C&S Early and Periodic Screening, Diagnostic, and Treatment (EPSDT) Clinical Review ............................................................................................................................... 279
描述:leveriDys(Delandistrogene moxeparvovec-rokl)是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法,用于治疗4至5岁年龄的卧床儿科患者。它旨在传递编码微肌营养蛋白的基因。由leveridys表达的微型链霉素是一种缩短版本,其中包含在正常肌肉细胞中表达的肌营养不良蛋白的选定结构域。该药物经加速批准批准,该药物允许替代终点(微肺炎水平)用于严重疾病,其中未满足治疗的需求。levidys的加速批准是基于两项正在进行的临床研究(研究102和研究103)的数据以及三项正在进行的试验的安全数据(研究101,研究102和研究103)。研究102是一个多中心三部分的2阶段研究,研究3是一项两部分的开放标签1期研究,在五个由年龄和卧床状态定义的DMD的男孩中。For the subset of patients 4-5 years of age who received the FDA approved dosage of Elevidys, the mean change from baseline in Elevidys micro-dystrophin expression levels at Week 12 following Elevidys infusion was 95.7% (n=3; standard deviation [SD]: 17.9%) in Study 102 Parts 1 and 2, and 51.7% (n=11; SD: 41.0%) in Study 103 Cohort 1。leverdys并未证明对功能结果具有统计学意义的治疗作用。然而,与安慰剂在北极星门诊评估(NSAA)的变化中,对16名参与者的探索性亚组分析(levidys:n = 8;安慰剂:n = 8)4至5岁,显示了leverbo的数值优势。2024年6月21日,FDA将加速的批准转化为Elevidys(Delandistrogene Moxeparvovec-Rokl),以完全批准,以治疗4岁及4岁以上年龄的Duchenne肌肉营养不良的卧床患者。该机构还批准了非注重患者的leverdys的批准。第三阶段的踏板研究正在作为评估临床益处的验证性试验。2023年10月30日,Sarepta宣布了Topline的结果,Embark招募了125名DMD患者4-7岁的DMD患者。主要终点没有得到满足,因为NSAA的总分从第52周的基线变化(经过高甲基治疗的患者为2.6分,而在安慰剂治疗中为1.9点)没有达到统计学意义(n = 125,p = 0.24)。关键的次要终点,包括上升时间(TTR)和10米步行测试,显示出统计上的
执行患者搜索时,所需的最少信息是名字、姓氏、出生日期和邮政编码。提供的信息越多(例如地址和电话号码),将准确的患者数据拉入 OARRS 报告的可能性就越大。在 OARRS 搜索中使用常用名称并包括其他州会增加将多个患者记录拉入 OARRS 报告的可能性。由于存在这种可能性,需要审查所有链接记录以确定它们是否属于正在接受治疗的患者。OARRS 无法查看其他州提供的信息。任何从其他州进入 OARRS 并包含在您的搜索中的信息都需要通过与患者、处方人员/药房以及可能与该特定州的 PDMP 讨论进行审查。
委员会(RCW 18.64.026(1))。以下附录完成后应保留在文件中。请勿发送到委员会办公室。此自我检查工作表的主要目标是提供机会评估是否遵守《药品供应链安全法》(DSCSA)的联邦要求。此工作表是遵守 DSCSA 联邦条款的起点。(注意:自我检查和委员会检查均不会评估您是否完全遵守所有药房执业法律和规则。)遵守 DSCSA 的最终责任在于每个制药公司和药房人员。自我检查完成日期:单击或点击输入日期。负责药房经理或同等级别经理的姓名:单击或点击此处输入文本。
