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EMA 评估的人类药物信息指南
新的或更新的 EPAR 文件（EC 决定延长适应症后 2 周） 药品概述 产品信息 所有授权介绍的列表 公开评估报告 程序步骤文件 更新的风险管理计划 孤儿药维持/撤回评估报告（针对孤儿药）（EC 决定延长适应症后 2 周） 临床研究报告（EC 决定后约 2 个月） CHMP 的负面意见
公司：Chordia Therapeutics，INC代表：首席执行官Miyake（安全法典：190A TSE增长市场）联系：首席Finan
日本卡纳那川2024年1月10日 - Chordia Therapeutics K.K.（总部：坎纳那川县富士瓦市；首席执行官：Hiroshi Miyake）宣布，Chordia由Rogocekib的食品和药物在美国接受了孤儿药物名称（ODD），该药物正在为刚毛或重新抗药性或复发性急性肌淋巴瘤（Aml）开发。奇数是基于1983年的《孤儿疾病法》，是一种用于指定符合某些疾病的药物的系统，例如在美国的患者少于200,000例，尤其需要医疗治疗。该系统支持和促进孤儿药的开发，目的是考虑到孤儿药物的研究和开发未达到较少的患者，尽管医疗需求较高，但由于孤儿药的研究和开发未达到足够的进展。This designation makes it possible to utilize various pharmaceutical and research cost support measures from the FDA, such as exemption from application fees for new drug applications in the US, reductions or exemptions from federal taxes related to clinical development, as well as preferential measures for development and promotion in the US, and after approval, it will be granted exclusive first-to-market sales rights in the US for seven years, which could be a significant step towards future commercialization of rogocekib。对业务绩效没有影响。
HDSA 研究报告
2020 年 10 月，诺华公司宣布他们已获得 FDA 的特殊地位，即孤儿药资格认定，用于研究一种名为 branaplam 的实验性药物对亨廷顿氏病患者的疗效。孤儿药资格认定是一套财务激励措施，使公司开发罕见疾病的治疗方法变得更容易、更有吸引力、更有效。Branaplam 是为治疗儿童遗传性疾病脊髓性肌萎缩症 (SMA) 而开发的。在对动物和人类进行测试时，诺华发现它可以降低亨廷顿氏病的罪魁祸首亨廷顿蛋白的水平。令人兴奋的是：这种药物已知对 SMA 患者是安全的，并且是口服的。下一步将在更多人群中测试 branaplam，以确保它对亨廷顿氏病患者是安全的，并看看它是否有助于缓解亨廷顿氏病症状。诺华计划于 2021 年开始对亨廷顿氏病患者进行 branaplam 试验，获得孤儿药资格将帮助他们实现这一目标。
Zydus 宣布获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 孤儿药称号……
印度艾哈迈达巴德，2025 年 1 月 22 日 Zydus 是一家领先的、以发现为基础的全球制药公司，今天宣布美国食品药品监督管理局已授予新型口服 NLRP3 抑制剂 Usnoflast 孤儿药资格 (ODD)，用于治疗肌萎缩侧索硬化症 (ALS)。美国食品药品监督管理局孤儿药办公室授予孤儿药资格以支持开发用于治疗影响美国不到 200,000 人的罕见疾病的药物。在谈到这一进展时，Zydus Lifesciences Limited 董事长 Pankaj Patel 表示：“美国食品药品监督管理局授予的这一孤儿药资格强调了开发 Usnoflast 以治疗致命的神经退行性疾病肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 的迫切需要。