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植物重组蛋白的分子制药。
植物分子农业 (PMF) 是指修改植物的基因组成以获得转基因植物，进而利用转基因植物获得重组蛋白。重组蛋白已引起全球关注。转基因植物可用于生产各种类型的重组治疗剂。植物是合适且可接受的宿主，因为生产成本远低于转基因动物、发酵或生物反应器。通过将所需性质的外来基因整合到合适的植物中，可以生产治疗性蛋白质，例如抗体、细胞因子、酶、激素和可食用疫苗。蛋白质产量巨大，因为可以使用转基因植物在分子农业中生产各种类型的蛋白质，如抗体和许多其他蛋白质。通过分子农业生产的商业材料吸引了巨大的市场。分子农业为全球生产制造负担得起的现代药物提供了机会。在该领域生产的疫苗可预防许多可怕的病毒感染。需要分子农业产品的商业可持续性、适当的目标选择、纯化、生产方法的修改以及先进技术的结合。分光光度法和 CRISPR/Cas9 等新技术已被纳入分子农业领域。PMF
Pharming 提名新任执行董事和首席执行官......
我谨代表整个董事会感谢 Sijmen de Vries 在过去 16 年中对 Pharming 的巨大贡献，感谢他创建了如今的公司，为患者服务，并为公司的增长战略铺平了道路。我们非常感激 Sijmen 将继续留任到今年年底，以确保与 Fabrice 的顺利交接。”首席执行官 Sijmen de Vries 评论道：“我很高兴提名 Fabrice Chouraqui 为我的继任者。Fabrice 为 Pharming 带来了全球制药公司和高度创新的生物技术公司的丰富领导经验。为了让 Fabrice 接管公司的执行领导职位，我将在我们的股东任命 Fabrice 时辞去董事会职务。我期待着支持 Fabrice，在今年剩余时间里密切合作，并确保顺利交接。” Fabrice Chouraqui 评论道：“我很荣幸有机会接任 Pharming 的领导职位，在坚实的基础上继续发展，并在此时加入，我可以帮助推动公司在罕见病领域进入下一阶段的增长。Pharming 不断增长的产品组合给我留下了深刻的印象
科学部的特别规定
印度的农业农业延伸到各种各样的农业生态和社会经济环境中。虽然是脆弱的农业生态系统，但占食品生产的40％，并支持三分之二的牲畜人口。由于雨养农业经常暴露于各种非生物和生物胁迫，尤其是气候极端，因此维持生产系统仍然是一个主要挑战。在总未灌输的运营土地持有量中，大约85％的人很小且边缘。雨养农业中的社会经济因素对小型和边缘农民的生计具有更大的影响。因此，未来的挑战是维持这些农民的生计，尽管气候变化增加并缩小土地持有，但仍将依靠农业。雨林农业还需要解决国际承诺，例如巴黎协定，UNCCD和SDGS。在计划模式下进行系统方法是必要的，而从中心商品到下雨的农业生态系统以确保雨养农业的可持续性。考虑自然资源和社会经济参数的全面雨天，鉴定出开发农业生态学特异性技术的领域，需要进行全面的雨天。为此，Crida上有关“雨林优先考虑以及对印度农业对气候变化的风险评估”的信息将非常有用。还必须考虑有关气候变化的可用信息，以检查现有的雨耕系统的适用性。目前，自然资源end赋与雨养作物模式之间存在不平衡。雨水农业生态系统区域内的潜在作物分区有助于根据农业生态学特异性，作物多样性和开发替代土地使用系统的作物对齐。在气候变异性环境中，在气候变异性环境中精炼可用的原位和现场雨水管理技术是优先领域之一，因为它为短期内提供了高投资回报的机会。土壤碳管理可增强雨养生产系统的土壤质量。农业机械化有助于储蓄种子（20％），肥料（15-20％），时间（20-30％），手动劳动（20-30％），除了提高生产率（12-34％）和总收入（29-49％）。因此，在雨养农业中需要种子到种子智能农业机械化。牲畜，促成生计，大约16％的小农户收入，是雨养农业的重要经济和风险缓解活动之一。可持续牲畜生产系统需要全年的饲料生产系统和营养管理。需要开发弹性的雨林综合农业系统，以提高资源利用效率，韧性，收入和生计。必须使用机器学习，AI和公共领域数据集等下一代技术来开发干旱预警系统，监视和实时咨询机制。需要增强雨养农民的收入，例如需要自然资源管理干预措施和生态系统服务的薪酬支付。雨养技术和农业咨询的传播，包括数字扩展需要一种新的方法。与中央旱地农业研究所（CRIDA）一起提供的有关地区农业应急计划的信息以及全印度协调的旱地农业研究项目（AICRPDA）在实时应急措施上必须用于制定分区适应/干旱适应/校对行动计划，以实施政府部门实施政府的实施计划。可以探索基于社区的机构干预措施（例如FPO）的作用，以在雨养农业中的建筑价值链中进行探索。NMSA，MGNREGA，PMKSY，RKVY和NRLM等几项国家和州政府计划的规定促进了更广泛的雨林技术的扩大，并增强了雨养农民的生计。需要进行广泛的，机构间，部门间和多方利益相关者的协作和联系，以增强雨天农业生态系统中的韧性和生计。
药品宣布向股东宣布公共现金优惠...
