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治疗转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性的肝脏靶向药物
缩写：ASO，反义寡核苷酸；ATTR(v)，(遗传性)转甲状腺素蛋白淀粉样变性；CM，心肌病；CRISPR，基因编辑技术（靶向基因敲除）；D/C，停产；GalNAc，三天线N-乙酰半乳糖胺；IV，静脉内；LNP，脂质纳米颗粒；PN，多发性神经病；SC，皮下；siRNA，小干扰RNA（核糖核酸）；Q3M，每3个月一次；Q3W，每3周一次；Q4W，每4周一次；QW，每周一次。a ASO导致RNase-H1介导的mRNA降解，siRNA导致Ago2介导的mRNA降解，CRISPR-Cas9导致DNA基因编辑。 b 截至 2022 年 5 月。c Eplontersen 也称为 ION-682884、IONIS-TTR-LRx 和 AKCEA-TTR-LRx。d 体重 <100 公斤患者的剂量；体重 ≥ 100 公斤患者的剂量为 30 毫克；e Vutrisiran 也称为 ALN-TTRsc02。f 正在进行剂量递增试验。
Tralokinumab-ldrm (ADBRY) 在特应性皮炎国家...
全身治疗。3,5 两项单药治疗试验显示，从第 16 周到第 52 周，使用 tralokinumab-ldrm Q2W 或 Q4W 可部分维持应答。3 ECZTRA 3 显示，使用 tralokinumab-ldrm 加 TCS 可获得更高的应答维持率，但随访期仅到第 32 周。• ECZTRA 5 提供了补充疗效和安全性数据，该研究评估了 tralokinumab-ldrm 对疫苗接种免疫反应的影响。8 • 在一项为期 26 周的 3 期 RCT（ECZTRA 7）中，将 Tralokinumab-ldrm 与安慰剂进行了比较，每组均按需给予 TCS，该研究涉及对环孢素 A (CSA) 反应不足、不耐受或禁忌的欧洲患者。 9 这项研究表明，tralokinumab-ldrm Q2W 和按需 TCS 显著改善了重度 AD 患者的皮肤结果，并不一致地改善了瘙痒结果。未报告该患者亚群的反应持久性。 • 一项为期 12 周、剂量范围、2b 期、安慰剂对照的 RCT 评估了 tralokinumab-ldrm 加 TCS，提供了支持性疗效、健康相关生活质量和安全性证据。10,11 • 一项开放标签、为期 5 年的延长试验 (ECZTEND) 正在进行中。该试验评估了 tralokinumab-ldrm 治疗的长期安全性以及 tralokinumab-ldrm 持续治疗、再治疗和初始治疗的疗效，包括中断然后重新开始 tralokinumab-ldrm 治疗后恢复反应的能力。这些试验的中期结果已在皮肤病学会议上公布 12,13 并在线发表。14
605。分子药理学和耐药性
缩写2SUD，双重升级给药； AE，不利事件； ASTCT，美国移植和细胞疗法学会； AUC，曲线下方的区域； B-NHL，B细胞非霍奇金淋巴瘤； C，循环； CI，置信区间； C最大，最大浓度； CR，完全响应； CRS，细胞因子释放综合征； CTCAE，不良事件的常见术语标准； D，白天； DLBCL，弥漫性大B细胞淋巴瘤； ER，暴露 - 反应； FC，碎片可结晶； FL，卵泡淋巴瘤； ICAN，免疫效应细胞相关的神经毒性综合征； ICR，独立中央评论； IgG4，免疫球蛋白G4; iv，静脉注射；或者，总体响应； PET-CT，正电子发射断层扫描 - 计算层析成像； PK/PD，药代动力学/药效学；流行，人口； PR，部分反应； Q2W，每2周服用一次； Q4W，每4周服用一次； QSP，定量系统药理学；淋巴瘤中的重新验证，淋巴瘤的反应评估标准； r/r，复发/难治； RP2D，建议的2期剂量； SUD，加速给药； TCE，T-Cell Endager； TD，目标剂量； VPOP，虚拟人群
第 66 届 ASH® 年会和博览会
缩写：1L，一线；CR，完全缓解；CS，皮质类固醇；DR，持久缓解；EOT，治疗结束；Hb，血红蛋白；ITP，免疫性血小板减少症；IV，静脉注射；IVIG，静脉注射免疫球蛋白；PBO，安慰剂；Q4W，每 4 周一次；R，随机化；TF，治疗失败；wAIHA，温热型自身免疫性溶血性贫血。a 完整的资格标准请参见 ClinicalTrials.gov。b 如果在联合治疗期结束时连续 ≥2 次评估的血小板计数≥50 g/L，则将开始逐渐减少艾曲波帕的剂量，最长 8 周，直至血小板计数保持≥30 g/L 时停药。参考文献：1. Al-Samkari H 等人。血液。2023；142（补充 1）：5456。 2. ClinicalTrials.gov。NCT05653349。2024 年 6 月 14 日访问。https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05653349 3. 存档数据。VAYHIT1 方案修正案 4. 诺华；2023 年 12 月 14 日。4. ClinicalTrials.gov。NCT05653219。2024 年 6 月 14 日访问。https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05653219 5. 存档数据。VAYHIT2 方案修正案 4. 诺华；2023 年 11 月 3 日。6. ClinicalTrials.gov。NCT05648968。2024 年 6 月 14 日访问。https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05648968 7. 存档数据。 VAYHIA 协议修正案 4。诺华；2024 年 1 月 17 日。