1 心脏病学研究实验室,心脏病学系,意大利辅助科学研究所,IRCCS,20145 米兰,意大利;a.faini@auxologico.it(AF);d.rosa@auxologico.it(DR);m.pengo@auxologico.it(MP);gianfranco.parati@unimib.it(GP)2 人文科学与生活质量促进系,圣拉斐尔罗马电信大学,00166 罗马,意大利;veronica.redaelli@uniroma5.it 3 米兰国立大学物理系,20133 米兰,意大利 4 约旦大学医学院,安曼 11942,约旦 5 遗传性心律失常中心,意大利辅助科学研究所,IRCCS,20095 米兰,意大利; a.ghidoni@auxologico.it 6 米兰比可卡大学医学和外科系,20126 米兰,意大利;c.lombardi@auxologico.it 7 意大利辅助逻辑研究所圣卢卡医院睡眠障碍中心和心脏病学系,IRCCS,20145 米兰,意大利 8 意大利辅助逻辑研究所神经病学系和神经科学实验室,IRCCS,20145 米兰,意大利;p.bossolasco@auxologico.it (PB);vincenzo@silani.com (VS) 9 米兰大学病理生理学和移植系“Dino Ferrari”中心,20122 米兰,意大利 * 通信地址:l.calvillo@auxologico.it (LC);nicola.ludwig@unimi.it (NL); qaswalabdullah@gmail.com (ABQ)
Katia Grillone(意大利Catanzaro的Magna Graecia)Serena Ascrizzi(意大利卡塔萨罗大学的Magna Graecia)Paolo Cremaschi(计算生物学研究中心,意大利人类技术研究中心)意大利的人类technopole罗伯塔·罗卡(Roberta Rocca)(意大利卡塔扎罗大学的麦格纳·格雷西亚(Magna Graecia))Caterina riillo(意大利卡塔萨罗大学的Magna Graecia)Francesco Conforti(意大利Cosenza,Cosenza,Annunziata Hospital) Ele caracciolo(意大利卡坦扎罗大学的Magna Graecia大学)Stefano Alcaro(意大利卡塔萨罗的Magna Graecia” Bruno Pagano(那不勒斯大学)费德里科二世大学,意大利) Antonio Randazzo(那不勒斯费德里科二世大学,意大利) Pierosandro Tagliaferri(大希腊大学,意大利) Francesco Iorio(人类科技城,意大利) Pierfrancesco Tassone(大希腊大学,意大利)
1精神病学部分,医学科学和公共卫生系,卡利亚里大学,意大利卡利亚里09121; p.paribello@studenti.unica.it(p.p.); m.garzi@gmail.com(M.G。); beatrice.guiso@gmail.com(B.G.); federicosuprani@hotmail.it(F.S.); vittoriapulcinelli@hotmail.com(v.p。); novella.iaselli@gmail.com(m.n.i。); ialilia.pinna1991@gmail.com(i.p.); giulia444@alice.it(g.s.); carol.corrias@gmail.com(C.C.); fedepinna@inwind.it(f.p。); bcarpini@iol.it(b.c。)2 Cagliari大学医院机构临床精神病学单位,09121 Cagliari,意大利Cagliari 3生物医学科学系,神经科学与临床药理学科,Cagliari大学,孟塞拉托大学,09042 Cagliari; squassina@unica.it(a.s.); claudia.pisanu@unica.it(C.P. ); anna.meloni@unica.it(a.m.); dcongiu@unica.it(D.C.)4帕多瓦大学药物和药理学科学系,意大利帕德瓦35131; stefano.dallacqua@unipd.it(S.D. ); stefania.sut@unipd.it(S.S。); so a.nasini@phd.unipd.it(s.n. ); antonella.bertazzo@unipd.it(A.B。) 