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神经病学 - 基因疗法 - Lenmeldy
o Verview Lenmeldy是一种自体造血干细胞（HSC）基于基因治疗，用于治疗症状前婴儿晚期（PSLI），症状前早期青少年（PSEJ）或早期症状早期（PSEJ）或早期幼年（ESEJ）早期（ESEJ）过通（ESEJ）过通（Esej）过通（ESEJ）过通（ESEJ）过通（ESEJ），儿童（Mldomation Childron in Childron）（Mldstrantic tryprophy）（Mldstrymlatimation）（Mld）。1 lenmeldy作为一次性（每生）单剂量通过静脉输注给出。1最低建议的lenmeldy剂量基于MLD疾病亚型，为4.2 x 10 6分化34+（CD34+）细胞/kg，9 x 10 6 cd34+细胞/kg和6.6 x 10 6 x 10 6 CD34+细胞/kg患者的PSLI，PSEJ，PSEJ，PSEJ和ESEJ MLD相应地相应地相应；所有疾病亚型的最大建议剂量为30 x 10 6 CD34+细胞/kg。整个治疗过程涉及多个步骤。lenmeldy是根据儿童自己的HSC制备的，这些HSC是通过动员和放置程序收集的。此过程需要一天或多天才能收集足够数量的干细胞来制造Lenmeldy。收集的干细胞被发送到制造部位，用于制造Lenmeldy；这需要5到6周。在收到Lenmeldy之前，在合格的治疗中心进行了几天的化学疗法（与Busulfan），以准备骨髓以接受新细胞。完成骨髓性调节后，在输注Lenmeldy之前必须至少进行24小时的冲洗。在输注Lenmeldy后，该儿童在合格的治疗中心保持了4至12周的时间来监测恢复。用编码人类芳基硫酸酶A（ARSA）基因的慢病毒载体转导基因疗法。代理将ARSA基因的功能副本添加到孩子自己的HSC中。在患有PSLI，PSEJ和ESEJ MLD的儿童中已经建立了Lenmeldy的安全性和有效性。1涉及Lenmeldy治疗的20名PSLI儿童，7个患有PSEJ的儿童和10名ESEJ MLD儿童的临床试验；儿童的年龄在8个月和19个月之间（中位数12个月），11个月至5.56岁（中位年龄为2.57岁）和2.54岁至11.64岁（中位年龄为5.84岁）。尚未在患有该疾病晚期的儿童中确定Lenmeldy的安全性和功效。疾病概述MLD是由于ARSA基因突变引起的罕见的，遗传性的，常染色体隐性的，神经退行性的溶酶体储存疾病。2-4 MLD估计会影响美国每40,000个人中的一个。 MLD患者的ARSA活性降低（通常2-4 MLD估计会影响美国每40,000个人中的一个。MLD患者的ARSA活性降低（通常
lenmeldy™（atidarsagene autotemcel）
lenmeldy是一种基于自体造血干细胞（HSC）基因疗法，用于治疗患有症状前晚期症状晚期（PSLI），症状前早期炎症（PSEJ）或早期症状早期（PSEJ）或早期症状早期（ESEJ）的早期（ESEJ）过单（ESEJ）的过化症（ESEJ）过化症。LenMeldy的临床功效和安全性是在两项单臂开放标签临床试验（NCT01560182和NCT03392987）中建立的，并在欧盟扩大了访问计划。将Lenmeldy治疗的参与者（n = 37）的运动功能和整体存活与外部未经处理的自然历史史，患有晚期肢体的儿童（n = 28）和早期少年MLD（n = 21）。所有17名具有LenMeldy治疗的MLD后期形式的儿童中的所有儿童，紧接着至少5岁，仍然没有事件，并定义为丧失运动丧失和无需支撑的丧失（GROSS运动功能分类（GMFC）-MLD水平）或死亡或死亡，或与0％的儿童相比。与未经处理的自然历史组相比，用Lenmeldy的治疗显着延长了总体生存期；从出生后6年，所有经过Lenmeldy治疗的PSLI MLD的儿童都还活着，自然史组中有10名儿童死亡（42％）。PSEJ MLD的结果表明，所有3名具有可评估运动结果的儿童都保留了正常步态。ESEJ MLD的结果表明，有3/10名儿童的运动和认知结果和2/10名接受Lenmeldy治疗的儿童死亡。与治疗相关的最常见的不良反应包括发热
2024年3月18日监管行动的摘要
1。简介果园治疗学（欧洲）有限公司（此处申请人或果园）提交的生物制品申请申请（BLA）125758 for Atidarsagene Autotemcel（OTL-200，或Lenmeldy，专有名称）。lenmeldy是一种基于细胞的基因疗法，用于治疗症状前婴儿晚期（PSLI），症状前少年（PSEJ）或早期有症状的早期少年（ESEJ）定期白细胞症（MLD）。MLD是一种罕见的常染色体隐性溶酶体储存疾病，这主要是由于芳基硫酸酯酶A（ARSA）酶缺乏。ARSA缺乏导致中央和周围神经系统中广泛的脱髓鞘，从而逐渐造成严重的神经系统障碍，并最终导致死亡。MLD亚型由症状发作时的年龄定义。婴儿晚期（LI）MLD是最严重的亚型，其特征是30个月之前的症状发作，并在5岁时发展为神经系统障碍或死亡。早期少年（EJ）MLD的特征是症状发作在30个月至7岁之间，并且在青春期内发展为神经系统障碍或死亡。患者没有MLD特定的治疗方法，并且剩下的大量未满足医疗需求。lenmeldy是一种自体造血干细胞基因疗法，其中包含源自造血茎的CD34+细胞富含细胞的种群，