特邀全体会议发言人 1:设计动物模型以测试迷幻药治疗效果的挑战 Bita Moghaddam,俄亥俄健康与科学大学 裸盖菇素有可能提高患有情绪和物质使用障碍且症状对传统药物疗法没有积极反应的个体的生活质量。裸盖菇素还提供了令人兴奋的新可能性,以增强我们对这些症状的生物学基础的机制理解,因为它似乎与大多数传统药物治疗模式一样作用于不同的细胞靶点和大脑通路。迄今为止,裸盖菇素的所有临床数据都报告了对情绪和成瘾性疾病的积极临床结果,这些数据都涉及临床医生辅助干预或心理支持。在本次演讲中,我将重点介绍:1)简要回顾文献,表明给药的背景或过程一直是已发表著作的一个组成部分;2)未来研究的重要性,即比较药物(“药丸”)作为独立治疗与药物结合临床辅助心理支持或正式治疗(“过程”)的疗效;3)回顾当前的工作,并对未来的方法提出建议,在动物模型中考虑到系统和行为神经科学在解释背景、经验和期望在药物作用中的潜在作用方面的作用。
到目前为止,还没有研究报告使用短信向感染 HIV 的酗酒者提供认知行为疗法 (CBT)。我们开发并评估了一个基于短信的程序,为患有酒精使用障碍和共病 HIV 的成年人提供针对饮酒和抗逆转录病毒 (ART) 药物依从性的 CBT。参与者被随机分配接受 12 周的基于 CBT 的短信干预 (ALC-TXT-CBT),针对 ART 依从性和饮酒 (n = 18);或接受包含侧重于饮酒和药物依从性的教育内容的信息小册子 (INFO) (n = 17)。使用混合模型回归分析和配对 t 检验,在基线和 12 周(即治疗结束)评估中比较了 ALC-TXT-CBT 和 INFO 中 ART 依从性和饮酒情况。相对于 INFO 中的受试者,ALC-TXT-CBT 参与者的 ART 依从性有所提高,以电话未通知的药片数量(β = 0.16,p = 0.04)和生化病毒载量(t = -2.0,p = 0.04)来衡量。ALC-TXT-CBT 参与还与治疗结束时酗酒减少有关(t = 2.7,p = 0.02),而各组之间的总体饮酒频率没有显着差异(t = 1.5,p = 0.07)。研究结果表明,ALC-TXT-CBT 在改善药物依从性和减少患有酒精使用障碍和合并 HIV 感染的个体的酗酒方面的疗效具有良好的初步证据。
摘要简介:在管理高血压,单一疗法以及有时使用多种药物的组合中用于实现血压(BP)控制。根据治疗方案,在马来西亚私人医疗中心接受一种或多种抗高血压药物的患者中,这项前瞻性,观察性,多中心研究的目的是根据治疗方案(单一疗法,免费药物组合和单丸组合)评估BP控制水平。材料和方法:通过医疗记录和患者进行当前药物治疗的患者进行高血压管理的患者和2-3个月后的患者采访。结果表示为连续数据的平均值±SD,以及分类数据的频率和百分比。结果:在182名招募患者中,有89名(49%)在研究结束时获得了BP的控制。多数(62/89)患者接受了单次抗高压抗高血压。多数(63/89)需要两种以上的抗高血压来实现BP对照。结论:SPC和游离药物组合抗高血压降低了BPS,但医生更喜欢SPC来改善BP控制并提高治疗依从性。关键字:收缩压,舒张压,药物治疗,片剂,治疗性依从性和合规性,流行病学监测,多中心研究引言马来西亚高血压的流行一直在上升。根据2019年的国家健康和发病率调查,在马来西亚,大约有3人中有3人或640万人患有高血压。1但是,只有一半知道自己的状况。在接受药物治疗的患者中,只有45%的血压(BP)受到了控制。这些问题需要紧急解决,因为高血压是全球过早死亡的可预防原因之一。据信导致750万人死亡(12.8%
摘要 目的 我们旨在量化患者对特应性皮炎 (AD) 治疗的疗效、安全性和便利性的偏好。 设计和设置在线离散选择实验调查。 参与者 过去 2 年内使用过 AD 治疗的英国、法国和西班牙的成年人。 主要和次要结果测量 使用多项逻辑模型分析对属性的偏好。权衡的意愿表示为第 16 周实现皮肤清洁/几乎清洁的概率的最大可接受下降量 (MAD)。 结果 404 名患者 (44.1±12.0 岁;65% 为女性;64% 为中度/重度湿疹) 完成了调查。大多数患者 (68%) 之前没有使用自我注射治疗 AD 或任何其他疾病的经验。参与者最看重的是将第 16 周时瘙痒显著减少的几率从 20% 提高到 50%,其次是将严重感染的风险从 6% 降低到 0%,将眼部炎症的风险从 20% 降低到 0%。参与者愿意接受降低皮肤变干净/几乎变干净的可能性,以获得可以暂停的治疗(MAD=24.1%)、需要偶尔检查(MAD=16.1%)或无需检查(MAD=20.9%)而不是频繁检查的治疗、每天一次或两次口服药片而不是每 2 周皮下注射一次(MAD=16.6%)、起效时间为 2 天而不是 2 周(MAD=11.3%),并可用于管理突发事件(MAD=5.8%)。结论 尽管 AD 患者最看重治疗的益处和风险,但他们愿意忍受疗效降低以获得快速起效、口服给药、较少监测频率和可暂停的治疗。了解患者对 AD 疗法(包括新的靶向疗法)的偏好,可以帮助临床医生和患者共同做出决策,并支持卫生技术评估。