5帕多瓦大学生物医学科学系,35131意大利帕德瓦6圣拉法尔科学研究所,20132年,米兰米拉诺,意大利米兰7,麦吉尔大学,蒙特利尔大学精神病学系,QC H3A 1A1,加拿大QC H3A 1A1,加拿大8号,Dalhousie,Halifax,Halifax,ns ns b3 ns b3 halifax,b3 hhos b3 hhos b3 hhof mirko.manchia@unica.it†已故。 ‡这些作者对这项工作也同样贡献。2 Cagliari大学医院机构临床精神病学单位,09121 Cagliari,意大利Cagliari 3生物医学科学系,神经科学与临床药理学科,Cagliari大学,孟塞拉托大学,09042 Cagliari; squassina@unica.it(a.s.); claudia.pisanu@unica.it(C.P.); anna.meloni@unica.it(a.m.); dcongiu@unica.it(D.C.)4帕多瓦大学药物和药理学科学系,意大利帕德瓦35131; stefano.dallacqua@unipd.it(S.D.); stefania.sut@unipd.it(S.S。); so a.nasini@phd.unipd.it(s.n.); antonella.bertazzo@unipd.it(A.B。)5帕多瓦大学生物医学科学系,35131意大利帕德瓦6圣拉法尔科学研究所,20132年,米兰米拉诺,意大利米兰7,麦吉尔大学,蒙特利尔大学精神病学系,QC H3A 1A1,加拿大QC H3A 1A1,加拿大8号,Dalhousie,Halifax,Halifax,ns ns b3 ns b3 halifax,b3 hhos b3 hhos b3 hhof mirko.manchia@unica.it†已故。‡这些作者对这项工作也同样贡献。
1 1流行病学,生物统计学和职业健康部,麦吉尔大学,麦吉尔大学,加拿大蒙特利尔,2麦吉尔国际结核病中心,加拿大蒙特利尔,3个新兴细菌病原体部门,免疫学,移植和感染性疾病部门,移植和感染性疾病部越南胡志明市大学临床研究部门,伊丽莎白·格拉瑟·格拉瑟(Elizabeth Glaser Glaser)六北部,伊丽莎白·格拉瑟(Elizabeth Glaser)儿科艾滋病基金会,瑞士日内瓦,瑞士7 P. D. Hinduja国家医院和医疗研究中心,印度,印度8号,8岁,瑞士,瑞士,瑞士,瑞士,9。 de Lille,CNRS,Inserm,Chu Lille; Institut Pasteur de Lille, U1019-UMR 9017-CIIL (Center for Infection and Immunity of Lille), Lille, France, 11 Laboratory of Clinical Bacteriology and Mycology, Dept of Microbiology and Immunology, KU Leuven, Leuven, Belgium, 12 Department of Laboratory Medicine, UZ Leuven Hospitals, Leuven, Belgium1流行病学,生物统计学和职业健康部,麦吉尔大学,麦吉尔大学,加拿大蒙特利尔,2麦吉尔国际结核病中心,加拿大蒙特利尔,3个新兴细菌病原体部门,免疫学,移植和感染性疾病部门,移植和感染性疾病部越南胡志明市大学临床研究部门,伊丽莎白·格拉瑟·格拉瑟(Elizabeth Glaser Glaser)六北部,伊丽莎白·格拉瑟(Elizabeth Glaser)儿科艾滋病基金会,瑞士日内瓦,瑞士7 P. D. Hinduja国家医院和医疗研究中心,印度,印度8号,8岁,瑞士,瑞士,瑞士,瑞士,9。de Lille,CNRS,Inserm,Chu Lille; Institut Pasteur de Lille, U1019-UMR 9017-CIIL (Center for Infection and Immunity of Lille), Lille, France, 11 Laboratory of Clinical Bacteriology and Mycology, Dept of Microbiology and Immunology, KU Leuven, Leuven, Belgium, 12 Department of Laboratory Medicine, UZ Leuven Hospitals, Leuven, Belgium
