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Bylvay™ (odevixibat) - 事先授权/医疗必需品
Bylvay (odevixibat) 是一种回肠胆汁酸转运蛋白抑制剂，用于治疗患有进行性家族性肝内胆汁淤积症 (PFIC) 的 3 个月或以上患者的瘙痒症。Bylvay 还用于治疗患有 Alagille 综合征 (ALGS) 的 12 个月及以上患者的瘙痒症。PFIC 是一组常染色体隐性遗传的异质性肝病，其特征是胆汁淤积症早期发作（通常在婴儿期），伴有瘙痒和吸收不良，病情迅速发展并最终导致肝功能衰竭。瘙痒是胆汁淤积症中最明显和最难以忍受的症状。有人提出，瘙痒是由于血清胆汁酸增加而刺激无髓鞘表皮下游离神经末梢引起的。ALGS 是一种罕见的遗传性疾病，由参与子宫内胚胎发育的 JAG1 或 Notch2 基因突变引起。在 ALGS 患者中，多个器官系统可能受到突变的影响。在肝脏中，突变导致胆管异常狭窄、变形和数量减少，导致胆汁酸积聚、胆汁淤积，并最终导致进行性肝病。ALGS 患者所经历的胆汁淤积性瘙痒是所有慢性肝病中最严重的，大多数受影响的儿童在三岁时就会出现这种瘙痒。与 PFIC 或 Alagille 综合征相关的瘙痒的常规治疗包括尿糖胆酸 (UCDA)、抗组胺药（例如苯海拉明）、胆汁酸螯合剂（例如考来烯胺）、利福平、纳曲酮和舍曲林。使用限制：Bylvay 可能对具有特定 ABCB11 变体的 PFIC 2 型患者亚组无效，导致胆汁盐输出泵蛋白 (BSEP- 3) 无功能或完全缺失。
odevixibat：一种新型的胆汁盐抑制剂治疗用于瘙痒的瘙痒性家族性肝内胆汁淤积
慢性瘙痒定义为持续六周的瘙痒。它可以从多种病因中表现出来，因为许多不同的物质可以充当培养基，例如类固醇，组胺，孕激素，内源性阿片类药物和5-羟色胺。在胆汁淤积性肝病的情况下，增加的胆汁酸在慢性瘙痒中起主要作用。胆汁淤积性肝病的瘙痒在夜间强度恶化，并经常定位于手掌，鞋底，膝盖和其他压力部位。可能很难管理，会影响睡眠质量，引起烦躁不良，注意力不佳，在某些情况下是抑郁症。慢性瘙痒引起的一种疾病是渐进的家族性肝内胆汁淤积（PFIC），这是一组不常见的遗传性疾病，会影响胆汁的形成及其从肝脏流出。以前，使用药物Ursoxyoxycholic来帮助管理瘙痒或外科手术，例如部分外部胆道转移或部分胆道转移，以帮助控制疾病的并发症。本文献综述将讨论三项临床研究，其中涵盖了Odevixibat在PFIF患者治疗瘙痒方面的有效性。odevixibat（bylvay）是一种口服药物，已被FDA批准用于治疗三个月及以上PFIC患者的瘙痒。odevixibat可防止肠中胆汁盐的重吸收，从而通过粪便中的排泄量导致胆汁盐的水平降低。几项研究确定该药物的耐受性良好，并为患有PFIF的药物提供了非外科药理治疗方法。
odevixibat