Zydus 致力于开拓神经科学的新前沿，并为 ALS 患者开发 Usnoflast。”患有 ALS 的人从确诊到死亡的平均存活期约为 2 至 5 年，大多数 ALS 患者死于呼吸衰竭。ALS 患者会出现神经炎症和快速神经退化。轴突神经退化会导致神经丝形成，这些神经丝首先在 ALS 患者的脑脊液中积聚，然后慢慢进入血液循环。由于快速神经退化，ALS 患者逐渐丧失移动、说话、进食的能力，最终导致呼吸、瘫痪和死亡。根据美国疾病控制和预防中心 (CDC) 的统计数据，ALS 影响了美国约 32,000 人，美国每年平均有 5,000 名新患者被诊断出患有此病。据估计，欧洲（欧盟和英国）有超过 30,000 人患有 ALS，而印度估计有 75,000 人患有 ALS。Usnoflast (ZYIL1) 是一种新型口服小分子 NLRP3 抑制剂。 Usnoflast 已在神经炎症、帕金森病、炎症性肠病 (IBD) 和多发性硬化症 (MS) 的几种临床前模型中进行了研究。美国食品药品监督管理局此前已授予 Zydus “孤儿药称号”，用于
理由
用于治疗稀有疾病（孤儿药）的药物产品，并根据法规批准（EC）号欧洲议会和1999年12月16日理事会的141/2000，额外的医疗福利被认为是通过根据第35A条第1款（第11句，德国社会法规的第11句，第五本书（SGB V）授予的营销授权来证明的。 不必提交有关适当比较疗法的医疗益处的证据和有关适当比较疗法的额外医疗益处（第35A节，第1段，第11句，句子SGB V的第二秒，第2段）。 第35A条，第1段，第11句，句子的第一段，SGB V的一半，保证了批准的孤儿药物的额外利益，尽管根据第35A条第1段，第3句，第3条，第3条，第3条，No.欧洲议会和1999年12月16日理事会的141/2000，额外的医疗福利被认为是通过根据第35A条第1款（第11句，德国社会法规的第11句，第五本书（SGB V）授予的营销授权来证明的。不必提交有关适当比较疗法的医疗益处的证据和有关适当比较疗法的额外医疗益处（第35A节，第1段，第11句，句子SGB V的第二秒，第2段）。第35A条，第1段，第11句，句子的第一段，SGB V的一半，保证了批准的孤儿药物的额外利益，尽管根据第35A条第1段，第3句，第3条，第3条，第3条，No.2和3 SGB V与第5章第5节和Seq结合使用。尚未执行。根据第5节（第8段），纳特岑夫（Nutzenv）段，只有额外收益的程度才能量化，以表明证据的重要性。
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免责声明本报告中提供的信息仅出于信息目的。美国国家，食品和农业组织，非洲孤儿农作物联盟和非洲联盟的洛克菲勒基金会，农业模型对比和改善项目，Havos.ai，美国国务院，食品和农业部，明显不承担任何损失，损害，索赔或其他责任，不承担任何损失，损害，索赔或其他责任。明确了解到，洛克菲勒基金会，农业模型对比和改进项目，Havos。AI，美国国务院，食品和农业部，非洲孤儿作物财团和非洲联盟，通过提供此信息，没有义务更新信息或向接收者提供其他支持。AI，美国国务院，食品和农业部，非洲孤儿作物财团和非洲联盟，通过提供此信息，没有义务更新信息或向接收者提供其他支持。
2024 年新药治疗审批年度报告
我们 2024 年批准的药物包括用于治疗各种疾病和病症的药物，包括罕见病。FDA 批准了大量具有孤儿药资格的罕见病疗法，用于治疗几乎没有或没有治疗选择的患者。具有孤儿药资格的疗法占我们新药批准的 50% 以上，凸显了我们坚定不移地致力于解决罕见病领域巨大的未满足医疗需求。今年，我们批准了 26 种具有此资格的新型疗法，其中两种用于治疗以前没有批准过的疾病，例如 Neimann-Pick 病 C 型和 WHIM 综合征（疣、低丙种球蛋白血症、感染和骨髓增生异常综合征）。
朱莉·克罗普（Julie Krop），医学博士CV
创造性的战略医师领导者，在生物制药行业的多种治疗和孤儿指示中具有广泛的发展经验。先前的角色包括大型制药公司以及中小型生物技术公司的临床发展，监管事务和医疗事务的高级领导职务。通过批准和批准生命周期管理，在孤儿和非孤儿候选药物的早期和晚期发展方面的丰富经验。强大的监管背景，包括领先的预定会议，EOP2会议，美国和EMEA申请供批准以及FDA咨询小组。强大的技术技能与战略性，实用和企业家的独特组合致力于成功推动业务前进。