1 英国伦敦伦敦大学学院皇后广场神经病学研究所皇后广场 MS 中心脑科学学院神经炎症系 NMR 研究组,2 意大利帕维亚大学电气、计算机和生物医学工程系,3 意大利帕维亚 IRCCS 蒙迪诺基金会脑 MRI 3T 研究中心,4 意大利帕维亚 IRCCS 蒙迪诺基金会中风科,5 意大利帕维亚 IRCCS 蒙迪诺基金会神经心理学实验室和行为神经病学组,6 意大利帕维亚大学脑与行为科学系,7 意大利帕维亚 IRCCS 蒙迪诺基金会头痛中心,8 英国伦敦伦敦大学学院医学图像计算中心医学物理和生物医学工程系,9 意大利米兰 IRCCS 圣多纳托综合医院放射科,10 意大利米兰拉斐尔生命与健康大学科学研究所, 11 意大利帕维亚 IRCCS 蒙迪诺基金会急诊神经病学部,12 意大利帕维亚 IRCCS 蒙迪诺基金会脑连接中心
(欧盟委员会); Bjorn Heidecke(德勤,德国)迈克尔·科贝茨基(Michael Kobetsky) (澳大利亚国立大学,澳大利亚)瓦齐·利戈梅卡(马拉维)路易斯·玛丽亚·门德斯(阿根廷)潘德·奥卡·库苏马瓦德尼(印度尼西亚) Mensah Otoo先生(加纳) TP Australia(TP Australia & Associates LLP,印度); El Hadramy Oubeid(毛里塔尼亚) Raffaele Petruzzi(奥地利维也纳经济大学奥地利和国际税法研究所 WU 转让定价中心);克劳迪娅·佩珀(巴西)戴维·鲁尔(德国) Jolanda Schenk(荷兰壳牌公司)鲁奇卡·夏尔马(印度) Stig Sollund(挪威独立顾问)特鲁德·斯泰因内斯·斯诺(挪威) Jose Troy Gonzalez(CPA-厄瓜多尔罗巴利诺);莫妮克·范·赫克森 (Simmons & Simmons,荷兰)马科斯·瓦拉多 (巴西热图利奥·巴尔加斯基金会);熊燕(中国)。 Carlos Perez-Gomez Serrano(毕马威,墨西哥)和 Anthony Munanda(ATAF)的早期参与也得到了认可。衷心感谢秘书处,特别是 Ilka Ritter 和 Michael Lennard 在这项工作中提供的协助。
印记 作为一家联邦企业,GIZ 支持德国政府实现其在可持续发展国际合作领域的目标。出版者:德国国际合作协会 (GIZ) GmbH 注册办事处:德国波恩和埃施博恩 国际 PtX 中心 波茨坦广场 10 号 10785 柏林,德国 电话 +49 61 96 79-0 传真 +49 61 96 79-11 15 邮箱 info@ptx-hub.org I www.ptx-hub.org 负责人:Jan-Hendrik Scheyl(国际 PtX 中心) 研究员:Raffaele Piria(生态研究所)Christoph Heinemann、Dominik Seebach、Roman Mendelevitch、Susanne Krieger(Öko-Institut)Miha Jensterle(adelphi) 国际 PtX 中心由德国国际合作协会 (GIZ) GmbH 代表德国联邦经济与气候行动部 (BMWK) 实施。国际 PtX 中心由国际气候倡议 (IKI) 资助,是对德国 2020 年国家氢能战略的贡献,也是 BMUV 于 2019 年启动的 PtX 行动计划的四大支柱之一。所表达的意见和建议不一定反映委托机构或执行机构的立场。柏林,2023 年 10 月
a 乌迪内大学医学系(DMED),乌迪内 33100,意大利 b 阿维亚诺肿瘤学参考中心 (CRO),IRCCS,阿维亚诺 33081,意大利 c 乌迪内大学医学系医学肿瘤学诊所,IRCC OSPEDALE POLICLINICO SAN MARTINO,GENOVA,ITALY D 16132,ISTITUTO NAZIONALE TUMORI,IRCCS,FONDAZIONE G. PASCALE,NAPOLI 80131,ITALY ENAPERITY e II II II II II II II II II II II II II IIRE,NAPIRE,NAPILE,NAPERITY,NAPERITY,NAPIRE,NAPILE,NAPILE,NAPILE,NAPILE,NAPIRE,NAPIRE,NAPILE,NAPILE,napluty圣拉菲尔大学,米拉诺,20132年,意大利G妇产科单位,IRCCS San Raffaele科学研究所,米兰,20132年,意大利H肿瘤学部门 - 纳帕尔大学临床医学和外科系,纳帕利大学纳帕利II “ IRCCS,ROMA 00168,意大利J padova大学肿瘤学和胃肠病学系35122,意大利K肿瘤学2,威尼托肿瘤学研究所IOV-IRCCS,PADOVA,35128 ,Genova大学医学院,Genova 