项目团队的其他成员 Adrien Basdevant(法国执业律师) Raffaele Battaglini(意大利执业律师) Vincent Danos(法国教授) Primavera de Filippi(法国研究员) Michele Marchesi(意大利教授) William McKechnie(爱尔兰法官) Denis Philippe(比利时教授) Pascal Pichonnaz(瑞士教授) Ernst Steigenga(荷兰执业律师) Teresa Touriñán(西班牙土地注册官) Jos Uitdehaag(荷兰执业律师) Jasper Verstappen(荷兰执业律师) Aura Esther Vilalta Nicuesa(西班牙教授) Jacques Vos(荷兰注册官) Aneta Wiewiórowska-Domagalska(波兰教授) Christopher Wray (英国执业律师) Filippo Zatti (意大利教授) Fryderyk Zoll (波兰教授)
Chiara Grallloni,1 Raffaele Garraffo,1 Adriano setti,1 Francesca Rossi,1,5 Giovanna Peruzzi,2 Mario fifty,3 Maria Carmela di Rosa,4 Marco Alessandro Pierotti,3 Manuel Beltran,3 Manuel Beltran,1, *和Irene Bozzoni Bozzoni and *达尔文,罗马萨皮恩扎大学,00185意大利罗马2号生活中心纳米和神经科学中心,意大利技术基金会(IIT),00161,罗马,意大利3 COGENTECH LTD LTD LTD LTD FAENCINE地址:BABRAHAM IMMUNOGITY IMMNOGOLION,BABRAHAM INSTICE,BABRAHAM INSTICE,BABRAHAM INSTICE CORPENCER,CORPENCER CORPERS CORPERCER CORPENCER,COMBRIDES CMIDD CBBIDGES,CAMBIDS CBBIDGES CAMBIDS CBB 222222222222222222222222. manuel.beltrannebot@uniroma1.it(m.b。),irene.bozzoni@uniroma1.it(i.b。)https://doi.org/10.1016/j.molcel.2024.09.016
MMA在婴儿早期开始发作,与显着的死亡率和发病率有关,其特征是严重的临床表现,包括肌肉无力,癫痫发作,发育延迟和器官损害。目前,没有针对MMA的疾病改良治疗方法。Gene202是一种开创性的现成基因疗法,可利用公司的免疫屏蔽慢病毒载体(ISLV)平台。ISLV被设计为静脉内使用,使患者的肝脏一生都可以产生疗法。这种独特的作用方式使Genespire的方法最适合解决受到目前面临最紧迫的未满足医疗需求的遗传疾病影响的儿科患者,同时也使成年患者受益。ISLV技术是由Genespire的科学共同创始人和基因治疗领导者开发的,PR。San Raffaele Telethon基因治疗研究所(SR-Tiget)的Luigi Naldini和Alessio Cantore博士。
组织委员会 Woodam Chung (主席),俄勒冈州立大学 Karl Stampfer (联合主席),维也纳自然资源与生命科学大学 Francisca Belart ,俄勒冈州立大学 Christian Kanzian ,维也纳自然资源与生命科学大学 Kevin Lyons ,俄勒冈州立大学 Peter McNeary ,俄勒冈州立大学 Steve Pilkerton ,俄勒冈州立大学 John Sessions ,俄勒冈州立大学 科学委员会 John Sessions (主席),美国俄勒冈州立大学 Kazuhiro Aruga ,日本宇都宫大学 Raffaele Cavalli ,意大利帕多瓦大学 Marco Contreras ,智利南方大学,智利 Jiangming Kan ,北京林业大学,中国 Muedanyi Ramantswana ,南非纳尔逊曼德拉大学 Dominik Röser ,加拿大不列颠哥伦比亚大学 Karl Stampfer ,奥地利维也纳自然资源与生命科学大学 Rien Visser ,新西兰坎特伯雷大学 组织者 赞助商
以下人士提供了宝贵的意见和评审:Roland Roesch、Rabia Ferroukhi、Elizabeth Press、Nicholas Wagner、Mengzhu Xiao、Sean Collins、Stuti Piya、Gerardo Escamilla、Rodrigo Leme、Fransisco Boshell、Arina Anisie、Gayathri Prakash、Isaline Court、Ilina Radoslavova Stefanova 和 Paul Komor(IRENA);Adnan Z. Amin(COP28);Ben Backwell(GWEC);Trigya Singh(GRA);Julia Souder、Alex Campbell 和 Gabe Murtaugh(长时储能理事会);Máté Heisz、Abdallah Alshamali 和 Alyssa Pek(全球太阳能理事会);Antonio Arruebo、Jonathan Gorremans 和 Raffaele Rossi(SolarPower Europe);Debbie Gray 和 Rebecca Ellis(国际水电协会); Jonas Moberg 和 Simran Sinha(绿色氢能组织);Mohamed Jameel Al Ramahi 和 Nikolas Meitanis(马斯达尔)。
