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FDARA 分子靶向肿瘤药物儿科研究实施指南：FD&C 法案第 505B 条修正案 - 行业指南
1 本指南由美国食品药品管理局肿瘤卓越中心与药品评估与研究中心以及生物制品评估与研究中心合作制定。 2 在本指南中，药品和药品产品包括根据《联邦食品药品和化妆品法案》（FD&C 法案）第 505 节批准的药品（21 USC 355）和根据《公共卫生服务法案》第 351 节许可的生物制品（42 USC 262）。 3 有关 PREA 要求和拟议生物仿制药产品的更多信息，请参阅行业指南草案《生物仿制药开发和 BPCI 法案新修订问答草案》（修订版 2）（2018 年 12 月）中的 QI16。（最终版本将代表 FDA 目前对此主题的看法）。 4 公法 115-52、131 Stat. 1005（2017 年 8 月 18 日）。
Bexsero；B 群脑膜炎球菌疫苗备忘录
ACIP 免疫实践咨询委员会 ADEM 急性播散性脑脊髓炎 aHUS 非典型溶血性尿毒症综合征 CBER 生物制品评估与研究中心 CDC 疾病控制与预防中心 DE 流行病学部 EMA 欧洲药品管理局 fHBP 因子 H 结合蛋白 GBS 格林-巴利综合征 GSK 葛兰素史克 IND 研究性新药 NadA 奈瑟氏菌粘附素 A NHBA 奈瑟氏菌肝素结合抗原 OBE 生物统计和流行病学办公室 OMIC 其他医学上重要的疾病 PAER 定期不良反应报告 PMC 上市后承诺 PMR 上市后要求 PREA 儿科研究公平法案 RMP 风险管理计划 SIDS 婴儿猝死综合征 VAERS 疫苗不良事件报告系统 US 美国
疫苗和相关生物制品咨询委员会 2021 年 6 月 10 日会议简报文件 - FDA
词汇表 BEST 生物制品有效性和安全性 BLA 生物制品许可申请 CBRN 化学、生物、放射或核 CFR 联邦法规 CMC 化学、制造和控制 CMS 医疗保险和医疗补助服务中心 COVID-19 2019 年冠状病毒病 EUA 紧急使用授权 FDA 食品药品管理局 GMT 几何平均滴度 HHS 美国卫生与公众服务部 IND 研究性新药 PMC 许可后承诺 PMR 许可后要求 SARS-CoV-2 严重急性呼吸综合征冠状病毒 2 VRBPAC 疫苗和相关生物制品咨询委员会 MIS-C 儿童多系统炎症综合征 PREA 儿科研究公平法案 PVP 药物警戒计划 VE 疫苗有效性 CDC 疾病控制和预防中心 VAERS 疫苗不良事件报告系统 VOC 值得关注的变体 VSD 疫苗安全数据链接 US 美国
统计评论-Palforzia
申请人Aimmune Therapeutics提交了Palforzia [Peanut（Arachis hypogaea）过敏原粉末DNFP]的生物制剂申请书（BLA）125696。此提交也是为了满足根据PALFORZIA的《儿科研究公平法》（PREA）建立的销售后要求（PMR）。PMR＃1：在PREA下递延儿科研究，以缓解包括过敏反应，包括过敏反应，这可能是在1至3岁的儿科患者中意外暴露于花生的情况下发生的。根据研究ARC005的结果，申请人提出的标签更改将Palforzia®的年龄指示扩展到1至3岁的患者。研究ARC005是3阶段，随机，双盲，安慰剂对照研究，评估了AR101在1至3岁之间的花生过敏儿童中的疗效和安全性。主要疗效分析是评估耐受至少600毫克花生蛋白（1043 mg累积）的受试者的比例，而在出口双盲，安慰剂对照食品挑战（DBPCFC）下，耐受的受试者的比例不超过轻度症状（DBPCFC）。，脱敏反应率为73.5％（95％CI：63.6，81.9），而48位接受安慰剂的受试者则为6.3％（95％CI：1.3，17.2）。治疗差异（AR101-SPEANBO）为67.2％（95％CI：50.0，84.5），下限95％CI超过了预先指定的边缘15％。满足了研究成功标准。总体而言，AR101组的受试者中有75.5％，安慰剂组中有58.3％的受试者发生了一个或多个与治疗相关的不良事件。最常见的与治疗相关的不良事件类别是皮肤和皮下组织障碍（49.0％AR101，37.5％安慰剂），GI疾病（45.9％AR101，20.8％安慰剂）以及呼吸，呼吸，胸腔和纵隔疾病（34.7％AR101，25.01，25.0.0.0％0％）。肾上腺素由13个事件的11（11.2％）AR101治疗的受试者和4个事件的2（4.2％）安慰剂治疗的受试者使用。在8名受试者中总共报告了9个严重的不良事件（6个AR101，6.1％； 2个安慰剂，4.2％）。研究人员没有考虑与研究治疗有关。在这项研究中没有受试者死亡。与安慰剂受试者相比，接受AR101的受试者的比例较高，患有治疗相关的AE，使用肾上腺素，SAE等。尽管如此，产品的总体安全概况似乎并未呈现主要的安全信号。我将临床审稿人推迟以进行进一步考虑。总而言之，第三阶段研究ARC005达到了预先指定的统计成功阈值。产品的总体安全概况似乎没有提出主要的安全问题。因此，我建议批准拟议指示的申请。