哈佛商学院,马萨诸塞州波士顿 哈佛-麻省理工学院监管科学中心,马萨诸塞州波士顿 astern@hbs.edu 摘要 新兴的基因治疗和基因编辑技术将对患者生活和医疗保健产生越来越大的影响。我们分析了十年的临床试验和风险投资数据,以了解未来几年基因疗法的可能发展轨迹。2006 年至 2017 年,临床试验和风险投资交易的数量大幅增加。我们观察到行业赞助的试验和涉及药物开发专业领域的试验(包括肿瘤学、神经病学、血液学、眼科学和神经病学)的增长尤为显著。随着基因治疗和基因编辑技术的数量不断增长,我们预计此类疗法将对医疗保健产生重大而多样的影响,包括资源从慢性病管理转向更密集的急性发作性护理、所需知识产权和制造技术的复杂性增加,以及生物制药公司可能扩展到基于服务的商业模式。基因治疗和基因编辑简介 近年来,基因治疗和基因编辑在科学、医学和投资界引起了广泛关注。仅 2017 年就有 181 种基因疗法进入临床开发阶段,预计到 2026 年全球基因治疗市场规模将达到 55.5 亿美元。1 这些技术以及为有需要的患者提供便利而做出的努力 2 经常成为媒体头条,主要是因为标价高昂。3,4,5 与涉及药丸或简单输液的治疗不同,基因治疗通常需要复杂的患者治疗过程。例如,新批准的用于治疗 β 地中海贫血的基因疗法 Zynteglo 需要至少两次住院治疗,并且可能需要多次与医疗保健提供者进行后续会诊。6 在治疗期间,患者接受造血干细胞动员(使用刺激未分化干细胞从骨髓释放到血液中的因子进行治疗),
情况说明书 什么是碘化钾 (KI) 以及它有何用途? 碘化钾是一种化合物(盐),可用于在核电站或核装置发生放射性紧急情况时保护甲状腺免受伤害。它为片剂形式。除甲状腺外,KI 不能保护身体任何部位免受辐射;也不能保护身体免受放射性碘以外的任何放射性物质的伤害。 什么是甲状腺?为何碘对甲状腺很重要? 甲状腺是位于人体颈部的一个小腺体。其主要功能是制造、储存和释放甲状腺激素,甲状腺激素可调节身体的新陈代谢(新陈代谢是身体产生能量的方式)。甲状腺需要碘来制造甲状腺激素。人体中的大部分碘来自食物,例如加碘食盐、乳制品、富含碘的土壤中生长的植物(沿海地区)、海鲜和复合维生素。放射性/核事故会如何损害甲状腺?如果核电站出现紧急情况,可能会有大量放射性碘释放到空气中。甲状腺会利用人体血液中的所有碘,但它无法区分放射性和非放射性碘。甲状腺会迅速吸收放射性碘,就像吸收人体饮食中的常规碘一样。放射性碘会释放能量(辐射),高浓度时会损害甲状腺细胞。对于某些人,尤其是幼儿,这种损害会在接触几年后导致甲状腺癌或其他甲状腺疾病。碘化钾如何保护甲状腺?由于甲状腺会迅速吸收体内的任何碘,因此人们可能需要在核事故发生后立即服用碘化钾药片,因为核事故会将放射性碘释放到空气中。碘化钾药片中稳定的非放射性碘会充斥甲状腺,使放射性碘没有空间被吸收。有害的放射性碘随后会通过肾脏无害地从体内排出。
1 C, A. (2015)。当避孕是一种犯罪:格里斯沃尔德诉康涅狄格州案。检索自 http://advocatesaz.org/2015/06/02/when-contraception-was-a-crime-griswold-v-connecticut/;避孕药历史。(2015 年)。检索自 https://www.plannedparenthood.org/files/1514/3518/7100/Pill_History_FactSheet.pdf 2 Finer, LB 和 Zolna, MR (2014)。2001-2008 年美国计划怀孕和非计划怀孕的变化。美国公共卫生杂志,104(S1),S43-S48。摘自 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC4011100/ .; Finer, LB 和 Zolna, MR (2016)。2008-2011 年美国意外怀孕率下降。新英格兰医学杂志,374(9),843-852。