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承认亲子关系 - 结婚的孩子
临床政策：IPTACOPAN（FABHALTA）参考编号：LA.PHAR.656生效日期：08.29.24上次审查日期：05.24.2409.13.24业务线：医疗补助修订日志请参阅本策略结束的重要监管和法律信息的重要提醒。**请注意：此政策是为了医疗益处**说明Iptacopan（Fabhalta®）是B. FDA批准的指示（S）Fabhalta的补充抑制剂，用于治疗成年人偏二夜间夜间夜间血红蛋白尿素（PNH）。政策/标准提供者必须提交支持成员已满足所有批准标准的文件（例如办公室图表，实验室结果或其他临床信息）。这是与路易斯安那州医疗保健联系相关的健康计划政策，当满足以下标准时，法布哈尔塔在医学上是必要的：I。初始批准标准
HIF稳定器Desidustat可预防补充...
（MN），阵发性夜间血红蛋白尿（PNH），非典型血液炎尿症综合征（AHUS）和C3肾小球病（C3G），狼疮性肾炎，狼疮肾炎和抗glomemerlomelular膜（GBM）dis-nilital Deceriant and-cornical Decerials，以及2型量表[2]和2量。缺氧诱导因子（HIF）检测细胞氧气水平的变化并调节代谢变化，这些变化促进了细胞适应于低氧的可用性。HIF在炎症细胞中大量表达并调节免疫力[3]。丙酰羟化酶结构域（PHD）酶会导致HIFS降解（HIF-1，HIF-2和HIF-3）。抑制PHD酶可以稳定HIF，从而刺激红细胞生成素[4]。 HIF还可以降低体内的铁皮素的铁可用性[5]。 炎症已知会导致肝素水平升高[6]。 desidustat，一种新颖的博士学位 -抑制PHD酶可以稳定HIF，从而刺激红细胞生成素[4]。HIF还可以降低体内的铁皮素的铁可用性[5]。炎症已知会导致肝素水平升高[6]。 desidustat，一种新颖的博士学位 -炎症已知会导致肝素水平升高[6]。desidustat，一种新颖的博士学位 -
不含肿瘤药物的免疫抑制潜力
aHUS=非典型溶血性尿毒症综合征；AS=强直性脊柱炎；CD=克罗恩病；CGRP=降钙素基因相关肽；DMARD=抗风湿药；gMG=全身性重症肌无力；GPA=肉芽肿性多血管炎；Ig=免疫球蛋白；IL=白细胞介素；JAK=Janus 激酶；JIA=幼年特发性关节炎；JRA=幼年型类风湿性关节炎；mAb=单克隆抗体；MMR=麻疹、腮腺炎、风疹；MPA=显微镜下多血管炎；MS=多发性硬化症；mTOR=哺乳动物雷帕霉素靶蛋白；NMOSD=视神经脊髓炎谱系障碍；PCSK9=前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶 kexin 9 型； PNH=阵发性睡眠性血红蛋白尿；PsA=银屑病关节炎；PsO=斑块性银屑病；RA=类风湿性关节炎；RANKL=核因子 κ-B 受体激活剂配体；S1P=鞘氨醇-1-磷酸；SLE=系统性红斑狼疮；SPA=肉芽肿性多血管炎；TNF α=肿瘤坏死因子-α；UC=溃疡性结肠炎
对骨髓增生综合征，骨髓增生性肿瘤和骨髓增生性肿瘤/骨髓增生性/脊髓增生性肿瘤的共识诊断和预后测试：建议报告-2023
Acronym Meaning AML Acute myeloid leukemia CAP College of American Pathologists CBC Complete blood count CMML Chronic myelomonocytic leukemia CNL Chronic neutrophilic leukemia EPO Erythropoietin ET Essential thrombocythemia FISH Fluorescence in situ hybridization HLA Human leukocyte antigen JMML Juvenile myelomonocytic leukemia LDH乳酸脱氢酶MD骨髓增生综合征MDS-EB2骨髓增生综合征-Excess Blasts-2 MDS/MPN myelodysplastic/myelodysplastic/骨髓质量肿瘤肿瘤NEOPLASTIC NEOPLASTER NEOPLASTS MDS/MPN-RS-TMPN-RS-TMPN-RS-T MYELODASPASTASIC/MEELODASPASTASIC/MEELOPOSTRIAST SIREROSTION RINIROPORIFERSIST SIRESORTION