活动 MEL 计划 - NET
缩略词列表 AMEL 活动监测、评估和学习 CDCS 国家发展合作战略 CLA 合作、学习和适应 CPPS 国家计划绩效调查 CPD 国家计划文件 CSO 民间社会组织 DA 发展援助 DO 发展目标 ENAM 马达加斯加国家行政学院 (马达加斯加国家行政学院) GOM 马达加斯加政府 ICPE 独立国家计划评估 IEO 独立评估办公室 INDDL 国家权力下放和地方发展研究所 (国家权力下放和地方发展研究所) IR 中间结果 M&E 监测和评估 MEN 国民教育部 MEL 监测、评估和学习 MELS 监测、评估和学习专家 MoJ 司法部 MID 内政和权力下放部 MEF 经济和财政部 PCD 地方发展计划 PFM 公共财政管理 PREA 行政效率改革计划 PIRS 绩效指标参考表 PMP 绩效管理计划 SDG 可持续发展目标SLC 结构 社区协商平台 (Locales de Concert) UNCT 联合国国家工作队 UNDP 联合国发展计划署 UNSDCF 联合国可持续发展合作框架 USAID 美国国际开发署
指南草案：药物（包括生物制品）儿科研究的一般临床药理学考虑
1 本指南由临床药理学办公室儿科工作组与食品药品管理局药品评价与研究中心医疗政策协调委员会儿科小组委员会联合制定。 2 在本指南中，申办者一词指申办者和申请人。 3 在本指南中，药品包括根据联邦食品药品监督管理局法案第 505 节（21 USC 355）批准的药品和根据 PHS 法案第 351(a) 节（42 USC 262(a)）许可并作为药品进行监管的生物制品。此后，药品一词将用于指代所有此类产品。 4 本指南适用于根据 PHS 法案第 351(a) 节提交的 BLA。有关机构对根据第 351(k) 节提交的 BLA 的临床药理学考虑事项的想法，请参阅 FDA 指南《支持与参考产品生物相似性的临床药理学数据》（2016 年 12 月）。我们会定期更新指南。如需获取指南的最新版本，请查看 FDA 指南网页 https://www.fda.gov/RegulatoryInformation/Guidances/default.htm 。此外，有关生物仿制药申请背景下的儿科研究公平法案 (PREA)（FD&C 法案第 505B 节）的信息，请参阅 FDA 指南《生物仿制药开发和 BPCI 法案问答（修订版 2）》（2021 年 9 月）。
四价氟化物
AE 不良事件 AESI 特别关注的不良事件 aQIV 佐剂四价流感疫苗 AR 不良反应 aTIV 佐剂三价流感疫苗 BIMO CBER 生物研究监测 BLA 生物制品许可证申请 CBER 生物制品评价与研究中心 CFR 联邦法规 CI 置信区间 CMC 化学、制造与控制 CRF 病例报告表 CSR 临床研究报告 FAS 完整分析集 FDA 食品药品管理局 GMT 几何平均滴度 HA 血凝素 HI 血凝抑制 ICH 国际协调会议 ILI 流感样疾病 LL 下限 MedDRA 监管活动医学词典 NOCD 新发慢性病 OBE 生物统计学和流行病学办公室 OVRR 疫苗研究与审查办公室 PeRC 儿科审查委员会 PI 说明书 PMC 上市后承诺 PMR 上市后要求 PPS 按照方案集PREA 儿科研究公平法案 PT 首选术语 QIV 四价流感疫苗 RT-PCR 逆转录聚合酶链反应 SAE 严重不良事件 sBLA 补充生物制品许可申请 SCR 血清转化率 SOC 系统器官分类 STN 提交追踪编号 US 美国 WHO 世界卫生组织
麻疹，腮腺炎和风疹病毒疫苗活
