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补体 C5 抑制剂
• Piasky (crovalimab-akkz) • 依库珠单抗药物 (Soliris、Bkemv、Epysqli) • Ultomiris (ravulizumab-cwvz) 依库珠单抗、ravulizumab 和 crovalimab 是单克隆抗体，可与补体蛋白 C5 结合并抑制其酶促裂解，从而防止形成终末补体复合物。Soliris 和 Ultomiris 获批用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH)、非典型溶血性尿毒症综合征 (aHUS)、视神经脊髓炎谱系障碍 (NMOSD) 和全身性重症肌无力 (gMG)。Piasky (crovalimab-akkz) 仅获批用于治疗 PNH。Epysqli 是参考产品 Soliris 的生物仿制药。Bkemv 被指定为参考产品 Soliris 的可互换生物仿制药。这两种药物均已获批用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH) 和非典型溶血性尿毒症综合征 (aHUS)。阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH)：PNH 是一种罕见的获得性造血干细胞疾病，与多种非特异性临床特征有关，包括但不限于溶血性贫血、疲劳、平滑肌张力障碍和非典型静脉血栓形成。治疗方案有限，但可能包括使用治疗性抗凝、异基因造血细胞移植和/或补体抑制剂，具体取决于症状严重程度、溶血程度和血栓形成史。抗补体疗法用于减少血管内溶血、减少或消除输血需求并降低血栓形成风险。如果患者停止接受依库珠单抗、拉维珠单抗或克罗伐单抗治疗，且未改用其他 PNH 治疗，则应在停止治疗后分别密切监测患者至少 8 周、16 周或 20 周，以检测溶血情况。非典型溶血性尿毒症综合征 (aHUS)：aHUS 是一种罕见的血液疾病，其特征是微血管病性溶血性贫血、血小板减少和急性肾损伤。治疗方案有限，包括血浆疗法（血浆置换或新鲜冷冻血浆输注）、肾移植或补体抑制剂。依库珠单抗和拉维珠单抗对 aHUS 的疗效基于它们抑制补体介导的血栓性微血管病 (TMA) 并从而改善肾功能的能力。如果停药，停药后必须密切监测（例如：从停药的那一周开始定期进行实验室监测，包括全血细胞计数、外周涂片、乳酸脱氢酶、肾功能和尿蛋白，然后每周监测 4 周，每 2 周监测 1 个月，然后每月监测 3 个月，由治疗医生决定）。全身性重症肌无力 (gMG)：gMG 是一种自身免疫性神经肌肉疾病，其特征是波动性运动无力，导致呼吸困难、吞咽困难、复视、构音障碍和眼睑下垂。全身性重症肌无力通常由针对神经肌肉接头的 IgG 自身抗体介导。治疗策略包括对症治疗（使用抗胆碱酯酶药物，如吡啶斯的明）、使用类固醇或其他免疫抑制药物（如硫唑嘌呤、环孢菌素或甲氨蝶呤）的慢性免疫治疗、快速免疫治疗（使用血浆置换或静脉注射免疫球蛋白）和/或手术治疗。依库珠单抗和雷维珠单抗是阻断神经肌肉接头处乙酰胆碱受体抗体引发的补体激活的免疫疗法。较新的疗法，包括 Vyvgart、Vyvgart Hytrulo 和 Rytiggo，通过与新生儿 Fc 受体 (FcRn) 结合来减少自身抗体。美国重症肌无力基金会 (MGFA) 国际共识指南在 FcRn 抑制剂和 Ultomiris 获批之前发布，建议对在充分试用吡啶斯的明后仍未达到治疗目标的患者使用免疫抑制药物和/或皮质类固醇。指南指出，在其他免疫疗法试验失败后，可考虑使用 Soliris 治疗严重、难治性 MG。视神经脊髓炎谱系障碍 (NMOSD)：NMOSD 是一种严重的中枢神经系统自身免疫性疾病，由免疫介导的脱髓鞘和轴突损伤引起，主要针对视神经和脊髓。这种损伤是由抗水通道蛋白 4 (AQP4) 抗体引发的，这些抗体是 NMOSD 的诊断标准之一。该疾病的特征是视神经炎或横贯性脊髓炎发作成群，发作间期部分恢复。反复发作可能导致进行性视力障碍和瘫痪。治疗可能包括非说明书规定的免疫抑制疗法，包括利妥昔单抗、这种损伤是由抗水通道蛋白 4 (AQP4) 抗体引发的，而这些抗体在 NMOSD 的诊断标准中被考虑在内。该疾病的特征是视神经炎或横贯性脊髓炎发作成群，发作间期部分恢复。反复发作可能导致视力逐渐受损和瘫痪。治疗可能包括标签外免疫抑制疗法，包括利妥昔单抗、这种损伤是由抗水通道蛋白 4 (AQP4) 抗体引发的，而这些抗体在 NMOSD 的诊断标准中被考虑在内。该疾病的特征是视神经炎或横贯性脊髓炎发作成群，发作间期部分恢复。反复发作可能导致视力逐渐受损和瘫痪。治疗可能包括标签外免疫抑制疗法，包括利妥昔单抗、
