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PHRMA字母PDAB治疗替代品，2024年5月
电子提交 2024年5月10日，马里兰州的处方药负担能力委员会16900 Science Drive，Suite，112-114 Bowie，MD 20715 Rimess.pdab@maryland.gov珍贵的马里兰州处方药负担能力委员会的成员（“董事会”）：“董事会”）：美国制药研究和制造商的建议（phrma），以列入列表（phrma），并列出了列出的列表，并列出了列出的列表。 （“样本仪表板”）的药物，用于转诊给利益相关者理事会。 1 PHRMA代表该国领先的创新生物制药研究公司，该公司致力于发现和开发药物，使患者能够更长，更健康，更有生产力。 PHRMA承认董事会正在正在进行的工作，以实施和执行马里兰州PDAB法规（“ PDAB法规”）的职责。 2与我们先前的评论信一致，但是，PHRMA对董事会的实施PDAB法规感到担忧，包括缺乏足够的透明度和缺乏足够明确和有意义的标准。 3如下所述，这些疑虑涉及董事会对治疗替代方案的确定和董事会依靠的样本仪表板数据的持续选择和成本审查过程。2024年5月10日，马里兰州的处方药负担能力委员会16900 Science Drive，Suite，112-114 Bowie，MD 20715 Rimess.pdab@maryland.gov珍贵的马里兰州处方药负担能力委员会的成员（“董事会”）：“董事会”）：美国制药研究和制造商的建议（phrma），以列入列表（phrma），并列出了列出的列表，并列出了列出的列表。 （“样本仪表板”）的药物，用于转诊给利益相关者理事会。1 PHRMA代表该国领先的创新生物制药研究公司，该公司致力于发现和开发药物，使患者能够更长，更健康，更有生产力。PHRMA承认董事会正在正在进行的工作，以实施和执行马里兰州PDAB法规（“ PDAB法规”）的职责。2与我们先前的评论信一致，但是，PHRMA对董事会的实施PDAB法规感到担忧，包括缺乏足够的透明度和缺乏足够明确和有意义的标准。3如下所述，这些疑虑涉及董事会对治疗替代方案的确定和董事会依靠的样本仪表板数据的持续选择和成本审查过程。
案卷号FDA-2024-D-4311经常提出问题
RE：Docket No. FDA-2024-D-4311经常提出问题 - 开发潜在的细胞和基因治疗产品 - 可能关注的行业指南草案：美国的药物研究和制造商（“ PHRMA”）很高兴提交这些评论，以响应食品和药品管理的“ FDA”或“ FDA”或“ FDA”的临时指导 - 开发式培训（范围），以响应粮食和药物的临时指导 - 开发了临界的培训（概述），并开发了基因（基因）的培训（以及基因）的培训（概述）。 1 PHRMA代表该国领先的创新生物制药研究公司，这些研究公司致力于开发创新的药物，以改变生活并创造更健康的世界。 一起，我们正在争取解决方案，以确保患者可以使用并负担预防，治疗和治愈疾病的药物。 在过去的十年中，PHRMA成员公司在寻找新的治疗方法和治疗方法上投资了超过8000亿美元，它们在美国支持近500万个工作岗位。RE：Docket No.FDA-2024-D-4311经常提出问题 - 开发潜在的细胞和基因治疗产品 - 可能关注的行业指南草案：美国的药物研究和制造商（“ PHRMA”）很高兴提交这些评论，以响应食品和药品管理的“ FDA”或“ FDA”或“ FDA”的临时指导 - 开发式培训（范围），以响应粮食和药物的临时指导 - 开发了临界的培训（概述），并开发了基因（基因）的培训（以及基因）的培训（概述）。1 PHRMA代表该国领先的创新生物制药研究公司，这些研究公司致力于开发创新的药物，以改变生活并创造更健康的世界。一起，我们正在争取解决方案，以确保患者可以使用并负担预防，治疗和治愈疾病的药物。在过去的十年中，PHRMA成员公司在寻找新的治疗方法和治疗方法上投资了超过8000亿美元，它们在美国支持近500万个工作岗位。
处方药用户费用法（PDUFA）重新授权
目的是讨论FDA和行业CBER特定的增强建议。参与者FDA行业Rachael Anatol Cber E. Cartier E. Cartier Bio Angela Granum Cber Brad Glasscock（Lead）Bio（Biomarin）Chris Joneckis（FDA Lead）Cber Mathias Mathias Hukkelhoven Phrma（BMS） Bio（Gilead and Kite）Darlene Martin Cber Lucy Vereshchagina Phrma Carol Rehkopf cber pdufa vii vii cber Breakout Subgroup子组讨论重点介绍了与细胞和基因治疗（CGT）计划有关的CBER和行业建议的承诺语言和资源估计。资源估计FDA和行业讨论了对CGT相关建议的承诺语言的修订。讨论了在PDUFA VII中招聘新资源以支持CGT计划的节奏。将根据需要继续进行承诺语言的其他精炼。没有其他实质性建议，重大争议或本次会议上讨论的意见差异。
医学伦理、生物伦理和临床试验
为确保产品在受益于正在开发的治疗方法的人群中进行测试，赛诺菲生物伦理委员会最近制定了一项关于“人体临床试验多样性”的伦理政策。赛诺菲和美国药品研究与制造商协会 (PhRMA) 的其他成员公司最近也承诺遵守一套关于临床试验多样性的 PhRMA 原则。此外，赛诺菲研发部门最近创建了一个临床试验包容性和多样性计划 (CT-IDP)，该计划正在努力寻找方法来提高我们招募多样化试验参与者的能力并减少包容性障碍。我们还通过论坛与行业合作伙伴合作，例如 TransCelerate、临床研究站点协会 (SCRS) 和生物技术创新组织 (Bio)，探索提高试验包容性和多样性的解决方案。
