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Rivus Pharmaceuticals在欧洲心力衰竭杂志上宣布了第2A期Humain试验原理和设计的发布
夏洛茨维尔，弗吉尼亚州夏洛茨维尔和旧金山，2024年6月26日 - 一家致力于改善新陈代谢健康的临床阶段生物制药公司Rivus Pharmaceuticals Inc.，今天宣布发布该公司2A次2A humain humain humain Humain Inelain Humain Humain Humain Humain Humans Heart Fail杂志的理由和设计。rivus已完成了该研究控制的代谢加速器（CMA）的临床试验的患者入学率，该试验与肥胖相关的心力衰竭（HFPEF）患者的患者，并期望在2024年下半年报告TOPLINE数据。“荷兰是第一次评估CMA对肥胖相关HFPEF患者的影响的临床试验，他们的住院后中位生存率约为两年，” Rivus Pharmaceuticals首席执行官Jayson Dallas说。“ Hu6有可能成为HFPEF的第一种疾病改良治疗。我们期待进一步评估在这个大型且不断增长的患者人群中HU6的潜在益处，并在2024年下半年共享TOPLINE结果。” HFPEF是一种慢性衰弱的综合症，其特征是降低运动能力，使生活质量降低肥胖是HFPEF的主要独立危险因素，是该疾病全球患病率不断提高的主要贡献者，西方国家的HFPEF患者中有多达80％的人超重或肥胖。减肥方法，涉及节食，减肥手术和GLP-1激动剂，通过减少能量摄入而不是增加能量消耗来起作用。第2A期试验将研究HU6改善HFPEF的关键结果的潜力，除了失去脂肪外，这些方法还会导致肌肉质量显着降低，这可能导致HFPEF患者的功能受损，他们通常是老年人和虚弱的，并且已经降低了肌肉质量。“鉴于当前选择与肥胖相关的HFPEF患者的局限性，迫切需要新的疾病 - 修改治疗方法。“正如本新出版物中所详细介绍的，Hu6通过增加能量消耗的同时增加了能量消耗，从而减少了对HFPEF发展至关重要的脂肪。
环境中的药品
图 1. 环境中药物残留的主要来源和途径随着分析方法的改进，如今可以检测到环境中越来越多药物的存在。根据物质及其存在位置的不同，它们可能以非常低的浓度存在于各种环境成分中，甚至在饮用水中。考虑到观察到的暴露水平，现有数据表明对人体健康的危害较低。世界卫生组织 (WHO) 的一项重要研究得出结论，以目前的饮用水暴露水平，对人体健康产生不利影响的可能性非常小 (1) 。然而，人们对潜在的长期环境影响表示担忧，特别是某些类别的药物，如激素类物质或抗生素。尽管如此，仍有必要进一步研究可能以低浓度存在于环境中的药物、代谢物和其他化学物质组合的潜在影响，以加深我们对对环境和人类健康的潜在长期影响的理解。
Neurotech Pharmaceuticals，Inc。获得了NT-501（Revakinagene Taroretcel）的生物制剂申请（BLA）的优先审查，作为治疗方法
关于封装的细胞治疗（ECT）ECT平台是一种基于细胞的递送系统，旨在提供长期，持续的治疗蛋白递送，用于治疗慢性视网膜疾病。这个多功能平台由一个小的半渗透胶囊组成，该胶囊含有专有的同种异体RPE细胞，该细胞经过基因设计，可生产特定的治疗蛋白用于靶向疾病治疗。在门诊手术过程中，将囊插入患者的玻璃体中，并缝合到巩膜中。到位后，胶囊的半渗透膜可以进入必需的营养素，同时还允许治疗蛋白退出玻璃体，提供靶向且连续的治疗。同时，膜保护包裹的RPE细胞免受宿主的免疫系统的影响，从而确保其长期生存和功能。
创新的守护者：知识产权在生物技术和制药领域的作用
生物技术本质上是一种技术应用，它利用生物系统、生物体或其衍生物来修改产品或工艺以用于特定用途 1 ，而制药业则涉及药物的研究、开发、创造和制造。 2 在尼日利亚，知识产权可以保护创新者，并鼓励生物技术和制药研究的发展，促进这些行业的增长。通过保护知识产权，研究人员和公司有动力投资于新药、创新疗法和医疗器械的开发。这种保护确保创新者可以从他们的工作中获得经济和精神利益，从而刺激进一步的研究和开发。因此，知识产权保护在创造新的医疗解决方案方面发挥着关键作用，这些解决方案可以治愈疾病、降低死亡率并应对其他重大健康挑战。
儿童法案最佳药品（BPCA）优先级的小儿治疗学需求清单2023-2024