B.C. Iptacopan的药物药物信息表（... 2023年1月24日
•从基线HB水平增加和变化，包括没有RBC输血的水平。•停止需要输血的患者人数（避免输血）•从乳酸脱氢酶（LDH）中的基线变化，因为高水平的LDH表明RBC的分解。•突破性溶血（BTH）和重大不良血管事件（MAVES）的发生•欧洲研究和治疗癌症调查表研究和治疗组织（EORTC QLQ-C30）衡量的与健康相关的生活质量（HRQOL）的变化变化。•通过慢性疾病治疗效果（FACIT-疲劳）问卷的功能评估来衡量的PNH症状中的基线变化。
医学药物临床标准
•soliris（eculizumab）•Ultomiris（ravulizumab-cwvz）soliris（eculizumab）和ultomiris（ravulizumab-cwvz）是单克隆抗体，是与补体C5结合的单克隆抗体，并抑制其酶裂解的形式，并抑制了该序列的复杂形式。 Ahus中补体介导的血栓形成微型疾病。soliris和ultomiris被批准用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH），非典型溶血性尿毒症综合征（AHUS）的个体，并概括了肌无力的重症疗法（GMG）。SORIRIS还被批准用于Optica谱系障碍（NMOSD）。阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）：PNH是一种罕见的获得的造血干细胞疾病，与多种非特异性临床特征相关，包括但不限于溶血性贫血，疲劳，平滑肌肌张力蛋白，肌肉肌张力障碍和非典型静脉hor虫。治疗选择受到限制，但可能包括使用治疗性抗凝治疗，同种异体造血细胞移植和/或补体抑制剂（Soliris或Ultomiris），具体取决于症状严重程度，溶血程度，以及血栓病史。抗补充疗法用于减少血管内溶血，减少或消除输血的需求，并降低血栓形成的风险。如果停止后至少应密切监测个人，以检测溶血。非典型溶血性尿毒症综合征（AHUS）：AHU是一种罕见的血液疾病，其特征是微血管病性溶血性贫血，血小板减少症和急性肾脏损伤。治疗选择有限，包括血浆疗法（血浆交换或新鲜的冷冻血浆输注），肾移植或补体抑制剂。Soliris和Ultomiris在Ahus中的疗效是基于它们抑制补体介导的血栓微型血管病（TMA）的能力，从而改善了肾功能。如果停止治疗后进行密切监测至关重要（例如：定期的实验室监测，包括全血数，外周涂片，乳酸脱氢酶，肾脏功能和尿液蛋白开始在持有剂量和每周的一周开始4周，每2周，每2周，每月每2个月，然后每月为期3个月，以治疗临床治疗临床。广泛的肌无力重症（GMG）：GMG是一种自身免疫性神经肌肉疾病，其特征是运动无力无力，导致呼吸困难，吞咽困难，复视，质心和脓疱病。广义的肌腱肌瘤通常是由针对神经肌肉连接的IgG自身抗体介导的。Treatment strategies include symptomatic therapy (with anticholinesterase agents such as pyridostigmine), chronic immunotherapy with steroids or other immunosuppressive drugs (such as azathioprine, cyclosporine, or methotrexate), rapid immunotherapy (with plasmapheresis or IV immune globulin), and/or surgical treatment.soliris和ultomiris是免疫疗法，阻塞了由乙酰胆碱受体抗体在神经肌肉连接处触发的补体激活。新疗法，包括Vyvgart，Vyvgart Hytrulo和Rytiggo，通过与新生儿FC受体（FCRN）结合来减少自身抗体。美国肌无力的美国（MGFA）国际共识指南，在批准FCRN抑制剂和Ultomiris之前发表，建议在对吡啶斯基氨基的足够试验后未达到治疗目标的人进行免疫抑制药物和/或皮质类固醇。指南指出，在对其他免疫疗法试验后，可以考虑使用型物体在严重的难治性毫克治疗中。神经脊髓炎选择性谱障碍（NMOSD）：NMOSD是由免疫介导的脱髓鞘和轴突损伤引起的中枢神经系统的严重自身免疫性疾病，主要针对视神经和脊髓。这种损害是由针对Aquaporin-4（AQP4）的抗体引起的，该抗体被认为是NMOSD的诊断标准。该疾病的特征是视神经炎或横向脊髓炎的攻击簇，在攻击之间部分恢复。进行性视觉障碍和瘫痪可能是由反复攻击引起的。治疗可能包括标签外免疫抑制疗法，包括利妥昔单抗，硫唑嘌呤和霉酚酸酯。soliris（eculizumab），uplizna（inebilizumab）和enspryng（satralizumab）被FDA批准用于NMOSD，并通过与安慰剂相比，通过复发率相对降低，证明了功效。