SIREPOBLORIFERSIST MDS/MPN-U Myelodysplastic/myeloproliferative neoplasm, unclassifiable MF Myelofibrosis MPN Myeloproliferative neoplasms NGS Next generation sequencing NOS Not otherwise specified PMF Primary myelofibrosis PNH Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria PV Polycythemia vera TAT Turnaround time TIBC Total iron binding capacity世界卫生组织的VWD von Willebrand疾病
Cadth报销建议
一阶段III，开放标签，随机对照试验（RCT）表明，尽管eculizumab治疗，pegcetacoplan的治疗对患有临床意义贫血和血管外血液溶解（EVH）的PNH患者的临床益处增加。PEGASUS试验（n = 80）表明，与eCulizumab相比，使用pegcetacoplan的处理与统计学意义和临床意义上有意义的变化相关（平均差= 3.84 g/dl; 95％置信区间[CI]，2.33至5.34 g/dl;避免了输血，在Pegcetacoplan ARM中更常见（85.4％对患者的15.4％；调整后的风险差异= 62.5％； 95％CI，48.3％至76.8％）。患者表示需要有效控制血管内溶血（IVH），减少EVH，改善贫血，减少或消除输血需求并改善疲劳和生活质量的治疗。CDEC得出的结论是，Pegcetacoplan治疗满足了患者在改善贫血和减少输血需求方面确定的一些需求。
新闻稿 - Sobi
Sobi® 及其合作伙伴的新数据将于 2024 年 12 月 7 日至 10 日在美国加利福尼亚州圣地亚哥举行的第 66 届美国血液学会 (ASH) 年会上公布。会议期间，将公布关于血友病 A、噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 (HLH)、骨髓纤维化、阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH) 和免疫性血小板减少症 (ITP) 的几项分析。“血友病 A 对关节健康和生活质量有着持久的影响。在 ASH 2024 上，三场口头报告将揭示有关 ALTUVOCT® 预防长期结果的重要新数据，”Sobi 研发和医疗事务 (RDMA) 主管兼首席医疗官 Lydia Abad-Franch 医学博士、工商管理硕士说道。 “我们还将展示涵盖不同严重和致残性罕见疾病的新数据，包括关于 Doptelet® 在治疗 ITP 患者方面的真实效果的口头报告，展示我们致力于为罕见血液病患者提供创新治疗的更广泛承诺。我们期待在圣地亚哥分享这些发现。” 将在 ASH 2024 上展示的关键数据
IPTACOPAN 用于治疗 C3 ...
Iptacopan 是一种在研的、同类首创的替代补体途径 (AP) 的 B 因子 (FB) 抑制剂。Iptacopan 与 FB 结合并阻止 AP C3 转化酶 (C3bBb) 的形成。这限制了 C3 裂解为活性片段 C3b。Iptacopan 每天口服两次，每次 200 毫克。Iptacopan 是补体驱动性肾病 (CDRD) 的主要驱动因素之一，它有可能成为首个延缓 C3 肾小球病 (C3G) 进展到透析的靶向疗法。Iptacopan 目前正在针对几种存在重大未满足需求的 CDRD 进行开发，包括 C3G、IgA 肾病 (IgAN)、非典型溶血性尿毒症综合征 (aHUS) 和特发性膜性肾病 (iMN)，以及血液疾病阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH)。 1 II 期试验结果表明，iptacopan 有可能为 C3G 患者提供首个靶向治疗。基于这些积极结果，iptacopan 已获得欧洲药品管理局 (EMA) 授予的 C3G PRIME 资格以及美国食品药品管理局 (FDA) 和 EMA 授予的孤儿药资格
替代途径manp-3
