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伽马珠蛋白基因启动子的碱基编辑可产生胎儿血红蛋白的持久表达，用于治疗镰状细胞病
Adrian P. Rybak、Elsie Zahr Akrawi、Conrad Rinaldi、Scott J. Haskett、Ling Lin、Jeffrey Marshall、Alexander Liquori、Luis Barrera、Jenny Olins、S. Haihua Chu、Jeremy Decker、Minerva Sanchez、Yeh-Chuin Poh、Matt Humes、Michael S. Packer、Nicole M. Gaudelli、Sarah Smith、Adam Hartigan 和 Giuseppe Ciaramella。
γ球蛋白基因启动子的腺嘌呤碱基编辑没有可检测到的脱靶RNA或DNA编辑
l i n g l i n *，l a u a u r e n yo u n g *，j e n n y o l i n s *，j e r e m y d e c k e r，a l e x a n d e r j。l i q u o r i，s。yi n g y i n g z h a n g，h a i h u a c h u，d a i s y l a m，c o n r a d r a d r i n a l d i d i，a d r i a n d r i a n P. r y b y b a k，m i c h a e l s。p a c k e r，n i c o l e m。g a u d e l l i，l u i s b a r r e r a r a r a r a r a r a r a r a r y m a r a r s h a l l l l l l l，m a t t h t h a l l l l，m a t t h u m e s，b o b o b g a n t z e r，b r i a n c a f f e f f e f f e f e r t y， N M O H A N S I N G H，A D A M J。h a r t i g a n，g i u s e p p e c i a r a m e l l a
靶向具有肿瘤特异性启动子癌细胞基因治疗的策略
癌症是全世界死亡的第二个原因，由于缺乏早期诊断和常规疗法后的高复发率，仅因心血管疾病而超越心血管疾病。化学疗法抑制了癌细胞的快速生长，但它也会以快速增殖速率影响正常细胞。因此，必须制定其他安全，更有效的治疗策略，例如基因治疗，以显着提高癌症患者的生存率和预期寿命。基因疗法的目的是将治疗基因转染到宿主细胞中以表达自身并引起有益的生物学作用。然而，所提出的策略的效率不足以在诊所提供基因治疗的全部潜力。所选择的输送载体类型（病毒或非病毒）取决于基因治疗的所需特定型。第一个基因治疗试验是用由病毒启动子（例如CMV启动子）驱动的治疗基因进行的，CMV启动子除了癌细胞外诱导非特殊毒性的毒性。在肿瘤中使用过表达的肿瘤特异性启动子在给定肿瘤中诱导治疗基因的特定表达，从而增加了其局部活性。已经开发了几个癌症和/或肿瘤特异性启动子系统来靶向癌细胞。基因疗法可用于补充传统疗法以提供更有效的治疗方法。本综述旨在提供有关针对癌症和/或肿瘤特异性启动子靶向基因治疗的最新信息，包括癌症抑制基因，自杀基因，抗肿瘤血管生成，抗肿瘤血管生成，基因沉默和基因编辑技术，以及雇用的运输车辆类型。
小鼠 c-突触核蛋白启动子介导的基因表达和...
视神经病变是一组由各种损伤引起的视神经 (ON) 疾病，包括青光眼、炎症、缺血、创伤和遗传缺陷，其特征是视网膜神经节细胞 (RGC) 死亡和视神经节细胞变性。越来越多的参与 RGC 内在信号传导的基因被发现是有希望的神经修复靶点，如果我们能够实现 RGC 特异性基因靶向，这些基因有可能通过基因疗法直接调节。为了应对这一挑战，我们首先使用腺相关病毒 (AAV) 介导的基因转移在雄性和雌性小鼠眼中进行低通量体内筛选，并确定了小鼠 c -突触核蛋白 (mSncg) 启动子，该启动子特异性且有效地维持小鼠 RGC 中的转基因表达，并且也适用于人类 RGC。我们进一步证明，将 AAV-mSncg 启动子与成簇的规律间隔的短回文重复序列 (CRISPR)/Cas9 基因编辑相结合的基因疗法可以敲除 RGC 中的促退行性基因，并为视神经病变提供有效的神经保护。
小鼠 γ-突触核蛋白启动子介导的哺乳动物视网膜神经节细胞中的基因表达和编辑
4 王启照 1,3 , 庄培 1,3 , 黄浩亮 1 , 李亮 1 , 刘亮 1 , Hannah C. Webber 1 , 5 Roopa Dalal 1 , Leonard Siew 1 , Clarisse M. Fligor 2 , Kun-Che Chang 1 , Michael Nahmou 1 , Alexander 6 Kreymerman 1 , Yang Sun 1 , Jason S. Meyer 2 , Jeffrey Louis Goldberg 1 和杨虎 1,* 7 8