投资制药行业：如何发现领先的候选药物
脚注 1. PhRMA。（2022 年）。2021 年概况：生物制药研究行业。 2. JAMA。（2020 年 3 月 3 日）。2009 年至 2018 年将新药推向市场所需的研发投资估计。 3. NIH。（2019 年 6 月）。药物开发和自适应试验设计的 II 期试验。 4. PhRMA。（2023 年）。2022 年 PhRMA 年度会员调查。 5. Evaluate Pharma。（nd）。竞争对手分析仪 | 按适应症划分的销售额。访问于 2024 年 4 月 2 日。 6. 食品药品监督管理局。（nd）。新分子实体 (NME) 药物和新生物制剂批准。访问于 2024 年 1 月 1 日。 7. Drugs.com。（2022 年 8 月 25 日）。Humira FDA 批准历史。 8. Evaluate Pharma.（nd）。Evaluate Omnium：风险与回报概述。访问日期：2024 年 4 月 2 日。9. Evaluate Pharma.（nd）。孤儿药：概述。访问日期：2024 年 4 月 2 日。10. 同上。11. Evaluate Pharma.（nd）。传统：技术概述。访问日期：2024 年 4 月 2 日 12. Evaluate Pharma.（nd）。生物技术：技术概述。访问日期：2024 年 4 月 2 日 13. Evaluate Pharma.（nd）。细胞疗法：技术概述。访问日期：2024 年 4 月 2 日
俄勒冈州处方药可负担委员会
2025 年 1 月 7 日 俄勒冈州处方药可负担委员会 350 Winter Street NE Salem, OR 97309-0405 pdab@dcbs.oregon.gov 主题：俄勒冈州处方药可负担委员会：2024 年 12 月 18 日议程和会议材料 尊敬的俄勒冈州处方药可负担委员会成员： 美国药品研究与制造商协会 (PhRMA) 谨致函回应俄勒冈州处方药可负担委员会 (Board's) 2024 年 12 月 18 日会议的议程文件，包括委员会拟议的政策建议草案、2024 年俄勒冈州立法机构年度报告草案，以及可负担性审查演示文件（统称为“会议材料”）。 1 PhRMA 代表该国领先的创新生物制药研究公司，这些公司专注于开发改变生活和创造更健康世界的创新药物。我们共同努力寻求解决方案，以确保患者能够获得并负担得起预防、治疗和治愈疾病的药物。自 2022 年以来，PhRMA 对董事会的流程和工作提出了重大的行政和运营方面的担忧，包括关于实施可负担性审查和董事会制定其上限支付限额（“UPL”）计划。2 董事会本身已经认识到其流程存在问题，这一点从其于 2024 年 6 月 26 日决定将进一步的可负担性审查推迟到 2025 年，同时审查和改进其可负担性审查标准和方法可以看出。尽管存在这些担忧，但会议材料未能有效解决导致可负担性审查停止的问题。PhRMA 还担心，2024 年 12 月 11 日向参议院临时卫生保健委员会的陈述过于简化了 PDAB 面前问题的复杂性，并低估了整个过程中提出的众多利益相关者的担忧。 3 正如本文进一步详细说明的那样，我们要求董事会继续制定其政策建议和可负担性审查程序，以提供急需的清晰度和合理一致的决策。
处方药用户费用法（PDUFA）重新授权
目的是讨论FDA和行业CBER特定的增强建议。参与者FDA行业Rachael Anatol Cber E. Cartier E. Cartier Bio Angela Granum Cber Brad Glasscock（Lead）Bio（Biomarin）Chris Joneckis（FDA Lead）Cber Mathias Mathias Hukkelhoven Phrma（BMS） Bio（Gilead and Kite）Darlene Martin Cber Lucy Vereshchagina Phrma Carol rehkopf Cber PDUFA VII CBER分组分组讨论集中在CBER中的细胞和基因治疗（CGT）计划。CBER细胞和基因治疗计划资源分配CBER提供了有关细胞和基因治疗计划（CGTP）所需位置的其他信息，包括支持，间接和直接审查角色的位置。cber指出，指导开发是资源请求中包括的间接成本的一部分。cber定期发布指导列表，以指示给定年份出版的预期。cber将讨论本提案要求的登机位置的分配和排序。cber提供了有关当前职位的数据，并讨论了平衡资源的方法，例如实现主管与员工的最佳比例。还讨论了新资源的招聘，招聘和培训，并且是CBER的优先事项。FDA提出，雇用的目标是雇用新资源并尽快雇用船上的目标。在登机后，新的审阅者需要培训并经验丰富的熟练程度。CBER将为现有和新员工的培训需求提供估算。其他FDA估计值，包括为2023财年提供预测提交的类型和数量。cber解释说，预测是保守的，预测模型中使用的2020财年数据将被更新。CBER还将刷新建模数据。
沟通2023年12月
三年级研究生Carol Morris因其旨在开发新的中风治疗的项目而获得了竞争激烈的PHRMA基金会奖学金。她的研究重点是针对CD47/SIRPA轴，以保护大脑免受中风损伤。62,000美元的赠款将在助理教授Abdel Fouda的指导下在药理学和毒理学系的两年内支持她的工作，B.Pharm，博士学位。 ，以及部门主席南希·鲁斯（Nancy Rusch）博士学位