慢性瘙痒定义为持续六周的瘙痒。它可以从多种病因中表现出来，因为许多不同的物质可以充当培养基，例如类固醇，组胺，孕激素，内源性阿片类药物和5-羟色胺。在胆汁淤积性肝病的情况下，增加的胆汁酸在慢性瘙痒中起主要作用。胆汁淤积性肝病的瘙痒在夜间强度恶化，并经常定位于手掌，鞋底，膝盖和其他压力部位。可能很难管理，会影响睡眠质量，引起烦躁不良，注意力不佳，在某些情况下是抑郁症。慢性瘙痒引起的一种疾病是渐进的家族性肝内胆汁淤积（PFIC），这是一组不常见的遗传性疾病，会影响胆汁的形成及其从肝脏流出。以前，使用药物Ursoxyoxycholic来帮助管理瘙痒或外科手术，例如部分外部胆道转移或部分胆道转移，以帮助控制疾病的并发症。本文献综述将讨论三项临床研究，其中涵盖了Odevixibat在PFIF患者治疗瘙痒方面的有效性。odevixibat（bylvay）是一种口服药物，已被FDA批准用于治疗三个月及以上PFIC患者的瘙痒。odevixibat可防止肠中胆汁盐的重吸收，从而通过粪便中的排泄量导致胆汁盐的水平降低。几项研究确定该药物的耐受性良好，并为患有PFIF的药物提供了非外科药理治疗方法。
健康与疾病中的胆汁酸2024
自2022年在阿姆斯特丹举行的最后一次国际胆汁酸会议以来，胆汁酸研究领域一直在蓬勃发展。已经获得了胆汁酸信号传导在肝脏和肠中的作用，胆汁酸及其受体在肠道肝轴，胆汁酸微生物组相互作用以及HCC发育中的作用。FXR不仅进化为胆汁淤积性肝病的靶标，而且最近也是纳什的靶标。此外，胆汁酸转运蛋白ASBT和NTCP的抑制剂最近已被批准用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积（PFIC），阿拉吉尔综合征中的胆汁淤积瘙痒以及慢性HBV/HDV共同感染。XXVII国际胆汁酸会议将致力于胆汁酸研究的基本和临床方面，重点是胆汁酸转运和信号在健康和疾病中的作用，胆汁酸与微生物组的相互作用以及胆汁酸在肿瘤发展中的作用。使用胆汁衍生物，胆汁酸受体激动剂或胆汁酸转运蛋白抑制剂的治疗策略的新方面是本次会议的另一个重点。最新发现将由这些领域的主要科学家和临床医生提出。在研讨会期间，还将举行海报会议。符合国际胆汁酸会议的传统，科学委员会将选择一些最好的海报摘要，并邀请作者进行口头演讲。XXVII国际胆汁酸会议的组织者期待您欢迎您来到爱丁堡。
Livmarli，INN-马拉里希巴特
此药品需要接受额外监测。这将可以快速识别新的安全信息。请医疗保健专业人员报告任何疑似不良反应。有关如何报告不良反应，请参阅 4.8 节。 1. 药品名称 Livmarli 9.5 mg/mL 口服溶液 2. 定性和定量组成 每毫升溶液含有相当于 9.5 mg 马拉利昔巴的氯化马拉利昔巴。已知效果的辅料 每毫升口服溶液含有 364.5 mg 丙二醇 (E1520)。有关辅料的完整列表，请参阅 6.1 节。 3. 药物形式 口服溶液。澄清、无色至淡黄色液体。 4. 临床特点 4.1 治疗指征 Livmarli 适用于治疗： • 2 个月及以上的阿拉吉尔综合征 (ALGS) 患者的胆汁淤积性瘙痒症， • 3 个月及以上患者的进行性家族性肝内胆汁淤积症 (PFIC)。 4.2 用法和用量 应在有胆汁淤积性肝病患者管理经验的医生监督下开始使用 Livmarli 治疗。 阿拉吉尔综合征 (ALGS) 的推荐目标剂量为每天一次 380 mcg/kg。起始剂量为每天一次 190 mcg/kg，一周后应增加至每天一次 380 mcg/kg。表 1 提供了每个体重范围的溶液剂量（以 mL 为单位）。如果耐受性较差，应考虑将剂量从 380 mcg/kg/天减少到 190 mcg/kg/天，或中断治疗。如果耐受性良好，可以尝试重新增加剂量。对于体重超过 70 公斤的患者，建议的最大日剂量为 3 毫升（28.5 毫克）。