1生物学研究小组生物学研究小组的建模,数据分析和计算工具,生物多样性,生态与进化系,生物科学学院,马德里契约大学,28040,西班牙马德里大学; marwanbo@ucm.s(M.B.-R。); JMANSILL@UCM.ES(J.M.-G.)2神经科学系“ Rita Levi Montalcini”,都灵大学,意大利10126 University,10126 University,意大利,都灵,3个微生物学单位,遗传学,生理学和微生物学系,生物学科学系,Madrid,Madrid of Madrid,spain and Spain Madrid and Madrid,Madrid,Madrid of Madrid,40404040404040040040040040040040年4月4日。 Sciences, Molecular Biotechnology Center “Guido Tarone”, University of Torino, 10126 Turin, Italy 5 Neuro-Computing and Neuro-Robotics Research Group, Neural Plasticity Research Group Instituto Investigaci ó n Sanitaria Hospital Cl í nico San Carlos (IdISSC), Complutense University of Madrid, 28040 Madrid, Spain 6 University of Michigan-Shanghai Jiao Tong University Joint Institute, Shanghai Jiao Tong University, Shanghai 200240, China 7 Department of Clinical and Biological Sciences, Cavalieri Ottolenghi Neuroscience Institute, University of Turin, Ospedale San Luigi, 10043 Turin, Italy * Correspondence: mariat16@ucm.es (M.T.G.-E.); ceherrer@ucm.es(C.H.-R。)
a 乌迪内大学医学系(DMED),乌迪内 33100,意大利 b 阿维亚诺肿瘤学参考中心 (CRO),IRCCS,阿维亚诺 33081,意大利 c 乌迪内大学医学系医学肿瘤学诊所,IRCC OSPEDALE POLICLINICO SAN MARTINO,GENOVA,ITALY D 16132,ISTITUTO NAZIONALE TUMORI,IRCCS,FONDAZIONE G. PASCALE,NAPOLI 80131,ITALY ENAPERITY e II II II II II II II II II II II II II IIRE,NAPIRE,NAPILE,NAPERITY,NAPERITY,NAPIRE,NAPILE,NAPILE,NAPILE,NAPILE,NAPIRE,NAPIRE,NAPILE,NAPILE,napluty圣拉菲尔大学,米拉诺,20132年,意大利G妇产科单位,IRCCS San Raffaele科学研究所,米兰,20132年,意大利H肿瘤学部门 - 纳帕尔大学临床医学和外科系,纳帕利大学纳帕利II “ IRCCS,ROMA 00168,意大利J padova大学肿瘤学和胃肠病学系35122,意大利K肿瘤学2,威尼托肿瘤学研究所IOV-IRCCS,PADOVA,35128 ,Genova大学医学院,Genova 16132,意大利o泌尿外科和妇科系,Istituto Nazionale肿瘤IRCCS“ Fondazione G. Pascale”,Napoli 80131,意大利possology oppedaliero-Univeria Qunia qorena q. napoli 80131,意大利p摩德纳(Modena)和雷吉奥·艾米利亚(Reggio Emilia),意大利摩德纳41124 R romagnolo irccs iStituto romagnolo per lo Studio dei肿瘤 (IRST) “Dino Amadori”,意大利梅尔多拉 47014 s 实验和临床药理学部门,阿维亚诺肿瘤学参考中心 (CRO) IRCCS,阿维亚诺 33081,意大利 t 分子医学和医学生物技术系,那不勒斯费德里科二世大学,那不勒斯 80131,意大利 u 临床病理学部门,圣乔瓦尼·阿多洛拉塔医院,罗马 00184,意大利 v 米开朗基罗基金会,米兰 20121,意大利 w 分子肿瘤学部门,阿维亚诺肿瘤学参考中心 (CRO) IRCCS,阿维亚诺 33081,意大利