说明:观察性流行病学研究已证实肥胖和内脏脂肪与心血管疾病、2 型糖尿病、某些癌症、胆结石、某些呼吸系统疾病以及总体死亡率增加的风险之间存在关联。这些研究表明,如果能维持减肥效果,则可能对患有或有患上体重相关并发症风险的肥胖患者产生健康益处。奥利司他、利拉鲁肽、索马鲁肽、纳曲酮/安非他酮缓释片、替泽帕肽和芬特明/托吡酯缓释片适用于肥胖管理,包括减肥和维持减肥效果,应与低热量饮食配合使用。赛尼可(奥利司他)也适用于降低之前减肥后体重反弹的风险。奥利司他是一种可逆性脂肪酶抑制剂。它通过与胃和胰脂肪酶的活性丝氨酸残基位点形成共价键,在胃和小肠腔内发挥治疗活性。因此,失活的酶无法将甘油三酯形式的膳食脂肪水解为可吸收的游离脂肪酸和单甘油酯。由于未消化的甘油三酯不会被吸收,因此产生的热量不足可能对体重控制产生积极影响。Saxenda(利拉鲁肽)是一种胰高血糖素样肽-1 (GLP-1) 受体激动剂。GLP-1 是食欲和卡路里摄入量的调节剂。GLP-1 受体存在于大脑中与食欲调节有关的几个区域。利拉鲁肽可增加饱腹感并减少饥饿感。Wegovy(索马鲁肽)是一种胰高血糖素样肽-1 (GLP-1) 受体激动剂。 GLP-1 是一种调节食欲和热量摄入的生理药物,GLP-1 受体存在于大脑中参与食欲调节的几个区域。索马鲁肽可增加饱腹感并减少饥饿感。Contrave 是两种 FDA 批准的药物纳曲酮和安非他酮的组合,采用缓释配方。纳曲酮被批准用于治疗酒精和阿片类药物依赖。安非他酮被批准用于治疗抑郁症和季节性情感障碍,并可作为戒烟治疗的辅助手段。
3 3 高级服务 • 提供流感疫苗的药房 - 检查您的 NHS 档案管理器 4 • 药房第一神话破灭系列(#10) 4 • 四项高级服务的索赔期延长 4 质量与法规 • 数据安全与保护工具包 2025:社区药房英格兰指南 5 • 注册数据安全和保护工具包 2025 研讨会 5 健康生活 • 二月是食道癌宣传月(仅限多塞特地区) 6 • 更好的健康从生命开始“小小时刻在一起”活动。 6 • NHS England“帮助我们,帮助你”活动 6 配药医生 • 配药服务质量计划 (DSQS) 7 • 清除药物废弃物 7 短缺 • 严重短缺协议 (SSP) 7 • DHSC 药品供应通知 7 警报 • 药品警报 7 数字与技术 • 社交媒体 – NHS England 和综合护理委员会 (ICB) 8 • 更新 NHS 网站简介和 DoS 简介 8 • NHS 智能卡 8 • GDPR 电子邮件要求 8 • 电子邮件通信 – 签名详细信息 9 有用信息 • 药物临床废弃物 9 • 主任和/或主管药剂师的变更 9 • 药物和酒精服务 9 • 药房对健康和福祉的支持 10 • 口译和翻译服务 10 • 联系方式和更多信息 11
Oak Valley Health是安大略省领先的社区保健组织之一。在我们的两家医院分别是Markham Stouffville医院(MSH)和Uxbridge医院(UXB),以及我们的重新激活护理中心(RCC),我们每年为超过468,000名患者提供高质量,以患者为中心的护理。我们提供诊断和紧急服务,并提供急性护理医学和手术,成瘾和心理健康以及分娩和儿童服务方面的临床计划。我们很荣幸能成为东约克地区北达勒姆卫生团队(EYRND OHT)的一员。我们的586名专业员工(包括医师,助产士和牙医)超过3,000名员工和930多名志愿者为患者和家庭提供荣幸护理心态的患者和家庭,并专注于向Markham,Whitchurch-Stouffville,Uxbridge,Uxbridge,Uxbridge和Beyone提供非凡的患者体验。OakvalleyHealth.ca有关更多信息,请联系:Michelle Lee Hoy,高级通讯专家Oak Valley Health mleehoy@oakvalleyhealth.ca办公室:905-472-7373 Ext。2419,单元格:416-270-6009