Abliva是一家生物技术公司，总部位于瑞典隆德，致力于开发用于治疗线粒体疾病的药物。Abliva's lead product, KL1333, a regulator of the essential co-enzymes NAD⁺ and NADH, is in a pivotal clinical study (FALCON) in adult patients with genetically confirmed primary mitochondrial disease (PMD) with mitochondrial DNA (mtDNA) mutations who experience consistent, debilitating fatigue and muscle weakness (myopathy), and reduced预期寿命。超过30,000名被诊断出患有mtDNA线粒体疾病的患者在美国，EU4（法国，德国，意大利，西班牙）和英国可能会被KL1333解决。KL1333在概念验证验证1B研究中表现出阳性临床作用，并且对正在进行的关键猎鹰试验的预先计划的临时分析表明，在两个替代的一级效果终点中，安慰剂均对安慰剂有希望的差异。kl1333在美国和欧盟接受PMD的治疗中已获得快速轨道名称。
Pharming Group 宣布提交 2023 年年度报告
Pharming Group NV (阿姆斯特丹泛欧交易所代码：PHARM/纳斯达克代码：PHAR) 是一家全球生物制药公司，致力于改变患有罕见、致残和危及生命的疾病患者的生活。Pharming 正在商业化和开发一系列创新的蛋白质替代疗法和精准药物，包括处于早期至后期开发阶段的小分子、生物制剂和基因疗法。Pharming 总部位于荷兰莱顿，员工遍布全球，为北美、欧洲、中东、非洲和亚太地区 30 多个市场的患者提供服务。
Pharming Group报告第四季度和全年2023年...
莱顿，荷兰，2024年3月14日：Pharming Group N.V.（“ Pharming”或“ Company”）（Euronext Amsterdam：Pharm / Pharm / Nasdaq：Phar）提出了其初步（未经审计的）财务报告，截至2023年12月31日截至2023年12月31日。< / div> < / div。首席执行官Sijmen de Vries评论说：“我们很高兴能在其中将药品转变为多产品，商业稀有疾病生物制药公司。 我们在2023年将Ruconest®收入增加了10％。 这表明了Ruconest®作为竞争性HAE市场中受信任的治疗基石的持续需求和重要性。 ，我们在FDA批准后不久，于2023年4月在美国推出了APD的Joenja®（Leniolisib），并看到了有意义的初始吸收，这是APD的第一个也是唯一的FDA批准治疗方法。 我们已经确定并确认了全球市场中的840名APDS患者，包括美国200多名APDS患者，我们已经开始了家庭基因测试计划，因为大多数APDS患者将使家人也患有该疾病。 此外，我们已经开始研究确定美国1,100多名患者中的哪些，遗传测试结果不确定，显示出不确定意义的变异（VUS），具有在PI3Kẟ途径中引起过度活跃的遗传变异，因此可以将其分类为引起APDS疾病。 这允许对这些患者进行重要的APD诊断，这些患者有可能有资格接受Joenja®的治疗。首席执行官Sijmen de Vries评论说：“我们很高兴能在其中将药品转变为多产品，商业稀有疾病生物制药公司。我们在2023年将Ruconest®收入增加了10％。这表明了Ruconest®作为竞争性HAE市场中受信任的治疗基石的持续需求和重要性。，我们在FDA批准后不久，于2023年4月在美国推出了APD的Joenja®（Leniolisib），并看到了有意义的初始吸收，这是APD的第一个也是唯一的FDA批准治疗方法。我们已经确定并确认了全球市场中的840名APDS患者，包括美国200多名APDS患者，我们已经开始了家庭基因测试计划，因为大多数APDS患者将使家人也患有该疾病。此外，我们已经开始研究确定美国1,100多名患者中的哪些，遗传测试结果不确定，显示出不确定意义的变异（VUS），具有在PI3Kẟ途径中引起过度活跃的遗传变异，因此可以将其分类为引起APDS疾病。这允许对这些患者进行重要的APD诊断，这些患者有可能有资格接受Joenja®的治疗。
临时股东大会议程说明
Pharming Group NV 于 2025 年 3 月 4 日召开的特别股东大会 Pharming Group NV（“公司”或“Pharming”）将于 2025 年 3 月 4 日 14:00 CET 举行（以下简称“EGM”）。 议程项目 2：任命执行董事和首席执行官（投票项目） 简介 现任执行董事兼首席执行官 Sijmen de Vries 先生的任期将于下次年度股东大会（目前定于 2025 年 6 月 11 日举行）结束时到期。正如 2024 年 10 月 24 日通过新闻稿宣布的那样，de Vries 先生表示他将不会接受连任。董事会在一家全球领先的高管搜索公司的支持下，根据董事会准备的搜索资料，寻找新任执行董事兼首席执行官（以下简称“CEO”），CEO 将与董事会和执行委员会一起，采取下一步措施，成功实现 Pharming 的长期增长战略。