(医学博士 AM Wardley 教授); Istituto Di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico,Ospedale San Raffaele,IRCCS,意大利米兰 (S Zambelli MD);加拿大渥太华渥太华医院和渥太华大学医学肿瘤科医学系(JF Hilton MD);纪念斯隆凯特琳癌症中心,纽约,纽约州,美国(TA Troso-Sandoval MD);居里研究所,PSL 研究大学肿瘤内科,法国巴黎(F Ricci MD);首尔国立大学医院、癌症研究所、首尔国立大学医学院,韩国首尔(SA Im MD 教授);韩国首尔蔚山大学医学院牙山医疗中心 (SB Kim MD);英国伦敦皇家马斯登医院(SRD Johnston MD);西澳大利亚州内德兰兹乳腺癌研究中心和科廷大学,内德兰兹,
* 我们要感谢 Alberto Alesina、Silvia Ardagna、Susanto Basu、Magda Bianco、Olivier Blanchard、Nicholas Bloom、Luigi Bocola、Brent Bundick、Giovanni Caggiano、Ryan Chahrour、Gabriel Chodorow-Reich、Vito Cormun、Riccardo De Bonis、Filippo De Marco、Carlo Favero、Luca Gemmi、Francesco Giavazzi、Pablo Guerron-Quintana、Luigi Guiso、Matteo Iacoviello、Peter Ireland、Shakeeb Khan、Lukas Kremens、Arthur Lewbel、Lisa Lynch、Giuseppe Marinelli、Pierfrancesco Mei、Giuseppe Nicoletti、Morten Ravn、Roberto Rigobon、Raffaele Santioni、Stefano Scarpetta、Massimiliano Stacchini、James Stock 以及波士顿学院宏观午餐会的参与者提出的有益评论和建议。 † 通讯作者:Pierluigi Balduzzi,波士顿学院卡罗尔管理学院财务系,140 Commonwealth Avenue, Chestnut Hill, 02467, MA。电话:617 552 3976。电子邮件:balduzzp@bc.edu。
意大利帕多亚大学帕多亚大学外科,肿瘤学和胃肠病学系b肿瘤学2单元,威尼托肿瘤学研究所,意大利帕多瓦市乳腺癌的精确医学,乳腺癌,多克利氏菌基金会。意大利Cremona医院乳房病理和翻译研究跨学科单位,f临床医学与外科系,那不勒斯大学Federico II,意大利G.医学肿瘤学,意大利Brindisi参议员Antonio Perrino医院J Venetian肿瘤学网络(ROV),意大利K肿瘤学研究所,K肿瘤学和血液对比度系,米兰大学,意大利大学l大学l米兰,欧洲癌症学院早期药物开发司,欧洲欧洲欧洲癌症学院,米兰,米兰,米兰,国民癌症机构,国民癌症机构,国民癌症机构,帕斯卡尔(Pascale)意大利Q Q医学系,Udine大学,意大利乌丁大学,意大利r医学肿瘤学系,CRO AVIANO,国家癌症研究所,IRCCS,IRCCS,Aviano,意大利,生物医学科学系,Pieve Emanuele,Pieve Emanuele,Milan,Milan,意大利,意大利,医学肿瘤学单位,IRCCS HUMUNITAS HUMUNITAS HUMUNITAS HUMUNITAS HUMUNITAS HUMUNITAS HUMUNITAS HUMUNITAS HUMUNITAS HUMUNITAS HUMUNITAS HUMUNITAS研究医院,米兰,意大利米兰U临床试验部
