数据支持向I/II期临床试验伦敦伦敦 - 2024年10月28日 - 纯净治疗学,这是一家开创性的基因治疗公司,重点是转变肾脏疾病的治疗,在美国肾脏学学会(ASN)肾脏学会(ASN)2024中呈现临床上的数据,表明传播具有有效的动物迹象,以调整针对动物的动作,以改造针对podocystess的动物,自身免疫性肾脏疾病的Iga肾病(Igan)。演讲:“足细胞基因治疗使IgA肾病(IGAN)治疗的肾小球补体调节”于10月26日在美国肾脏病学会(ASN)肾脏学会2024年于10月24日在美国圣地亚哥举行。ps-002,使用修饰的病毒来治疗足细胞,研究表明,在Igan小鼠模型中,PS-002的给药减少了肾功能障碍的迹象,补体沉积降低和减轻肾脏疤痕和其他结构性特征。在猪中,对PS-002的治疗导致肾脏组织中的基因表达升高,没有安全问题。
iv bcv队列1:0.2 mg/kg或10 mg/剂量BIW队列2:0.3 mg/kg或15 mg/dose biw biw cohort 3:0.4 mg/kg或20 mg/dose biw biw biw biw biw biw cohort 4:.0.4 mg/kg/kg/kg/kg/kg/kg/dse dose qw
英国伦敦,2024 年 12 月 7 日——小分子激活 RNA (RNAa) 疗法的先驱 MiNA Therapeutics Limited 今天展示了其用于治疗镰状细胞病的主要 RNA 激活计划的新临床前数据,该计划展示了一流的活性和安全性。在圣地亚哥举行的 2024 年美国血液学会 (ASH) 年会上分享的数据也将在 2024 年 12 月 9 日太平洋标准时间下午 12:30 的海报展示会上重点介绍。MTL-HBG 是一种 RNAa 药物,旨在增加γ 珠蛋白基因 (HBG) 的转录,使镰状细胞病患者能够产生更高水平的胎儿血红蛋白 (HbF)。HbF 是一种补偿性血红蛋白,当诱导到足够的水平时,可保护镰状细胞病患者免受一系列症状的影响,包括复发性血管闭塞性危象和进行性器官损伤。 MiNA Therapeutics 首席执行官 Robert Habib 表示:“临床前数据表明 MTL-HBG 是治疗镰状细胞病的有希望的候选药物。MTL-HBG 安全诱导的胎儿血红蛋白水平强调了无需基因编辑即可预防严重症状的潜力。”“我们对这一令人信服的证据感到兴奋,这有力地支持将 MTL-HBG 推进到 IND 支持研究中。” MTL-HBG 可在体内给药,无需有害的预处理或复杂的细胞工程。MTL-HBG 包含 RNAa 有效载荷,它直接靶向 HBG 基因并封装在 NOV340 脂质体中。之前在 NOV340 脂质体中配制的 RNAa 药物已证明在非人类灵长类动物骨髓中生物分布到超过 60% 的红系祖细胞,并在临床试验中显示出初步的安全性和活性。 MiNA 预计将在 2025 年将 MTL-HBG 推进到 IND 支持研究中。海报题为“通过脂质体递送小激活 RNA 介导的 HBG 诱导用于镰状细胞病和β-地中海贫血的体内治疗”,重点介绍了 MTL-HBG 如何将人类骨髓组织来源的红系祖细胞中的 HbF 诱导为总血红蛋白 (% HbF) 的 3.6 倍。MTL-HBG 诱导的 HbF 水平超过 20%,这一阈值被广泛认为可以保护镰状细胞病患者免受血管闭塞危机的影响。红系祖细胞中的活性被证明是持久的、全细胞的和高度特异性的。MTL-HBG 在非人类灵长类动物中的体内递送已得到证实,证据是含有 HbF 的红细胞 (F 细胞) 的增加。在行业标准模型模拟中,每月服用 MTL-HBG 可使镰状细胞患者 HbF 达到 20%-30%。MTL-HBG 是 MiNA 基因医学产品组合中出现的首个候选药物。海报展示可在 MiNA 网站上找到:www.minatx.com。关于 MiNA Therapeutics MiNA Therapeutics 是小分子激活 RNA 疗法领域的领导者。利用基因激活的先天机制,小分子激活RNA疗法是一种革命性的新药物,可以恢复患者细胞的正常功能。我们正在推进一项
使用自然衍生的AAV的当前与腺相关病毒(AAV)基因治疗受到非最佳组织靶向的限制。在治疗肌肉疾病(MD)时,通常需要高剂量,但会导致严重的不良反应。在这里,我们合理地设计了一种aav capsid,该capsid特异性地靶向绞肌以降低治疗剂量。我们将骨骼肌受体的人内整合素alphav beta6的结合基序计算整合到肝脏capsid中。与父母相比,设计的AAVS显示出更高的生产率和优质的肌肉转导。一种变体LICA1,示例可与其他肌肉AAV相比的肌肉转导,肝脏靶向降低。lica1在包括非人类灵长类动物在内的物种之间观察到了肌体性。因此,LICA1(而不是AAV9)有效地以低剂量(5E12 VG/kg)的两种小鼠MD模型(雄性小鼠)提供了治疗性转基因和改善的肌肉功能。这些结果强调了我们设计方法对MD基因疗法的AAV工程和LICA1变体的潜力。