新任 CEO 必须是一位在不同的跨文化和监管环境中成功运营的生物制药高管。经过广泛的搜索过程，董事会决定提名 Fabrice Chouraqui 先生（出生日期：1970 年 8 月 1 日，法国国民，美国公民）为新任首席执行官。提名已在 2025 年 1 月 21 日发布的新闻稿中宣布。Sijmen de Vries 先生确认他将辞去董事会职务，此举将于股东特别大会结束时生效。 de Vries 先生支持 Chouraqui 先生的提名，并将让位给 Chouraqui 先生，作为其提名的继任者，在特别股东大会结束时立即接管公司的执行领导职位。de Vries 先生将确保顺利将他作为执行董事和首席执行官的任务和职责移交给 Chouraqui 先生，并继续担任新任首席执行官的战略顾问，直至 2025 年 12 月 31 日。在此职位上，de Vries 先生将继续获得包括薪酬在内的每月基本工资，直至 2025 年 12 月 31 日。为了表彰 de Vries 先生在过去 16 年对 Pharming 的高度承诺，以及他愿意继续担任新任首席执行官的战略顾问，以确保顺利过渡，以符合公司的最佳利益，董事会授予 de Vries 先生“良好离职者”身份，如其雇佣合同所定义。因此，董事会决定： - 德弗里斯先生将按比例获得 2025 年 1 月 1 日至 2026 年第一季度特别股东大会日期（2025 年 3 月 4 日）期间 2025 年短期激励计划的总金额。该支付日期符合常规时间表（无加速支付），并取决于绩效目标得分；以及 - 根据长期激励计划授予德弗里斯先生的 2023-2025 年和 2024-2026 年绩效期的限制性股票将分别于 2026 年第一季度和 2027 年第一季度归属。这些归属日期符合常规归属时间表（无加速归属）。归属将取决于绩效目标得分，每次归属百分比将按比例计算，直至 2025 年 6 月 11 日（即德弗里斯先生的授权到期的原定日期）。
HAE攻击返回后需要延长按需治疗的患者的治疗模式
披露这项研究是由Kalvista Pharmaceuticals赞助的。所有作者都符合ICMJE作者身份标准，并可以完全访问相关数据。作者对提供的数据进行了完整的编辑控制，并提供了所有内容的最终批准。既没有为作者身份付款和付款。Constance Katelaris-作为CSL，Takeda，KVD，Biocryst临床试验的首席研究人员的机构资助； Honoraria为Takeda，CSL的会议演讲；顾问委员会的费用参加武田，CSL，KVD，Phavaris Michael Manning-顾问和研究资金：Kalvista，Takeda，Pharming，Csl Behring，Biocryst Sally Sally Van Kooten和Markus Heckmann- Kalvista Pharmaceuticals的雇员。Neil Malloy - Consultant fees from KalVista Pharmaceuticals Julie Ulloa - Consultant fees from KalVista Pharmaceuticals William Lumry - Consultant Arrangements: Astria, BioCryst, Biomarin, CSL Behring, Express Scripts/CVS, Fresenius Kabi, Intellia, Kalvista, Magellan, Optum, Pharming, Pharvaris,郡/武田;发言人局：生物晶体，CSL Behring，Optinose，Pharming，Shire/Takeda，Grifols，Astra Zeneca，Sanofi/Regeneron，GSK；当前的赠款/研究支持：Astria，Biomarin，CSL Behring，Grifols，Ionis，Kalvista，Shire/Takeda，Teva；董事会成员：美国世袭血管水肿协会医疗顾问委员会，DFW Metroplex过敏协会；专家证人：Vedder-Price：Henkel诉Reliastar和Esi，Murphy＆King：Wellforce诉Anico，Dorsey＆Whitney：LGH诉Optum
生命科学如何解锁其全部潜力
大公司可以通过采用小型公司和初创公司的文化和经营模型来应对快速变化的景观。这需要促进创新，适应性和快速决策的文化。例如，在大流行期间，现代疫苗生产商和辉瑞公司（Plizer）等主要的疫苗生产商与较小的公司合作缩短了生产时间，并为临床试验创造了新的途径。这种转变使他们能够迅速开发和分发疫苗，证明了这种方法在响应市场需求方面的有效性。至关重要的是，小型公司能够动员新创新和产品的速度正在破坏整个市场。在2022年，有65％的新药批准是授予中小型生物制药公司的，大大超过了大型制药商。敏捷公司，例如Mirati Therapeutics，Dermavant Sciences，Beigene，Pharming和Marinus Pharmaceuticals，正在获得FDA批准并将创新产品商业化。我们可能会看到更多的新贵公司超过传统药品品牌。