摘自 https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/nejmsa1506575 。3 同上。4 Kost, K.、Maddow-Zimet, I. 和 Arpaia, A. (2017)。2013 年美国青少年和年轻女性的怀孕、分娩和堕胎:按年龄、种族和族裔划分的国家和州趋势。取自 https://www.guttmacher.org/report/us-adolescent-pregnancy-trends-2013 ;关于青少年怀孕(nd)。取自 https://www.cdc.gov/teenpregnancy/about/index.htm 5 Santelli, JS、Lindberg, LD、Finer, LB 和 Singh, S. (2007)。解释近期美国青少年怀孕率下降的原因:禁欲和避孕措施改进的作用。美国公共卫生杂志,97(1),150-156。取自 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC1716232/ 6 Frost, JJ、Sonfield, A.、Zolna, MR 和 Finer, LB (2014)。投资回报:对美国公共资助计划生育项目的收益和成本节约的更全面评估。米尔班克季刊,92(4),696-749。取自https://www.guttmacher.org/sites/default/files/pdfs/pubs/journals/MQ-Frost_1468-0009.12080.pdf 7 Grundy, E., & Kravdal, Ø. (2014)。较短的生育间隔会对父母健康产生长期影响吗?来自对完整队列挪威登记数据的分析结果。社区健康流行病学杂志,68(10),958-964。取自https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC4174138/;
2025年2月12日,荷兰的艾哈迈达巴德和荷兰Nijmegen的肿瘤学产品,Zydus Lifesciences Ltd.(包括其子公司和分支机构),这是一家全球创新驱动的医疗保健公司,该公司宣布已签署了一种用于独家开发,供应,供应,供应,供应,供应,供应,供应,供应,供应,供应,供应,供应,供应,商业化一般性的BV, 505(b)(2)未公开目标的肿瘤学产品。 根据本协议的条款,Synthon将负责成品的开发,制造和供应。 Zydus将负责美国NDA提交和商业化。 这505(b)(2)可能会在2026年提交,并将提供额外的优势,旨在提供减轻药丸负担,剂量调整的灵活性以及增强的患者依从性。 Sharvil Patel博士在Zydus Lifesciences Ltd.的董事总经理时说:“我们很高兴与Synthon合作在美国市场上商业化这种复杂的药品。 合作伙伴关系将带来高未满足需要的治疗区域。 我们确定,通过汇集我们的资源和知识,我们将满足患者和利益相关者的关键需求。” Synthon BV首席执行官Anish Mehta表示:“这505(b)(2)产品是Synthon出色的复杂产品开发能力的另一个例子,代表了朝着更复杂和临床差异化的产品迈出的战略性。 该组在与癌症相关的疗法中具有重要的作用,并提供了具有细胞毒性,支持和靶向药物的广泛溶液。 有关更多详细信息,请访问www.zyduslife.com2025年2月12日,荷兰的艾哈迈达巴德和荷兰Nijmegen的肿瘤学产品,Zydus Lifesciences Ltd.(包括其子公司和分支机构),这是一家全球创新驱动的医疗保健公司,该公司宣布已签署了一种用于独家开发,供应,供应,供应,供应,供应,供应,供应,供应,供应,供应,供应,供应,供应,商业化一般性的BV, 505(b)(2)未公开目标的肿瘤学产品。根据本协议的条款,Synthon将负责成品的开发,制造和供应。Zydus将负责美国NDA提交和商业化。这505(b)(2)可能会在2026年提交,并将提供额外的优势,旨在提供减轻药丸负担,剂量调整的灵活性以及增强的患者依从性。Sharvil Patel博士在Zydus Lifesciences Ltd.的董事总经理时说:“我们很高兴与Synthon合作在美国市场上商业化这种复杂的药品。合作伙伴关系将带来高未满足需要的治疗区域。