ASGCT 第 23 届年会意大利米兰,2020 年 5 月 13 日:圣拉斐尔慈善募捐基因治疗研究所 (SR-Tiget) 是世界领先的基因治疗研究机构之一,由慈善募捐基金会和圣拉斐尔医院以及 Genespire 联合管理,Genespire 是一家开发遗传病变革性疗法的基因治疗公司,也是 SR-Tiget 的衍生公司,两家公司今天宣布结成联盟,基于 SR-Tiget 开发的新型基因编辑和慢病毒载体技术,研发针对原发性免疫缺陷和代谢疾病患者的候选治疗产品。Genespire 由 SR-Tiget 主任兼基因治疗先驱 Luigi Naldini 教授和 Alessio Cantore 博士、慈善募捐基金会和圣拉斐尔医院于 2020 年 3 月共同创立。Genespire 最近在 A 轮融资中从 Sofinnova Partners 筹集了 1600 万欧元。根据联盟条款,Genespire 和 SR-Tiget 将研究和进一步开发新型基因疗法,这些疗法具有独特的潜力,可以满足严重的未满足医疗需求,并利用 SR-Tiget 开发的基因编辑和慢病毒载体技术。Genespire 获得了基于 SR-Tiget 的无同种抗原、microRNA 调节的慢病毒载体研究、开发和商业化代谢疾病基因疗法的全球独家许可,该载体可实现稳定的肝脏基因治疗,即使对于需要在年轻时给药的早发疾病也是如此。Genespire 还获得了与 SR-Tiget 在 T 细胞和造血干细胞领域联合研发计划成果的独家许可和选择权,该计划旨在利用体外基因编辑技术治疗遗传疾病,特别是原发性免疫缺陷。 SR- Tiget 和 Genespire 将首先合作将针对 X 连锁高免疫球蛋白M 综合征 (HIGM1) 的体外自体编辑 T 细胞基因疗法带入临床,该产品将成为 Genespire 的主要候选产品。HIGM1 是由 CD40 配体基因 (CD40L) 的遗传突变引起的,导致抗体反应和先天免疫受损,这意味着人们难以抵抗感染并最终死于感染。治疗目标是通过有针对性的编辑内源性基因座来纠正缺陷基因,从而维持 CD40L 基因的生理调控,以改善患者的免疫反应。SR-Tiget 对 HIGM1 的临床前结果将在美国细胞和基因治疗学会 (ASGCT) 第 23 届年会上以口头报告的形式披露,该年会将于 2020 年 5 月 12 日至 15 日由 SR-Tiget 以线上方式举行(报告 1 的详细信息如下)。演讲将概述该技术和
1 比利时布鲁塞尔 Jules Bordet 研究所和布鲁塞尔自由大学 (ULB);2 英国金尤西金克雷格前沿科学公司;3 瑞士巴塞尔 F.Hoffmann-La Roche 有限公司;4 巴西圣保罗 AC Camargo 癌症中心临床肿瘤学系;5 热那亚 IRCCS Ospedale Policlinico San Martino UO 肿瘤医学诊所肿瘤内科系;6 意大利热那亚热那亚大学医学院内科和医学科学系 (DiMI);7 布鲁塞尔国际乳腺组织;8 比利时列日 CHU 和列日大学;9 爱尔兰都柏林圣文森特大学医院爱尔兰癌症试验中心;10 美国波士顿 Dana-Farber 癌症研究所; 11 巴西里约热内卢 INCA 国家癌症研究所;12 德国新伊森堡德国乳腺研究组;13 德克萨斯大学休斯顿 MD 安德森癌症中心;14 美国达勒姆杜克大学杜克癌症研究所;15 英国泰恩河畔纽卡斯尔弗里曼医院心脏病学系;16 瑞士伯尔尼大学医院心脏病学系、心脏肿瘤学系
