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社论：基于DSRNA的农药：生产，开发和应用技术
自1998年发现RNA干扰（RNAi）以来，在应用领域已经取得了一系列令人兴奋的结果（Fire等，1998）。2018年8月10日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了由Alnylam开发的Onpattro（Patisiran）。它用于治疗由遗传性经胸甲状腺素蛋白淀粉样变性（HATTR）引起的神经系统疾病（多神经病）。它也是在全球范围内获得批准的第一个基于RNAi的药物，在使用RNAi技术开发有针对性药物的新时代。在植物保护领域，RNAi已被证明具有巨大的害虫控制潜力。2017年6月15日，美国环境保护署（EPA）批准了世界上第一个表达双链RNA（DSRNA）的抗昆虫的转基因玉米MON87411，以DVSNF7基因的控制来控制rootss，以控制root虫，并在Christiaens et of Kistiariaens eventies extressies et e Christiaens et of Christiaens et and Christiaens et et and.202 and.202 al。RNA生物农药具有以环境友好性和高效率来控制各种害虫和疾病，这是一种有希望的害虫控制策略（Guan等，2021）。尽管一些技术和应用问题仍有待解决，但尖端的研究提出了许多这些挑战的可行解决方案。随着技术和应用问题的解决，基于DSRNA的农药在农业中的应用有望扩大（Lucena-Leandro等人，2022年）。Hough等。目前，关于DSRNA杀虫剂的大规模制造和质量递送的研究该研究主题涵盖了DSRNA合成研究主题的最新进展，即RNAi农药的应用方法以及促进DSRNA的稳定性和效率的计划。成功的RNA农药案例，要克服的障碍和可行的方案，以实现这项技术在现代农业中的广泛应用。审查了基于DSRNA的生物防治具有提供物种选择性且可持续的昆虫管理策略的潜力。
Alnylam 研发日 2022
本演示文稿包含《1933 年证券法》第 27A 条和《1934 年证券交易法》第 21E 条所定义的前瞻性陈述。除历史事实陈述之外，关于我们的期望、信念、目标、计划或前景的所有陈述，包括但不限于关于我们成为顶级生物技术公司的愿望的期望、我们发现新的潜在药物开发候选物和推进我们的研发计划的潜力，以及我们获得新商业产品批准或现有产品额外适应症的能力，均应被视为前瞻性陈述。由于各种重要风险、不确定性和其他因素，实际结果和未来计划可能与这些前瞻性陈述所示的结果存在重大差异，包括但不限于：COVID-19 全球大流行或任何未来大流行对我们的业务、经营业绩和财务状况的直接或间接影响，以及我们为减轻大流行影响所做的努力的有效性或及时性； 2022 年 1 月领导层过渡对我们吸引和留住人才以及成功执行“Alnylam P5x25”战略的能力的潜在影响；我们发现和开发新型候选药物和递送方法的能力，包括使用我们的 IKARIA 和 GEMINI 平台，并成功证明我们候选产品的有效性和安全性；我们候选产品（包括 ALN-APP）的临床前和临床结果；监管机构的行动或建议以及我们获得和维持我们候选产品（包括 vutrisiran 和 patisiran）的监管批准以及优惠的价格和报销的能力；在全球范围内成功推出、营销和销售我们获批的产品；我们候选产品或我们营销产品的制造和供应的延迟、中断或失败；获得、维护和保护知识产权；我们未来成功扩大 ONPATTRO 或 AMVUTTRA 适应症的能力；我们通过严谨的运营投资来管理增长和运营费用的能力，以及我们在未来无需未来股权融资即可实现自我可持续的财务状况的能力；我们维持战略业务合作的能力；我们对第三方开发和商业化某些产品的依赖，包括诺华、赛诺菲、再生元和 Vir；诉讼结果；当前政府调查的潜在影响和未来政府调查的风险；意外支出；以及我们最近向美国证券交易委员会提交的 10-Q 表季度报告和我们向美国证券交易委员会提交的其他文件中“风险因素”中更详细讨论的风险。如果这些因素中有一个或多个成为现实，或者如果任何基本假设被证明不正确，我们的实际结果、业绩、时间表或成就可能与这些前瞻性陈述明示或暗示的任何未来结果、业绩或成就存在重大差异。所有前瞻性陈述仅代表截至本报告发布之日的情况，除非法律另有规定，否则我们不承担更新此类陈述的义务。
difunisal在经胸蛋白心脏淀粉样变性中的安全性和功效
tafamidis是一种经甲状腺素蛋白稳定剂，已证明可以增加生存率和由于ATTR-CA而导致的住院下降。di-flimisal是一种非甾体抗炎药，在体外稳定跨甲状腺素蛋白，已被发现延迟了ATTRV病例的神经系统参与。2尽管关于二肾上腺心脏病学有效性的数据很少，并且基于小规模的研究，但该药物已用于ATTR-CA患者中，不存在治疗性替代品的患者。3–5由于这种抗炎性治疗的潜在不良反应在倾向于出现心力衰竭和一定程度的肾衰竭的患者中，并且经常服用抗凝剂，因此担心在ATTR-CA患者中长期使用双肾上腺静脉。我们旨在评估Di plimisal作为ATTR-CA的治疗方法的耐受性，安全性和效率。在2018年6月至2023年3月之间，对西班牙医院的Attr-CA患者进行了回顾性的纵向分析。我们评估了治疗耐受性，心电图和超声心动图发现以及不良事件的发生率。所研究的安全参数包括肾功能恶化（肌酐> 0.3 mg/ dl），明显的出血和胃不耐受，促使治疗暂停。di -flimisal以250 mg的剂量每12小时服用30例患者（28名男性；平均年龄77.5 10年）。，有2个具有ATTRV基因型（Val50met和Ala65THR），而Attrwt有28个。此外，有13（43％）患有腕管综合征，11（36.7％）二头肌肌腱破裂，5（16.7％）的腰椎狭窄。大多数患者患有早期疾病（在国家淀粉样蛋白中心分期系统的I期中为86.2％）。在治疗开始时，13例（43.3％）患有纽约心脏协会（NYHA）I级疾病，16例（53.3％）在NYHA II类中，而NYHA III中有1名（3.3％）。此外，有11例患者（36.7％）患有宫缩术，有5例（16.7％）患有起搏器。用质子泵抑制剂治疗22例患者（73％），11例（36.6％）接受了抗凝治疗（3例使用了菌conocoumarol和8种直接抗凝剂）。只有1名患者接受帕蒂西兰治疗多神经病。二十名患者（66.7％）接受利尿剂，主要剂量低30 [四分位数，10-40] mg。中值随访时间为260 [四分位间范围，123-483]天。由于不良事件和4例（13.3％）参加临床试验，该治疗在7例患者（23.3％）中停止了治疗。由于徒劳，在1名患者中撤回了治疗。有4个记录的出血发作，其中3个没有威胁生命（Epistaxis，牙龈出血，手臂的自发性血肿），其中1个带有多个由于多个跌倒的硬膜下血肿。肾功能显着