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主题：鞘内注射的Tofersen（Qalsody）
肌萎缩性侧索硬化症（ALS）是一种使皮质，脑干和脊髓运动神经元变性以及在某些情况下是额颞皮质神经元的变性引起的使人衰弱的疾病。神经变性导致进行性肌肉无力，肌肉痉挛，构音障碍，吞咽困难，认知和行为障碍以及其他运动症状。ALS的确切病因尚不清楚，但可能是由于多种遗传（例如C9orf72，TardBP，SOD1，FUS基因）和环境因素引起的。超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变影响约2％的ALS病例，这相当于美国约500例。发作通常发生在50至75岁时，男性的报告比女性更频繁，终身风险分别为0.29％和0.25％。不幸的是，预后较差，中位生存期为2至4年，呼吸不足是最常见的死亡原因。
针对ALS遗传原因的治疗在这里
重要的安全信息我应该了解有关Qalsody的最重要信息？Qalsody可能会引起严重的副作用，包括：·脊髓（脊髓炎）的炎症和/或神经根部的刺激性（包括严重病例）在接受Qalsody治疗的患者中报道。在临床研究中，接受Qalsody治疗的6例患者患有脊髓炎症或神经根的刺激。两名患者停止使用Qalsody治疗，并通过治疗解决了其症状。在其余4例患者中，症状在不阻止Qalsody的情况下解决。如果您遇到常见症状，例如异常感觉（销钉和针头），麻木或弱点，请联系您的医疗保健提供者。您的医疗保健提供者可以帮助您确定如何解决症状，并可能建议您停止服用Qalsody。
新疗法显示出对致命神经疾病的有望：研究
最终，如果它证明了这一点，Agar表示，他希望它可以成为Biogen的Qalsody的共同治疗，Biogen的Qalsody是一种突破性的方案，该方案在2023年获得了食品药品监督管理局的加速认可，该疗法通过减少SOD1基因的数量来生产该人体产生的SOD1基因的数量。
前所未有的血液生物标志物助力 ALS 药物获批
美国食品药品管理局（FDA）批准Biogen公司的Qalsody（tofersen）用于治疗一种罕见的肌萎缩侧索硬化症（ALS），这对有望从这种反义药物中受益的少数患者来说是个好消息。作为第一个基于血液中的神经元损伤标志物获得批准的ALS药物，该药物还具有更广泛的意义。Qalsody的获批与其降低血浆神经丝轻链（NfL）——一种神经元损伤生物标志物——水平的效果有关，而不是与其临床疗效的确凿证据有关。实际上，该药物未能以统计学意义达到3期关键试验的主要终点，但其降低NfL水平的能力足以让监管机构相信它是有效的。这为该领域的许多其他药物开发商树立了一个重要的先例（表1）。 Qalsody 是 Biogen 从 Ionis Pharmaceuticals 获得许可的，是第四个获得批准的 ALS 药物，之前三个药物分别是 Rilutek（利鲁唑）、Radicava（依达拉奉）和 Relyvrio（苯丁酸钠和牛磺熊二醇），这些药物对病情进展都有一定程度的抑制作用。这些药物的作用机制在分子水平上不如 Qalsody 那样精确：该药物可降低超氧化物歧化酶 1 (SOD1) 的突变形式，SOD1 是一种防止氧化损伤的酶。发生突变时，有毒蛋白质聚集体的存在和酶的功能丧失都可能导致疾病病理。Qalsody 的批准依赖于大量独立研究，这些研究表明高水平的 NfL 与病情快速进展和早期死亡有关。NfL 是一种圆柱形的神经丝，大量存在于神经元的细胞质中。任何形式的神经元损伤都会导致 NfL 释放到脑脊液和血浆中，这很容易测量
蓝色优势提供者管理预认证药物清单
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Ionis 2023 年企业责任报告
我们的研究重点领域包括神经病学、心脏病学和其他患者需求高的领域，我们继续稳步推进药物研发。我们的产品线目前包括 9 种处于 3 期试验阶段的药物，针对 11 种潜在适应症，5 种 Ionis 发现的药物目前已上市。自上一份报告发布以来，我们庆祝了美国批准两种新药，包括用于治疗遗传性转甲状腺素介导性淀粉样变性 (ATTRv-PN) 多发性神经病的 WAINUA (eplontersen) 和用于治疗超氧化物歧化酶 1 型肌萎缩侧索硬化症 (SOD1-ALS) 的 QALSODY (tofersen) 的加速批准。我们还报告了三种针对患者需求高的罕见病的后期药物的 3 期积极结果，包括 WAINUA、用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征 (FCS) 的 olezarsen 以及 2024 年初用于治疗遗传性血管性水肿 (HAE) 的 donidalorsen——后两种药物我们打算作为我们在美国首次独立商业上市直接带给患者。此外，我们继续推进我们强大的中期和早期产品线，其中包括用于治疗一系列严重疾病的药物，其中许多疾病没有获批的治疗方案。在此处查看我们的完整临床产品线。