Aberg,K.,Saetre,P.,Jareborg,N。,&Jazin,E。(2006)。 人类QKI,人类少突胶质细胞相关基因的电量调节剂参与精神分裂症。 美国国家科学院会议录,103(19),7482 - 7487。https://doi.org/10.1073/pnas.0601213103 Angelini,Angelini,Angelini,Angelini,J.,J.,Marangon,D.,Marangon,D.,Raffaele,S.,Raffaele,S.,Lecca,D.,D.,&Abbrac,&Abbrac,&Abbrac,&Abbrac,&Abbrac,&Abbrac,&Abbrac,I。 表达GPR17细胞的分布与多发性硬化症患者脑组织中的白质炎症状态相关。 国际分子科学杂志,22(9),4574。https://doi.org/10.3390/ijms22094574 Artegiani,B.,Lyubimova,A. 一项单细胞RNA测序研究揭示了海马神经元的细胞和分子动力学。 单元报告,21(11),3271 - 3284。https://doi.org/10。 1016/j.celrep.2017.11.050 Bare,D.J.,Lauder,J.M.,Wilkie,M.B。,&Maness,P.F。(1993)。 大鼠脑中的 p59fyn位于成年神经元和幻影的轴突谱和亚群中。 Oncogene,8(6),1429 - 1436。 Bergles,D。E.和Richardson,W。D.(2015)。 少突胶质细胞的发展和可塑性。 Cold Spring Harbors生物学的观点,8(2),A20453。 https://doi.org/10.1101/cshperspect.a020453 Boda,E.,Vigano,F.,Rosa,P.,Fumagalli,M. (2011)。 NG2表达细胞中的GPR17受体:关注体内细胞成熟和参与急性创伤和慢性损伤。Aberg,K.,Saetre,P.,Jareborg,N。,&Jazin,E。(2006)。人类QKI,人类少突胶质细胞相关基因的电量调节剂参与精神分裂症。美国国家科学院会议录,103(19),7482 - 7487。https://doi.org/10.1073/pnas.0601213103 Angelini,Angelini,Angelini,Angelini,J.,J.,Marangon,D.,Marangon,D.,Raffaele,S.,Raffaele,S.,Lecca,D.,D.,&Abbrac,&Abbrac,&Abbrac,&Abbrac,&Abbrac,&Abbrac,&Abbrac,I。表达GPR17细胞的分布与多发性硬化症患者脑组织中的白质炎症状态相关。国际分子科学杂志,22(9),4574。https://doi.org/10.3390/ijms22094574 Artegiani,B.,Lyubimova,A.一项单细胞RNA测序研究揭示了海马神经元的细胞和分子动力学。单元报告,21(11),3271 - 3284。https://doi.org/10。1016/j.celrep.2017.11.050 Bare,D.J.,Lauder,J.M.,Wilkie,M.B。,&Maness,P.F。(1993)。p59fyn位于成年神经元和幻影的轴突谱和亚群中。Oncogene,8(6),1429 - 1436。Bergles,D。E.和Richardson,W。D.(2015)。少突胶质细胞的发展和可塑性。Cold Spring Harbors生物学的观点,8(2),A20453。https://doi.org/10.1101/cshperspect.a020453 Boda,E.,Vigano,F.,Rosa,P.,Fumagalli,M.(2011)。NG2表达细胞中的GPR17受体:关注体内细胞成熟和参与急性创伤和慢性损伤。Glia,59(12),1958 - 1973。https://doi.org/10.1002/glia.21237 Bonfanti,E.,Bonifacino,T.GPR17受体的异常上调导致SOD1 G93A小鼠中的少突胶质细胞功能障碍。 国际分子科学杂志,21(7),2395。https://doi.org/10.3390/ijms21072395 Bonfanti,E.,E.,Gelosa,P.,Fumagalli,P. (2017)。 少突drocyte-drocyte前体细胞在中风后在脑重现中表达GPR17受体的作用。 细胞死亡与疾病,8(6),E2871。 https://doi.org/ 10.1038/cddis.2017.256GPR17受体的异常上调导致SOD1 G93A小鼠中的少突胶质细胞功能障碍。国际分子科学杂志,21(7),2395。https://doi.org/10.3390/ijms21072395 Bonfanti,E.,E.,Gelosa,P.,Fumagalli,P. (2017)。少突drocyte-drocyte前体细胞在中风后在脑重现中表达GPR17受体的作用。细胞死亡与疾病,8(6),E2871。https://doi.org/ 10.1038/cddis.2017.256https://doi.org/ 10.1038/cddis.2017.256
1 IRCCS Centro Neurolesi “Bonino Pulejo”,意大利墨西拿,2 阿姆斯特丹人类运动科学系,行为与运动科学学院,阿姆斯特丹运动科学与大脑与行为研究所,阿姆斯特丹自由大学,荷兰阿姆斯特丹,3 IRCCS Santa Lucia 基金会,意大利罗马,4 拉奎拉大学生命、健康与环境科学系,意大利拉奎拉,5 意大利国家研究委员会生物医学研究与创新研究所 (IRIB),意大利墨西拿,6 圣安娜研究所,意大利克罗托内,7 药物技术文献与转移部门,临床前和转化药理学,卡拉布里亚大学药学、健康科学与营养系,意大利伦德,8 罗马大学心理学系,意大利罗马,9 苏尔莫纳圣拉斐尔研究所,意大利苏尔莫纳