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AL01211的开发，一种口服，非脑渗透葡萄糖酰胺合酶
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slc1a3基因
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CRISPR/Cas基因编辑技术治疗人类遗传性疾病的临床 ...
[1] Egger G，Liang G，Aparicio A等。人类疾病的表观遗传学和表观遗传疗法的前景。 自然，2004，429：457-63 [2] Varmus H.为基于基因的药物做好准备。 New Engl J Med，2002，347：1526-7 [3] Pogue RE，Cavalcanti DP，Shanker S等。 罕见的遗传疾病：诊断，治疗和在线资源的更新。 Div> Discov今天，2018年，23：187-95 [4] Fischer A，Cavazzana-Calvo M.遗传疾病的基因治疗。 Lancet，2008，371：2044-7 [5] Porteus M.基因组编辑：一种新的人类治疗方法。 Annu Rev Pharmacol Toxicol，2016，56：163-90 [6] Cox DBT，Platt RJ，ZhangF。治疗基因组编辑：前景和挑战。 nat Med，2015，21：121-31 [7] Barrangou R，Fremaux C，Deveau H等。 crispr提供了对原核生物中病毒的抗药性。 Science，2007，315：1709-12 [8] Deltcheva E，Chylinski K，Sharma CM等。 CRISPR RNA通过反式编码的小RNA和宿主因子RNase III成熟。 自然，2011，471：602-7 [9] Cong L，Ran FA，Cox D等。 使用CRISPR/CAS系统的多重基因组工程。 Science，2013，339：819-23 [10] Jinek M，Chylinski K，Fonfara I等。 适应性细菌免疫中可编程的双RNA引导的DNA内切酶。 Science，2012，337：816-21 [11] Maruyama T，Dougan SK，Truttmann MC等。 通过抑制非同源末端连接来提高精确基因组编辑的效率。 nat Biotechnol，2015，33：538-42 [12] Shmakov S，Smargon A，Scott D等。 快照：2类CRISPR-CAS系统。人类疾病的表观遗传学和表观遗传疗法的前景。自然，2004，429：457-63 [2] Varmus H.为基于基因的药物做好准备。New Engl J Med，2002，347：1526-7 [3] Pogue RE，Cavalcanti DP，Shanker S等。罕见的遗传疾病：诊断，治疗和在线资源的更新。Div> Discov今天，2018年，23：187-95 [4] Fischer A，Cavazzana-Calvo M.遗传疾病的基因治疗。Lancet，2008，371：2044-7 [5] Porteus M.基因组编辑：一种新的人类治疗方法。Annu Rev Pharmacol Toxicol，2016，56：163-90 [6] Cox DBT，Platt RJ，ZhangF。治疗基因组编辑：前景和挑战。nat Med，2015，21：121-31 [7] Barrangou R，Fremaux C，Deveau H等。crispr提供了对原核生物中病毒的抗药性。Science，2007，315：1709-12 [8] Deltcheva E，Chylinski K，Sharma CM等。CRISPR RNA通过反式编码的小RNA和宿主因子RNase III成熟。自然，2011，471：602-7 [9] Cong L，Ran FA，Cox D等。使用CRISPR/CAS系统的多重基因组工程。Science，2013，339：819-23 [10] Jinek M，Chylinski K，Fonfara I等。适应性细菌免疫中可编程的双RNA引导的DNA内切酶。Science，2012，337：816-21 [11] Maruyama T，Dougan SK，Truttmann MC等。通过抑制非同源末端连接来提高精确基因组编辑的效率。nat Biotechnol，2015，33：538-42 [12] Shmakov S，Smargon A，Scott D等。快照：2类CRISPR-CAS系统。2类CRISPR-CAS系统的多样性和演变。Nat Rev Microbiol，2017，15：169-82 [13] Makarova KS，Zhang F，Koonin EV。Cell，2017，168：328-328.e1 [14] Zetsche B，Gootenberg JS，Abudayyeh Oo等。CPF1是2类CRISPR- CAS系统的单个RNA引导的内切酶。 Cell，2015，163：759-71 [15] Ran Fa，Cong L，Yan WX等。 使用金黄色葡萄球菌Cas9的体内基因组编辑。 自然，2015，520：186-91 [16] Kim E，Koo T，Park SW等。 在体内基因组编辑中，带有弯曲杆菌的小Cas9直系同源CPF1是2类CRISPR- CAS系统的单个RNA引导的内切酶。Cell，2015，163：759-71 [15] Ran Fa，Cong L，Yan WX等。使用金黄色葡萄球菌Cas9的体内基因组编辑。 自然，2015，520：186-91 [16] Kim E，Koo T，Park SW等。 在体内基因组编辑中，带有弯曲杆菌的小Cas9直系同源使用金黄色葡萄球菌Cas9的体内基因组编辑。自然，2015，520：186-91 [16] Kim E，Koo T，Park SW等。在体内基因组编辑中，带有弯曲杆菌的小Cas9直系同源在体内基因组编辑中，带有弯曲杆菌的小Cas9直系同源
糖尿病继发于胰腺炎的糖尿病
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