Ayalew Tefferi(梅奥诊所,美国) Giovanni Barosi(IRCCS Policlinico S. Matteo,意大利) Francesco Passamonti(Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico,意大利) Juan Carlos Hernandez-Boluda(西班牙巴伦西亚诊所) Prithviraj Bose(美国德克萨斯大学 MD 安德森癌症中心) Konstanze Döhner(德国乌尔姆大学医院) Martin Ellis(以色列梅尔医疗中心) Naseema Gangat(美国梅奥诊所) Jacqueline Garcia(美国达纳法伯癌症研究所) Heinz Gisslinger(奥地利维也纳医科大学) Jason Gotlib(美国斯坦福癌症研究所) Paola Guglielmelli(意大利佛罗伦萨和 Azienda Ospedaliera Careggi 大学) Vikas古普塔(加拿大玛格丽特公主癌症中心) Claire Harrison (英国盖伊和圣托马斯 NHS 基金会信托) Elizabeth Hexner (美国宾夕法尼亚大学医学院) Gabriela Hobbs (美国麻省总医院) Jean-Jacques Kiladjian (法国圣路易斯 AP-HP 医院和巴黎城大学) Steffen Koschmieder (德国亚琛工业大学) Nicolaus Kröger (德国汉堡埃彭多夫大学医学中心) Andrew Kuykendall (美国莫菲特癌症中心和研究所) Giuseppe Gaetano Loscocco (意大利佛罗伦萨大学) John Mascarenhas (美国西奈山伊坎医学院) Lucia Masarova (美国德克萨斯大学 MD 安德森癌症中心) Ruben Mesa (美国维克森林大学医学院) Barbara Mora(意大利米兰大医院 IRCCS 基金会血液科) Olatoyosi Odenike(美国芝加哥大学) Stephen Oh(美国华盛顿大学医学院) Animesh Pardanani(美国梅奥诊所) Anand Patel(美国芝加哥大学) Naveen Pemmaraju(美国德克萨斯大学 MD 安德森癌症中心) Alessandro Rambaldi(意大利米兰大学) Raajit Rampal(美国纪念斯隆-凯特琳癌症中心) Shireen Sirhan(加拿大麦吉尔大学犹太综合医院) Natasha Szuber(加拿大蒙特利尔大学) Moshe Talpaz(美国密歇根大学) Pankit Vachhani(美国阿拉巴马大学伯明翰分校奥尼尔综合癌症中心) Alessandro Vannucchi(Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi,意大利) Tiziano Barbui(意大利贝加莫教皇乔瓦尼二十三世研究基金会 ASST)
课程主任 Ermellina Fedrizzi Pierfranco 和 Luisa Mariani 基金会 儿童神经精神病学名誉主任 IRCCS 基金会 C. Besta 神经病学研究所米兰 Elisa Fazzi 儿童和青少年神经精神病学部门 ASST Spedali Civili di Brescia 临床和实验科学系 布雷西亚大学 科学委员会 科学委员会 Emanuela Pagliano Mariani 基金会 复杂残疾中心 SC 儿童神经精神病学 2 - 癫痫学和发育神经病学 儿科神经科学系 IRCCS 基金会 Carlo Besta 神经病学研究所米兰 Giuseppina Sgandurra 临床和实验医学系 比萨大学 发育神经科学系 IRCCS Stella Maris 基金会 比萨 Sabrina Signorini Mariani 基金会 “不仅仅是眼睛在成长”中心 发育神经眼科中心 儿童神经精神病学 UOC IRCCS C. Mondino 国立神经病学研究所基金会 帕维亚 Antonio Trabacca严重残疾儿童及青少年科学院神经康复中心 IRCCS Eugenio Medea - 布林迪西我们的家庭协会 Chiara Germiniasi IRCCS Ca' Granda 基金会 Ospedale Maggiore Policlinico Milano
1 消化科,内科,IRCCS—Ospedale Policlinico San Martino,热那亚大学,16132 热那亚,意大利; mariacorina.plaztorres@edu.unige.it 2 肝胆和器官移植科,罗马翁贝托一世综合诊所,罗马萨皮恩扎大学,00185 罗马,意大利; quirino.lai@uniroma1.it 3 IRCCS Azienda Ospedaliero—Universitaria di Bologna,医学和外科科学系内科科室,40138 Bologna,意大利; fabio.piscaglia@unibo.it 4 胃肠病科,贝尔科勒医院,01100 