16132,意大利o泌尿外科和妇科系,Istituto Nazionale肿瘤IRCCS“ Fondazione G. Pascale”,Napoli 80131,意大利possology oppedaliero-Univeria Qunia qorena q. napoli 80131,意大利p摩德纳(Modena)和雷吉奥·艾米利亚(Reggio Emilia),意大利摩德纳41124 R romagnolo irccs iStituto romagnolo per lo Studio dei肿瘤 (IRST) “Dino Amadori”,意大利梅尔多拉 47014 s 实验和临床药理学部门,阿维亚诺肿瘤学参考中心 (CRO) IRCCS,阿维亚诺 33081,意大利 t 分子医学和医学生物技术系,那不勒斯费德里科二世大学,那不勒斯 80131,意大利 u 临床病理学部门,圣乔瓦尼·阿多洛拉塔医院,罗马 00184,意大利 v 米开朗基罗基金会,米兰 20121,意大利 w 分子肿瘤学部门,阿维亚诺肿瘤学参考中心 (CRO) IRCCS,阿维亚诺 33081,意大利
ASGCT 第 23 届年会意大利米兰,2020 年 5 月 13 日:圣拉斐尔慈善募捐基因治疗研究所 (SR-Tiget) 是世界领先的基因治疗研究机构之一,由慈善募捐基金会和圣拉斐尔医院以及 Genespire 联合管理,Genespire 是一家开发遗传病变革性疗法的基因治疗公司,也是 SR-Tiget 的衍生公司,两家公司今天宣布结成联盟,基于 SR-Tiget 开发的新型基因编辑和慢病毒载体技术,研发针对原发性免疫缺陷和代谢疾病患者的候选治疗产品。Genespire 由 SR-Tiget 主任兼基因治疗先驱 Luigi Naldini 教授和 Alessio Cantore 博士、慈善募捐基金会和圣拉斐尔医院于 2020 年 3 月共同创立。Genespire 最近在 A 轮融资中从 Sofinnova Partners 筹集了 1600 万欧元。根据联盟条款,Genespire 和 SR-Tiget 将研究和进一步开发新型基因疗法,这些疗法具有独特的潜力,可以满足严重的未满足医疗需求,并利用 SR-Tiget 开发的基因编辑和慢病毒载体技术。Genespire 获得了基于 SR-Tiget 的无同种抗原、microRNA 调节的慢病毒载体研究、开发和商业化代谢疾病基因疗法的全球独家许可,该载体可实现稳定的肝脏基因治疗,即使对于需要在年轻时给药的早发疾病也是如此。Genespire 还获得了与 SR-Tiget 在 T 细胞和造血干细胞领域联合研发计划成果的独家许可和选择权,该计划旨在利用体外基因编辑技术治疗遗传疾病,特别是原发性免疫缺陷。 SR- Tiget 和 Genespire 将首先合作将针对 X 连锁高免疫球蛋白M 综合征 (HIGM1) 的体外自体编辑 T 细胞基因疗法带入临床,该产品将成为 Genespire 的主要候选产品。HIGM1 是由 CD40 配体基因 (CD40L) 的遗传突变引起的,导致抗体反应和先天免疫受损,这意味着人们难以抵抗感染并最终死于感染。治疗目标是通过有针对性的编辑内源性基因座来纠正缺陷基因,从而维持 CD40L 基因的生理调控,以改善患者的免疫反应。SR-Tiget 对 HIGM1 的临床前结果将在美国细胞和基因治疗学会 (ASGCT) 第 23 届年会上以口头报告的形式披露,该年会将于 2020 年 5 月 12 日至 15 日由 SR-Tiget 以线上方式举行(报告 1 的详细信息如下)。演讲将概述该技术和
9 大希腊 卡坦扎罗大学 UNICZ 大学 10 巴里大学 - 阿尔多莫罗 UNIBA 大学 11 帕尔马大学 - 分支 1 UNIPR 大学 12 佛罗伦萨大学 UNIFI 大学 13 IRCCS 圣马蒂诺综合医院 HSM 医院 14 IRCCS 博洛尼亚神经科学研究所 ISNB 医院 15 比萨圣安娜高等研究院 SSSA 医院 16 Bambino Gesù 儿童医院 OPBG 医院 17 欧洲脑研究所 Rita Levi-Montalcini EBRI 基金会 18 IRCCS SYNLAB SDN SYNLAB 医院 19 Telethon 基金会 ETS TIGEM 基金会 20 Don Carlo Gnocchi 基金会 ONLUS-IRCCS FDG 医院 21 IRCCS 圣拉斐尔 SR 医院 22 Dompè Farmaceutici DOMPE' 公司 23 Alfasigma ALFASIGMA 公司 24 ASG 超导体 ASG 公司 25 TAKIS Srl TAKIS 公司 表 A1:合作伙伴名单