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Quralis被邀请参加第43届年度J.P. Morgan ...
CAMBRIDGE, Mass., January 7, 2025 – QurAlis Corporation (“QurAlis”), a clinical-stage biotechnology company driving scientific breakthroughs into powerful precision medicines that have the potential to alter the trajectory of amyotrophic lateral sclerosis (ALS), frontotemporal dementia (FTD), and other neurodegenerative and neurological diseases, today announced that it has been被邀请在2025年1月13日至16日在加利福尼亚州旧金山举行的第43届年度J.P. Morgan Healthcare会议。卡尔珀·罗伊特（Kasper Roet）博士，库拉利斯（Quralis）首席执行官兼联合创始人，将于2025年1月13日星期一下午5:30在金门室的威斯汀·圣弗朗西斯（Westin St. Francis）介绍公司概述。可以通过访问公司网站www.quralis.com的“演示”部分访问Quralis Corporate演示文稿。关于Quralis的Quralis Corporation，我们是寻求治愈的神经先驱。我们不断地追求知识，精确的关注手工艺以及乐观的心态，以发现和开发有效的精确药物，有可能改变肌萎缩性侧面硬化症（ALS），额叶痴呆症（FTD）以及其他神经性和神经性疾病的轨迹。由哈佛医学院和哈佛大学的国际公认的神经退行性生物学家团队创立，正在推进一条可靠的精确药品管道，其治疗候选者旨在根据疾病引起的疾病遗传突变（S）和临床生物标志物修改定义的患者人群中的严重疾病病理学。有关更多信息，请访问www.quralis.com或在x @quralisco或LinkedIn上关注我们。联系人：Kathy Vincent Kathy.vincent@quralis.com 310-403-8951
Quralis ADPD 2024 UNC13A海报发布批准022824
Preclinical data to be featured in a poster presentation at AD/PD™ 2024 CAMBRIDGE, Mass., March 4, 2024 – QurAlis Corporation , a clinical-stage biotechnology company driving scientific breakthroughs into powerful precision medicines that will alter the trajectory of amyotrophic lateral sclerosis (ALS), frontotemporal dementia (FTD), and other neurodegenerative疾病今天宣布了临床前数据，该数据显示了该公司的UNC13A剪接开关反义寡核苷酸（ASOS）调节UNC13A剪接并恢复ALS和FTD中的正常突触活动。Quralis的ASOS防止了在UNC13A转录本中包含的神秘外显子包含，UNC13A蛋白水平升高，并在突触中将UNC13A蛋白的定位归一化。肌萎缩性侧索硬化症是一种进行性神经退行性疾病，其特征是脊髓，脑干和大脑中神经元的丧失。散发性和家族疾病的定义特征是TAR DNA结合蛋白-43（TDP-43）的细胞质错误定位。TDP-43病理学与95％的ALS病例和50％的FTD病例有关。unc13a是突触中神经递质释放的必不可少的调节剂，并且是许多因疾病中核TDP-43损失而被删除的许多前MRNA之一。在UNC13A基因或显示TDP-43病理学中，多达63％的ALS患者和多达三分之一的FTD患者携带单个核苷酸多态性，这极大地加剧了UNC13A的误导性，导致UNC13A蛋白质功能丧失。“ Quralis已经确定了调节UNC13A剪接并恢复正常突触活动的ASO。“目前尚无ALS或FTD的治疗方法，对于迫切需要有效治疗的ALS和FTD患者，可以使用有限的治疗选择。” Quralis首席科学官Dan Elbaum博士说。我们认为，校正UNC13A剪接可以在相关患者人群中提供治疗益处。”这些数据将在AD/PD™2024国际阿尔茨海默氏症和帕金森氏症疾病和相关神经疾病的海报演示中进行介绍演示文稿的详细信息如下：标题：UNC13A靶向剪接切换ASOS的TDP-43依赖性误差的表型在FTD和ALS
b“ Quralis正在应用精确药物来推进新型的治疗管道，以治疗肌萎缩性侧面硬化症AL，额颞痴呆ftd和其他神经退行性疾病。针对大多数患者的ALS的小分子计划，以及世界一流的领导者，药物开发人员和患者的拥护者，我们成长中的团队是神经退行性研究和开发的领先地位。神经退行性疾病生物学，干细胞和反义寡核苷酸ASO技术，生物标志物和小分子设计。我们对我们的患者社区，科学，同事和我们自己诚实和同情，分享了共同的热情，以紧急发现ALS和FTD的新药物。我们代表了各种各样的背景和价值协作。我们认为，可以通过精确来治疗神经退行性疾病的成功 - 瞄准合适的患者，确定正确的疾病机制，并精心发展疾病调整，临床上有意义的疗法
b“ Quralis正在应用精确医学来推进新型的治疗管道，用于治疗肌萎缩性侧面硬化症ALS，额颞痴呆ftd和其他神经退行性疾病。我们的干细胞技术可以测试各种疗法的功效，并为诊所提供过渡桥，从而实现目标验证，发现和分子选择。我们正在推进三个反义和小分子计划，以解决大多数患者的ALS的子形式。与世界一流的思想领导者，药物开发人员和患者倡导者一起，我们的成长团队处于神经退行性研究和开发的领先地位。我们很荣幸能在新英格兰的创业生态系统中赢得了凶猛的15和新英格兰风险投资协会的最佳新兴生命科学公司Nevy奖。我们是神经退行性疾病生物学，干细胞和反义寡核苷酸ASO技术，生物标志物和小分子设计的先驱。我们对我们的患者社区，科学，同事和我们自己诚实和同情，分享了一种共同的热情，以紧急发现ALS和FTD的新药物。我们代表了各种背景和价值协作。我们认为，可以通过精确靶向正确的患者，确定正确的疾病机制，并精心开发疾病改良的临床有意义的疗法来改善患者生活，从而实现治疗神经退行性疾病的成功。QULARIS的立场摘要正在寻求一位积极进取的副科学家来领导和管理我们的复合管理系统。该职位将与团队成员紧密合作，以学习到适当的跟踪和组织决策实验中使用的化合物。主要职责”
