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PBFT02 的非临床和早期临床开发，这是一种针对 GRN 突变 FTD 的 AAV 基因疗法（FTD- GRN）
## p < 0.01；### p < 0.005 vs WT；* p < 0.05，*** p < 0.005 vs Grn –/– + V，单因素方差分析，然后进行 Tukey 多重比较检验。缩写；GRN，颗粒蛋白基因；ICV，脑室内；V，载体；WT，野生型 Grn –/– 和 WT 小鼠（n=14-15/gp）ICV 给药 PBFT02 或载体（V）。基线对照是第 1 天未经治疗的小鼠。条形图：平均值 +/- SEM。