 与 PC3 细胞相比 ROR1 表达较少。在整个研究过程中，strictinin 对正常前列腺上皮细胞 RWPE-1 的表型影响最小（IC 50 为 658.5 µmol/L）。进一步确定 Strictinin 与多西他赛具有协同作用 [联合指数 (CI) = 0.311]，发现联合治疗将 PC3 细胞中 strictinin 的 IC 50 降低至 38.71 µmol/L。结论：ROR1 是一种可用于治疗前列腺癌的新兴分子靶点。本研究的数据证实 strictinin 是一种靶向 AR 的潜在治疗剂
2023年5月24日，ME3208（贝尔鲁莫苏迪尔中酸），一种选择性岩石2抑制剂，在日本接受了孤儿药物，用于治疗CGVHD
2023年5月24日，ME3208（贝尔鲁莫苏迪尔中酸），一种选择性岩石2抑制剂，在日本接受了孤儿药物，用于治疗CGVHD
非孤儿药和极罕见、罕见和常见孤儿癌症药物适应症的 FDA 批准、临床试验证据、疗效、流行病学和价格：横断面分析
P<0.001），并得到规模较小的试验（中位数 85 v 199 v 286 v 521 名患者；P<0.001）的支持，单组（84% v 44% v 28% v 21%；P<0.001）1/2 期设计（88% v 45% v 45% v 27%；P<0.001）与罕见和常见的孤儿适应症和非孤儿适应症相比。与罕见和极罕见孤儿药相比，常见孤儿药更多是生物标志物指导（69% v 26% v 12%；P<0.001），一线治疗（77% v 39% v 20%；P<0.001）和小分子（80% v 62% v 48%；P<0.001）受益于更短的 FDA 首次批准时间（中位数 5.7 v 7.1 v 8.9 年；P=0.02）。与非孤儿药相比，用于极罕见、罕见和常见孤儿药的药物提供了显著更大的无进展生存期获益（风险比 0.53 v 0.51 v 0.49 v 0.64；P<0.001），但总体生存期获益并非如此（0.50 v 0.73 v 0.71 v 0.74；P=0.06）。在单臂试验中，超罕见孤儿药的肿瘤反应率高于罕见或常见孤儿药和非孤儿药（客观反应率 57% v 48% v 55% v 33%；P<0.001）。与罕见或常见适应症和非孤儿药相比，超罕见孤儿药的发病率/患病率、五年生存率和可用治疗数量较低，但每位患者的伤残调整生命年较高。对于 2023 年有数据的 147 种专利药物，超罕见孤儿药的月价格高于罕见或常见孤儿药和非孤儿药（70 128 美元（55 971 英镑；63 370 欧元）v 33 313 美元 v 16 484 美元 v 14 508 美元；P<0.001）。对于 2005 年至 2023 年期间有纵向数据的 48 种专利药物，孤儿药价格平均上涨 94%，非孤儿药价格平均上涨 50%。
欧盟委员会的药品战略
关于孤儿药，委员会正在考虑限制孤儿药认定的有效性，以减少此类产品的数量——成员国认为孤儿药数量过多会导致价格过高，从而减少这些产品的可及性。例如，在计算疾病的患病率以确定其是否被视为孤儿药时，可以采用同一产品针对的所有孤儿病的累积患病率概念，并审查孤儿药认定标准以考虑技术和科学发展。
对医疗设备制造商的建议 - 简报文档模板高级疗法委员会（CAT）议程2025年1月22日至24日
2.11.6。strimvelis-自体CD34+富集的细胞馏分，其中包含用逆转录病毒载体转导的CD34+细胞，该逆转录病毒载体编码为人ADA cDNA序列 - orphan -emea/h/c/c/003854/ii/ii/ii/ii/ii/ii/ii/0040 .....................................................................................................................................................................................................................................................................................................................