BPCA立法要求NIH在与FDA和小儿研究专家协商时，开发和发布小儿治疗剂需求的优先清单；建立一个主要是专利药物的小儿药物开发研究计划；并将临床试验提交给FDA，以进行药物标签变化考虑。BPCA优先级清单的建立和更新是Eunice Kennedy Shriver国家儿童健康与人类发展研究所（NICHD）的授权和责任，并包括儿童和青少年医疗治疗的关键治疗需求。从历史上看，该清单是由治疗领域组织的，这可以是一组条件，或者的护理设置或人口的亚组。自2003年以来，NICHD发布了10个优先级列表，其中包括BPCA临床计划中包括150多种药物通过各种临床试验设计。从这些列表中，NIH资助了51次临床试验，并向FDA提交了27份临床研究报告（CSR），以进行标签变化考虑，这些变化考虑因儿科标记的药物而变化。临床试验中提交的数据已导致迄今为止有20个药物标签更新，并具有给药，安全性和/或有效性数据，以提高人们对儿童使用药物的使用知识。所有BPCA活动的更新都可以在BPCA网站上找到。该计划的成功已导致对特殊人群的药物标签的更新，例如术前新生儿，在不久的将来将包括其他临床相关治疗区域中药物处置的最新信息，例如母乳中的给药。可以在小儿试验网络（PTN）研究页面上找到有关BPCA计划下进行的当前研究的更多信息。
生物制药
为了利用美国 1995 年私人证券诉讼改革法的“安全港”规定等，阿斯利康（下称“集团”）提供以下警示声明：本文件包含与集团运营、业绩和财务状况有关的某些前瞻性陈述，包括但不限于有关预期或目标收入、利润率、每股收益或其他财务或其他指标的陈述（包括本演示文稿中描述的财务目标陈述）。尽管集团认为其预期和目标基于合理的假设，并使用了制药行业惯用的预测方法和针对单个药品的风险调整预测（考虑到单个临床试验的成功概率，基于处于类似开发阶段的相关临床试验的行业范围数据），但任何前瞻性陈述本质上都涉及风险和不确定性，并可能受到可能导致实际结果与预测大不相同的因素的影响。前瞻性陈述反映编制本文件之日可用的知识和信息，本集团不承担更新这些前瞻性陈述的义务。本集团通过在这些陈述中使用“预期”、“相信”、“期望”、“打算”等词语和类似表述来识别前瞻性陈述。可能导致实际结果与前瞻性陈述中的结果大不相同的重要因素（其中一些超出了本集团的控制范围）包括但不限于：新药研发管道交付失败或延迟或上市的风险；未能满足药品开发或审批的监管或道德要求的风险；本集团商业战略质量或执行失败或延迟的风险；定价、可负担性、可及性和竞争压力的风险；未能保持合规优质药品供应的风险；本集团药品非法贸易的风险；对第三方商品和服务的依赖的影响；信息技术或网络安全故障的风险；关键流程故障的风险；未能按照法律和监管要求以及战略目标收集和管理数据的风险；未能吸引、发展、聘用和留住多元化、有才华和能力的员工的风险；未能满足对环境影响的监管或道德期望的风险，包括气候变化；已上市药品的安全性和有效性受到质疑的风险；诉讼和╱或政府调查的不利结果的风险；集团产品的知识产权相关风险；未能实现战略计划或达到目标或预期的风险；财务控制失败或发生欺诈的风险；集团财务状况意外恶化的风险；全球和╱或地缘政治事件可能对这些风险、集团继续减轻这些风险的能力以及集团的运营、财务业绩或财务状况产生或继续产生的影响。我们无法保证与 Fusion 拟议交易的完成条件将按预期时间表得到满足，或者完全得到满足，也无法保证“FPI-2265”（Ac225-PSMA I&T）或任何组合产品将获得必要的监管批准或在获得批准后证明具有商业成功。无法保证与 Amolyt Pharma 拟议交易的完成条件将按照预期时间表得到满足，或者完全得到满足，也无法保证 eneboparatide（“AZP-3601”）将获得必要的监管批准或在获得批准后证明具有商业成功。
与Deciphera Pharmaceuticals的合并协议
此通信与Ono Pharmaceutical Co。，Ltd有关。 （“ ONO”），Deciphera Pharmaceuticals，Inc（“ Deciphera”）以及拟议通过ONO（“拟议的交易”）收购Deciphera（“提议的交易”），并包括有关拟议交易的明示或暗示的远期陈述，关于拟议的交易，合并的公司的运作以及提议交易的预期效果以及提议交易的预期效果，使事件和未来的事件和未来的未来和未来的未来和无效的效果。实际事件或结果可能与这些前瞻性陈述有实质性不同。诸如“意志”，“可以”，“应该”，“期望”，“预期”，“预期”，“预期”，“预期”，“信仰”，“估计”，“预测”，“预测”，“潜在”，“继续”，“持续”，“目标”，“目标”，“目标”，“持续”，类似表达方式的变化，以确定这些前瞻性的陈述，但并不是所有的前瞻性说明，都不是所有的陈述，都不是所有的，都不是所有的，都不是所有的说法。