主题：Ravulizumab（Ultomiris™）注射剂
Ravulizumab-cwvz (Ultomiris™) 是一种人源化单克隆抗体，对 C5 具有高亲和力，C5 是补体级联中的一种蛋白质，对形成负责细胞裂解的膜攻击复合物至关重要。Ravulizumab 是一种补体抑制剂，美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH) 和非典型尿毒症综合征 (aHUS)，以抑制成人和 1 个月及以上儿童患者的补体介导的血栓性微血管病 (TMA)。Ravulizumab 还获得 FDA 批准，用于治疗抗乙酰胆碱受体 (AChR) 抗体阳性的全身性重症肌无力 (gMG) 成人患者和抗水通道蛋白 4 (AQP4) 抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍 (NMOSD)。
补体疗法的未来
补体既是进化的产物，也是科学的产物。它比适应性免疫早了大约 6 亿年，于 1905 年由 Jules Bordet 和 Paul Ehrlich 首次描述。大多数科学家和临床医生都忽视了补体系统的存在，因为他们认为它很复杂，而且它与人类疾病发病机制的相关性尚不清楚。最近，美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准 pegcetacoplan 用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH) 和地图状萎缩 (GA)、avacincaptad pegol 用于治疗 GA，以及 iptacopan 和 danicopan 用于治疗 PNH，我们正处于补体靶向疗法的关键时刻。许多公司和学术机构正在开发下一代补体疗法，这导致竞争日益激烈。如果从血清补体级联来看，所有 3 种途径现在都有生物技术或制药行业参与者拥有 1 种或多种临床阶段抑制剂，预计这些抑制剂将在未来几年内获得 FDA 批准。此外，由于补体介导疾病中临床验证的靶点数量有限，未来几年该领域的竞争将进一步加剧。在这篇评论中，我们将讨论导致开发当前一批 FDA 批准的补体疗法的学术发现的时间表。接下来，我们将讨论日益拥挤的补体治疗领域以及近二十年来出现的支撑未来创新的科学进步，包括我们对补体生物学理解的进步，例如局部和细胞内补体、新兴补体靶点、补体和非补体疗法的组合方法以解锁新的疾病适应症和新技术，例如基因治疗。我们还将全面概述基因治疗领域以及如何利用它来针对补体失调。
paxil cr -accessData.fda.gov
•一个月及以上的成年和小儿患者患有阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）。（1.1）•一个月及以上的成年和小儿患者患有非典型溶血性尿毒症综合征（AHUS）以抑制补体介导的血栓性微血管病（TMA）。（1.2）使用的局限性：未针对志贺毒素大肠杆菌相关的溶血性尿毒症综合征（STEC-HUS）的患者表示Ultomiris。•抗乙酰胆碱受体（ACHR）抗体阳性的成年患者接受了广义性肌动症（GMG）。（1.3）•抗aquaporin-4（AQP4）抗体呈阳性的成年神经炎谱障碍（NMOSD）的成年患者的治疗。（1.4）__________________________________________________________________________________________________________________
OMS906，一种甘露聚糖结合凝集素 - Omeros 投资者关系
CFB，补体因子 B；CFD，补体因子 D；MAC，膜攻击复合物；MASP-3，甘露聚糖结合凝集素相关丝氨酸蛋白酶-3；PNH，阵发性睡眠性血红蛋白尿；RBC，红细胞。1. Risitano AM 等人。Front Immunol。2019；10:1157。2. Notaro R 等人。N Engl J Med。2022；387:160-6。3. Risitano AM 等人。Immunol Rev。2023；313:262-78。4. Loschi M 等人。Am J Hematol。2016；91:366-70。5. Fattizzo B 等人。J Blood Med。2022；13:327-35。 6. Belcher JD 等人。翻译研究。2022；249：1-12。
evicore程序的概述-Az Blue ...