维泰博,意大利; e.caturelli@tiscali.it 5 巴勒莫大学健康促进、母婴保健、内科和医学专业(PROMISE)系胃肠病学和肝病学部,意大利巴勒莫 90133;giuseppe.cabibbo@policlinico.pa.it 6 帕尔马大学医院传染病和肝病学部,意大利帕尔马 43126;ebiasini@ao.pr.it 7 帕多瓦大学外科、肿瘤学和胃肠病学系胃肠病学部,意大利帕多瓦 35128;filippo.pelizzaro@unipd.it 8 佛罗伦萨大学实验和临床医学系内科和肝病学部,意大利佛罗伦萨 50134; fabio.marra@unifi.it 9 医学符号学组,医学和外科科学系,IRCCS Azienda Ospedaliero—Universitaria di Bologna,40138 Bologna,意大利; franco.trevisani@unibo.it * 通讯:egiannini@unige.it;电话:+39-010-353-7950;传真:+39-010-353-8638
1 法国里尔大学里尔临床医学院、LIRIC、INSERM U995,里尔,法国;2 法国马赛马赛临床研究中心、INSERM CBT-1409,保利-卡尔梅特与生物疗法模块研究所,3 德国法兰克福大学儿童医院儿童及青少年诊所,4 波兰华沙医科大学血液学、肿瘤学和内科系,5 德国法兰克福歌德大学和德国红十字血液服务中心输血医学和免疫血液学研究所,6 意大利米兰圣拉斐尔生命健康大学、IRCCS Ospedale San Raffaele,7 德国雷根斯堡雷根斯堡大学医院儿科血液学、肿瘤学和干细胞移植系; 8 西班牙马德里普埃尔塔德耶罗马哈达洪达大学医院;9 德国维尔茨堡维尔茨堡大学第二医科和综合医院;10 荷兰阿姆斯特丹大学医学中心、阿姆斯特丹癌症中心和 LYMMCARE 血液学系;11 德国莱比锡大学弗劳恩霍夫细胞治疗和免疫学研究所 (IZI) 和临床免疫学研究所以及汉诺威医学院细胞治疗研究所;
1 意大利蒙扎 IRCCS San Gerardo dei Tintori 风湿病科; 2 意大利米兰尼瓜尔达大都会医院 ASST 多专科医疗部风湿病科; 3 意大利米兰米兰比可卡大学医学与外科学院风湿病学; 4 意大利帕维亚大学内科与医学治疗系; 5 意大利帕维亚 Maugeri 科学临床研究所 IRCCS Pavia; 7 意大利风湿病学会流行病学组,意大利米兰。 Emanuele Molteni,医学博士 Antonella Adinolfi,医学博士 Valentina Bondi,医学博士 Paolo Delvino,医学博士 Garifallia Sakellariou,医学博士、哲学博士 Carlo Trentanni,医学博士 Nicola Ughi,医学博士 Maria Rosa Pozzi,医学博士 Carlo Alberto Scirè,医学博士、哲学博士 通讯地址:Carlo Alberto Scirè 流行病学部,意大利风湿病学会,via Turati 40, 20121 Milan, Italy。电子邮件:carlo.scire@unimib.it ORCID iD:0000-0001-7451-0271 于 2024 年 4 月 17 日收到;于 2024 年 4 月 29 日以修订形式接受。Clin Exp Rheumatol 2024; 42:947-960。 © 版权所有临床和实验风湿病学 2024。
1 Onco血液学,肿瘤学系,威尼托肿瘤学研究所IOV,IRCCS,31033 PADUA,意大利; Michele.gottardi@iov.veneto.it 2 Biosciences实验室,IRCCS ROMAGNA肿瘤研究所(IRST)“ Dino Amadori”,47014 Meldola(FC),意大利; giorgia.simonetti@irst.emr.it(g.s. ); antonella.padella@irst.emr.it(A.P。) 3乌丁大学医院医疗区(DAME)的血液学和移植中心部门,意大利乌丁市33100; Alessandra.sperotto@asufc.sanita.fvg.it 4血液学和细胞骨髓移植部(CBMT),波尔扎诺医院,意大利Bolzano 39100; Daviden@hotmail.it 5血液学单位,IRCCS ROMAGNA肿瘤研究所(IRST)“ Dino Amadori”,47014 Meldola(FC),意大利; marianna.nrata@irst.emr.it(M.N。 ); mariabenedetta.giannini@irst.emr.it(m.b.g。 ); gerardo.mounousca@irst.emr.it(g.m。 ); claudio.cerchione@irst.emr.it(c.c.) 6,拉文纳医院的血液学单位和Romagna移植网络,意大利拉文纳48121; francesco.lanza@auslromagna.it 7科学局,IRCCS ROMAGNA肿瘤研究所(IRST)“ Dino Amadori”,47014 Meldola(FC),意大利; giovanni.martinelli@irst.emr.it * corpspondence:andrea.ghellilluesnarnadirura@irst.emr.it†M.G. 和G.S. 同等贡献。 ‡C.C. 和G.M. 同等贡献。1 Onco血液学,肿瘤学系,威尼托肿瘤学研究所IOV,IRCCS,31033 PADUA,意大利; Michele.gottardi@iov.veneto.it 2 Biosciences实验室,IRCCS ROMAGNA肿瘤研究所(IRST)“ Dino Amadori”,47014 Meldola(FC),意大利; giorgia.simonetti@irst.emr.it(g.s.); antonella.padella@irst.emr.it(A.P。)3乌丁大学医院医疗区(DAME)的血液学和移植中心部门,意大利乌丁市33100; Alessandra.sperotto@asufc.sanita.fvg.it 4血液学和细胞骨髓移植部(CBMT),波尔扎诺医院,意大利Bolzano 39100; Daviden@hotmail.it 5血液学单位,IRCCS ROMAGNA肿瘤研究所(IRST)“ Dino Amadori”,47014 Meldola(FC),意大利; marianna.nrata@irst.emr.it(M.N。 ); mariabenedetta.giannini@irst.emr.it(m.b.g。 ); gerardo.mounousca@irst.emr.it(g.m。 ); claudio.cerchione@irst.emr.it(c.c.) 6,拉文纳医院的血液学单位和Romagna移植网络,意大利拉文纳48121; francesco.lanza@auslromagna.it 7科学局,IRCCS ROMAGNA肿瘤研究所(IRST)“ Dino Amadori”,47014 Meldola(FC),意大利; giovanni.martinelli@irst.emr.it * corpspondence:andrea.ghellilluesnarnadirura@irst.emr.it†M.G. 和G.S. 同等贡献。 ‡C.C. 和G.M. 同等贡献。3乌丁大学医院医疗区(DAME)的血液学和移植中心部门,意大利乌丁市33100; Alessandra.sperotto@asufc.sanita.fvg.it 4血液学和细胞骨髓移植部(CBMT),波尔扎诺医院,意大利Bolzano 39100; Daviden@hotmail.it 5血液学单位,IRCCS ROMAGNA肿瘤研究所(IRST)“ Dino Amadori”,47014 Meldola(FC),意大利; marianna.nrata@irst.emr.it(M.N。); mariabenedetta.giannini@irst.emr.it(m.b.g。); gerardo.mounousca@irst.emr.it(g.m。); claudio.cerchione@irst.emr.it(c.c.)6,拉文纳医院的血液学单位和Romagna移植网络,意大利拉文纳48121; francesco.lanza@auslromagna.it 7科学局,IRCCS ROMAGNA肿瘤研究所(IRST)“ Dino Amadori”,47014 Meldola(FC),意大利; giovanni.martinelli@irst.emr.it * corpspondence:andrea.ghellilluesnarnadirura@irst.emr.it†M.G.和G.S.同等贡献。‡C.C.和G.M.同等贡献。