ACIP免疫实践咨询委员会AE不利事件AM AM AM BLA BLA生物制品CBER生物学评估和研究中心CCID 50细胞培养感染剂量50％CDISC临床数据互换标准CI CI置信度CI置信区CI间隔ELISA酶ELISA酶ELISA酶的IMESA酶良好的欧洲工会良好的欧洲工会EU EU EUSIT ASSITIAL EUSITIAL EU UNION ASSAY EU FOF FEF FACS ASS ASS ASS ASS ASS ASS ASS APC ASS APS APS IS FD FD ASS APS IS与FD UD FD UD FD AS SET FD ASS SET FD ASS ST SOT FD ASS ST STE几何平均滴度GMTR几何均值比率GPELISA糖蛋白ELISA IGG免疫球蛋白G IM肌肉内IND IND研究新药物IU国际ll下限MIU MIU MILI MILI-INTERMATION forming units PPS Per Protocol Set PPS1 Per Protocol Set Post-dose 1 PPS2 Per Protocol Set Post-dose 2 PREA Pediatric Research Equity Act rHA recombinant human albumin RoA route of administration SAE serious adverse event SC subcutaneous SmPC Summary of Product Characteristics SRR seroresponse rate TCID 50 tissue culture infectious dose 50% USPI US Prescribing Information WFI water for injection
Nancy F. Goodman SU2C 科学顾问委员会
南希·F·古德曼 儿童对抗癌症组织成员，抗癌科学顾问委员会 华盛顿特区 南希·古德曼是儿童对抗癌症组织的创始人兼执行董事，该组织是一个非营利组织，也是两项联邦法律的主要倡导者和起草者，旨在激励和要求制药公司开发儿童药物。《创造希望法案》儿科优先审查券计划于 2012 年作为 12 USC 360ff 通过成为法律，该计划建立了一种基于市场的激励措施，即一张优惠券，供公司专门针对患有儿童罕见疾病（包括儿童癌症）的儿童开发药物。自该计划建立以来，已交易了超过 12 亿美元的优惠券。《RACE 儿童法案》于 2017 年通过成为法律，该法案修订了《儿科研究公平法案》（PREA），21 USC 355c，授权 FDA 要求开发癌症靶向疗法的公司在药物的分子靶点与儿童癌症实质性相关时开展儿科研究。 Kids v Cancer 被《Fast Company》杂志评选为 2016 年十大最具创新力的非营利组织，并于 2015 年荣获彼得·德鲁克非营利创新奖。南希被马萨诸塞州总医院授予罕见病立法倡导者罕见病奖和百名顶尖癌症领袖奖。她是美国国家癌症研究所科学顾问委员会的成员。南希的儿子雅各布十岁时死于儿童脑癌。南希毕业于芝加哥大学法学院、哈佛大学肯尼迪政府学院和宾夕法尼亚大学。
2020 年 6 月 9 日临床评论 - GARDASIL 9
9vHPV 九价人乳头瘤病毒疫苗 AE 不良事件 AIS 原位腺癌 AIN 肛门上皮内瘤变 BLA 生物制品许可申请 CFR 联邦法规 CIN 宫颈上皮内瘤变 CMC 化学、生产和控制 CR 完全缓解 CRMTS CBER 监管会议跟踪系统 eCTD 电子通用技术文档 ES 执行摘要 FAS 完整分析集 FDAAA 2007 年食品药品管理局修正案 HIV 人类免疫缺陷病毒 HM 异性恋男性 HNC 头颈癌 HNRT 人乳头瘤病毒-未接触过相关类型的 HPV 人乳头瘤病毒 ICH 国际协调会（人用药品注册技术要求） iPSP 初始儿科研究计划 ITT 意向治疗 mITT 改良意向治疗 MSM 男男性行为者 OBE 生物统计和统计学办公室流行病学 OPSCC 口咽鳞状细胞癌 PD 药效学 PeRC 儿科审查委员会 (CDER) PI 说明书 PIN 阴茎上皮内瘤变 PK 药代动力学 PMC 上市后承诺 PMR 上市后要求 PPE 符合方案疗效 PREA 儿科研究公平法案 PVP 药物警戒计划 qHPV 四价人乳头瘤病毒疫苗 REMS 风险评估及缓解策略 RMS/BLA 生物制品许可证申请监管管理系统 sBLA 补充生物制品许可证申请 SAE 严重不良事件 VaIN 阴道上皮内瘤变 VIN 外阴上皮内瘤变 VLP 病毒样颗粒