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ICH 反思论文 - 提议制定 ICH 指南以推进以患者为中心的药物开发 (PFDD)
1.1. 新的 ICH 指南解决了临床试验中要测量的内容，包括完善患者的重要影响和概念集（列表），以选择或开发适合目的的临床结果评估（COA），这些评估可以展示变化、定义终点和有意义的变化。...................................................................................................................... 6 1.2. 新的 ICH 指南解决了引出或收集患者对特定替代结果或其他特定替代属性的相对可取性或可接受性的评估的方法。............................................................................................................. 7
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•哪些患者的未满足需求暗示了潜在的药物靶标？•哪些疾病，症状，影响和治疗负担对可能通过药物治疗解决的患者最重要？（）这是如何因亚群而变化的？•衡量这些影响的最佳方法是什么？它们对患者的接受程度如何？•哪些影响和概念与患者最相关，可以构建哪些终点以捕获这些概念？这些终点如何以一种足够强大的方式支持监管决策并告知患者和医疗保健提供者的临床试验中？•从患者的角度来看，终点的临床上有意义的变化是什么？•如何随着时间的推移将有意义的变化定义为一个人的状况？
我们对美国 FDA 以患者为中心的药物研发 (PFDD) 指南 1 和 2 的看法
2 患者人群 FDA 建议患者直接报告其经历，除非不能指望他们能够可靠地自我报告。此外，报告者的定义是将提供患者经历信息的人，FDA 还建议在研究开始前设定报告者标准（例如认知发展水平、功能或精神状态和健康状况）。同样，FDA 建议预先指定亚组，并注意拟分析的亚组数量。