标题：计划团队负责人（主任/高级主任）
在Quralis，我们是寻求治愈的神经先驱。我们不断地追求知识，精确的关注手工艺，以及一种乐观的心态，以发现和开发有效的精确药物，以改变肌萎缩性侧向硬化症（ALS）（ALS），额叶痴呆症（FTD）和其他神经性疾病的轨迹。是由哈佛医学院和哈佛大学的国际公认的神经退行性生物学家团队创立的，是一家临床阶段的生物技术公司，促进了针对ALS和FTD病理学特定组成部分的治疗候选者的管道，并基于疾病的遗传生物群（S）和临床生物群，并定义了基于疾病的患者人群和临床工具。
生物标志物科学家 - 关于公司
• Independently plan and execute experiments, and contribute high level scientific neurodegeneration pathways expertise • Assay development for customized, highly sensitive RNA and protein quantification • Design and implement discovery plans and oversee the execution • Analyze data, interpret results, identify problems, and develop creative troubleshooting plans • Identification and management of contract research vendors and close oversight of contract research studies • Proactively review the scientific field to identify and share new scientific与Quralis的其他科学家的发现，想法和方法•与Quralis的临床专家合作，以翻译生物标志物计划•通过转化医学，临床开发和发现团队在整个组织中进行有效沟通。•在科学会议/会议上，内部和外部的研究结果
NEALS-LUMINA.pdf
披露 SP 报告称，她获得了 Amylyx Therapeutics、Revalesio Corporation、Eledon、Alector、UCB Pharma、Biohaven、Clene Nanomedicine、Prilenia Therapeutics、Seelos、Calico、Denali、NIH、CDC、DoD、ALS 协会、肌肉萎缩症协会、Tambourine 的研究经费，并报告称她获得了 Amylyx、Arrowhead、BMS、Clene、Iris、Eikonizo 和 Cytokinetics 的咨询费。她曾担任 PeerView 和 Medscape 的付费教育演讲者。JS 报告称，她获得了 Amylyx、Biogen、Cytokinetics Incorporated、Ionis、Mitsubishi Tanabe Pharma America、Quralis、PTC、Sanofi、Wave 和 Myolex 的研究资金。他报告称，他从 Amylyx、Cytokinetics、Denali、GSK、Mitsubishi Tanabe Pharma America、Neurosense、Orthogonal、Pinteon、RRD、Acurastem、Revalasio、Apellis、Swanbio、Novartis、Sanofi、Eikonizo 和 Sarepta 获得咨询费。LvdB 报告称，他从 Amylyx、Argenx、Cytokinetics、Denali、Projenx、Sanofi、Takeda 和 Verge 获得咨询费。LK、LK、EM、JP 和 LM 是 Amylyx Pharmaceuticals, Inc. 的全职员工，并可能拥有其股票期权所有权。
AMX0114的开发中的下一步
披露JC和JK是Amylyx Pharmaceuticals，Inc。RM，JP，AH和LM的共同股份，是Amylyx Pharmaceuticals的全职员工，并可能拥有INC. SP。纳米医学，Prilenia Therapeutics，Seelos，Calico，Denali，NIH，CDC，DOD，ALS协会，ALS协会，肌肉营养不良协会，Tambourine和报告来自Amylyx，Arrowhead，Arrowhead，BMS，Clene，Clene，Iris，Eikonizo，Eikonizo和distokinetics的咨询费用。她曾是Peerveie和Medscape的有偿教育发言人。JS报告了来自氨基酯，生物基因，细胞动力学公司，Ionis，Mitsubishi Tanabe Pharma America，Quralis，PTC，PTC，Sanofi，Wave和Myolex的研究资金。他报告了amylyx，Cytokinetics，Denali，GSK，Mitsubishi Tanabe Pharma America，Neurosense，Orthosense，Orthosense，Pinteon，Rrd，Acurastem，Revalasio，Revalasio，Apellis，Swanbio，Swanbio，Novartis，Sanofi，Eikonizo，Eikonizo，eikonizo和Sarepta。LVDB报告氨基酯，Argenx，Cytokinetics，Denali，Projenx，Sanofi，Takeda和Verge的咨询费。
办公室协调员 - 关于公司
•维护接待台，并充当欢迎客人，访客和供应商的联系点；确保他们被护送并与正确的员工联系。•维护库存并及时订购和补货通用办公用品，厨房/厨房物品的日常订购以及临时订购。•作为与办公室管理相关的查询的首选人。•管理全公司操作日历或会议室和现场停车的日志（根据需要）。•确保组织，库存的公共区域（厨房），社区空间（接待处，休息区）和会议室，并设置为适合会议/使用的设置，包括确保任何设备都在工作范围内。并且如果需要，请与适当的人联系以解决问题。•根据需要协调和发送所有公司运营更新的协助。•为公共区域订购非资本设备•维护预防性维护（PM）合同，时间表和监督PM并维修，提交工作订单以及安排一般办公空间和设备的安排维修。•管理清洁服务，维护办公室维护，包括清洁度和次要维修。•根据需要协助Quralis的建筑管理和设施。