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我们对美国 FDA 以患者为中心的药物研发 (PFDD) 指南 1 和 2 的看法
2 患者人群 FDA 建议患者直接报告其经历，除非不能指望他们能够可靠地自我报告。此外，报告者的定义是将提供患者经历信息的人，FDA 还建议在研究开始前设定报告者标准（例如认知发展水平、功能或精神状态和健康状况）。同样，FDA 建议预先指定亚组，并注意拟分析的亚组数量。
ICH 反思论文 - 提议制定 ICH 指南以推进以患者为中心的药物开发 (PFDD)
1.1. 新的 ICH 指南解决了临床试验中要测量的内容，包括完善患者的重要影响和概念集（列表），以选择或开发适合目的的临床结果评估（COA），这些评估可以展示变化、定义终点和有意义的变化。...................................................................................................................... 6 1.2. 新的 ICH 指南解决了引出或收集患者对特定替代结果或其他特定替代属性的相对可取性或可接受性的评估的方法。............................................................................................................. 7
为外部主导的以患者为中心的药物开发会议制定意向书（LOI）的指南
在对LOI进行了审查和评估之后，FDA的CDA CDE患者以患者为中心的药物开发计划工作人员将对主机组织做出回应。对于利益相关者和FDA可能特别感兴趣的有限会议，PFDD工作人员将提供有关会议计划计划的具体建议（例如，议程的制定，讨论/民意调查问题），通过每月的登记入住呼叫来作为资源，并作为FDA的主要联系点。可以进行外部主导的PFDD会议的计划，而无需资源密集。FDA通常不鼓励使用活动计划者，顾问，科学作家或其他外部资源，尤其是在资源受到限制的情况下。关键是要尽早计划。FDA鼓励患者组织考虑包括外部主导的PFDD会议，作为年度会议或研讨会的一部分，以帮助最大化资源。
患者以患者为中心的规格
•以患者为中心的药物开发（PFDD）（也称为患者以患者为中心的医疗产品开发）：一种系统的方法，可帮助确保在整个医疗产品生命周期中将患者的经验，观点，需求和优先级有意义地纳入医疗产品中。1
外部主导的以患者为中心的药物开发 (EL-...
• 虽然 EL-PFDD 会议确实需要大量的精力和规划，但并不需要耗费大量资源。FDA 的 PFDD 工作人员将在整个规划过程中为主办患者组织提供有用的资源。我们建议在预计会议日期前大约一年提交意向书 (LOI)，以便有足够的时间进行规划和准备。有关更多详细信息，请参阅我们 EL-PFDD 会议网页上有关制定 LOI 的链接指南。
现实世界的证据带来现实生活的洞察
我们的客户正在与我们合作，以解决以患者为中心的研究 (PCR) 方面的最新问题：• FDA 的第四个以患者为中心的药物开发 (PFDD) 指南对我的结果策略意味着什么？• 什么时候进行离职面谈最合适？• FDA 的效益风险评估指南对患者偏好数据的使用意味着什么？• 英国国家健康和护理优化研究所 (NICE) 的方法指南是否意味着我应该使用小插图研究来估计患者和护理人员的健康状况效用？
患者之声报告戈林综合征外部主导...
本报告高度概括了 2021 年 10 月 8 日 EL-PFDD 会议中 Gorlin 综合征患者及其家人慷慨分享的观点，并包括通过在线门户提交的精选评论。GSA 已向 FDA 提供了此报告，该报告可供 Gorlin 综合征社区的许多利益相关者公开获取，包括政府机构、监管机构、制药和生物技术公司、科学家和医疗保健专业人士。2021 年 10 月 8 日 EL PFDD 会议收到的意见反映了广泛的 Gorlin 综合征经历。由于 Gorlin 综合征有 50 多种可能的表现形式，因此某些症状和影响可能无法在此处捕捉到。本报告旨在确定直接来自 Gorlin 综合征患者和家庭的主题，以便更好地了解 (a) Gorlin 综合征在日常生活中的健康问题和负担，包括常见的和比较罕见的经历，以及 (b) 选择适当治疗方法的挑战和权衡，这凸显了对 Gorlin 综合征患者更有效和“不太残酷”的治疗方法的巨大未满足的医疗需求。会议的主要信息如下：1. 患有 Gorlin 综合征的人会终生承受癌症负担。这种罕见的遗传性疾病具有持续性和复发性，这意味着更多的 BCC、颌骨囊肿和表现将一直出现和/或复发。患有 Gorlin 综合征的人不会感到缓解、中断或缓解，他们知道总是需要接受痛苦、侵入性和毁容的治疗。他们还生活在一种潜在的恐惧中，担心 BCC 会转移并杀死他们，或者其他一些表现会导致过早死亡。
患者对基因治疗产品的观点
代表广泛治疗领域的倡导组织已经进行了研究，评估了有关基因治疗产品风险和益处的态度。焦点小组，调查和PFDD聆听课程旨在评估社区的态度和对基因疗法的理解，这已经深入研究了患者在有关风险和福利方面的决策方面的经验，以及终生治疗后的生活。患者和看护人愿意接受减慢疾病进展的疗法的大量风险和不确定性。护理人员的担忧围绕行政方法，治疗的永久性以及缓解症状的有效性。一旦获得了基因疗法，患者和看护人通常愿意接受治疗，认为最大的风险在于无所作为。
Margolis稀有疾病摘要
患者输入可以帮助研究人员，赞助商和监管机构有关有意义的临床试验终点，不同试验设计的可行性以及治疗环境的可行性，例如患者种群中该疾病可能未表征或众所周知的患者人群中的风险承受能力水平。美国食品药品监督管理局（FDA）正在进行许多持续的活动，以提高有意义的患者参与，例如患者聆听课程和以患者为中心的药物开发（PFDD）会议。本报告的附录包含更详细的FDA计划和与罕见疾病药物开发有关的计划。这些参与机会（包括）可以作为进一步的赞助商和监管机构对患者社区的优先事项和经验的理解的重要起点，这反过来又可以为临床试验设计提供依据，并最终产生可靠的证据以支持营销应用。但是，可以探索进一步加强患者，监管者，赞助商和研究人员之间有意义的相互作用的机会，以更好地支持罕见的疾病药物开发。
罗氏/GNE 评论_以患者为中心的药物开发：将临床结果评估纳入监管决策的终点
本指南草案标志着一个关键里程碑，它是 FDA 以患者为中心的药物开发 (PFDD) 方法指南系列 1 的最后一部分，旨在描述一条可持续的途径，将患者输入作为数据纳入医疗产品开发和决策。我们赞赏该机构在整个系列中努力提供灵活性，包括讨论各种方法，这些方法可以量身定制以制定适合目的的策略。例如，当前的指南草案描述了几种构建基于 COA 的终点的潜在方法，例如多组分和个性化终点，这些终点对于评估具有多种临床表现的疾病的治疗效果很有价值。然而，该指南对审查人员如何评估 COA 数据作为效益风险评估和监管决策中全部证据的一部分提供了有限的见解。目前尚不清楚指南 4 中包含的原则是针对用于标记声明的 COA 终点，还是旨在更广泛地应用，例如，用作评估安全性和耐受性的终点的 COA。我们敦促该机构更加具体地规定用于评估 COA 数据的完整性和临床解释的期望和标准。