关于Evotec Se Evotec是一家生命科学公司,具有独特的商业模式,其使命旨在发现和开发高效的治疗疗法并使患者可用。该公司的多模式平台包括创新技术,数据和科学的独特组合,用于发现,开发和生产一流和一流的药品产品。evotec为所有前20个制药公司和800多家生物技术公司,学术机构以及其他医疗保健利益相关者提供高价值管道共同创建合作伙伴关系和解决方案。evotec在当前服务不足的治疗领域中拥有战略活动,例如神经病学,肿瘤学以及代谢和传染病。在这些专业知识领域中,EVOTEC旨在为创新的治疗学创建世界领先的共同拥有的管道,并迄今已建立了200多个专有和共同拥有的研发项目,从早期发现到临床开发。Evotec在全球范围内与5,000多名高素质的人一起运作。该公司的17个网站提供高度协同的技术和服务,并作为卓越的互补群。有关其他信息,请访问www.evotec.com,然后在x/twitter @evotec和LinkedIn上关注我们。
关于 HIPRA HIPRA 是一家生物技术制药公司,专注于动物和人类健康预防(One Health),提供各种高度创新的疫苗和先进的诊断服务。HIPRA 以“增强免疫力,建设更健康的世界”为口号,致力于为改善全球健康贡献解决方案。公司拥有强大的国际影响力,在欧洲(西班牙)和美洲(巴西)设有 40 家子公司、3 个研发中心和 6 个战略性生产基地。此外,其广泛的国际分销网络确保与近 100 个国家/地区的开放销售渠道,覆盖五大洲。研发是 HIPRA 专业知识的核心。公司将其每年收入的 10% 以上分配给研发活动,专注于创造和应用最新的科学进步来开发最高质量的创新疫苗。HIPRA 提供基于各种技术平台的疫苗组合。其研发团队研究各种病原体,其中一些被世卫组织列为未来大流行的潜在风险。为了增加疫苗接种方面的专业知识,该公司还开发了动物健康医疗设备和可追溯性服务。媒体联系人 Verónica Muñoz – vmunoz@harmon.es – M. 661 977 270 Irene Calle – icalle@harmon.es – M. 609 873 052 José María Nieto – jnieto@harmon.es – M. 689 186 062
关于我们 Scandinavian Real Heart AB (publ) 正在开发第一颗模仿人类心脏形状、功能和血流模式的人工心脏。这些独特的产品功能为挽救生命提供了全新的机会,让患者在等待心脏移植期间拥有良好的生活质量。未来,人工心脏也可能成为更多严重心力衰竭患者的移植替代方案。Realheart® TAH(全人工心脏)目前正在进行广泛的临床前试验,之后将对患者进行首次临床研究。该公司的股票在纳斯达克斯德哥尔摩 First North Growth Market 上市。欲了解更多信息,请访问 www.realheart.se
- 每种电动汽车中必不可少的组件的电压转换器(DC-DC转换器)通过调整400V-800V电池电压来提高整体车辆效率,以匹配车辆在车载网络使用的电压。关于OpMobility Opmobility(以前为塑料综合)是可持续发展的全球领导者,也是来自每个流动性领域的参与者的全球技术合作伙伴。创新驱动以自1946年基础以来,OpMobility拥有五个互补业务团体,为客户提供了广泛的解决方案:智能外部系统,定制的复杂模块,照明系统,储能系统以及电池和氢气电气化解决方案。Opmobility的客户也从其内部软件开发专家Op'nsoft受益。2023年的经济收入为114亿欧元,国际占地152株工厂和40个研发中心的占地面积依赖于其40,300名员工,以应对使出行更具可持续性的挑战。opmobility在巴黎的EuroNext A.它有资格获得延期和解服务(SRD),是SBF 120和CAC中60个指数的一部分(ISIN代码:F FR0000124570)。www.opmobility.com
考虑到平均有机增长率至少为10%,预期的核心EBIT利润率将在未来几年的25-30%之间获得50亿瑞士法郎的雄心,这取决于投资的不同,并且毛利率的持续增长文化的持续增长在2021年中,在2021年中,在2021年中,在2021年中,股票的份额保持在2021年的增长,并在2021年中达到了25%的核心企业,核心的核心和核心的核心分数为25%。通过创新和地理扩展分别通过创新和地理扩展来实现价值细分市场正畸业务将通过增强其价值主张开发,扩大地理位置的存在并推动互补业务模型数字化转型塑造用于治疗和客户服务的新途径,从到2024年的电力和净零碳排放目标将于2022年设置
该项目附有一项社会经济影响研究,根据 Red Eléctrica 使用的方法,该研究以投入产出表(由西班牙国家统计局编制)中获得的隐含活动乘数为基础,估计与该工厂建设相关的创造就业机会为 4,366 个,其中 3,518 个将在加那利大岛创造(1,423 个直接就业岗位、1,987 个间接就业岗位和 109 个诱导就业岗位),为加那利群岛的经济可持续复苏做出贡献,并符合欧洲绿色协议的原则以及加那利群岛社会和经济振兴绿色协议的战略方针和基本原则。