Osteoarthritis Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) Cystic fibrosis Psoriasis Gout Pulmonary hypertension Hereditary angioedema Rheumatoid arthritis Idiopathic thrombocytopenic purpura (ITP) Respiratory syncytial virus (RSV) Immune deficiency (IVIg) Spasticity disorder Lupus Other,杂项成员委派给我们的EVICORE计划，以确定AZ Blue商业成员是否被委派为EVICORE事先授权，检查资格/福利，并在服务30类型的“健康福利计划覆盖范围”中寻找“依次涉及Evicore的成员”。 MAD Advantage（MA）具有AZ蓝色管理福利计划的成员包含在MA Evicore计划中（请参见下表）。这不包括AS Arizona Optumcare Adranding MA计划的AZ Blue成员（检查身份证的背面）。
piasky 340 mg注射/输注crovalimab
该药物受到其他监测。这将允许快速识别新的安全信息。您可以通过报告可能获得的任何副作用来提供帮助。有关如何报告副作用，请参见第4节的结尾。在开始使用此药物之前，请仔细阅读所有这些传单，因为它包含重要信息。•保留此传单。您可能需要再次阅读。如果您还有其他问题，请询问您的医生，药剂师或护士。•此药物仅适合您。不要将其传递给他人。它可能会伤害他们，即使他们的疾病迹象与您的疾病相同。•如果您有任何副作用，请与您的医生，药剂师或护士交谈。这包括此传单中未列出的任何可能的副作用。请参阅第4节。除此传单外，您的医生还将给您一个“病人卡”，其中列出了脑膜炎球菌感染和败血症的迹象：•在治疗期间始终随身携带，•piasky最后一剂Piasky之后的11个月piasky在此传单中有什么。什么是Piasky，以及它用于2。在使用Piasky 3.如何使用piasky 4。可能的副作用5。如何存储Piasky 6。包装和其他信息的内容7。使用1。Piasky是什么以及用于Piasky的Piasky含有活性物质crovalimab。piasky也称为补体成分5（C5）抑制剂。它属于一种称为“单克隆抗体”的药物，它们是蛋白质，旨在附着在体内的特定靶标上。PIASKY用于Piasky的哪种用于治疗一种称为阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）的疾病。它用于重40公斤或更多的12岁及以上的成年人和儿童，包括血液溶解患者（红细胞分解）和临床症状，表明疾病活动较高，并且至少在过去6个月内用C5抑制剂治疗后疾病稳定。PNH会导致免疫系统攻击人体的红细胞，导致溶血性可能导致：•贫血的症状（低水平的红细胞），例如感到疲倦或疲倦和黑暗的尿液•腹部疼痛
OMS906，一种新型的替代途径MASP-3抑制剂
CFB，充满因子B； CFD，充满因子D； iv，静脉注射； Mac，完全攻击； MASP-3，与丝氨酸相关的丝氨酸相关丝氨酸-3； PNH，夜间阵发性的夜间阵发； RBC，红细胞； SC，皮下。1。notaro r和al。n Engel J Med2022; 387：160–6。2。am和al。Rev Immunol2023; 313：262–78。3。röthA和al。Hemasphere 2023; 7（S3）：S14。安排PE和AL。Hemasphere 2023; 7（S3）：S15。帮助他和Al。Hemasphere 2023; 7（S3）：P7 6。 Belcher JD和Al。 Transl res。 2022; 249：1-12。Hemasphere 2023; 7（S3）：P76。Belcher JD和Al。 Transl res。 2022; 249：1-12。Belcher JD和Al。Transl res。2022; 249：1-12。