此类前瞻性陈述的示例包括但不限于明示或暗示：有关拟议交易及相关事项的陈述，结束条件，预期绩效和机遇，关闭后运营以及公司业务的前景；未来运营的目标，计划，目标或目标的陈述，包括与Ono和Deciphera产品，产品研究，产品开发，产品介绍和产品批准以及与之合作的关系的陈述；包含财务绩效或其他财务措施的预测或目标的陈述；关于诸如法律诉讼之类的意外情况的陈述；以及有关此类陈述基础或有关的假设的陈述。这些陈述基于当前计划，估计和预测。就其本质而言，前瞻性陈述涉及一般和具体的固有风险和不确定性。许多重要因素，包括在本沟通中描述的因素，可能导致实际结果与任何前瞻性陈述中的预期。可以在Deciphera向SEC提交的文件中找到对这些和其他物质风险的更完整描述，包括其年度报告的年度报告，截至2023年12月31日止年度的年度报告以及2023年12月31日的其他文件以及其他可能会不时向美国证券交易委员会（美国证券交易委员会（SEC）和相关的招标供应的文件和相关招标的文档（Onolly of or on Onolly whololy of Undery whololy of on o on ote and Onolly whorloly and Ondy whololy and Ondery whololy and whrololy and whrolole and wheollole and wherol的供应） （“购买者”），以及将由Deciphera提交的附表14d-9。
关于制药3D打印的全面审查
摘要3D打印技术的开发通过使人根据患者的特定需求生产药物，从而导致制药行业的范式转移。本评论论文旨在研究制药行业中3D打印的发展，困难和潜在应用。我们检查了药物领域中使用的各种方法，所提供的好处，监管问题以及3D打印的可能用途。此外，我们讨论了3D打印将如何影响药物研究，患者护理和整个医疗保健状态。关键字：3D打印，计算机辅助设计，个性化处理。国际药物输送技术杂志（2024）； doi：10.25258/ijddt.14.1.67如何引用本文：Korni Rd，Majji A，Bora T，Chelikani B，Gandi DK。对制药的3D打印的全面审查。国际药物输送技术杂志。2024; 14（1）：481-486。支持来源：零。利益冲突：无
1/2a 期研究评估 - Ionis Pharmaceuticals
a 通过腰椎 IT 推注给药。参与者将在 24 周的治疗期间接受多剂研究药物（ION717 和安慰剂）。剂量顺序是盲法的。b 列表并不全面。c 在知情同意时。患者必须有一名年满 18 岁且能够并愿意在整个试验期间尽其所能促进患者参与的看护者；看护者还必须能够并愿意在整个试验期间提供有关他们自己和患者的信息。d 异常包括但不限于：阻塞性脑积水、存在用于引流脑脊液的功能性脑室腹腔分流术、植入中枢神经系统导管；已知的脑或脊髓疾病会干扰腰椎穿刺过程、脑脊液循环或安全性评估；或研究者认为会导致患者不适合入组或可能干扰患者参与或完成研究的任何其他情况。 1. ClinicalTrials.gov。访问日期：2024 年 2 月 5 日。https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT06153966/ 2. Ionis Pharmaceuticals。Ionis 反义管道。访问日期：2024 年 2 月 6 日。https://www.ionispharma.com/ionis-technology/antisense-pipeline/ 3. Ionis Pharmaceuticals。存档数据。
Novo Nordisk获取心脏药物和心血管疾病中的管道
心脏致力于识别和抵消缺血性心力衰竭以及特定心脏疾病（如肥大性和扩张性心肌病）的广泛区域的分子机制。心脏主要试图推进一类新型的反义寡核苷酸（ASO），以所谓的非编码RNA（NCRNA）能够同时在几种关键疾病途径上作用，从而触发了一致的治疗性治疗，从而对心脏疾病的关键标志，包括心脏超高症，包括纤维化，富有纤维化，不受欢迎，并改善了富有污染物，并改良了。尽管NCRNA并未转化为蛋白质，但它们对于调节关键细胞过程很重要，并且它们的失调是许多疾病的标志。凭借其在RNA生物学方面的深刻知识，Cardior正在开发一种临床导向的方法，以恢复心脏病病理过程中这些主要参与者的正常水平和功能。