我们确定,通过汇集我们的资源和知识,我们将满足患者和利益相关者的关键需求。” Synthon BV首席执行官Anish Mehta表示:“这505(b)(2)产品是Synthon出色的复杂产品开发能力的另一个例子,代表了朝着更复杂和临床差异化的产品迈出的战略性。该组在与癌症相关的疗法中具有重要的作用,并提供了具有细胞毒性,支持和靶向药物的广泛溶液。有关更多详细信息,请访问www.zyduslife.com我们很高兴能加强与Zydus的合作关系,Zydus将把这种关键药物带到市场上,为患者提供这种极具挑战性状况的重要治疗方法。”根据IQVIA MAT,参考产品的可寻址市场规模约为15亿美元。关于Zydus Zydus Lifesciences Ltd.的总体目的是赋予人们自由生活和更充实生活的人们的能力,这是一家创新的全球生命生活公司,可发现,发展,开发,制造和销售广泛的医疗保健疗法。该集团在全球范围内拥有27,000多名员工,其中包括1400名从事研发的科学家,并由其使命通过影响生活的优质医疗保健解决方案来解锁新的可能性。该小组渴望通过破裂的发现来改变生活。
药物过量预防:CDC 估计,2022 年因药物过量死亡的 112,000 多人中,近 70% 的死亡是由芬太尼引起的。在青少年中,84% 的致命过量与芬太尼有关。芬太尼是一种强效的合成阿片类镇痛药,最初是为治疗癌症等严重或慢性疾病患者的疼痛而开发的。它的效力大约是吗啡的 100 倍,大约是海洛因的 50 倍。它有多种形式,包括透皮贴剂、含片和注射液。然而,芬太尼的非法生产和分销严重加剧了阿片类药物危机。非法制造的芬太尼经常与其他药物混合,如海洛因或可卡因,而使用者往往对此毫不知情。这增加了过量服用的风险,因为使用者可能不知道他们所服用物质的效力。芬太尼通过与大脑中控制疼痛和情绪的阿片类受体结合而起作用。这种结合会降低疼痛感,并产生欣快感。然而,它也会抑制呼吸系统,导致呼吸衰竭和死亡,尤其是与酒精等其他中枢神经系统抑制剂结合时。芬太尼过量服用的症状包括瞳孔缩小、嗜睡、意识模糊、昏迷和呼吸抑制。纳洛酮(商品名“Narcan”)是一种阿片类拮抗剂,如果及时使用,可以逆转芬太尼过量的影响。在 67% 的青少年用药过量死亡案例中,有旁观者在场,可以进行干预。Narcan 鼻喷雾剂可在网上或 Walgreens、CVS、Target、Walmart 等零售商处购买。除非药物由持牌医疗专业人员开具处方并由合法药房配发,否则您无法知道它是假药还是真药。如果不进行实验室检测,就无法知道单个药丸中的芬太尼含量或可能添加到另一种药物中的芬太尼含量。建议儿童避免使用未知物质,切勿共用药物。强调如果遇到任何可疑物质,寻求帮助的重要性。对于面临精神和/或物质使用障碍的个人和家庭,提供治疗转介和信息的全国帮助热线是 1-800-662-HELP (4357)。
京都,日本,2024年12月27日-Nippon Shinyaku Co.动脉高血压(PAH),以及针对小儿0.05 mg的UPTRAVI®片剂的新药物应用。 PAH是一种预后较差的疾病,其特征是肺动脉中血压异常高。它分为特发性PAH,可遗传的PAH和与各种疾病有关的PAH,例如结缔组织疾病和先天性心脏病。由于小儿和成人患者的疾病病理相似,因此还建议针对儿科PAH患者使用前列环素途径药物的联合治疗,内皮素受体受体拮抗剂和磷酸二酯酶5抑制剂。但是,日本的小儿PAH治疗方案受到限制。尤其是在前列环素途径药物的情况下,只有需要连续静脉输注的注射式配方。因此,对前列环蛋白途径药物的口服制剂的需求未满足。UPTRAVI®是一种口服前列环素受体(IP受体)激动剂,对前列环素途径药物中IP受体的选择性很高。UPTRAVI®被认为可以通过与血管平滑肌细胞上的IP受体结合并增加营地产生,从而降低肺动脉压,从而导致血管舒张和抑制血管平滑肌增殖。(右侧的图;下载图像单击此处)。通过剂量滴定确定每个患者的UPTRAVI®的最佳剂量。新的0.05 mg片剂可为儿科患者提供更好的给药,但是有些患者可能需要一次服用更多的片剂。为了支持服用和分配该药物的专利和医疗保健专业人员,我们制定了一个新的药丸案例,尤其是针对儿科配方。使用该案件的专用填充剂,医疗保健专业人员只需通过填充案件就可以分配正确数量的平板电脑。然后,患者每次服用药物时都可以通过单行将片剂分配到一行中,以获取正确的片剂。Nippon Shinyaku专注于稀有和顽固的疾病作为关键领域,并继续努力开发新疗法并提供产品信息。,随着UPTRAVI®最近批准儿科使用的批准,我们希望为患有PAH,家人和医疗保健提供者的小儿患者做出贡献。