缩写ADA，抗药物抗体； AE，不利事件； AP，替代途径； AUC，曲线下方的区域； BMI，体重指数； CFB，补体因子B； CFD，补体因子D； CL，清除（IV给药）； CL/F，明显清除（SC管理）； C最大，最大浓度； HGB，血红蛋白； ISR，注射部位反应； iv，静脉注射； LDH，乳酸脱氢酶； LLOQ，定量下限； mAb，单克隆抗体； Mac，膜攻击综合体； masp，曼南结合凝集素相关的丝氨酸蛋白酶； MBL，Mannan结合凝集素； PD，药效学； PK，药代动力学； PNH，阵发性夜间血红蛋白尿； RBC，红细胞；悲伤，单次上升剂量； SC，皮下； SD，标准偏差； TEAE，治疗急性不良事件； t最大，达到最大观察到的浓度的时间； T½，终端消除半衰期； V SS，稳态分布量（IV给药）； V Z，末端相分布量（IV给药）； V z /f，终端相位的明显分布体积（SC给药）。
大肠杆菌高效生产功能性溶菌酶
摘要 Proaerolysin 是由嗜水气单胞菌产生的一种细菌毒素，它特异性地与质膜上的 GPI 锚定蛋白结合，形成跨膜孔，导致细胞在几个小时内死亡。利用这种独特的特性，proaerolysin 被广泛用于阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH) 的诊断测试，这是一种由 PIGA 基因体细胞突变引起的疾病，该基因参与 GPI 锚的生物合成。此外，proaerolysin 还可作为基因操作中的反选择剂。尽管之前已经报道过 proaerolysin 的细菌表达和纯化，但由于缺乏对蛋白质稳定性至关重要的内部二硫键，产量较低。在这里，我们证明使用 Shuffle E. coli 菌株（它促进细胞质中二硫键的形成）可显著提高 proaerolysin 的溶解度和正确折叠。我们实现了高产量的 proaerolysin，从 50 ml 细菌培养物中可获得约 3 mg，纯度超过 99%。通过在小鼠胚胎干细胞 (mESC) 中进行测试，证实了重组 proaerolysin 的功能性，表明这种高产量生产方法为广泛的生物技术应用提供了可靠且经济高效的功能性 proaerolysin 来源。
获批新药数量创纪录的专科
血液学一词源于希腊语 haimo-，即“血液”和拉丁语 logia，即“研究”。由于血液一直是研究的热门对象，因此几位杰出的人物（也被称为血液学的“父亲”和“母亲”）为该专业的成功做出了重大贡献。在过去 30 年中，血液学家见证了多个领域的奇迹，例如从新鲜血液发展到外周干细胞再到现在的细胞或基因疗法的移植；或慢性粒细胞白血病，这是第一种无需化疗即可治愈的癌症之一 (1)。这一独特的临床实验室专业的大量研究和开发使人们更好地了解了多种疾病和靶向疗法。2023 年，药品评估和研究中心 (CDER) 批准了 55 种新药，生物制品评估和研究中心 (CBER) 也紧随其后。这两个中心都属于联邦药品协会 (FDA)。这些数字反映了小分子和生物药典以及细胞和细胞产品数量的增长。作为治疗领域，血液学继续成为领头羊，在这两个领域都获得了大多数批准。表 1 总结了与血液学有关的选定批准。最著名的是利用 CRISPR-Cas9 进行基因编辑的首个产品和一系列基因疗法。特别是，exagamglogene autotemcel 是首个获得 FDA 批准的基于 CRISPR-Cas8 的基因编辑器，用于治疗镰状细胞病 (SCD)。这种体外基因治疗产品 (Exa-cel) 在 BCL11a 转录因子处进行了基因改造，重新启用了胎儿血红蛋白的产生。在这种情况下，β 血红蛋白的缺陷由治疗上调的胎儿血红蛋白补偿。尽管临床数据表明有治愈潜力，但仍需要进一步研究来证实其持久性。另一种基因疗法 lovotibeglogene autotemcel 已获批用于治疗 SCD。慢病毒载体用于插入编码非镰状血红蛋白 HbAT87Q 的转基因。基因编辑器和小分子有望在不久的将来取得进展，旨在提高可及性 ( 2 )。另一个备受瞩目的领域是补体系统，2023 年有四种抑制剂获得全面批准，涉及血液学和其他专业 ( 3 )。其中三种靶向末端补体 C5，这也是依库珠单抗的靶点。这种首创的补体抑制剂自 2007 年起获批用于治疗极为罕见的血液病阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH)。2023 年，针对 C5 的 RNA 适体 avacincaptad pegol 已获批用于治疗眼部疾病。另一种针对 C5 的单克隆抗体是 pozelimab。 2023 年，pozelimab 获批用于治疗 CHAPLE（CD55 缺陷型蛋白丢失性肠病），扩大了补体抑制剂的应用范围。随着首个口服单药疗法 iptacopan（一种 B 因子抑制剂）获批用于治疗 PNH（4），该领域开辟了新视野。预计很快会出现更多的补体竞争产品，包括另一种针对因子 D 的口服补体抑制剂 ( 5 )。