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2024 年第四季度值得关注的在研药物报告
本文件包含对品牌处方药的引用，这些药物是与 CVS Health 无关的制药商的商标或注册商标。本文包含的信息来自独立的临床来源，仅供参考。由于超出 CVS Health 控制范围的情况，预期的药物上市日期如有更改，恕不另行通知。此信息不应仅用于决策目的。本报告包括可能属于一般专科药物福利的产品。本文包含的所有产品可能并非由 CVS Specialty Pharmacy 提供。本电子邮件中包含的日期反映了可能的 FDA 批准日期（也称为 PDUFA 日期）。实际批准日期可能早于或晚于所示日期。有些药物可能根本得不到 FDA 批准。日期并不反映实际市场供应情况的预测。在某些情况下，药物可能在 FDA 批准几个月后上市。091924
215559orig1s000集成评论-AccessData.fda.gov
申请类型重新提交申请编号215559优先级或标准优先级提交日期2/16/2023收到的日期2/16/2023 PDUFA目标日期8/16/2023分区/办公室/办公室办公室/办公室办公室司令部（DGE）一般内部学（DGE）审查日期8/14/14/2023建立/适当的名称separot semarot sepriele semarot sepriele semarot sehoriore sehoriore sehoriore sehoriore sehoriore（药理学类视黄酸受体伽马（RARγ）选择性激动剂其他产品名称（S）类维生素性申请人Ipsen Biopharmaceuticals，Inc。剂型/配方胶囊1毫克，1.5 mg，2.5 mg，5 mg，10 mg剂量剂量慢性剂量，每天5 mg；爆发剂量，每天20毫克持续4周，然后每天10毫克持续8周，总计12周（20/10毫克耀斑治疗）；剂量的重量调整为<60 kg申请人养育适应症的患者/人口 div>
基因治疗报告Q3 2024 – Q2 2027
本文档包含对不属于CVS Health隶属的药品制造商的商标或注册商标的名称。本文包含的信息是由独立临床来源编译的，仅用于信息目的。由于CVS Health的控制之外的情况，预期的药物发射日期可能会发生变化，恕不另行通知。此信息不应仅用于决策目的。本文档包括可能属于一般专业药物福利的产品。本文包含的所有产品可能不会由CVS Specialty提供。本文档中包含的日期反映了可能的FDA批准日期（也称为PDUFA日期）。实际批准日期可能发生在显示日期之前或之后。某些药物可能根本无法获得FDA批准。日期不能反映出实际市场可用性的预测。在FDA批准后几个月，在某些情况下，可能发生药物发射。来源：RXPIPELINE，CVS健康临床事务。截至2024年8月21日的信息当前。©2024 CVS Health。保留所有权利。3317654 082124
基因治疗报告Q4 2024 – Q3 2027
本文档包含对不属于CVS Health隶属的药品制造商的商标或注册商标的名称。本文包含的信息是由独立临床来源编译的，仅用于信息目的。由于CVS Health的控制之外的情况，预期的药物发射日期可能会发生变化，恕不另行通知。此信息不应仅用于决策目的。此电子邮件包括可能属于一般专业药物福利的产品。本文包含的所有产品可能不会由CVS Specialty提供。本电子邮件中包含的日期反映了可能的FDA批准日期（也称为PDUFA日期）。实际批准日期可能发生在显示日期之前或之后。某些药物可能根本无法获得FDA批准。日期不能反映出实际市场可用性的预测。在FDA批准后几个月，在某些情况下，可能发生药物发射。来源：RXPIPELINE，CVS健康临床事务。截至2024年11月25日的信息当前。©2024 CVS Health。保留所有权利。3852863 112524
证券交易所公告/新闻稿
每年有多达 100 万人次住院和 130 万人次急诊就诊 葛兰素史克公司 (LSE/NYSE: GSK) 今天宣布，美国食品药物管理局 (FDA) 已接受 MATINEE 研究的数据进行审查，以支持监管审查流程，获得 Nucala（美泊利单抗）作为嗜酸性表型慢性阻塞性肺病 (COPD) 患者的辅助维持治疗的新适应症。处方药用户付费法案 (PDUFA) 的截止日期为 2025 年 5 月 7 日。该提交基于 MATINEE 研究的数据，该研究评估了美泊利单抗对 804 名有以血液嗜酸性粒细胞计数为特征的 2 型炎症证据的 COPD 患者的疗效和安全性。1该试验招募了具有广泛临床表现的 COPD 患者，包括难以治疗的仅有肺气肿、仅有慢性支气管炎或两者兼有的患者。 MATINEE 研究通过在吸入维持疗法中添加美泊利单抗达到了其主要终点，与接受 52-104 周治疗的患者相比，该研究使中度/重度恶化的年发生率实现了具有统计学和临床意义的降低。
2023 年度报告
• 呋喹替尼在美国 FDA 5 获得批准，比 PDUFA 6 日期提前三周用于治疗三线 CRC 7 ，武田迅速将其上市，纳入 NCCN 8 指南，美国市场销售额 9 达到 1,510 万美元。全球监管进展顺利，MAA 10 申请于 2023 年 6 月向 EMA 11 获得验证，NDA 12 于 2023 年 9 月向 PMDA 12 提交。• 呋喹替尼用于治疗二线胃癌的 NDA 在中国已获受理。 2023 年，呋喹替尼联合信迪利单抗在中国完成了二线 EMC 13 和二线 RCC 14 的注册研究的招募，预计将于 2024 年初向 NMPA 提交 EMC 的 NDA，并于 2024 年底获得 RCC 的顶线结果。• 新型 Syk 16 抑制剂索维普利尼用于治疗原发性 ITP 17 的 NDA 已在中国获得受理并获得优先审评，其依据是符合所有终点的 III 期试验 (ESLIM-01) 的数据。• 沃利替尼治疗非小细胞肺癌的关键性全球 II 期试验 SAVANNAH 已完成招募，阿斯利康 18 可能会于 2024 年底左右向美国 FDA 提交 NDA。
处方药物用户费率2025
表6 .----- cder实际fy 2023工作量量和预测的2025 fy 2025工作量工作量类别fy 2023实际上fy 2025预测效能补品232 232标签补品917 1,191 1,191制造补充剂2,372 2,372 2,320 NDA/BLA1原始145 145 145 133 PDFA（包括3 ,， 3,783个活跃商业IND 3 9,882 10,788年度报告4 3,465 3,556 PMR / PMC相关文档4 1,696 1,605活跃REMS计划4，5 23 2 23 1新药应用（NDA） /生物许可证应用程序（BLA）。仅2个书面响应（WROS）。3对于CPA的目的，这被定义为活跃的商业研究新药（IND），在过去的18个月中已收到文件。4表示批准后提交给申请文件的材料的审查有关的活动。5表示主动风险评估和管理策略（REMS）计划的百分比与中心和用户费用成正比，并通过排除阿片类药物共享系统的合格产品总数。
214662orig1s000 -AccessData.fda.gov
类别申请信息申请类型NDA申请编号214662优先级或标准优先级提交日期1/29/2021收到的日期1/29/2021 PDUFA目标日期9/29/2021 2021分司/办公室/办公室肝病学和营养（DHN）审查日期（DHN）审查日期9/23/20221223/20221 ARMAT ARMITATIRE（MARRAT） Livmarli药理学类肠胃胆酸转运蛋白（IBAT）抑制剂代码名称胆固性肝疾病（即，原发性胆道肝硬化和原发性硬化性胆管炎）（7060106）（7060106）Dosage form(s)/formulation(s) Liquid formulation Dosing regimen 380 mcg/kg/day Applicant proposed indication(s)/ population(s) Treatment of cholestatic pruritus in patients with Alagille syndrome 1 year of age and older Proposed SNOMED indication Alagille syndrome (code 31742004 arteriohepatic dysplasia disorder) Regulatory action Approval Approved dosage （如果适用）请参见上述剂量方案批准的指示（如果适用）（如果适用），请参见上述指示（s）/人群批准的指示术语（如果适用）
SOPP 8401：原始生物制剂申请（BLA）和新药申请（NDA）的行政处理
1。遵守《医疗设备用户费用法》（MDUFA）2。缩写的新药应用（ANDAS）受《仿制药用户费用法》（GDUFA）3。年度报告III。背景A.BLA是允许介绍或提供引入的允许的请求，将生物学产品用于州际贸易。BLA由申请人（制造商）提交，必须包含从非临床实验室和临床研究中得出的数据，这些数据表明，制成品符合规定的安全性，纯度和效力的要求（21 CFR部分601.2）。B.NDA是申请人正式建议在美国出售和营销的新药（联邦食品，药物和化妆品法（FDCA）第505（b）节）的工具。C.《患者保护和负担得起的护理法》修订了《公共卫生服务法》（PHS）法案，为生物产品创建了缩写的许可途径，该途径被证明是与FDA许可的生物学产品相关的“生物仿制药”或“可互换”的。《生物仿制药》用户费用法（BSUFA）授权FDA评估和收集生物仿制药的费用。D.处方药用户费用法（PDUFA）授权FDA从某些人类药物和生物产品的制造商那里收取用户费用。
2025 财年仿制药用户费率
表 5.--CDER 2023 财年实际工作量和 2025 财年预测工作量 工作量驱动因素类别 2023 财年实际值 2025 财年预测值 ANDA 原件 1 685 651 ANDA 补充件 2 10,237 12,045 ANDA 前会议 114 106 受控信函 3 3,580 3,156 适用性请愿 14 32 ANDA 年度报告 4 12,162 13,230 活跃的 REMS 项目 4、5 49 49 1 不包括对拒绝接收 (RTR) 和 Orig-2+ 的回复。及时报告数据中捕获的 ANDA 原件和重新提交/修改。2 包括正在进行的变更 (CBE) 和事先批准补充 (PAS) 制造和标签补充。 PAS 不包括对 RTR、风险评估和缓解策略 (REMS) 和生物等效性补充的响应。ANDA 补充和重新提交/修订在时间报告数据中捕获。3 包括所有请求受控通信。4 数据代表与上市后安全活动的资源需求相关的工作量（根据 PDUFA（FD&C 法案第 736 节）（21 USC 379h）和 BsUFA（FD&C 法案第 744H 节）（21 USC 379j-52））下用于制定费用的方法制定），如适用。5 表示活跃 REMS 计划与中心和用户费用的比例，除阿片类药物共享系统外，除合格产品总数外。